在柏林举行的欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）第23届大会上，ImmunoGen公司宣布了一项关于mirvetuximab soravtansine（mirvetuximab）单药治疗FRα阳性复发卵巢癌患者的回顾性分析结果。该分析涉及三个临床试验，包括1期IMGN853-0401试验、3期FORWARD I试验和3期SORAYA试验。结果显示，接受mirvetuximab治疗的患者的客观缓解率为77.5%，中位缓解持续时间为22.1个月。此外，该药物的不良事件发生率与已知的安全性特征一致，累积毒性最小。这些结果进一步支持了mirvetuximab成为FRα阳性卵巢癌新标准疗法的潜力。ImmunoGen公司表示，随着mirvetuximab的PDUFA日期临近，他们期待在今年年底前将这一新型疗法带给患者。

Altimmune公司将在2022年11月参加两个科学会议，分别在美国心脏协会科学会议和肝病研究协会会议上展示其新型GLP-1/Glucagon双重受体激动剂Pemvidutide（ALT-801）在治疗肥胖和非酒精性脂肪性肝病方面的研究进展。会议中，公司将详细介绍Pemvidutide对病理脂质介质的影响以及其在非酒精性脂肪性肝病患者的体重减轻和肝脏脂肪减少方面的效果。Altimmune是一家专注于开发治疗肥胖和肝脏疾病的新型肽基疗法的临床阶段生物制药公司，其领先产品Pemvidutide正在开发用于治疗肥胖和非酒精性脂肪性肝炎。此外，公司还在开发HepTcell™免疫疗法，旨在实现慢性乙型肝炎的功能性治愈。

Almirall公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受其关于 lebrikizumab 用于治疗特应性皮炎（AD）的上市许可申请（MAA）。该申请基于三个关键的III期研究：ADvocate 1和ADvocate 2评估lebrikizumab作为单药疗法在成人及青少年中重度AD患者中的应用，以及ADhere研究评估lebrikizumab与局部皮质类固醇（TCS）的联合使用。结果显示，在维持治疗阶段，对于在16周时达到临床反应的患者，lebrikizumab在皮肤清除和瘙痒方面的改善是持久且显著的。Almirall计划在EMA批准后，将这款潜在突破性治疗推向市场，以提高患者的生活质量。

Pharming Group N.V.宣布，其针对leniolisib的上市许可申请（MAA）已由欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）进行科学评估，并获得了加速评估的批准。leniolisib是一种口服的、选择性的磷脂酰肌醇3激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，用于治疗12岁及以上青少年和成人激活的PI3Kδ综合征（APDS），这是一种罕见的主要免疫缺陷病。EMA的加速评估将审查时间从210天缩短至150天。Pharming预计，leniolisib将在2023年上半年获得欧洲经济区的市场授权。MAA基于leniolisib的II/III期临床试验的积极数据，该试验在2022年2月2日宣布，达到了减少淋巴结大小和增加APDS患者中幼稚B细胞百分比的共同主要终点。此外，该研究的安全性数据显示leniolisib在参与者中耐受性良好。Pharming首席医疗官Anurag Relan表示，EMA对MAA的加速评估审查验证了Pharming致力于将leniolisib作为针对12岁及以上成人及青少年的APDS靶向治疗的承诺。

2022年10月28日，医疗技术公司Monteris Medical宣布获得7300万美元资金，包括3500万美元D轮股权融资和3800万美元债务融资。D轮融资由InnovaHealth Partners领投，Birchview Capital也参与其中。债务融资由Madryn Asset Management领投，在结束时延长了2800万美元，在实现某些里程碑后，可选择额外提取1000万美元。该公司打算用这些资金来支持市场采用、临床研究和技术项目，并为其目前的债务进行再融资。

Sebela Pharmaceuticals与HK inno.N Corporation达成独家合作协议，在美国和加拿大开发及商业化Tegoprazan。Tegoprazan是一种新型钾竞争性酸阻滞剂（P-CAB），已在韩国和中国等地获得批准并上市。Sebela的子公司Braintree Laboratories将负责在美国和加拿大的临床试验、注册、市场营销和销售。Sebela Pharmaceuticals已启动Tegoprazan针对胃食管反流病（GERD）的III期临床试验，包括评估其对治疗食管炎和非侵蚀性反流病的疗效。Sebela是一家专注于胃肠病学和女性健康的美国制药公司，拥有超过35年的市场领先地位。HK inno.N是一家韩国制药公司，专注于开发和商业化药品，包括处方药、健康补充品和美容产品。

