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  • Decibel Therapeutics 宣布提交先导基因治疗候选药物 DB-OTO 的临床试验申请
    研发注册政策
    Decibel Therapeutics 宣布提交先导基因治疗候选药物 DB-OTO 的临床试验申请
    Decibel Therapeutics宣布向英国药品和健康产品监管局（MHRA）和西班牙药品和医疗器械局（AEMPS）提交了DB-OTO Phase 1/2临床试验的申请，该试验旨在为因otoferlin基因缺陷导致的重度先天性听力损失儿童提供持久听力。DB-OTO是一种基因治疗候选产品，旨在通过表达otoferlin蛋白来恢复听力。该产品已获得美国FDA的孤儿药和罕见病儿童用药资格，并已获得在美国开展儿童临床试验的IND批准。Decibel Therapeutics致力于发现和开发治疗听力平衡障碍的变革性疗法，并与Regeneron Pharmaceuticals合作开发DB-OTO。
    GlobeNewswire
    2022-11-02
    Decibel Therapeutics Regeneron Pharmaceut
  • Indee Labs 获得 $2M 合同，扩大和扩大 Hydropore（TM） 用于细胞治疗的规模
    医药投融资
    Indee Labs 获得 $2M 合同，扩大和扩大 Hydropore（TM） 用于细胞治疗的规模
    Indee Labs获得国家癌症研究所价值200万美元的合同，旨在扩大和推广其Hydropore平台以用于细胞疗法。该公司专注于非病毒细胞内递送技术，与加州大学旧金山分校的Eyquem实验室合作，已完成首次合同，涉及T细胞敲入技术。此合同旨在优化Hydropore平台和流程，用于单步、大规模处理基因编辑的CAR-T细胞，并使用腺相关病毒（AAV）和DNA进行敲入。Indee Labs团队在细胞递送领域已取得多项进展，Hydropore平台具有提高细胞产量和功能的优势，且操作简便、无毒性。该项目部分资金来自国家癌症研究所和国家卫生研究院。
    美通社
    2022-11-02
    Indee Labs National Cancer Inst National Institutes
  • Equillium 宣布启动 EQ102 的 1 期研究，EQ102 是一种针对乳糜泻的 IL-15 和 IL-21 的同类首创多细胞因子抑制剂
    研发注册政策
    Equillium 宣布启动 EQ102 的 1 期研究，EQ102 是一种针对乳糜泻的 IL-15 和 IL-21 的同类首创多细胞因子抑制剂
    Equillium公司启动了一项针对其新型治疗药物EQ102的Phase 1临床试验，旨在评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学/药效学变化，并在患有乳糜泻的受试者中评估其生物活性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，将EQ102皮下注射给药，包括单次和多次剂量，最多纳入64名健康志愿者。EQ102是一种针对IL-15和IL-21的双特异性抑制剂，这两种细胞因子在胃肠道炎症中驱动细胞毒性T细胞反应。该研究的主要目标是评估EQ102的安全性，次要目标是评估其药代动力学和药效学变化。研究完成后，Equillium计划评估EQ102在乳糜泻患者中的生物活性。乳糜泻是一种慢性炎症性肠病，目前尚无有效治疗方法，患者只能通过严格的无麸质饮食来管理疾病。
    Biospace
    2022-11-02
    Tempest Therapeutics
  • PACT Pharma 将在 SITC 2022 上展示新数据，重点介绍首个个性化新抗原 TCR T 细胞治疗平台
    研发注册政策
    PACT Pharma 将在 SITC 2022 上展示新数据，重点介绍首个个性化新抗原 TCR T 细胞治疗平台
    PACT Pharma公司宣布，其首创的非病毒精确基因组工程肿瘤特异性T细胞疗法将在即将召开的SITC 2022年会上进行多场展示。公司将与学术研究合作伙伴共同进行口头和海报报告，包括一场突破性口头报告，分享其在个性化新抗原TCR T细胞疗法领域的最新临床和预临床研究结果。这些报告将在11月8日至12日在马萨诸塞州波士顿举行的SITC 2022年会上进行。PACT Pharma致力于开发针对实体瘤的个性化新抗原和现货T细胞受体(TCR)T细胞疗法。
