法国生物技术公司MaaT Pharma宣布，其在胃肠道急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者中使用MaaT013的早期访问计划（EAP）的扩展结果将在2022年12月10日至13日在美国路易斯安那州新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。此外，MaaT033在急性髓系白血病（AML）患者中的1b期临床试验的详细结果将在海报会上展示。这是MaaT Pharma连续第六年有临床数据在ASH会议上被选中展示，且连续第三年有口头报告。MaaT Pharma将在12月10日通过新闻稿详细说明展示的结果，并计划于12月12日举办投资者网络研讨会。MaaT013是一种针对急性、医院使用的全生态系统、现成、标准化的供体混合、灌肠微生物组生态系统疗法，旨在恢复患者功能性肠道微生物组与免疫系统之间的共生关系，以纠正免疫功能的反应性和耐受性，从而减少对皮质类固醇耐药的胃肠道为主的aGvHD。MaaT033是一种口服的全生态系统、现成、标准化的供体混合、高丰富度的微生物组生态系统疗法，旨在恢复肠道生态系统以充分发挥功能，改善临床结果并控制与液体肿瘤传统治疗相关的副作用。MaaT Pharma致力于治疗癌症

公司发布了一份重要公告，详细内容请查阅附件中的PDF文件“2022_27_Q32022_CompanyAnnouncement”。

Tessa Therapeutics宣布，其自主研发的CD30.CAR-T细胞疗法（TT11）和CD30.CAR EBVST疗法（TT11X）的临床试验数据将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。TT11是一种自体CD30.CAR-T疗法，正在研究作为治疗复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤的潜在治疗方法，包括单药治疗（2期CHARIOT）和联合治疗（1b期）。TT11X是一种同种异体现货细胞疗法，基于Tessa的专有CD30.CAR修饰的EBVST平台。研究显示，CD30.CAR EBVSTs（TT11X）对CD30+淋巴瘤是一种耐受性良好且初步有效的治疗方法。Tessa Therapeutics总裁兼首席执行官托马斯·维尔莱门斯表示，ASH接受了涉及Tessa自体和同种异体CD30.CAR-T疗法的三个摘要，包括两个口头报告，这是对其重要研究的肯定。

Arcellx公司宣布，将在2022年12月10日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其CART-ddBCMA治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的新临床数据。这些数据包括之前于2022年5月3日提交的数据，以及最新的数据，具有更长的随访期和更多患者信息。公司将在12月11日举办一场专家临床医生网络研讨会，讨论这些临床结果。Arcellx致力于开发创新的免疫疗法，以治疗癌症和其他不治之症的患者。

IO Biotech与Merck达成第四项临床试验合作与供应协议，旨在评估其领先候选药物IO102-IO103与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用作为新辅助和辅助治疗的效果。该多中心、多队列试验将评估抗肿瘤活性、安全性和免疫浸润。IO102-IO103在黑色素瘤中显示出有希望的早期临床活性和良好的安全性，且在晚期黑色素瘤患者中存在对低毒性有效治疗的需求。该研究的主要目标是调查IO102-IO103与pembrolizumab联合新辅助治疗在切除肿瘤中的病理肿瘤反应。IO Biotech将赞助该二期试验，而Merck将提供pembrolizumab。

贝灵哲公司宣布，其15项关于B细胞和髓系恶性肿瘤的研究成果将在2022年12月10日至14日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展出，包括针对BTK抑制剂BRUKINSA和新型Bcl-2抑制剂BGB-11417的口头报告。贝灵哲致力于开发创新且负担得起的治疗方案，以改善全球患者的治疗效果和可及性。公司将在会议上展示其广泛的全球开发项目数据，包括BGB-11417的1期数据以及BRUKINSA在多种B细胞恶性肿瘤中的临床疗效和安全性。此外，贝灵哲还将举办投资者活动，回顾展示的数据，并回答相关问题。

