Sutro Biopharma宣布，其新型抗体药物偶联物（ADC）STRO-002在治疗儿童复发/难治性CBF2AT3-GLIS2急性髓系白血病（AML）方面的数据将在美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。STRO-002是一种针对叶酸受体α（FR-α）的ADC，目前正处于卵巢癌的研究中。该公司的首席执行官Bill Newell表示，STRO-002在治疗罕见AML儿童患者群体中显示出显著效果，尤其是考虑到这些患者通常对标准治疗有抗性。在同情使用项目中，STRO-002产生了多个完全缓解，这是一个令人鼓舞的成果。报告将在12月10日的ASH年会上进行，由Fred Hutchinson癌症研究中心和华盛顿大学医学院的Soheil Meshinchi博士进行。Sutro Biopharma是一家位于南旧金山的临床阶段肿瘤学公司，专注于开发特定位置和新型格式的ADC。

Kira Pharmaceuticals在2022年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示了其KP104药物的首次人体数据，KP104是一种新型双功能生物制剂，旨在同时选择性阻断替代和终末补体途径。数据显示，KP104在健康志愿者中通过同时在上游和下游抑制替代和终末途径的两个关键干预点，有效地调节了补体活性。KP104在单次静脉注射1200毫克剂量后，观察到99.9%的游离C5和98.6%的C3b沉积减少，99.4%抑制家兔红细胞溶血。药代动力学（PK）和药效学（PD）结果显示，KP104在给药期间在血液中维持稳定水平，并表明皮下（SC）给药在首次单次静脉（IV）负荷剂量后是临床有效的。KP104安全性和耐受性良好，计划在2022年晚些时候开始KP104的三项II期研究，包括IgA肾病（IgAN）、系统性红斑狼疮继发血栓性微血管病（SLE-TMA）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

2022年11月3日，生物技术公司AI Proteins宣布完成1820万美元种子轮融资，本轮融资由Cobro Ventures和Lightchain Capital共同领投。AI Proteins已经建立了第一个高通量平台，可以从头开始设计完全合成的蛋白质，使工程师对蛋白质的功能和特性有了更好的控制。

IN8bio公司宣布，其研发的INB-100疗法在治疗高风险急性髓系白血病（AML）患者中显示出积极效果。该疗法是一种同种异体γδT细胞疗法，在正在进行的一期临床试验中，接受半相合造血干细胞移植的高风险AML患者使用INB-100后，表现出长期持久的缓解效果，所有三名患者均存活且无疾病进展，缓解持续时间超过12个月，部分患者甚至超过25个月。INB-100的安全性良好，至今未观察到剂量限制性毒性。这些数据将在2022年12月10日至13日举行的美国血液学会（ASH）年会上进行展示。IN8bio首席医疗官Trishna Goswami表示，这些数据表明，单次使用同种异体γδT细胞疗法有可能改变AML的治疗模式。

Ur24Technology与DemeTECH达成战略合作，共同推动医疗创新。Ur24Technology即将在德国杜塞尔多夫的Medica 2022展会上推出革命性的新型外置导尿管，该产品适用于男性、女性和婴儿。DemeTECH将负责生产并拥有全球独家分销权以及美国非独家分销权。此次合作旨在通过创新、市场领先的产品和覆盖132个国家的分销网络，共同提升患者护理水平。Ur24Technology的CEO Landon Duval表示，他们很高兴与DemeTECH合作，在Medica 2022展会上展示这款全球独有的导尿管。DemeTECH总裁Luis Arguello Jr.强调，这款新型外置导尿管将提高患者护理水平，具有卓越的安全性、预防尿路感染、延长使用寿命、便携性、易用性和低成本等特点。

Nurix Therapeutics宣布，其BTK降解剂临床阶段项目将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学年会和展览会上进行展示。公司将有两场口头报告和一场海报报告，其中口头报告将由Memorial Sloan Kettering癌症中心的Anthony Mato博士进行，内容涉及NX-2127在慢性淋巴细胞白血病患者的1期临床试验中的临床更新。NX-2127是一种新型双功能分子，能够降解BTK和cereblon的Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3）底物。Nurix Therapeutics是一家专注于通过调节细胞蛋白水平来治疗癌症和其他挑战性疾病的临床阶段生物制药公司。

