丹麦哥本哈根，2022年10月28日，Genmab公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），用于治疗经过两线以上系统性治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者。此外，AbbVie公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了epcoritamab的上市许可申请（MAA），用于治疗经过两线以上系统性治疗的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，该申请已获得EMA的验证。这些申请基于EPCORE NHL-1开放标签、多中心2期临床试验的结果，该试验评估了epcoritamab在复发、进展或难治性CD20+成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中的安全性和初步疗效。Genmab首席执行官Jan van de Winkel博士表示，epcoritamab有望成为B细胞恶性肿瘤的核心疗法，FDA和EMA的监管申请是将其推向复发/难治性B细胞淋巴瘤患者的重要一步。Genmab与AbbVie合作开发epcoritamab，两家公司将共享美国和日本的商业责任，AbbVie负责全球进一步商业化。

Hinova Pharmaceuticals Inc.在第五届年度TPD峰会上展示了其新型抗癌药物HP518的预临床研究结果。HP518是一种口服生物利用度高的靶向蛋白降解剂，针对前列腺癌的雄激素受体（AR）。该药物在对抗fl-AR和大多数恩杂鲁胺耐药的AR点突变方面表现出高降解活性，并对前列腺癌细胞系具有出色的抗增殖活性。HP518在异种移植模型中显示出优异的抗肿瘤疗效，并且在预临床毒理学研究中表现出良好的耐受性。目前，HP518正在澳大利亚进行I期临床试验，旨在评估其在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。Hinova致力于开发针对前列腺癌的雄激素受体通路的治疗方案，并基于其靶向蛋白降解药物发现平台，致力于开发同类最佳和首创药物以满足未满足的医疗需求。

Cybrexa Therapeutics在34届EORTC-NCI-AACR会议上以口头报告形式展示了CBX-12作为人源化研究的结果，CBX-12是一种针对晚期或转移性实体瘤的肿瘤靶向肽药物偶联物（PDC）疗法。该研究显示CBX-12具有良好的安全性和耐受性，且初步显示出抗肿瘤活性，包括两位患者的部分缓解和一位患者的完全缓解。这些数据支持将CBX-12推进到多个II期研究。Cybrexa Therapeutics正在开发基于其新型抗原独立PDC平台的治疗方法，该平台包括pH-Low Insertion Peptide（pHLIP）肽、连接器和抗癌小分子药物（有效载荷），能够将高效抗癌治疗药物递送到细胞内。

Aquestive Therapeutics宣布与Assertio Holdings的子公司Otter Pharmaceuticals达成一项交易，许可其Sympazan®（clobazam）口服薄膜用于治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫。交易涉及 upfront 支付9000万美元，并签署长期供应协议。Aquestive将继续开发AQST-109（肾上腺素舌下薄膜），用于治疗严重过敏反应。此外，Aquestive将专注于Sympazan的专利申请，以延长专利保护至2039年，并有望获得6000万美元的里程碑付款和版税。

XtalPi公司与强生旗下Janssen制药公司达成研究合作，旨在通过其综合技术平台加速生物制药研究。合作旨在提供具有验证结合亲和力和理想性质特征的化学物质。XtalPi将利用其全面的ID4平台，包括专有的云计算和先进的湿实验室能力，以缩短“设计-制造-测试-分析”（DMTA）周期。XtalPi通过自动化、人员增长和人工智能应用，在药物发现过程中解决了多个瓶颈，现能提供从研究支持到开发候选人的全谱系服务。XtalPi自2014年成立以来，专注于利用创新技术解决生物制药研发中的传统瓶颈，并与全球几乎所有顶级制药公司进行过合作研究。

Mindset Pharma Inc.将在两个即将到来的科学会议上展示其第二代麦角酸二乙酰胺类似物主要候选药物MSP-1014的相关海报。这些海报将比较新型麦角酸二乙酰胺前药MSP-1014与麦角酸二乙酰胺在安全性、行为和药代动力学特性方面的研究。此外，还将展示关于在不同动物模型中评估麦角酸二乙酰胺的基准研究。会议包括第五届神经精神病学与迷幻药物开发峰会和神经科学2022会议，分别于10月31日和11月13日举行。Mindset Pharma Inc.致力于开发针对神经和精神疾病的新一代迷幻和非迷幻药物，以解决未满足的医疗需求。

