Biomea Fusion公司宣布，其正在进行的COVALENT-101 Phase I临床试验中，首次对患有复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）的患者进行了BMF-219的给药。BMF-219是一种新型的共价性menin抑制剂，在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上展示的初步数据表明，BMF-219在多种细胞遗传风险状况和Rai阶段中表现出强大的活性，对CLL模型细胞具有超过98%的细胞杀伤力。R/R CLL患者群体是一个未被满足的医疗需求领域。Biomea Fusion公司致力于发现和开发新型共价小分子，以治疗和改善遗传性癌症和代谢疾病患者的生命。

Trevi Therapeutics公司宣布，其针对慢性咳嗽的实验性疗法Haduvio™（口服纳布啡缓释剂）在治疗特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽的2期临床试验CANAL中取得显著成效。该研究的主要疗效终点数据具有统计学意义（p

Assertio Holdings以9000万美元的预付款及专利授权后6000万美元的里程碑付款，从Aquestive Therapeutics独家许可Sympazan（clobazam）口服贴片，旨在扩展其产品组合并延长专利寿命。Sympazan适用于治疗Lennox-Gastaut综合症（LGS）患者的癫痫发作，其低碳水化合物含量与严格的饮食疗法相匹配。交易完成后，Assertio预计Sympazan将为公司带来400万至450万美元的调整后EBITDA和0.05美元的调整后每股收益。Assertio表示，Sympazan的收购有助于实现其2024年实现4000万美元毛利润的目标，并预计将继续通过业务发展活动推动增长。

Aquestive Therapeutics与Assertio Holdings的子公司Otter Pharmaceuticals达成协议，将Sympazan（clobazam）口服薄膜的许可权授予后者。Sympazan用于治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者的癫痫发作。这笔交易为Aquestive开启新篇章，同时为其继续开发AQST-109（肾上腺素舌下薄膜）提供资金支持，该产品旨在为严重过敏反应，包括过敏性休克的紧急治疗提供替代方案。Aquestive将获得900万美元的前期付款，并与Assertio签订长期供应协议。此外，Aquestive将继续推进Sympazan的专利申请，如获得批准，专利保护期可延长至2039年。

Neurocrine Biosciences宣布，其Phase 2临床试验已开始招募，该试验旨在评估新型药物NBI-1117568在治疗精神分裂症方面的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。NBI-1117568是一种针对M4乙酰胆碱受体的选择性激动剂，被认为对精神分裂症影响的神经递质有调节作用。该研究将招募约200名成人，在美国15个中心进行，主要终点为PANSS评分的变化。Neurocrine Biosciences致力于发现和开发针对神经、神经内分泌和神经精神疾病的治疗方法，其产品组合包括FDA批准的治疗药物。

Valbiotis将在美国肝病研究协会（AASLD）年会上展示其创新植物活性物质TOTUM448在治疗脂肪肝疾病（NAFL和NASH）方面的显著临床前研究结果。TOTUM448由法国一家年轻的小型和中型企业Valbiotis开发，旨在对抗代谢性肝病。在两个模拟人类脂肪肝疾病发展的临床前模型中，两项研究证明了TOTUM448在疾病关键机制上的广泛疗效，包括从早期阶段减少肝脏脂肪积累、降低肝脏炎症和改善纤维化标志物。这些有希望的结果将在2022年11月4日至8日在美国华盛顿举行的AASLD年会上进行展示。代谢性肝病（NAFL、NASH）与肥胖有关，正在全球范围内蔓延，可能导致严重的肝脏损伤，甚至需要移植。由于目前尚无治疗方法，早期管理尤为重要。这些研究由Valbiotis在Riom研究中心（Puy-de-Dme）的研究团队进行，并与里昂市民医院和荷兰莱顿大学合作。Valbiotis首席科学官Pascal SIRVENT表示，TOTUM448是植物基活性物质，对代谢性肝病具有巨大潜力，这些疾病在全球范围内迅速增长，目前尚无特定治疗方法。

