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  • Vertex 在 2024 年欧洲血液学协会 （EHA） 年会上呈报了 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel） 的积极长期数据
    研发注册政策
    Vertex 在 2024 年欧洲血液学协会 （EHA） 年会上呈报了 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel） 的积极长期数据
    Vertex制药公司宣布了CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者中的长期临床试验数据。这些数据证实了CASGEVY随着时间的推移具有变革性、一致性和持久性的临床益处。CASGEVY是首个也是唯一获批的基于CRISPR的基因编辑疗法。这些数据来自超过100名患者（46名SCD患者；56名TDT患者），他们在临床试验中接受了exa-cel治疗，最长随访时间超过5年。疗效结果与之前报道的exa-cel研究的初级和关键次要终点分析一致，并继续显示出具有持久和稳定水平的胎儿血红蛋白（HbF）和等位基因编辑的变革性临床益处。新数据表明，在SCD和TDT患者中，经过编辑的BCL11A等位基因水平在骨髓和周围血液中随时间稳定，表明长期造血干细胞中编辑成功。所有患者在exa-cel输注后都成功植入粒细胞和血小板。exa-cel的安全性特征与使用 busesulfan和自体造血干细胞移植的骨髓消融治疗一致。
    Businesswire
    2024-06-14
    小脑共济失调 Vertex Inc exagamglogene autotemcel BCL11A
  • Editas Medicine 在欧洲血液学协会 （EHA） 年会上公布了 Reni-cel 在 18 名镰状细胞病患者中进行的 RUBY 试验的新安全性和有效性数据
    研发注册政策
    Editas Medicine 在欧洲血液学协会 （EHA） 年会上公布了 Reni-cel 在 18 名镰状细胞病患者中进行的 RUBY 试验的新安全性和有效性数据
    在RUBY临床试验中，接受基因编辑细胞疗法reni-cel（reni-cel曾名为EDIT-301）治疗的18名镰状细胞病（SCD）患者表现出良好的安全性和疗效。所有患者均未出现血管闭塞性事件（VOEs），血红蛋白水平在治疗后迅速恢复正常，胎儿血红蛋白水平显著提高。reni-cel耐受性良好，安全性特征与使用busulfan和自体造血干细胞移植的骨髓清除预处理一致。这些数据将在欧洲血液学协会（EHA）大会上进行口头报告，并可通过网络直播观看。
    GlobeNewswire
    2024-06-14
    小脑共济失调 镰状细胞病 白消安 Editas Medicine Inc
  • 新的 Kite 临床研究和 Yescarta® 的真实世界证据表明早期治疗线有益
    研发注册政策
    新的 Kite 临床研究和 Yescarta® 的真实世界证据表明早期治疗线有益
    Kite公司宣布了Yescarta®（axicabtagene ciloleucel）在复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）治疗中的三项新分析结果，包括新的临床研究和真实世界证据，突出了Yescarta的制造和产品特性，以及Yescarta和Tecartus®（brexucabtagene autoleucel）的门诊治疗。分析显示，与第三线及以后治疗相比，Yescarta在第二线治疗中具有更高的制造成功率和改善的T细胞性能。这些数据支持了在早期治疗线使用Yescarta的潜在益处，包括制造成功率和产品特性。此外，还提供了支持在门诊环境中进行CAR T细胞治疗的安全性和可行性的数据。
    Businesswire
    2024-06-14
    阿基仑赛 布瑞基奥仑赛
  • 三星 Bioepis 公布 EPYSQLI™ 3 期研究的事后分析（SB12;依库珠单抗生物仿制药），在 2024 年欧洲血液学协会 （EHA） 大会上