Lumata Health，一家致力于通过其智能眼科护理管理平台预防失明并解决眼科人员短缺问题的科技型医疗初创公司，宣布获得400万美元的新一轮风险投资，以扩大其在全美的影响。此轮融资由Cortado Ventures领投，Wolfpack Investor Network和30位美国眼科医生参与。Lumata Health通过与眼科诊所和医疗体系合作，为数千名患有威胁视力的慢性眼病患者提供服务。该公司的智能眼科护理管理平台结合临床和心理社会元素，帮助患者在整个护理过程中管理慢性疾病，特别是眼科医生就诊之间的时间。通过Lumata平台支持的患者平均减少了30%的诊所预约。Lumata Health的CEO和联合创始人Landon Grace表示，他们的创新方法结合了数据、技术和团队的专业技能，解决了患者依从性挑战，同时解决了眼科诊所的人员短缺问题。资金将用于改进平台，包括开发更先进的预测分析和自动化患者沟通路径，以满足客户需求。Lumata Health的护理服务费用通常由大多数支付者，包括医疗保险支付，对于有补充保险的患者，费用通常全额报销。

Kazia Therapeutics Limited宣布，与犹他大学盐湖城亨特斯曼癌症研究所的研究合作中，其药物paxalisib在体外和体内对转移性黑色素瘤的多种预临床模型表现出活性。Dr. Gennie Parkman及其同事的研究表明，paxalisib作为单药治疗具有显著活性，与MEK和 BRAF抑制剂联合使用时活性更强。这一发现被视为最有希望的单药数据之一，并有望在不久的将来进入临床试验。Kazia Therapeutics Limited是一家专注于肿瘤药物开发的生物制药公司，总部位于澳大利亚悉尼，正在开发多种形式的脑癌治疗方法，包括paxalisib和EVT801。

ITM Isotope Technologies Munich SE宣布，其研发的用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的放射性药物ITM-11获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。ITM-11正在两个III期临床试验COMPETE和COMPOSE中进行评估，旨在为难以治疗的肿瘤提供新的靶向治疗方法。快速通道认定将允许ITM与FDA更频繁地交流，并允许滚动提交新药申请（NDA），以加快ITM-11的开发进程。GEP-NETs是一种罕见的肿瘤，早期诊断困难，治疗选择有限。ITM-11旨在改善临床结果和生活质量。

北海康成制药有限公司宣布其合作伙伴Mirum制药有限公司的LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液在治疗PFIC的第3期MARCH研究中取得积极数据，该病已被纳入中国罕见病目录。北海康成拥有maralixibat在大中华区的独家授权，用于治疗PFIC、胆道闭锁和阿拉杰里综合征。北海康成正监督CAN108在中国开展治疗BA的II期研究，并已获得治疗ALGS的批准。北海康成是一家全球化的罕见病生物制药公司，拥有多个在研药物和已上市产品，致力于罕见病和罕见肿瘤适应症的治疗。

在《OPTIC》扩展研究中，Adverum Biotechnologies公司宣布了针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的基因疗法Ixo-vec（ixoberogene soroparvovec）的长期随访数据。结果显示，Ixo-vec在治疗湿AMD方面表现出良好的安全性和疗效，包括在两年内将平均年度抗VEGF注射减少81%至98%，并在三年内持续维持治疗性aflibercept蛋白水平。在6x10^11（6E11）和2x10^11（2E11）剂量组中，分别有80%和53%的参与者两年内无需额外注射。此外，所有2E11剂量组的参与者均未出现炎症，且无需使用类固醇治疗炎症。这些数据进一步增强了Adverum对正在进行中的LUNA试验的信心，该试验评估了2E11剂量和新的6E10剂量，以及增强的预防性类固醇方案。

Homology Medicines公司宣布了一项名为“pheEDIT”的1期开放标签剂量递增研究，旨在评估基因编辑候选药物HMI-103在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和有效性。研究数据展示了在PKU小鼠模型中的疗效和编辑的精确性，以及单分子、修饰碱基测序在AAV载体设计中的应用。HMI-103具有独特的作用机制，旨在整合PAH基因和肝脏特异性启动子到基因组中，以最大化所有转导的肝脏细胞中的PAH表达。此外，公司还展示了使用下一代测序来识别rAAV载体断裂点的频率和原因，这有助于改进载体设计。Homology Medicines致力于通过其基因治疗和基因编辑平台，为罕见病患者提供治疗。