GE Healthcare的DaTscan获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于疑似路易体痴呆（DLB）患者的诊断。这一新适应症使其可用于更多患者，包括疑似DLB的美国患者。由于DLB的临床症状不典型，与其它形式的痴呆症相似，导致高达70%的DLB患者被误诊，常被误诊为阿尔茨海默病。新的适应症使医生能够使用DaTscan帮助区分DLB和其他形式的痴呆症。早期和准确的DLB诊断有助于确保患者获得适当的特定治疗和专门护理，同时帮助患者及其护理者更有效地管理疾病并规划未来。大约五分之一的痴呆症患者患有DLB，使其成为阿尔茨海默病之后最常见的退行性痴呆症。GE Healthcare的Pharmaceutical Diagnostics部门是全球影像剂领域的领导者，每年支持全球约1亿次程序，相当于每秒三例患者的程序。其分子影像产品组合结合了心血管、神经和肿瘤学领域的成熟专有产品和创新管线，旨在帮助实现更好的诊断和监测，以改善治疗决策和临床结果。

Creative Medical Technology Holdings公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其AlloStem™新药临床试验申请，该疗法旨在治疗1型糖尿病。AlloStem™利用胎儿组织来源细胞（PRDC）的独特方法，具有多能性、自我更新能力、低抗原性和低毒性等特点。该临床试验的主要目标是评估AlloStem™在刚被诊断的1型糖尿病患者的疗效。患者招募预计将于2023年第一季度开始，由佛罗里达大学糖尿病研究学院和细胞移植项目主任Camillo Ricordi博士担任研究的主要负责人。公司CEO Timothy Warbington表示，这是公司的一个重要里程碑，他们期待在Ricordi博士的指导下开展这项试验，并相信AlloStem™的研究将验证他们在开发免疫疗法方面的努力。此外，他还强调了团队和合作伙伴在项目中的辛勤工作和奉献精神。据2019年数据显示，美国有160万20岁以上的成年人被诊断为1型糖尿病，该疾病的经济负担约为144亿美元，目前治疗选择有限，主要依赖胰岛素。

Prothena公司开发的birtamimab单克隆抗体在治疗Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者中显示出生存益处，Phase 3 VITAL研究数据在调整基线变量后一致。这一益处进一步支持了birtamimab在AL淀粉样变性患者中的疗效。Prothena公司已将birtamimab推进至确认性Phase 3 AFFIRM-AL研究，该研究在Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者中进行，并获得FDA的特别协议评估（SPA）。该研究的首要目标是所有原因死亡率，预计在2024年公布结果。Birtamimab是唯一在Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者中显示出显著生存益处的实验性治疗药物，已被美国FDA和欧洲药品管理局授予孤儿药资格，并获得FDA的快速通道资格。AFFIRM-AL研究是一项全球多中心、双盲、安慰剂对照、2:1随机、时间至事件试验，预计将招募约150名新诊断、未接受治疗的AL淀粉样变性患者。AL淀粉样变性是一种罕见、进展性、致命性疾病，患者体内克隆性浆细胞过度产生轻链蛋白，这些蛋白错误折叠、聚集并沉积在心脏等关键器官中。全球估计有60,000至120,000名患者患有Ma

Apellis Pharmaceuticals宣布，其针对PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）的EMPAVELI（pegcetacoplan）治疗在长期扩展研究中显示出显著且持久的疗效，该研究将在美国血液学会（ASH）年会上展示。EMPAVELI作为首个和唯一的靶向C3疗法，在广泛的患者群体中，包括那些之前接受过eculizumab（一种C5抑制剂）治疗的患者，显示出良好的疗效和安全性。研究结果显示，接受EMPAVELI治疗的患者血红蛋白水平接近正常，83%的患者无需输血，73%的患者乳酸脱氢酶（LDH）水平恢复正常。长期安全性数据与之前的临床试验结果一致，未报告血栓事件或脑膜炎感染。最常见的不良事件为溶血（17%）和注射部位反应（11%）。

REGENXBIO公司宣布，其研发的RGX-314基因疗法在治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和轻度增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）的II期ALTITUDE临床试验中取得积极结果。该疗法通过在办公室进行超脉络膜给药，显示出对疾病严重程度的临床意义改善，超过50%的患者在DRSS评分上从基线水平有所改善。试验数据在视网膜学会第55届年会上公布，并计划进一步扩大试验规模以评估RGX-314在治疗糖尿病视网膜病变患者中的潜力。