    研发注册政策
    三星 Bioepis 公布 EPYSQLI™ 3 期研究的事后分析（SB12;依库珠单抗生物仿制药），在 2024 年欧洲血液学协会 （EHA） 大会上
    Samsung Bioepis在29届欧洲血液学协会2024年大会上公布了EPYSQLI™（SB12）的生物类似物在治疗PNH患者中的疗效分析结果。该分析比较了接受SB12或参考eculizumab（ECU）治疗的患者的输血避免率，结果显示两组患者的输血避免率无显著差异。EPYSQLI已获得欧盟批准，用于治疗PNH和aHUS，并已获得治疗aHUS的扩大适应症。Samsung Bioepis致力于通过创新的产品开发和质量承诺，成为全球领先的生物制药公司。
    GlobeNewswire
    2024-06-14
    非典型溶血性尿毒症综合征 Samsung Bioepis Co Ltd
  • Immune-Onc Therapeutics 将在 2024 年欧洲血液学协会 （EHA） 年会上公布慢性粒单核细胞白血病 （CMML） 患者 IO-202 1b 期扩展队列的额外积极中期数据
    研发注册政策
    Immune-Onc Therapeutics 将在 2024 年欧洲血液学协会 （EHA） 年会上公布慢性粒单核细胞白血病 （CMML） 患者 IO-202 1b 期扩展队列的额外积极中期数据
    Immune-Onc Therapeutics公司宣布将在2024年欧洲血液学协会年会（EHA）上展示IO-202在慢性髓单核细胞性白血病（CMML）患者中的积极中期1b扩展队列数据。该研究显示，IO-202与阿扎胞苷（AZA）联合治疗CMML患者时，观察到早期和持续的完全缓解，包括53.8%的完全缓解率。IO-202是一种针对LILRB4（ILT3）的IgG1抗体，具有良好的耐受性和明确的疗效，有望成为AML和CMML患者的治疗选择。
    Businesswire
    2024-06-14
    血管肌脂肪瘤 阿扎胞苷 LILRB4 慢性髓单核细胞白血病
  • 具有里程碑意义的 RESONATE-2 研究结果证实了 IMBRUVICA®（伊布替尼）用于一线慢性淋巴细胞白血病治疗的持续生存获益，随访长达 10 年
    研发注册政策
    具有里程碑意义的 RESONATE-2 研究结果证实了 IMBRUVICA®（伊布替尼）用于一线慢性淋巴细胞白血病治疗的持续生存获益，随访长达 10 年
    RESONATE-2研究最终分析结果显示，使用伊布替尼单药治疗未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，与氯马祖克相比，可显著延长无进展生存期（PFS）并改善总生存期（OS）。伊布替尼组的PFS中位数为8.9年，而氯马祖克组为1.3年。此外，来自三个III期临床试验的汇总分析显示，伊布替尼治疗CLL患者的总生存期与年龄匹配的欧洲普通人群相当。伊布替尼作为布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，自2014年首次获得欧洲委员会批准以来，已在全球100多个国家获得批准，用于治疗多种B细胞恶性肿瘤。
    GlobeNewswire
    2024-06-14
    慢性淋巴细胞白血病 伊布替尼
  • 和黄医药：该不该看
    专家观点
    和黄医药：该不该看
    2021年已经在美股上市的和黄医药，登陆港股，乘着当年中国创新药的泡沫巅峰，当年7月份市值一度接近700亿港元关口，达到670.55亿港元市值。 哪怕在22年年底拿下超11亿美元潜在总收入的license out大单，让市值从曾经的底部101亿涨到272亿左右，在此之后， 市值也曾两度大幅回撤 ，下探至150-160亿左右。 那么未来和黄医药到底该不该看，不如我们先从和黄医药让人眼花缭乱的财务报表开始吧。
    药时空
    2024-06-14
    上海和黄药业有限公司
  • Editas Medicine 在欧洲血液学协会 （EHA） 年会上公布 Reni-cel 在 7 名输血依赖性 β 地中海贫血患者中开展的 EdiTHAL 试验的新安全性和有效性数据