Vyluma公司宣布，其NVK002药物在治疗儿童近视进展的III期CHAMP临床试验中取得积极结果。这项为期三年的国际多中心研究显示，NVK002在降低儿童近视进展方面安全有效。NVK002是一种每晚使用的低剂量无防腐剂阿托品眼药水，其研发旨在满足对近视进行药物控制的需求。该研究是迄今为止规模最大、持续时间最长的儿童近视前瞻性研究，其结果在圣地亚哥美国眼科协会年会上公布。NVK002在降低儿童近视进展方面显示出显著疗效，且安全性良好，有望成为治疗儿童近视进展的新选择。

Cytovia Therapeutics公司宣布将在美国血液学会的64届年会上展示其CD38靶向Flex-NK™细胞结合抗体在多发性骨髓瘤治疗中的新临床前数据。该公司专注于利用干细胞工程和多特异性抗体增强自然杀伤（NK）细胞来对抗癌症。会议将于2022年12月10日至13日在新奥尔良举行，会议中将详细介绍CYT-338 NK细胞结合剂（NKE）对多发性骨髓瘤肿瘤的生物特征和差异基因表达分析。Cytovia Therapeutics致力于加速患者获得革命性的细胞疗法和免疫疗法，解决癌症治疗中的未满足医疗需求。公司开发的三种iPSC来源的NK（iNK）细胞包括未编辑的iNK细胞、TALEN®基因编辑的iNK细胞和TALEN®基因编辑的CAR-iNKs，以提高肿瘤特异性靶向。此外，公司还拥有一个针对NKp46的四价多功能抗体平台，旨在通过Cytovia的Flex-NK™技术激活自然杀伤细胞。这些技术平台正在用于开发针对实体瘤如肝细胞癌和胶质母细胞瘤以及血液恶性肿瘤如难治性多发性骨髓瘤和皮肤T细胞淋巴瘤的治疗方案。

Kineta公司宣布，其两款新型免疫肿瘤抗体疗法研究摘要被SITC 37届年会接受，将于2022年11月8日至12日在波士顿举行。公司首席科学官Thierry Guillaudeux博士将介绍两款疗法的研发进展，包括即将进入1期临床试验的KVA12123（原名KVA12.1）和用于治疗晚期实体瘤的CD27激动剂抗体。KVA12123是一种针对VISTA的阻断免疫疗法，旨在解决肿瘤微环境中的免疫抑制问题，可能对多种癌症有效。此外，Kineta还开发了多种抗CD27激动剂抗体，具有促进T细胞增殖和分泌细胞因子的能力，以增强抗肿瘤反应。

全球制药集团Simcere宣布，其创新药物SIM0237获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，用于治疗晚期实体瘤成人患者。这是Simcere今年在美国获得的第二个IND批准。SIM0237是一种抗PD-L1/IL-15双功能融合蛋白，旨在提高肿瘤微环境中的治疗效果，减少毒性。该药物在中国也获得了国家药品监督管理局的IND申请接受。SIM0237-101临床试验是一项针对晚期实体瘤成年患者的多中心研究，旨在评估SIM0237的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。Simcere是一家以创新和研发驱动的制药公司，专注于肿瘤学、中枢神经系统疾病和自身免疫性疾病等领域。

Sosei Heptares与Neurocrine Biosciences合作，启动了一项针对成年人精神分裂症的NBI-1117568 Phase 2临床试验。NBI-1117568是一种新型M4选择性乙酰胆碱受体激动剂，被认为对精神分裂症影响的神经递质有调节作用。该研究旨在评估NBI-1117568在治疗精神分裂症方面的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。这项多臂、多阶段研究将在美国15个中心招募约200名成年人，主要终点是基线至第6周PANSS总分的变化。Sosei Heptares与Neurocrine Biosciences于2021年11月达成合作协议，共同开发新型毒蕈碱受体激动剂用于治疗精神分裂症、痴呆和其他神经精神疾病。