Hansa Biopharma与合作伙伴Sarepta Therapeutics计划于2023年启动一项临床试验，评估imlifidase作为Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者在接受Sarepta的SRP-9001基因疗法前的预处理。SRP-9001是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗DMD。该研究旨在解决部分DMD患者对AAV载体rh74存在预先存在的IgG抗体的问题，以确保SRP-9001的安全有效给药。Hansa Biopharma与Sarepta Therapeutics的合作显示，imlifidase能够减少预先存在的IgG抗体，从而允许安全成功地进行SRP-9001的治疗。

Selecta Biosciences公司报告了截至2022年9月30日的第三季度财务结果，并提供了业务更新。公司表示对其临床和临床前管线进展感到满意。SEL-212治疗慢性难治性痛风的研究进展顺利，预计2023年第一季度将公布联合顶线数据。SEL-302，一种完全拥有的基因疗法，与ImmTOR联合治疗甲基丙二酸血症（MMA），预计将在2022年第四季度开始一项1期临床试验。截至2022年9月30日，Selecta拥有约1.48亿美元现金、现金等价物、受限现金和可交易证券，预计将支持到2024年中期的运营。公司还在进行IL-2和IgA蛋白酶候选人的选择，预计将在2022年底完成。Selecta将于今日上午8:30举行电话会议。

Agios Pharmaceuticals在2022年11月3日宣布，将在即将于12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其在溶血性贫血领域的广泛临床和转化数据，包括PK缺乏症、地中海贫血和镰状细胞性贫血。数据表明，长期使用PYRUKYND®（mitapivat）治疗PK缺乏症成人患者，可维持血红蛋白、溶血标志物和其他疾病影响的持续改善。此外，Agios还展示了支持其儿童PK缺乏症项目的数据，包括对儿科患者疾病并发症和合并症的特征描述。在镰状细胞性贫血方面，新数据继续表明，PK激活可能是一种有希望的疗法。Agios还宣布，其新型PK激活剂AG-946在健康志愿者中的1期研究的新数据支持在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血中启动2期研究。Agios计划于2022年12月12日举办投资者活动，届时将直播并可在公司网站上回放。

Keros Therapeutics将在2022年12月10日至13日举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其两款产品KER-050和KER-047的五个摘要。KER-050是一款针对低血细胞计数，包括贫血和血小板减少症的治疗药物，目前正在进行针对骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化的二期临床试验。KER-047是一款小分子药物，旨在治疗由ALK2信号升高引起的功能性铁缺乏症。Keros Therapeutics是一家专注于治疗血液、肺和心血管疾病的临床阶段生物制药公司，其产品旨在解决这些领域的高未满足医疗需求。

Corvus Pharmaceuticals宣布将在2022年12月10日至13日举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其ITK抑制剂CPI-818的1/1b期临床试验新数据。该公司认为CPI-818是唯一处于临床开发阶段的ITK抑制剂，具有在肿瘤学、自身免疫和过敏性疾病方面的多样化应用潜力。试验由中国天使制药公司合作进行，旨在更新CPI-818在T细胞淋巴瘤患者中的安全性及最佳剂量活性，并分析其调节T细胞免疫功能的能力。会议中将展示一项关于ITK抑制剂在正常T细胞中诱导剂量依赖性Th1偏斜并在难治性T细胞淋巴瘤中发挥活性的海报，由北京大学肿瘤医院与研究所的Song Yuquin博士主讲。此外，Corvus将于12月12日举办研发会议电话会议和网络直播，概述CPI-818在ASH会议上的数据，并提供公司开发计划更新。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，在64届美国血液学学会（ASH）年会上，将展示两项关于selinexor的新数据摘要。其中一项摘要基于一项1期开放标签、剂量递增研究，评估了每周一次的selinexor与标准剂量鲁索替尼联合治疗初治骨髓纤维化患者的安全性和初步疗效。结果显示，79%的患者在12周时脾脏体积减少≥35%，86%的患者在24周时达到这一标准。13名接受至少12周治疗的患者症状评分快速改善，其中69%的患者症状评分减少≥50%。11名接受至少8周治疗的无输血依赖性患者保持了稳定的血红蛋白水平或血红蛋白水平提高。另一项摘要来自STOMP研究的亚组分析，涉及三线难治性多发性骨髓瘤患者。数据显示，selinexor在治疗多发性骨髓瘤方面表现出良好的疗效和耐受性。