意大利PIOMBINO DESE，Stevanato Group与DWK Life Sciences签署非独家分销协议，共同推广Stevanato Group的EZ-fill平台产品。Stevanato Group致力于扩大EZ-fill产品的分销，该技术已被证明具有优势，已成为行业标准的预使用产品处理技术。合作将利用DWK Life Sciences在全球实验室和生物制药客户中的供应经验，扩大Stevanato Group的RTU EZ-fill产品分销，包括EZ-fill vials in Nest & Tub（N&T）和托盘，以及EZ-fill Cartridges in Nest & Tub。RTU容器解决方案使制药公司能够通过使用通用填充平台来最大化无菌填充的灵活性，并且可以无缝集成到现有的制药制造填充线中。Stevanato Group希望通过DWK Life Sciences的广泛和专业的网络，将EZ-fill产品推广到整个制药生态系统，从实验室到大规模制造。过去12年中，已有超过250条生产线采用Stevanato Group的EZ-fill包装技术。EZ-fill平台已成为市场上最成熟的预灭

ASN Kidney Week 2022会议中，多位专家就Voclosporin在治疗严重狼疮性肾炎（LN）的疗效与安全性进行了研究。研究包括长期使用Voclosporin的疗效与安全性分析，以及在美国使用Voclosporin治疗LN的观察性登记研究。此外，会议还讨论了Voclosporin在低eGFR患者中的长期安全性和疗效，以及Voclosporin治疗LN的长期安全性评估。狼疮性肾炎是系统性红斑狼疮（SLE）的严重并发症，约三分之一的SLE患者被诊断为LN。LUPKYNIS（Voclosporin）是一种新型口服药物，被批准用于治疗活动性LN成人患者。会议还强调了LUPKYNIS的禁忌症、警告和预防措施，包括增加恶性肿瘤和严重感染的风险。

Q32 Bio和Horizon Therapeutics公司宣布，在成人患者中进行的一项随机、双盲、安慰剂对照的2期多中心概念验证试验中，首名患者已接受ADX-914治疗。ADX-914是一种完全人源化抗IL-7R抗体，旨在调节适应性免疫功能。该试验旨在评估ADX-914在治疗持续性、中度至重度特应性皮炎（AD）中的安全性和有效性。ADX-914有望通过靶向IL-7和TSLP信号通路来减轻特应性皮炎的病理并帮助恢复免疫稳态。这是两家公司合作的一个重要里程碑，体现了他们对为自身免疫和炎症疾病患者提供新颖、疾病修饰治疗的承诺。

Regulus Therapeutics Inc.在2022年10月27日宣布，将在美国肾病学会肾脏周2022年会上展示关于新型抗miR-17寡核苷酸RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的成果。该药物旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，在临床前模型中显示出改善肾脏功能、大小和疾病严重程度的潜力。RGLS8429是一款针对ADPKD的创新药物，ADPKD是一种常见的遗传性疾病，会导致肾脏、肝脏和其他器官形成多个充满液体的囊肿。该疾病是导致终末期肾病的主要原因之一。会议将于2022年11月3日至6日在奥兰多举行，摘要编号为3768400。

REGENXBIO公司宣布将在视网膜学会第55届科学会议上展示ALTITUDE临床试验数据，该试验评估了使用眼上腔给药方式治疗糖尿病视网膜病变的RGX-314。会议将于2022年11月2日至5日在加利福尼亚州帕萨迪纳举行。公司将于11月3日早上8:30举行电话会议，讨论2022年9月30日结束的季度财务结果、近期运营亮点以及这些临时数据。Lejla Vajzovic博士将在11月2日下午4:41 PT进行数据展示，该展示将在REGENXBIO网站上的媒体部分“演示与出版物”页面提供。此外，分析师可通过注册链接参与问答环节，电话会议结束后大约两小时，通过公司投资者网站提供电话会议回放。REGENXBIO是一家领先的处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活。

Edgewise Therapeutics宣布启动了LYNX Phase 2临床试验，旨在评估EDG-5506在治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）方面的安全性、药代动力学和肌肉损伤生物标志物的影响。该试验在罕见疾病研究公司位于亚特兰大的首个站点启动，预计将招募约27名4至9岁的DMD儿童。EDG-5506是一种口服小分子肌球蛋白调节剂，旨在保护DMD和贝克肌肉萎缩症（BMD）等疾病中易受伤害的快速骨骼肌纤维。此外，Edgewise计划在11月举行虚拟网络研讨会，与患者社区讨论EDG-5506的临床试验。

Urovant Sciences公司宣布，其产品GEMTESA（vibegron）75mg的药代动力学研究在同行评审期刊《Clinical Pharmacology in Drug Development》上发表。研究显示，将GEMTESA与苹果酱混合服用可能适用于吞咽困难的患者。该研究涉及健康成年人，结果显示将vibegron与苹果酱混合服用可能对治疗过度活跃膀胱（OAB）患者有益。研究还指出，许多老年患者因吞咽困难而难以服用完整药片，而GEMTESA的这种服用方式可能对老年患者尤其有用。GEMTESA已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗OAB症状，包括尿急、尿失禁和尿频。