药明巨诺与2seventy bio宣布达成战略合作，加速T细胞免疫治疗的研发

2seventy bio与JW Therapeutics宣布建立战略合作伙伴关系，旨在加速T细胞免疫疗法的研发。双方将共同建立转化和临床细胞疗法开发平台，以加快在中国大陆、香港和澳门探索T细胞免疫疗法产品。合作初期将专注于加速2seventy bio的MAGE-A4项目在实体瘤中的开发，该项目是2seventy bio与Regeneron合作的一部分。MAGE-A4是一种在多种实体瘤中表达的癌症睾丸抗原，该计划旨在开发针对MAGE-A4阳性实体瘤的T细胞受体（TCR）疗法。JW Therapeutics将负责在中国大陆、香港和澳门的开发、生产和商业化，2seventy bio将获得里程碑和产品收入提成。

Triumvira Immunologics将在2022年11月10日至12日在波士顿举行的SITC 37th Annual Meeting上展示其正在进行中的临床和预临床项目数据。这些数据包括TAC01-HER2在实体瘤患者中的1/2期临床试验的最新临床数据，以及T细胞疗法候选药物TAC01-CLDN18.2和GUCY2C-TAC T的预临床数据。Triumvira正在开发基于其专有的T细胞抗原耦合（TAC）技术的细胞疗法平台，其领先候选药物TAC01-HER2在1/2期临床试验中表现出积极的初步安全性和有效性数据。Triumvira的管线还包括针对Claudin 18.2、GUCY2C和GPC3等其他实体瘤的令人信服的预临床项目，预计未来几年将提交IND申请。

江苏瑞科生物技术有限公司宣布，其自主研发的新型四价人乳头瘤病毒（HPV）疫苗REC604a获得国家药品监督管理局临床试验批准。该疫苗采用公司独立研发的新型佐剂BFA04，旨在减少疫苗剂量，增强免疫原性和交叉保护效果，降低成本并提高接种率。临床前研究显示，BFA04佐剂比铝佐剂提高中和抗体7.7倍，两剂REC604a诱导的HPV中和抗体水平高于三剂Gardasil疫苗。这一批准标志着公司在新型佐剂疫苗领域的领先地位，并有望为中国HPV疫苗接种率的提升提供更好的预防选择。

Mustang Bio公司宣布，其CD20靶向自体CAR T细胞疗法MB-106在Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）患者中展现出100%的总缓解率，相关数据将在西班牙马德里举行的第11届国际Waldenstrom巨球蛋白血症研讨会（IWWM-11）上由Fred Hutch的Mazyar Shadman博士展示。MB-106是由Mustang与Fred Hutch合作开发的，旨在治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHLs）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。目前，MB-106正在进行一项多中心、开放标签、非随机1/2期临床试验，以评估其安全性和有效性。截至2022年9月，28名患者的中期数据显示，MB-106在多种血液恶性肿瘤中显示出96%的总缓解率和75%的完全缓解率，包括滤泡性淋巴瘤、CLL和弥漫性大B细胞淋巴瘤。此外，MB-106在WM患者中表现出100%的总缓解率和完全缓解率。

Omega Therapeutics公司宣布，其新型mRNA疗法OTX-2002在治疗复发或难治性肝细胞癌（HCC）和其他与c-Myc（MYC）癌基因过表达相关的实体瘤方面取得重要进展。OTX-2002是一种新型表观基因组调节剂，旨在通过表观遗传调节降低MYC表达，并可能克服MYC自调节。该疗法已开始在一项名为MYCHELANGELO I的1/2期临床试验中用于患者治疗，该试验旨在评估OTX-2002的安全性和初步抗肿瘤活性。Omega Therapeutics公司致力于通过其独特的表观基因组编程平台，开发针对MYC表达的精确和持久调节，以改善HCC患者的治疗前景。