Imago BioSciences公司宣布，其两项关于LSD1抑制剂Bomedemstat（IMG-7289）用于治疗骨髓增殖性肿瘤（MPNs）及其他骨髓疾病的研究摘要被接受在2022年12月10日至13日举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告和海报展示。其中一项口头报告题为“A Phase 2 Study of the LSD1 Inhibitor Bomedemstat (IMG-7289) for the Treatment of Essential Thrombocythemia (ET)”，另一项海报展示题为“A Phase 2 Study of the LSD1 Inhibitor Bomedemstat (IMG-7289) for the Treatment of Advanced Myelofibrosis (MF): Updated Results and Genomic Analyses”。Imago BioSciences致力于发现和开发针对LSD1的新型小分子药物，以改善癌症和骨髓疾病患者的生命质量和长度。Bomedemstat是一种口服小分子LSD1抑制剂，是Ima

Sionna Therapeutics公司在北美囊性纤维化会议上宣布，其新型小分子NBD1校正剂SION-638能够与机制互补的药物联合使用，恢复由ΔF508突变导致的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的功能。研究显示，SION-638能够稳定CFTR的第一个核苷酸结合域（NBD1），从而提高CFTR的成熟、运输和功能，达到野生型水平。这些数据表明，NBD1稳定化能够使CFTR功能得到全面恢复，为囊性纤维化患者提供了新的治疗希望。Sionna计划在2023年上半年提交IND申请，并启动Phase 1研究。

Vertex制药公司在2022年北美囊性纤维化会议上展示了其囊性纤维化药物组合的新数据，包括TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的临床效益和长期安全性。新数据显示，TRIKAFTA在12岁及以上患有囊性纤维化（CF）且至少有一个F508del等位基因的人群中，长期使用可维持肺功能、呼吸症状和CFTR功能的改善。此外，Vertex还首次展示了针对2至5岁CF儿童的研究数据，以及评估CFTR调节剂如何影响CF患者的临床结果的多项研究数据。这些数据进一步证明了Vertex的CFTR调节剂在多个临床指标上的长期益处，并对患者产生了重大影响。

Microbion公司宣布将在北美囊性纤维化会议上展示关于pravibismane对囊性纤维化患者肺部感染相关细菌病原体活性的海报。研究旨在测量pravibismane对常见囊性纤维化肺部感染病原体的最小抑菌浓度，并确定肺泡表面活性剂是否影响其活性。结果显示，pravibismane在MIC90上比常用的第一或第二线抗生素对易感性和耐药性细菌（如铜绿假单胞菌、金黄色葡萄球菌、鲍曼不动杆菌、嗜麦芽窄食单胞菌、伯克霍尔德菌复合体和脓肿分枝杆菌）更有效。肺泡表面活性剂的存在并未影响pravibismane的活性。pravibismane是一种新型抗感染药物，具有独特的机制，可迅速减少浮游和生物膜细菌群体的ATP产生，从而阻止细菌的全球细胞代谢。pravibismane已在多项临床研究中显示出安全性和疗效信号，包括治疗糖尿病足感染和严重骨科植入物相关感染的患者。公司计划将吸入型pravibismane推进至1期临床试验，用于治疗慢性肺部疾病，包括非结核分枝杆菌（NTM）和囊性纤维化相关肺部感染。

Aramis Biosciences完成A197 Phase II临床试验患者招募，A197是一种新型、首创的局部免疫调节剂，用于治疗干眼症。试验旨在评估A197眼药水两种剂量的安全性和耐受性，并探索其疗效。试验的主要终点是测量角膜荧光素染色基线变化，关键次要终点是使用视觉模拟评分（VAS）评估眼睛干涩症状。干眼症是一种常见的慢性免疫介导疾病，由特定的促炎T辅助细胞亚群驱动和维持，导致上皮细胞损伤和眼部不适。尽管有1780万美国人被诊断出患有干眼症，但只有不到100万人（20分之一）正在接受FDA批准产品的治疗。Aramis Biosciences是一家致力于开发眼部表面疾病疾病修饰疗法的临床阶段免疫眼科生物制药公司，其领先产品候选A197正在干眼症治疗中进行Phase II临床试验。