    Biospace
    2022-11-02
  • Albireo 完成 Bylvay（R） 治疗胆道闭锁的 3 期 BOLD 研究招募
    研发注册政策
    Albireo 完成 Bylvay（R） 治疗胆道闭锁的 3 期 BOLD 研究招募
    Albireo Pharma宣布完成了BOLD（胆道闭锁和Odevixibat在治疗肝病中的应用）研究的患者入组，这是一项针对胆道闭锁患者进行的全球性金标准3期关键性试验。该试验评估了Bylvay（Odevixibat）在205名胆道闭锁患者中的疗效和安全性，预计将在2024年底公布主要结果。这是首个和唯一一个针对胆道闭锁的全球性3期临床试验，旨在评估Bylvay在胆道闭锁治疗中的地位。该研究有望为胆道闭锁患者提供首个批准的药物治疗方法，从而改变这一疾病的治疗现状。
    Stock Titan
    2022-11-02
    Albireo Pharma Inc Children's Healthcar
  • Regulus Therapeutics 宣布 RGLS8429 治疗常染色体显性遗传性多囊肾病 （ADPKD） 的 1b 期多递增剂量 （MAD） 临床试验中出现首例患者给药
    研发注册政策
    Regulus Therapeutics 宣布 RGLS8429 治疗常染色体显性遗传性多囊肾病 （ADPKD） 的 1b 期多递增剂量 （MAD） 临床试验中出现首例患者给药
    Regulus Therapeutics公司宣布在治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的Phase 1b MAD临床试验中，已开始对首位患者进行RGSL8429的给药。该研究旨在评估RGSL8429在ADPKD成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学。试验将评估三种不同剂量水平的RGSL8429治疗的安全性及疗效，包括测量多囊肾体积和整体肾功能的变化。公司预计在2023年中获得首批患者的初步数据。ADPKD是一种常见的遗传性疾病，会导致肾脏、肝脏和其他器官形成多个充满液体的囊肿，最终可能导致终末期肾病。RGLS8429是一种新型寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，其前临床研究显示对肾脏功能、大小和疾病严重程度的改善。
    Biospace
    2022-11-02
    Regulus Therapeutics
  • Plus Therapeutics 将在神经肿瘤学会第 27 届年度科学会议和教育日上提供 ReSPECT™ 临床试验的最新情况
    研发注册政策
    Plus Therapeutics 将在神经肿瘤学会第 27 届年度科学会议和教育日上提供 ReSPECT™ 临床试验的最新情况
    Plus Therapeutics公司将在美国神经肿瘤学会第27届科学会议和教育日上展示其针对罕见和难以治疗的癌症的领先靶向放射性治疗药物rhenium (186 Re) obisbemeda的临床试验数据。其中包括复发胶质母细胞瘤和脑膜转移的口头报告，以及儿童脑癌的临床试验计划。会议将于2022年11月16日至20日在佛罗里达州坦帕湾的坦帕会议中心举行。具体包括：11月19日，Andrew J. Brenner教授将进行关于Rhenium-186纳米脂质体（186 RNL）在脑膜转移和复发胶质瘤中的临床试验的口头报告；11月18日，Ashley S. Plant-Fox博士将进行关于Rhenium-186纳米脂质体（186 RNL）在儿童脑癌治疗中的临床研究的海报展示。此外，会议期间还将发布相关摘要和报告。
    Biospace
    2022-11-02
    Abeona Therapeutics
  • YourBio Health 为家庭血清抗苗勒管激素检测提供卓越的方法
    研发注册政策
    YourBio Health 为家庭血清抗苗勒管激素检测提供卓越的方法
