Inozyme Pharma公司宣布，在ENPP1缺陷成人患者的开放标签2期扩展部分临床试验中，首次实现了INZ-701的自我给药。这一举措是在公司向美国食品药品监督管理局（FDA）和德国联邦药品和医疗设备管理局（BfArM）提交并获批准修改方案后进行的。此外，公司还向其他非美国监管机构提交了相关文件，以允许自我给药。这一进展基于临床试验中初步的安全性数据。INZ-701是一种用于治疗血管、软组织和骨骼罕见疾病的酶疗法，目前正在进行ENPP1缺陷和ABCC6缺陷的1/2期临床试验。该药物在临床试验中表现出预防病理性矿化和内膜增殖的潜力，这些病变可导致严重遗传疾病的发病率和死亡率。

Laurent Pharmaceuticals在NACFC 2022会议上公布了其研发的LAU-7b（口服fenretinide）作为首个针对囊性纤维化（CF）的炎症控制药物候选人的II期临床试验结果。该研究在患有CF的成年人中进行了双盲、安慰剂对照的24周临床试验，结果显示LAU-7b在主要疗效指标ppFEV1的绝对变化上达到统计学上的显著差异，并在24周时相对于安慰剂显著降低了49%的肺功能损失。研究还观察到在ppFEV1的相对变化和C反应蛋白水平上具有统计学意义的临床益处。这些结果表明LAU-7b在治疗CF中具有潜在的临床益处，尤其是与CFTR调节剂联合使用时。

AltruBio公司宣布，将在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其新型免疫调节剂neihulizumab（ALTB-168）在治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者中的新数据。该药物是一种免疫检查点增强剂，旨在通过调节T细胞稳态来控制炎症。AltruBio是一家专注于开发治疗免疫疾病新疗法的生物技术公司，其研发的neihulizumab已在多种自身免疫和炎症性疾病中展现出机制验证，包括溃疡性结肠炎、难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）、银屑病关节炎和银屑病。公司正在推进下一代PSGL-1激动剂ALTB-268的研发，该药物具有更高的功效，并有望用于皮下注射治疗多种自身免疫和炎症性疾病。

I-Mab公司宣布，将在2022年12月10日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示lemzoparlimab的预临床和转化研究数据。公司总裁兼临时首席执行官Andrew Zhu博士表示，这些数据将包括来自lemzoparlimab和azacitidine在骨髓增生异常综合征（MDS）中的2期研究的生物标志物分析结果，以及探索CD47和CD38两个免疫肿瘤靶点在多发性骨髓瘤（MM）组合治疗中的预临床证据。研究显示，lemzoparlimab和AZA联合治疗可增加CD33+爆裂细胞的CALR表达，并在基线时骨髓中观察到更高的免疫浸润，包括总、CD91+巨噬细胞和CD8/Treg比率，这些可能与更好的临床反应相关。此外，携带TP53突变的患者的骨髓中CALR表达和免疫浸润更高，这可能与野生型（WT）TP53患者相比观察到更好的临床反应有关。研究还发现，CD47高表达和CD38低表达的复发性或难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者预后较差，lemzoparlimab和felzartamab的联合治疗在这些CD47高表达和CD38低表达的高风险MM患者中显示出增强的体外抗体依赖性细胞

Affimed和Artiva Biotherapeutics宣布合作，共同开发、生产和商业化一种结合疗法，该疗法由Affimed的ICE AFM13和Artiva的AB-101组成。AB-101是一种临床阶段的、冷冻保存的、现成的、非基因改造的同种异体脐带血来源的NK细胞疗法。两家公司计划在2023年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请。根据协议，Affimed将负责监管活动，Artiva将负责提供AB-101和IL-2。双方将分享组合疗法的收入，Affimed获得67%，Artiva获得33%。