Disc Medicine公司宣布，其五篇与血液学项目相关的摘要已被接受在即将于2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。这些摘要涵盖了三个不同的Disc项目，展示了该公司产品线的广度，并强调了其解决严重血液病患者未满足需求承诺。摘要内容涉及DISC-0974、Bitopertin等药物在治疗贫血、铁代谢异常等疾病中的作用，以及相关临床试验的设计和进展。此外，Disc Medicine还计划与Gemini Therapeutics合并，以进一步推进其血液学项目。

Wugen公司的新型免疫疗法WU-NK-101在治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）方面展现出显著潜力。该疗法利用记忆性自然杀伤（NK）细胞，表现出增强的骨髓趋化性、强大的抗肿瘤活性和与有氧糖酵解一致的适应性代谢特征，这些特性有助于在免疫抑制的肿瘤微环境中维持治疗效果。研究还发现，R/R AML患者中，对CIML NK细胞疗法有反应的患者在基线时具有显著更高的8基因TME特征评分，且该评分与反应持续时间相关。Wugen在2022年美国血液学会（ASH）会议上展示了这一研究成果，并详细介绍了WU-NK-101的开发进展。WU-NK-101是一种新型免疫疗法，利用记忆性NK细胞治疗液体和实体肿瘤，具有优于其他NK细胞疗法的细胞表型、增殖能力和代谢适应性。Wugen正利用其专有的Moneta™平台推进WU-NK-101作为商业可扩展的现货细胞疗法，目前正开发用于治疗AML和实体瘤。

SELECT-AML-1研究是一项针对RARA基因阳性、不适合标准诱导化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者的Phase 2临床试验。该研究评估了Tamibarotene与Venetoclax和Azacitidine联合使用的初步结果。该研究将在2022年12月10日举行的美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示，地点为新奥尔良的Ernest N. Morial会议中心。Syros Pharmaceuticals公司致力于开发基于基因调控的小分子药物，其产品线包括Tamibarotene、SY-2101和SY-5609等，并在肿瘤学和单基因疾病领域拥有多个临床前和发现项目。

Nuwellis公司宣布，其创新性肾脏替代疗法在治疗早产、低体重新生儿终末期肾病方面取得积极成果，相关临床数据已发表在《儿科》杂志上。该研究回顾性分析了七名使用改良Aquadex SmartFlow超滤系统进行肾脏替代疗法的早产新生儿，其中71%的婴儿存活至出院。Nuwellis致力于开发针对婴幼儿的肾脏替代疗法，并已获得国家卫生研究院的资助，与Koronis Biomedical Technologies Corporation合作开发一款针对20公斤以下婴儿的连续肾脏替代疗法设备。

Axcella Therapeutics将在2022年11月5日举办的“肝脏会议”上展示其研究成果，探讨通过血浆蛋白质组学识别预测AXA1125对临床反应的生物标志物。AXA1125是一种内源性代谢调节剂（EMM），用于治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Axcella Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于利用EMM组合治疗复杂疾病。该公司正在开发的治疗候选药物包括用于治疗长期COVID、NASH和降低OHE复发风险的药物。Axcella Therapeutics通过非IND临床研究或IND临床试验来评估其EMM组合。

Theriva Biologics宣布其针对癌症治疗的临床试验第二阶段开始给药，该试验使用SYN-004（利巴沙马酶）预防异基因造血干细胞移植（HCT）受者发生急性移植物抗宿主病（aGVHD）。试验基于第一阶段的积极安全性和药代动力学数据，并得到独立数据安全监测委员会的肯定。该试验旨在评估SYN-004在系统性循环中的安全性和耐受性，并研究其对肠道微生物群的潜在保护作用。SYN-004是一种口服预防性疗法，旨在降解胃肠道中的某些静脉注射β-内酰胺抗生素，从而防止抗生素对肠道微生物群的损害，并减少与抗生素介导的肠道失调相关的负面结果。