    YourBio Health与Turtle Health联合宣布，TAP II设备在Turtle Health的家用测试中能可靠地产生与诊所静脉穿刺相似的结果，这一发现发表在《生殖生物学与内分泌学》杂志上。该研究比较了三种血液采集方式：患者自行使用TAP II设备、ADx卡和静脉穿刺。结果显示，患者对TAP II设备的体验满意度显著高于ADx卡和静脉穿刺，且与静脉穿刺的相关性高，表明家庭测量可以提供相似的信息。此外，与ADx卡相比，假阳性显著减少。这一创新方法使女性和家庭在推迟家庭建设时能更好地了解自己的生育状况，减少焦虑和困惑。YourBio Health的TAP II设备通过消除血液采集的障碍，使患者可以在任何地点采集血液样本，无需忍受指尖采血或传统静脉穿刺的痛苦。Turtle Health的CEO Amy Zwanziger表示，TAP II设备可减少假阳性，让女性无需承受与市场上其他设备相关的假阳性的焦虑。TAP II设备作为Turtle Health家庭生育咨询的一部分，在部分州提供。
    美通社
    2022-11-02
    Seventh Sense Biosys Turtle Health Inc
  • Versanis 在 2022 年肥胖周上展示了临床前数据，证明 Bimagrumab 作为新型肥胖治疗药物的潜力
    研发注册政策
    Versanis 在 2022 年肥胖周上展示了临床前数据，证明 Bimagrumab 作为新型肥胖治疗药物的潜力
    Versanis生物公司公布了一项新的临床前数据，显示其领先资产bimagrumab在肥胖治疗方面的潜力。这项研究在肥胖周2022会议上展示，指出bimagrumab与增敏素疗法联合使用时，可协同降低脂肪量并挽救由增敏素引起的瘦体质量损失。实验结果表明，bimagrumab单独使用或与增敏素联合使用均能有效减少脂肪量，同时增加瘦体质量，特别是肌肉量。Versanis计划不久后启动BELIEVE Phase 2b研究，旨在评估bimagrumab作为单一疗法和与semaglutide联合使用的安全性和有效性。该研究将招募450名肥胖患者，评估bimagrumab对腰围、体重和身体成分的影响。
    Biospace
    2022-11-02
    Orum Therapeutics In
  • Ocuphire 宣布在 BMC 眼科发表 Nyxol® 的同行评审出版物，并与美国眼科管理员协会 （ASOA） 建立战略合作伙伴关系
    研发注册政策
    Ocuphire 宣布在 BMC 眼科发表 Nyxol® 的同行评审出版物，并与美国眼科管理员协会 （ASOA） 建立战略合作伙伴关系
    Ocuphire Pharma公司宣布，其针对夜视障碍患者进行的首次2期临床试验中，使用芬他林甲磺酸盐眼药水（Nyxol）的安全性和有效性研究结果已由同行评审并发表在《BMC眼科》杂志上。该研究显示Nyxol耐受性良好，能有效减小瞳孔大小，并改善对比敏感度和视力。此外，Ocuphire与眼科实践专业人士最大的网络组织美国眼科管理员协会（ASOA）达成战略业务合作。Ocuphire是一家专注于开发治疗屈光和视网膜眼病的临床阶段生物制药公司。
    Biospace
    2022-11-02
    Rhythm Pharmaceutica
  • Neurotech Pharmaceuticals， Inc. 宣布 NT-501 植入物治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症的 3 期 TOPLINE 阳性结果
    研发注册政策
    Neurotech Pharmaceuticals， Inc. 宣布 NT-501 植入物治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症的 3 期 TOPLINE 阳性结果
    Neurotech公司宣布，其针对黄斑囊样变性2型（MacTel）的实验性封装细胞疗法（ECT）在两项重复性3期临床试验中取得积极结果。MacTel是一种罕见的眼部退化疾病，会导致中心视力逐渐下降。该试验旨在评估实验性NT-501植入物的安全性和有效性，结果显示了在24个月内的椭圆体区（EZ）面积变化率这一主要终点的统计显著性。公司首席执行官Richard Small表示，这些发现是向那些目前遭受持续视力丧失且无法阻止疾病进展的患者提供希望的的重要一步。Neurotech首席医疗官Thomas Aaberg Jr.表示，这些积极的研究结果增加了他们创新ECT平台技术在长时间内输送新型生物制剂以减缓视网膜相关疾病进展的信心。MacTel是一种罕见的神经退行性疾病，具有典型的视网膜血管改变和局部视网膜退化的特征，患病率在0.02%至0.06%之间。NT-501植入物是一种微型空心圆柱形膜，封装有人工合成的上皮细胞，这些细胞被基因工程改造以持续产生睫状神经营养因子（CNTF）。封装细胞疗法（ECT）是一种实验性的、首创的平台技术，能够促进连续生产治疗蛋白到眼睛，有潜力治疗多种眼科疾病。Neurotech是一家专注于