    研发注册政策
    Editas Medicine 在欧洲血液学协会 （EHA） 年会上公布 Reni-cel 在 7 名输血依赖性 β 地中海贫血患者中开展的 EdiTHAL 试验的新安全性和有效性数据
    在Editas Medicine公司进行的EdiTHAL临床试验中，使用基因编辑疗法Reni-cel治疗7名依赖输血治疗的β-地中海贫血患者，结果显示患者耐受性良好，安全性符合预期，且所有患者血红蛋白水平均维持在输血阈值以上，且在最后一次输血后4.1至12.8个月内无需输血。Reni-cel作为首个AsCas12a基因编辑细胞疗法，有望为β-地中海贫血患者提供一次性的长期治疗。该研究结果将在欧洲血液学协会（EHA）的会议上进行展示。
    GlobeNewswire
    2024-06-14
    Editas Medicine Inc
  • ELREXFIO™ 显示复发或难治性多发性骨髓瘤患者的中位总生存期超过 2 年
    研发注册政策
    ELREXFIO™ 显示复发或难治性多发性骨髓瘤患者的中位总生存期超过 2 年
    辉瑞公司宣布了ELREXFIO（elranatamab-bcmm）在经过大量前期治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的详细总生存期（OS）结果。该研究显示，关键单臂试验中的队列A（123人）的中位OS为24.6个月。这些数据将在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）混合会议期间进行展示。ELREXFIO的安全性和耐受性在MagnetisMM-3研究中与先前观察到的结果一致。基于MagnetisMM-3试验的结果，ELREXFIO于2023年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗至少接受过四线治疗的成年RRMM患者。2023年12月，欧洲委员会授予ELREXFIO有条件的市场授权，用于治疗至少接受过三种治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）且在最后一种治疗中疾病进展的成年RRMM患者。
    Businesswire
    2024-06-14
    Pfizer Inc CD38
  • 时建铨：给予重症肌无力患者“力量”，让罕见病被“看见”
    专家观点
    时建铨：给予重症肌无力患者“力量”，让罕见病被“看见”
    近日，南京市第一医院神经内科主任医师时建铨及团队，又成功救治了一名重症肌无力危象患者，帮他脱下呼吸机，重新回归正常生活。 “是重症肌无力，一种罕见病。” 吴先生是连云港人，发病初期，他只是一只眼睛睁不开，以为是眼部疾病，只买了眼药水使用，接着，他发现自己咀嚼不动较硬的食物， 只能喝流质食物，再到后来，他出现手脚无力、说话不清，甚至喘不上气。
    南京市第一医院
    2024-06-14
    失眠 卒中 重症肌无力 肌无力 周围神经病
  • Cabaletta Bio 报道 CABA-201 1/2 期 RESET-肌炎™和 RESET-SLE™ 试验的阳性初步临床数据
    研发注册政策
    Cabaletta Bio 报道 CABA-201 1/2 期 RESET-肌炎™和 RESET-SLE™ 试验的阳性初步临床数据
    Cabaletta Bio公司在Phase 1/2 RESET™试验中，对CABA-201进行了初步的临床数据报告，该药物用于治疗自身免疫疾病。在首两位接受治疗的病人中，未观察到CRS、ICANS、感染或严重不良事件。CABA-201显示出预期的CAR T细胞扩增和收缩的轮廓，在输注后第15天观察到两位患者B细胞完全耗竭。两位患者的特定疾病指标均有改善，与类似4-1BB CD19-CAR T的学术经验一致，表明CABA-201具有潜在的临床益处。在一位患者中，除了计划中的类固醇减量外，停用了所有针对疾病的治疗。在第一例IMNM患者中，在第8周观察到未成熟的、原始B细胞重新填充，这与潜在的免疫系统重置一致。截至2024年6月12日，共有18个试验点开放并招募，共有5名患者入组。Cabaletta将举办一次投资者电话会议和网络直播，以回顾在EULAR 2024大会卫星研讨会中展示的初步临床数据，并提供RESET临床开发计划的更新。
