Rakovina Therapeutics Inc.在34届EORTC-NCI-AACR分子靶向和癌症治疗研讨会中展示了其kt-3000系列新型双功能小分子药物候选人的新数据，该系列药物旨在结合抑制PARP和HDAC，以提供对癌症患者的临床益处。研究显示，kt-3000原型药物在Ewing肉瘤3D球体模型中比FDA批准的PARP抑制剂olaparib和HDAC抑制剂vorinostat更有效。此外，公司还展示了其kt-3000系列药物候选人对治疗耐药性癌症细胞线的潜力，并得到了St. Baldrick’s Foundation Martha’s BEST Grant的支持。

RemeGen公司发布其新型融合蛋白Telitacicept治疗中国肌无力（MG）患者的II期临床试验数据，结果显示积极。该研究为多中心、随机、开放标签的II期临床试验，纳入41名MG患者，其中29名随机分配至Telitacicept 160mg或240mg组，均完成24周治疗。结果显示，Telitacicept可显著改善患者病情，具有良好的安全性。RemeGen致力于开发创新生物药，目前拥有超过十个药物候选项目，其中七个处于临床开发阶段，针对二十多种适应症。Telitacicept已获得中国NMPA的SLE治疗条件性批准，并正在进行其他自身免疫疾病治疗的临床试验。

Inventiva公司宣布，其合作伙伴AbbVie决定停止开发cedirogant（ABBV-157）的临床试验，该药物是一种口服RORg反向激动剂，用于治疗自身免疫疾病。这一决定是基于最近完成的一项非临床毒理学研究的分析。尽管如此，Inventiva的现金储备不受影响，预计能够继续支持公司运营至2023年第四季度。Inventiva将继续专注于其领先资产lanifibranor的研发，该药物目前处于NASH治疗的III期临床试验阶段。此外，Inventiva还与Sino Biopharm达成合作，共同开发lanifibranor在大中华区的开发和商业化。

Instil Bio公司自愿暂停了ITIL-168和ITIL-306临床试验的招募，原因是近期ITIL-168的制造成功率下降，导致部分患者无法获得成功制造的个体产品。公司已开始对制造流程进行全面分析，并计划采取纠正措施以提高制造成功率。尽管ITIL-306的1期临床试验中尚未观察到制造失败，但公司也暂停了该试验的招募。公司预计将在2023年第一季度初提供制造分析更新，并确认在完成其Tarzana制造设施的可能出售-回租交易后，其现金储备将持续至2025年。

Orum Therapeutics宣布，其肿瘤靶向蛋白降解剂（TPDs）研发项目取得重要进展，首个患者已接受ORM-5029药物剂量，该药物用于治疗HER2表达型晚期实体瘤。ORM-5029是公司GSPT1平台下的两个主要项目之一，采用双重精准靶向蛋白降解（TPD²）方法，旨在利用抗体药物偶联物（ADCs）精确递送和靶向细胞内蛋白，导致癌细胞死亡。此次临床试验是Orum Therapeutics首次将GSPT1降解剂偶联平台下的药物候选者进入临床试验，ORM-5029是一种首创分子，代表了精准靶向蛋白降解剂的新方法。该临床试验旨在评估ORM-5029在HER2表达型晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。ORM-5029结合了靶向蛋白降解剂和ADCs的优势，克服了各自模态的局限性，使用GSPT1降解有效载荷结合HER2检测抗体，是ADCs中的首创方法。Orum Therapeutics的GSPT1降解剂偶联平台旨在通过结合新型小分子降解剂和抗体的精确细胞递送机制，提供强大和差异化的TPDs。

OMNIVISION与AdaptivEndo合作，推出适用于混合和一次性使用软式内窥镜的统一平台，旨在提供改进的临床界面和增强的成像效果。该平台整合了适用于所有临床专业的内窥镜控制台，采用OMNIVISION的高性能图像传感器，简化了操作控制。AdaptivEndo的 clinician-driven 设计优化了成本和性能，旨在简化临床医生的工作，提高患者护理质量。该平台旨在解决传统单次使用内窥镜昂贵或性能不佳的问题，以及可重复使用内窥镜性能不稳定和频繁消毒的风险。AdaptivEndo的首批产品预计于2023年第四季度发布，并由OMNIVISION的先进成像传感器平台提供支持。