Nuevocor公司宣布将在2022年11月5日至7日举行的美国心脏协会科学会议上展示其针对LMNA扩张型心肌病的腺相关病毒（AAV）基因治疗的新临床前数据。这一成果继今年年初在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）会议上首次亮相后再次受到关注。LMNA基因突变，编码的lamin A/C蛋白被认为是家族性扩张型心肌病的第二大常见原因，仅在美国和欧盟就影响约6万人。由于这是一种常染色体显性遗传病，其特征是突变lamin A/C蛋白的获得性功能，传统的基因替换疗法对LMNA DCM无效。Nuevocor的独特策略针对疾病修饰因子，利用AAV过度表达一个转基因，破坏核骨架和细胞骨架连接蛋白复合物，以抑制LMNA突变引起的病理。会议具体安排为11月6日星期日5至6点，在CT室S102A会议室，主题为“心力衰竭中的新型治疗”，演讲题目为“AAV基因治疗治疗Lmna扩张型心肌病的潜在心脏生物力学缺陷，改善Lmna DCM小鼠模型的寿命和射血分数”，演讲者是Nuevocor的首席科学家Hendrijke Werner。Nuevocor是一家生物技术公司，致力于开发针对基因治疗，通过深入了解遗传性心脏病的根本机制来恢复心脏功能

Inmazeb（atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn）荣获2022年Prix Galien USA最佳生物技术产品奖。该产品是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的针对扎伊尔埃博拉病毒的疗法，由Regeneron制药公司研发。Inmazeb由三种单克隆抗体组成，通过阻断病毒进入宿主细胞或激活其他免疫细胞来清除感染细胞，从而中和埃博拉病毒。该产品在2018年启动的681名患者的PALM试验中显示出安全性和有效性，该试验由世界卫生组织（WHO）、美国国立卫生研究院（NIH）和刚果民主共和国（DRC）的国家生物医学研究所在刚果民主共和国共同资助和担任共同主要研究者。Regeneron致力于将Inmazeb提供给需要的人，自2018年以来，与WHO、FDA和其他全球组织合作，在非洲受影响国家提供Inmazeb的同情用药方案，且这些国家免费获得治疗。

Tavanta Therapeutics公司正在推进新型广谱氯离子转运蛋白TAVT-135的研发，该药物旨在治疗囊性纤维化病（CF）。TAVT-135是一种细胞穿透肽偶联物，能够在囊性纤维化患者中恢复氯离子平衡和粘液保湿，防止粘液变厚和积累，从而减缓肺功能的逐渐恶化。TAVT-135的推出是为了满足CFTR调节剂无法满足的患者需求，包括不合适的基因型、反应不足或不耐受的患者。Tavanta Therapeutics将在2022年11月3日至5日在费城宾夕法尼亚会议中心举行的北美囊性纤维化基金会会议上展示TAVT-135的初步临床数据。

PhoreMost enters multi-target collaboration with targeted protein degradation leader Arvinas

Ensysce Biosciences宣布在PF614-104研究中首次给药，该研究旨在评估PF614与即释氧可酮片剂和安慰剂在非依赖性娱乐性阿片类药物使用者中的口服滥用潜力。该研究由布拉德·文斯博士和史蒂文·赫尔博士在堪萨斯州奥弗兰德的文斯临床研究（DVCR）进行。这项研究旨在证明PF614的滥用 deterrent特性，并支持任何新阿片类药物产品的“滥用 deterrent”标签。PF614采用Ensysce TAAP™技术，需要肠道中的内源性人体胰蛋白酶触发两步激活过程，以释放活性剂量水平的氧可酮，然后被全身吸收。这项研究对于Ensysce的商业化路径至关重要，预计将在2023年初完成并报告数据。

Marengo Therapeutics公司宣布，在西班牙巴塞罗那举行的第34届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗会议上，首次展示了其新型T细胞受体激动剂抗体STAR0602的初步临床前概念验证数据。数据显示，STAR0602在多种实体瘤模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括对PD-1/PD-L1等检查点抑制剂产生耐药性的肿瘤。公司首席执行官Zhen Su表示，STAR0602提供了一种全新的选择性T细胞激活机制，通过不同于检查点抑制剂的机制，增加对肿瘤的T细胞反应的数量和质量。研究显示，STAR0602在多种耐药性小鼠同基因实体瘤模型中，中等剂量水平的单药治疗要么根除肿瘤，要么导致肿瘤显著消退，且这种效果具有长期持久性。此外，STAR0602在体外人类肿瘤模型中也表现出优于pembrolizumab的抗肿瘤活性。