Alimentiv与Summit Clinical Research宣布合作，旨在加速非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物研发进程。NASH是一种全球性的流行病，目前尚无批准的治疗方法。双方将结合各自在临床研究方面的专业技能和经验，共同推进NASH临床试验的开展。Summit Clinical Research作为一家领先的整合研究组织，专注于招募和提供高质量数据，将与Alimentiv——一家专注于胃肠病学全球临床研究和中心影像管理的领先合同研究组织——携手合作，共同推动药物研发。此次合作旨在通过改进临床试验设计、加快招募速度、降低筛选失败率、提升患者体验和知识团队全面管理试验，加强Alimentiv和Summit在胃肠病学临床试验领域的领导地位。

Aptose Biosciences宣布，其研发的两种针对癌症的药物tuspetinib和luxeptinib的临床数据已被接受在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。tuspetinib是一种针对急性髓系白血病的髓系激酶抑制剂，而luxeptinib是一种针对急性髓系白血病和血液恶性肿瘤的淋巴系和髓系激酶双重抑制剂。这些数据将在ASH会议网站上公布，并将在会议期间通过网络直播进行临床更新。Aptose的两种药物均在临床试验的不同阶段，旨在为血液恶性肿瘤患者提供新的治疗选择。

NovalGen公司宣布，其研发的突破性癌症疗法及自动调节平台取得进展，包括发布针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）的新型ROR1xCD3双特异性抗体NVG-111的临床数据，以及针对ROR-1的同类首创半衰期延长T细胞激活剂的预临床数据。此外，NovalGen的自动调节平台扩展到非肿瘤学领域，包括血液病学，并在会议上展示了针对血友病A的口服疗法预临床数据。这些研究显示NVG-111具有良好的耐受性和安全性，同时展现出令人鼓舞的疗效，并支持了其进一步的临床开发。

BMF-500是一种新型FLT3抑制剂，在临床前研究中表现出高活性和选择性，对FLT3突变型急性髓系白血病（AML）细胞具有显著的杀伤作用。该药物由Biomea Fusion公司研发，计划于2023年上半年提交IND申请，并有望在 FLT3突变型AML患者中产生深层次和持久的缓解。BMF-500在细胞实验和动物模型中均显示出优于现有FLT3抑制剂的疗效，具有良好的安全性和耐受性。

CivaTech Oncology公司宣布，其新型植入式靶向辐射设备CivaSheet显著提高了边缘可切除和局部晚期胰腺癌患者的治疗效果。在多机构研究中，CivaSheet在手术切除胰腺区域后立即给予强烈的辐射剂量，获得NIH/NCI和SBIR项目支持。这项研究分析了参与机构之一的成果，结果显示使用CivaSheet治疗的患者疾病无进展生存期显著延长，约50%的患者在两年内未复发，至少30%的患者在五年内未复发。与未使用CivaSheet的患者相比，这些数据有力地证明了CivaSheet对胰腺癌患者生存率的显著提升，患者报告生活质量得到改善，且无设备相关毒性。

在2022年美国血液学会（ASH）年会上，Affimed公司宣布了其两个即将发表的数据展示。首先，一项针对24名CD30阳性淋巴瘤患者的临床试验显示，AFM13与同种异体自然杀伤（NK）细胞的联合治疗达到了100%的总缓解率和70.8%的完全缓解率。患者接受了最多四个周期的治疗，且治疗耐受性良好。其次，Affimed还将展示AFM28项目的预临床数据，该数据表明AFM28能够有效且选择性地裂解CD123阳性白血病细胞，包括白血病干细胞和祖细胞，有望在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中实现持久缓解。

GT Biopharma将在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示其针对急性髓系白血病（AML）的新型双重抗原靶向治疗新数据。该公司利用其TriKE平台和Fate Therapeutics的诱导多能干细胞（iPSC）产品平台，结合GTB-3650（一种针对CD33的TriKE）和Fate Therapeutics的多重工程化iPSC衍生的CAR NK细胞，这些细胞靶向MICA和MICB的3个区域。研究结果表明，iPSC衍生的MICA/B靶向CAR NK细胞对AML细胞系HL60表现出强大的活性，并且与GTB-3650结合使用时，通过抗体依赖性细胞毒性进一步增强了活性。该研究将在12月12日在新奥尔良的Ernest N. Morial会议中心展示。