Small Pharma公司宣布，其注射用去氘DMT候选药物SPL028已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）和伦理委员会的批准，开始进行I期临床试验。该试验旨在评估SPL028在健康志愿者中肌肉注射和静脉注射的安全性、耐受性、药效学和药代动力学。SPL028旨在提供超过30分钟的短期迷幻体验，以优化患者便利性和扩大在抑郁症和其他适应症中的治疗潜力。该研究计划在2023年上半年启动，旨在为SPL028作为治疗候选药物的轮廓提供更深入的了解。SPL028拥有多层次的知识产权保护，包括物质组成、合成和注射剂型，在美国、加拿大、英国和欧洲拥有四项已授权的专利和30多项待批专利申请。

OCA 25 mg在治疗由非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝纤维化方面显示出比安慰剂高出两倍的反应率，且未加剧非酒精性脂肪性肝炎（NASH），在多个分析中显示出一致的抗纤维化效果。在2,477名患者的稳健安全性评估中，包括1,000名患者接受研究药物四年，支持了OCA的长期使用。Intercept Pharmaceuticals公司计划在2022年底前重新提交OCA的新药申请。这些数据将在2022年11月7日美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议上公布。新分析显示，OCA在基线时无肝硬化进展的晚期纤维化患者中表现出更强的抗纤维化效果。安全性评估显示，OCA治疗组的治疗相关不良事件、治疗相关严重不良事件和死亡事件与安慰剂组大致平衡。

InnoCare Pharma宣布在中国开展针对第二代泛TRK抑制剂ICP-723的临床试验，首例青少年患者已接受药物剂量。ICP-723旨在治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌、肉瘤等，以及对抗第一代TRK抑制剂耐药的患者。在成人患者中，ICP-723显示出良好的疗效和安全性。InnoCare计划将ICP-723扩展至治疗2至12岁的儿童患者，并在中国推进ICP-723的注册临床试验。目前，在美国进行的ICP-723临床试验中未观察到剂量限制性毒性。InnoCare致力于发现、开发、并商业化针对癌症和自身免疫疾病的一流药物。

Isosceles Pharmaceuticals宣布与一家战略合作伙伴签署非约束性意向书，旨在加速其合成大麻二酚静脉产品IPI 201的临床一期开发。此次合作将为Isosceles提供一家经验丰富的合同研究组织合作伙伴，并有望在2023年对人类进行剂量试验。公司总裁Brett Lanier表示，这一协议是Isosceles在追求新型非阿片类疼痛治疗方案的又一重要步骤。Isosceles通过创新的输注系统开发平台，旨在治疗急性疼痛，减少肝脏暴露，提高生物利用度。在美国，每年有近8000万例住院和门诊手术，术后疼痛治疗需求未得到满足，尤其是面对当前的阿片类药物危机。有效的术后疼痛治疗对医院、医生和患者都至关重要。未缓解的疼痛可能对心血管系统、肺功能、睡眠、情绪稳定、正常身体功能产生不利影响，并可能导致慢性疼痛。

BMF-219作为首个进入临床试验的menin抑制剂，旨在治疗2型糖尿病。该药物通过恢复患者胰岛β细胞池来提供长期血糖控制。COVALENT-111临床试验分为I/II期，I期已完成，评估了BMF-219的安全性、耐受性和药代动力学，结果显示良好。目前，研究正在进行中，并与FDA达成一致，计划在第四季度提交IND申请，以支持COVALENT-111在美国的扩展。预计2023年上半年将公布II期初步数据。Biomea Fusion公司致力于发现和开发新型共价小分子，以治疗遗传性癌症和代谢疾病，其产品BMF-219旨在治愈2型糖尿病，通过保护、激活和再生β细胞，为患者提供长期益处。

Pharmazz公司宣布，其研发的Sovateltide药物在治疗急性缺血性脑卒中患者方面取得了积极成果。在印度进行的随机、双盲、平行、安慰剂对照的III期临床试验中，Sovateltide在改善患者神经功能方面表现出显著且具有临床意义的改善，且耐受性良好。该试验结果在新加坡举行的第14届世界卒中大会上进行口头报告。Sovateltide可能成为自tPA以来第一个对急性缺血性脑卒中患者产生实质性积极影响的药物。基于这些结果，Pharmazz已向印度CDSCO提交了营销授权申请。试验结果显示，90天后，mRS评分、NIHSS评分和BI评分均显示出显著改善，且Sovateltide组的患者生活质量评分也有所提高。Sovateltide组未出现药物相关的不良事件。Pharmazz计划向美国FDA提交IND申请，以在美国进行III期临床试验。