    Biospace
    2022-11-02
    Xencor Inc
  • Simulations Plus 和佛罗里达大学签订了新的 FDA 合同，以支持吸入产品的开发和监管评估
    医药投融资
    Simulations Plus 和佛罗里达大学签订了新的 FDA 合同，以支持吸入产品的开发和监管评估
    Simulations Plus公司与佛罗里达大学合作，获得FDA资助合同，旨在通过体外实验和机制建模加速口服吸入药物产品（OIDPs）的开发，并提出生物等效性的替代方法。该项目将结合体外实验方法和机制建模，以理解并预测吸入药物的肺吸收和组织滞留。佛罗里达大学将生成不同系统（包括健康受试者、哮喘和COPD患者的细胞）的体外数据，以评估不同药物的肺吸收机制成分。Simulations Plus公司将应用这些数据集以及哮喘和COPD人群的额外病理生理学信息，以验证GastroPlus平台中增强的肺室吸收和转运（PCAT）模型。该结果将为OIDPs生物等效性（BE）的体内研究提供可行的替代方案。
    Businesswire
    2022-11-02
    Food and Drug Admini Simulations Plus Inc University of Florid
  • 2022 年前 9 个月，诺和诺德的销售额（以丹麦克朗计算）增长 26%，按固定汇率计算增长 16%，达到 1289 亿丹麦克朗
    医投速递
    2022 年前 9 个月，诺和诺德的销售额（以丹麦克朗计算）增长 26%，按固定汇率计算增长 16%，达到 1289 亿丹麦克朗
    2022年1月至9月，诺和诺德公司运营利润同比增长28%，达到577亿丹麦克朗，按固定汇率计算增长14%。北美业务销售额增长37%，国际业务销售额增长16%。糖尿病和肥胖护理产品销售额增长29%，达到1132亿丹麦克朗，主要得益于GLP-1糖尿病药物销售额增长59%。罕见病产品销售额增长8%，肥胖护理产品销售额增长91%。公司预计将在2022年底前在美国推出所有Wegovy剂量规格。研发方面，诺和诺德成功完成了CagriSema在2型糖尿病患者的2期临床试验，以及每周一次胰岛素icodec的3a期临床试验的最后阶段。预计2022年销售额增长14-17%，运营利润增长13-16%，按固定汇率计算，丹麦克朗销售额和运营利润增长预计分别比固定汇率计算高10和15个百分点。公司总裁兼首席执行官Lars Fruergaard Jørgensen表示，对2022年前九个月的销售增长感到非常满意，这使公司能够提高全年的展望。增长主要得益于GLP-1糖尿病治疗需求的增加，特别是Ozempic的需求增长。
    Finanzen.at
    2022-11-02
    Novo Nordisk A/S COSCIENS Biopharma I Dicerna Pharmaceutic FORMA Therapeutics I Zealand Pharma A/S
  • 诺和诺德基金会为完成临床试验提供 2500 万丹麦克朗（330 万美元）的资助，以改善严重肢体缺血患者的治疗效果
    医药投融资
    诺和诺德基金会为完成临床试验提供 2500 万丹麦克朗（330 万美元）的资助，以改善严重肢体缺血患者的治疗效果
    丹麦诺和诺德基金会拨款2500万丹麦克朗（约合330万美元）用于完成一项临床试验，以改善患有严重肢体缺血症患者的治疗效果。该研究旨在比较两种最常见的治疗腿截肢的方法：开放手术和微创血管内治疗。严重肢体缺血症是一种严重且致残的疾病，全球约有2200万人受到影响，这些患者通常患有糖尿病和/或慢性肾病。美国每年治疗严重肢体缺血症的费用高达120亿美元，全球每年进行超过1000万例手术以避免截肢。然而，至今尚未确定最佳的治疗方法。该临床试验由全球知名专家领导，包括美国布里格姆和妇女医院、波士顿医疗中心和哈佛医学院的专家，以及丹麦科灵/利勒布莱特医院的Kim Houlind博士。该研究原本由美国国立卫生研究院资助，旨在比较北美、欧洲和亚洲1,840名严重肢体缺血症患者的治疗疗效、功能结果、生活质量及成本效益。诺和诺德基金会的拨款将使研究人员能够扩展和加强试验的影响，包括分析试验数据、进行全面的成本效益分析和建立一个影像核心实验室，以收集和分析整个试验期间收集的放射影像。这将有助于为严重肢体缺血症患者建立迫切需要的基于证据的治疗标准。
    美通社
    2022-11-02