Actinium Pharmaceuticals公司在威斯康星医学院进行的一项针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的Actimab-A联合CLAG-M化疗方案的1期临床试验取得积极结果。该研究数据将在2022年12月10日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会及研讨会口头报告环节中详细展示。研究结果显示，中位总生存期为12个月，2年总生存率为32%，对于大多数接受治疗的TP53突变患者而言，这一结果令人印象深刻。Actinium首席医疗官Avinash Desai表示，这些数据表明Actimab-A与CLAG-M结合使用能够改善患者预后，并支持将其作为AML治疗的基础疗法。

Creative Medical Technology Holdings公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型细胞疗法AlloStem的IND申请，用于治疗1型糖尿病。AlloStem是美国首个针对胰腺背动脉的异基因细胞疗法，采用独特方法利用围产期组织来源细胞（PRDC），具有多能性、自我更新能力、低抗原性、低毒性等特点。该研究的主要目标是评估AlloStem在1型糖尿病新诊断患者中的疗效。患者招募预计将于2023年第一季度开始，由佛罗里达大学糖尿病研究学院和细胞移植项目主任Camillo Ricordi博士担任研究的主要负责人。此次IND批准标志着Creative Medical Technology Holdings公司首次获得FDA的IND批准，公司CEO Timothy Warbington表示，他们期待在Ricordi博士的指导下开展这项试验，并认可了团队和合作伙伴的辛勤工作和奉献。1型糖尿病是一种常见的慢性疾病，美国约有160万成年人患有此病，经济负担巨大，目前治疗选择有限。

Atea Pharmaceuticals在ASTMH 2022年会议上展示了AT-752 Phase 1临床试验数据，该数据支持了AT-752在治疗登革热方面的安全性、耐受性和药代动力学。AT-752是一种新型口服直接抗病毒药物，正在2期临床试验中，并获得了美国食品药品监督管理局的快速通道资格。登革热在100多个国家流行，超过一半的世界人口面临感染风险。AT-752在临床试验中表现出良好的耐受性，并且能够快速达到血浆水平，抑制登革热病毒复制。Atea正在进行两项临床试验，一项是全球随机双盲安慰剂对照的2期试验，另一项是美国的人体挑战研究。AT-752旨在治疗和预防登革热，并已获得FDA的快速通道资格。

Regeneron制药公司在2022年美国血液学会（ASH）年会上将展示其血液学管线的新数据，包括odronextamab（CD20xCD3）在弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的2期临床试验数据，以及linvoseltamab（REGN5458；BCMAxCD3）在多发性骨髓瘤中的1/2期临床试验数据。公司还计划在12月14日举办投资者网络研讨会，提供其血液学产品组合的更新。此外，还将分享关于pozelimab（C5抗体）与Alnylam制药公司的cemdisiran（siRNA C5抑制剂）在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的2期临床试验的初步数据。

Xencor公司首席医疗官Allen Yang表示，Plamotamab在推荐静脉给药方案中表现出良好的耐受性和令人鼓舞的临床活性。Xencor与Janssen科学家合作，计划将Plamotamab作为无化疗的高活性治疗方案的一部分，用于B细胞癌症，特别是肿瘤选择性、共刺激CD28双特异性抗体。Xencor的首个组合研究正在招募晚期、侵袭性淋巴瘤患者，评估Plamotamab与tafasitamab和lenalidomide联合使用的疗效。在1期临床试验的扩展队列中，正在积极招募弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）患者，并使用建议的2期静脉给药方案进行剂量调整，以评估Plamotamab单药治疗的安全性和有效性。截至2022年7月25日，共有36名复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者接受了推荐剂量，其中72.2%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），但无患者出现3级或4级CRS。在25名可评估的患者中，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的总缓解率（ORR）为47.4%，滤泡性淋巴瘤患者的ORR为100%。Plamotamab与先前接受过CAR-T治疗的患者相比，ORR为46.2%。