Melt Pharmaceuticals公司宣布已完成其领先产品MELT-300的二期关键疗效和安全研究的最后一名患者给药，MELT-300是一种用于白内障手术的舌下给药、无针和无阿片类药物的专利配方。该研究预计将在年底前公布主要结果。MELT-300结合了固定剂量的咪达唑仑（3mg）和氯胺酮（50mg），通过Catalent的专利快速溶解Zydis®递送技术，迅速溶解药片，以便通过极薄的舌下黏膜吸收。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行队列二期研究，旨在评估MELT-300的疗效和安全性，以及咪达唑仑和氯胺酮成分对镇静和术中眼内镇痛的贡献。研究的主要疗效终点是在白内障手术期间实现适当的镇静和管理术中疼痛。该研究在九个地点进行，招募了超过330名受试者。Melt Pharmaceuticals公司首席执行官Larry Dillaha表示，他们期待在2022年底前报告主要结果，这是向实现其使命迈出的重要一步，即提供无针和无阿片类药物的手术镇静和镇痛，以改善患者体验和临床结果。

上海，2022年10月27日，复星凯特生物科技有限公司（以下简称“复星凯特”）宣布，其提交的YIKAIDA新二线适应症的新药申请（NDA）已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的审查批准，并纳入优先审评名单。这一批准将使成人弥漫大B细胞淋巴瘤患者，在一线免疫化疗无效或治疗后12个月内复发的情况下，能够更早地受益。复星凯特CEO黄海表示，作为一家高科技生物医药企业，复星凯特将致力于通过创新实践为更多患者带来福音。近年来，淋巴瘤在中国逐年增长，成为增长最快的恶性肿瘤。复星凯特自成立以来，凭借上海良好的创业创新环境和国家的支持，在临床试验、产业化、商业化运营和创新支付等方面取得了快速发展。复星凯特与全国25个省市111家医院合作，建立了细胞治疗中心，并推动YIKAIDA纳入50多个省市和60多个商业保险目录，努力让CAR T细胞疗法惠及更多淋巴瘤患者。复星凯特将在第五届中国国际进口博览会（CIIE）上展示细胞治疗的新选项，并计划每年至少推出一个新产品或新适应症，以更好地服务肿瘤患者。未来，复星凯特将继续加大研发投入，确保产品质量，让产品更易于获取，并利用更前沿的技术和高质量产品推动生物医药产业的转型升级，为

Kintor Pharmaceutical Limited宣布已完成其创新小分子和生物治疗药物GT20029的美国I期临床试验的入组和给药，该药物用于治疗雄激素性脱发和痤疮。GT20029是全球首个进入临床阶段的局部PROTAC化合物，通过降解雄激素受体蛋白，有效阻止由激活的AR信号通路引起的毛囊萎缩和微型化，防止头发变薄、变软和脱落。Kintor Pharma是全球首家开发局部AR-PROTAC的公司，其药物GT20029有望减少给药频率并提高疗效，满足不同类型脱发和痤疮患者的需求。全球约有16亿人患有脱发，约7.2亿人患有痤疮，这两种疾病都存在巨大的未满足的临床需求。Kintor Pharma正在加速GT20029和KX-826的临床进程，以期为全球患有雄激素性脱发和痤疮的患者提供新的有效治疗选择。

BIO-CAT Microbials发布了一篇关于其新型专利Bacillus probiotic（OPTIBIOME）的研究论文，该论文发表在Gut Microbes期刊上。论文基于与Biofortis Inc合作的随机双盲安慰剂对照试验，展示了该新型益生菌对76名健康成年人的胃肠道症状有显著改善，包括改善打嗝、胀气等。此外，研究还探讨了益生菌对肠道习惯、粪便质地、肠道通透性标志物、循环炎症标志物、血脂和睡眠质量的影响。BIO-CAT Microbials公司专注于人类、动物和作物营养三个核心生命科学领域，其产品包括用于膳食补充剂行业的益生菌和用于伴侣和生产动物营养市场的9种AAFCO批准的菌株。该公司还计划在弗吉尼亚州Troy进行资本扩张，以增加生产冗余和扩大产能。

CANbridge公司宣布其合作伙伴Mirum Pharmaceuticals在PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积症）研究中，LIVMARLI（马拉利巴特）口服溶液表现出积极的III期临床试验结果。CANbridge在中国拥有马拉利巴特（CAN108）在胆道闭锁、Alagille综合征和PFIC三种罕见肝病领域的独家开发和商业化权利。CANbridge正在中国进行CAN108的II期临床试验，并在中国博鳌乐城国际医疗旅游先行区对Alagille综合征实施早期和试点实施政策。CAN108的NDA（新药申请）已获得中国国家药品监督管理局的接受和优先审查。CANbridge致力于罕见病和罕见肿瘤疗法的研发和商业化，拥有差异化的药物组合，包括针对罕见病和罕见肿瘤的11种资产。