AbbVie公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了epcoritamab（DuoBody®-CD3xCD20）的上市许可申请（MAA），这是一种用于治疗经过两次或更多线系统治疗后复发的/难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的皮下双特异性抗体。此外，Genmab已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了epcoritamab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗经过两次或更多线系统治疗后复发的/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成人患者。这些监管提交得到了EPCORE™ NHL-1开放标签、多中心2期临床试验LBCL队列之前宣布的结果的支持，该试验评估了在复发的、进展的或难治性CD20+成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，包括DLBCL，研究性epcoritamab的安全性和初步疗效。epcoritamab由AbbVie和Genmab共同开发，作为两家公司肿瘤学合作的一部分。两家公司将在美国和日本共享商业责任，AbbVie负责进一步全球商业化。两家公司致力于评估epcoritamab作为单药治疗和联合治疗，在多种血液恶性肿瘤的治疗线中，包括正在进行的3期、开放标签、随机试验，评估epco

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）在审查其研发的131 I-omburtamab（omburtamab）用于治疗神经母细胞瘤引起的脑脊膜转移时，投票认为公司未能提供足够证据证明omburtamab能提高总生存率。Y-mAbs表示失望，并承诺将与FDA紧密合作，在决定之前完成omburtamab生物制品许可申请（BLA）的审查。ODAC重点审查了omburtamab的临床开发数据，包括关键性1期研究03-133和2期研究101，以及历史对照组。Y-mAbs于2022年5月31日提交的omburtamab BLA申请已获得FDA优先审查，PDUFA目标日期为2022年11月30日。FDA将考虑咨询委员会的建议，但并非受其约束。omburtamab由MSK研发，MSK将其独家许可给Y-mAbs，因此MSK对该化合物拥有机构财务利益。Y-mAbs是一家专注于开发新型抗体治疗癌症产品的商业阶段生物制药公司，其产品管线包括一个FDA批准的产品DANYELZA®和一种处于注册阶段的候选产品OMBLASTYS®。

CytoDyn公司宣布自愿撤回针对HIV-MDR人群的leronlimab生物制品许可申请（BLA），原因是数据收集和监测存在系统性问题，导致无法成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的BLA批准。公司计划发表其HIV-MDR人群的2b/3期临床试验的安全性和有效性数据，并相信这些数据足以完成并提交给FDA，以寻求解除对HIV项目的临床暂停。CytoDyn将继续研究leronlimab在HIV相关、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肿瘤学等其他适应症中的应用，并计划在10月31日举行网络研讨会讨论这些监管和临床更新。

W. L. Gore & Associates宣布完成了GORE VIAFORT血管支架的首例人体植入，作为GORE VIAFORT设备关键性临床试验的一部分，该试验旨在治疗下腔静脉阻塞疾病，包括是否有髂股静脉受累。该试验是一项前瞻性、多中心、非随机、单臂研究，旨在评估GORE VIAFORT血管支架在治疗髂股静脉和下腔静脉疾病中的疗效。该支架采用Gore的ePTFE技术和单层镍钛框架，并已获得美国FDA的突破性设备指定。Gore致力于通过研究和教育改善患者的生活质量，并在全球范围内提供心血管和其他健康问题的医疗设备。

美国食品药品监督管理局（FDA）因COVID-19旅行限制无法对位于中国的WuXi Biologics制造工厂进行必要的审查，故推迟了对Amicus Therapeutics公司提交的cigapglucosidase alfa生物制剂许可申请（BLA）的审批。Amicus Therapeutics正在与FDA积极合作，制定预批准检查的计划和物流。尽管如此，公司仍预期FDA将批准AT-GAA的两个组成部分，包括BLA和miglustat的新药申请（NDA）。Amicus Therapeutics表示，他们相信AT-GAA的审批只是时间问题，并将继续努力支持FDA完成最终工厂审查，以便将这一重要的新治疗方案提供给美国患有庞贝病的人们。此外，欧盟的监管审查进展顺利，预计年底前将获得CHMP意见。