    Novo Nordisk Foundat Boston Medical Cente Harvard Medical Scho National Institutes Sygehus Lillebaelt The Brigham and Wome
  • 美国食品药品监督管理局批准 Vemlidy（R）（替诺福韦艾拉酚胺）用于治疗儿科患者慢性乙型肝炎病毒感染
    研发注册政策
    美国食品药品监督管理局批准 Vemlidy（R）（替诺福韦艾拉酚胺）用于治疗儿科患者慢性乙型肝炎病毒感染
    美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Gilead Sciences公司研发的Vemlidy（替诺福韦阿法酰胺）25毫克片剂，作为12岁及以上患有代偿性肝病的慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染儿童患者的每日一次治疗方案。Vemlidy是一种新型靶向前药，2016年已获FDA批准用于治疗患有代偿性肝病的成人慢性HBV感染。该药物在美国肝病研究协会（AASLD）和欧洲肝脏研究协会（EASL）的指南中被推荐为成人慢性HBV感染的首选或一线治疗方案。Vemlidy在儿童患者中的批准基于一项为期24周的II期临床试验（1092试验）的数据，该试验比较了Vemlidy 25毫克与安慰剂在70名12至18岁、体重至少35公斤的治疗初治和复治患者中的疗效。研究达到了主要终点，即治疗24周后HBV DNA水平低于20 IU/mL的患者比例；总体而言，21%（10/47）的接受Vemlidy 25毫克治疗的患者在24周时HBV DNA水平低于20 IU/mL，而接受安慰剂治疗的患者为0%（0/23）。
    Businesswire
    2022-11-02
    Gilead Sciences Inc Rady Children Hospit
  • CNS Pharmaceuticals 宣布欧洲/法国首例患者给药，该试验正在进行中可能具有关键性，旨在评估贝柔比星治疗 GBM
    研发注册政策
    CNS Pharmaceuticals 宣布欧洲/法国首例患者给药，该试验正在进行中可能具有关键性，旨在评估贝柔比星治疗 GBM
    CNS Pharmaceuticals公司在法国成功招募并给药了首位患者，标志着其全球临床试验的推进。该公司已在美国、意大利、法国、西班牙和瑞士的68个预选地点中开设了29个临床试验点。计划在约30%至50%的受试者完成6个月的主要终点后进行预定的非约束性无效性分析，此分析将包括对安全性和次要疗效终点的额外评估。公司CEO John Climaco表示，他们致力于推动项目向前发展，并期待在欧洲的更多临床试验点招募和给药患者。Berubicin是一种新型蒽环类药物，是首个能够穿过血脑屏障的蒽环类药物，目前正在进行一项全球性关键性试验，以评估其在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）中的疗效和安全性。FDA已授予Berubicin快速通道资格，并授予公司孤儿药资格，可能获得7年的市场独占权。
    Biospace
    2022-11-02
    Servier Laboratories
  • Immutep 宣布摘要突出显示 Eftilagimod Alpha 入选 SITC 2022 年年会新闻发布会
    研发注册政策
    Immutep 宣布摘要突出显示 Eftilagimod Alpha 入选 SITC 2022 年年会新闻发布会
    Immutep公司宣布，其关于LAG-3免疫疗法的临床试验数据摘要被选为SITC 2022年会新闻发布会的九个摘要之一。该摘要展示了eftilagimod alpha（一种可溶性LAG-3蛋白）与pembrolizumab联合用于一线非小细胞肺癌患者的疗效结果。Immutep计划于11月10日举办网络研讨会，讨论这些数据和结果，并更新公司业务情况。此外，公司还将展示关于efti、抗PD-1疗法和化疗的三联疗法治疗各种实体瘤的初步数据，以及efti与pembrolizumab联合用于复发或转移性头颈鳞状细胞癌患者的随机IIb期TACTI-003研究的进展情况。Efti是一种创新的抗原呈递细胞（APC）激活剂，旨在治疗癌症，通过结合MHC II分子激活抗原呈递细胞，从而增强免疫系统对抗癌症的能力。
    Biospace
    2022-11-02
    Intercept Pharmaceut
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