Sequentify与耶达公司合作，利用NIH资助项目评估克隆性造血对认知障碍和肾功能下降的影响。该项目通过Sequentify Myeloid NGS基因检测面板对超过6000名患者进行深度测序，旨在研究年龄相关的克隆性造血是否会导致轻度认知障碍和肾功能下降。Sequentify的Myeloid NGS基因检测面板基于专利待批的InfiniSeq技术，能够实现快速、自动化、成本效益高的检测和筛查，为医疗机构提供便捷的解决方案。此外，Sequentify还提供分析流程，便于快速确定变异，降低云服务成本，保护患者隐私。Sequentify的Myeloid NGS面板目前仅限科研使用，不用于临床诊断，并免费提供样品供医疗机构评估。

Dyne Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其产品DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的快速通道资格。DYNE-251正在全球DELIVER临床试验中进行评估，预计将在2023年下半年报告试验数据。该药物旨在通过促进肌肉细胞中截短肌营养不良蛋白的产生来减缓或逆转疾病进展。Dyne Therapeutics正在开发针对多种肌营养不良症的疗法，并期待通过快速通道资格加速DYNE-251的开发和审查。

Santhera Pharmaceuticals于2022年10月31日公布2022年上半年财务报告，并更新了其领先候选药物vamorolone在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗方面的监管和临床进展。公司报告了截至2022年6月30日的净收入为630万瑞士法郎，运营结果为-2550万瑞士法郎，净结果为-2970万瑞士法郎。公司表示，2022年至今，其重点在于vamorolone的注册和审批，并在过去一个月内提交了欧盟的营销授权申请（MAA）和美国的新药申请（NDA）。公司还在推进vamorolone的市场进入准备，并正在评估各种非稀释性融资选项，包括许可协议和资产变现，以及债务和版税融资。此外，公司还暂停了Lonodelestat的开发项目，并完成了Raxone在LHON中的后授权措施。

Mirum Pharmaceuticals在2022年11月4日至7日于华盛顿特区举行的美国肝病研究协会会议上展示了LIVMARLI（maralixibat）口服溶液的新数据，包括两项突破性报告。MARCH-PFIC数据提供了LIVMARLI作为进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者潜在有意义治疗选择的全面证据。LIVMARLI在瘙痒和血清胆汁酸方面的显著降低，以及胆红素和生长的改善，表明治疗效应的幅度超出了预期，表明更高剂量不仅提高了反应率，而且在PFIC类型中也是有效的。此外，Alagille综合征（ALGS）的间期安全性数据强调了LIVMARLI在两个月大的婴儿中的安全性和耐受性概况。Mirum期待与监管机构讨论这些数据，并期待在AASLD会议上展示其突破性数据。研究显示，LIVMARLI在PFIC患者中显示出显著的疗效和安全性，且在ALGS患者中表现出良好的安全性和耐受性。

CytoSorbents公司获得美国国立卫生研究院下属国家普通医学科学研究所的小型企业创新研究计划（SBIR）第一阶段资助，用于测试其新型聚合物从败血症猪血浆中去除细胞因子和内毒素的能力。该研究旨在推进新的血液净化技术，以治疗革兰氏阴性败血症，这是一种致命的全球性疾病。CytoSorbents公司致力于通过其专有的聚合物吸附技术治疗重症监护室和心脏手术中的危及生命的情况。内毒素，由大肠杆菌、沙门氏菌、铜绿假单胞菌、克雷伯菌和军团菌等革兰氏阴性细菌释放，是引起败血症和败血症性休克的一种已知强效且致命的触发因素。CytoSorbents公司首席执行官菲利普·陈博士表示，革兰氏阴性感染在败血症中起着重要且可怕的作用，占败血症性休克病例的约40%，占医院获得性感染的30%以上。CytoSorbents公司希望结合体外细胞因子和内毒素清除与抗生素，可能是一种更有效的革兰氏阴性感染治疗方法，并有助于挽救更多生命。