    GlobeNewswire
    2024-06-14
    自身免疫疾病 Cabaletta Bio Inc
  • 医保局披露，飞检细节
    医保动态
    医保局披露，飞检细节
    医保基金安全关系到每一个参保人的切身利益，更关系到医疗保障制度的可持续发展。 作为医保人，尤其是基金监管人，有责任和义务守好老百姓的每一分“看病钱”“救命钱”。 为确保医保基金安全稳健运行，近年来，黑龙江省精心筹划、周密部署，汇聚多方力量，运用信息手段，常态化开展覆盖全省所有统筹区的飞行检查，为切实保障基金安全稳定运行和黑龙江省医疗保障事业高质量可持续发展注入新动力。
    MedWorld器械世界
    2024-06-14
  • 齐鲁健康：干细胞产业的商业模式探讨
    专家观点
    齐鲁健康：干细胞产业的商业模式探讨
    山东齐鲁健康经过关于中国干细胞产业商业模式的深入研究，截至2024年6月7日，观察到该产业经历了显著的演变与成长。 这一发展主要归因于干细胞技术的显著进步及其在医疗领域展现出的巨大潜力，这些突破和创新为干细胞产业的迅速扩张提供了强有力的动力。 该产业涵盖了从上游的细胞采集与储存，到下游的临床应用与技术创新等多个关键步骤。
    齐鲁细胞
    2024-06-14
    糖尿病 肝硬化 心血管疾病 卵巢早衰 风湿性关节炎
  • 赛桥生物完成近2亿元B轮融资
    医药投融资
    赛桥生物完成近2亿元B轮融资
    文章分享，未提供具体内容。
    微信公众号
    2024-06-14
    深圳赛桥生物创新技术有限公司
  • 全职加盟！又一海外科学家，归国
    人事变动
    全职加盟！又一海外科学家，归国
    6月12日， 原美国贝勒医学院解剖教学中心主任张晓明教授，正式加入西湖大学医学院，负责医学院基础医学教学中心的组建和教学工作 。 这是西湖大学医学院成立后从海外引入的第一位教学系列教授（Teaching Faculty）。 张晓明毕业于北京第二医学院。
    青塔
    2024-06-14
  • 贝思奥生物罗光佐：从“追随者”到“领跑者”，打造满足临床需求的基因治疗
    专家观点
    贝思奥生物罗光佐：从“追随者”到“领跑者”，打造满足临床需求的基因治疗
    2020年全球基因市场规模快速增长达20.8亿美元。 预计到2025年，国内外基因治疗市场将分别达到近305.4亿美元和178.9亿元。 目前，全球范围内已经有8款AAV基因治疗获批上市，而在我国，也已经有37款AAV基因治疗产品进入IND阶段，可谓“蓄势待发”。
    生物制药小编
    2024-06-14
  • ASCO中国之声 | 史艳侠教授：曙光已现，未来可期，优替德隆破解晚期前列腺癌治疗困局
    专家观点
    ASCO中国之声 | 史艳侠教授：曙光已现，未来可期，优替德隆破解晚期前列腺癌治疗困局
    2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间5月31日-6月4日在美国芝加哥召开。 中山大学肿瘤防治中心史艳侠教授 团队在此次年会上公布了他们在前列腺癌领域的最新研究成果，该研究是关于我国自主研发的新一代微管抑制剂优替德隆在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中的II期临床研究。 本次公布的中期结果显示，优替德隆单药在标准治疗失败后mCRPC患者中表现出 良好的效果，主要终点前列腺特异性抗原（PSA）缓解率达16％，中位影像学无进展生存期（rPFS）达到4.9个月，客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别达到10%和50%，且安全性良好 1 ，提示其在晚期前列腺癌中的治疗前景。
    华昊中天
    2024-06-14
    HER2 晚期实体瘤 吉西他滨 优替德隆 中山大学肿瘤防治中心
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