Ariceum Therapeutics与AmbioPharm宣布建立战略制造和供应伙伴关系，AmbioPharm将为Ariceum提供cGMP肽合成和临床放射性药物制造支持。该合作旨在为Ariceum未来临床试验提供肽偶联物。AmbioPharm将支持Ariceum进行肽偶联物的cGMP制造和供应，这些肽偶联物将被放射性标记，作为即将进行的临床试验中的放射性药物最终产品。这些放射性标记的受体结合肽是靶向肿瘤诊断和治疗的重要一类放射性药物，将在Ariceum的主要放射性药物产品satoreotide的临床试验中使用，该产品用于治疗神经内分泌癌和其他一些难以治疗的侵袭性癌症，目前处于I/II期。Satoreotide被开发为“诊断和治疗”对，用于这些肿瘤的联合诊断和靶向放射性核素治疗。Ariceum Therapeutics首席执行官Manfred Rüger表示，Ariceum很高兴与AmbioPharm合作，并期待在推进其领先产品satoreotide的临床试验过程中得到AmbioPharm的支持。AmbioPharm首席科学官Michael W. Pennington表示，他们很高兴在合成这种肽“诊断和治

Sporos BioDiscovery公司宣布，其研发的SPR1新型TEAD抑制剂在34届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上展示了其在体内对肿瘤的单一剂型抗肿瘤活性，包括对已形成的大体积肿瘤的消退作用。SPR1与MAPK抑制剂和MAPK通路上游激活剂协同作用，首次公开了SPR1的TEAD抑制剂项目。这些数据支持公司将SPR1推进临床开发，目标是在2023年底前提交IND申请。SPR1针对的Hippo通路是主要的致癌通路，其YAP/TAZ-TEAD转录复合物的过度激活已被证明是抵抗MAPK通路抑制及其上游输入（如EGFR和其他受体酪氨酸激酶）的关键机制。

Puma Biotechnology在2022年EORTC/NCI/AACR分子靶向和癌症治疗研讨会上展示了SUMMIT篮式试验中neratinib治疗EGFR外显子18突变非小细胞肺癌（NSCLC）的最新研究结果。该研究是一项开放标签、多中心、多国试验，评估了每日给予neratinib的安全性及疗效。结果显示，在EGFR外显子18突变组中，客观缓解率（ORR）为35%，其中接受过TKI治疗的患者为30%，未接受过TKI治疗的患者为50%。研究还发现neratinib具有良好的安全性，常见的不良反应包括腹泻、便秘和恶心。Puma Biotechnology首席执行官Alan H. Auerbach表示，neratinib有望成为治疗EGFR外显子18突变NSCLC的有效且安全的选择。

Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma宣布已完成vamorolone新药申请（NDA）的滚动提交，寻求美国食品和药物管理局（FDA）的优先审查，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。该NDA的核心是基于为期24周的VISION-DMD研究，该研究评估了vamorolone（2和6mg/kg/天）与泼尼松（0.75mg/kg/天）和安慰剂在疗效和安全性方面的表现，并随后进行了为期24周的疗效维持评估以及额外的长期安全性和耐受性数据收集。此外，提交的文件还包括四项开放标签研究（包括扩展）的数据，其中vamorolone以2至6mg/kg/天的剂量给药，总治疗期为最长30个月，以及一项外部对照研究。Santhera和ReveraGen已申请优先审查，预计FDA将在60天内告知是否批准优先审查。vamorolone在美国和欧洲已获得孤儿药地位，并获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定，以及英国MHRA的“有希望的创新药物”（PIM）地位。

Totus Medicines在巴塞罗那举行的34届EORTC-NCI-AACR研讨会（ENA 2022）上宣布了其药物TOS-358的展示，TOS-358是一种针对PI3Kα的强效和高度选择性的共价抑制剂，PI3Kα是癌症中最常突变的癌基因。TOS-358在多种临床前疾病模型中表现出显著优于非共价PI3Kα抑制剂的疗效，包括超过30个患者来源的异种移植（PDX）模型。Totus Medicines计划于2023年初开始TOS-358的临床试验。该公司成立于2019年，致力于开发新一代细胞分析技术，以创造改变生命的疗法来治疗以前无法治疗的疾病。

MorphoSys AG在34届EORTC-NCI-AACR会议上公布了tulmimetostat（CPI-0209）单药治疗晚期癌症患者的初步结果，显示在五个队列中，有可评估的患者出现了响应或疾病稳定。tulmimetostat是一种口服的下一代选择性双重抑制剂，旨在通过提高效力、延长在靶点上的停留时间和更长的半衰期来改进第一代EZH2抑制剂。初步数据显示，tulmimetostat在多种癌症类型中具有广泛的临床应用潜力。在数据截止日期（2022年7月16日），51名52名患者已接受至少一次tulmimetostat剂量，其中68%的患者接受了至少三种先前治疗方案。安全性方面，tulmimetostat的不良事件与EZH2抑制机制一致，最常见的不良事件包括血小板减少、腹泻、恶心、贫血、疲劳、中性粒细胞减少、味觉障碍、脱发和呕吐。

Omega Therapeutics宣布在MYCHELANGELO I临床试验中首次对患者进行OTX-2002治疗，该试验旨在评估OTX-2002治疗复发或难治性肝细胞癌（HCC）和其他与MYC癌基因过表达相关的实体瘤。OTX-2002是一种新型表观遗传调节剂，旨在通过表观遗传调节降低MYC表达，同时可能克服MYC自调节。这一里程碑标志着Omega Therapeutics在将工程化、可编程mRNA疗法带给患者方面迈出了重要一步。该试验预计将招募约190名患者，在美国、亚洲和欧洲的临床试验地点进行。

拜耳将在2022年11月3日至6日举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议上展示其全面性临床研究KERENDIA（finerenone）的数据，该研究针对慢性肾脏病（CKD）伴发2型糖尿病（T2D）的患者。数据包括对FIDELITY研究的晚期汇总分析、对FIDELIO-DKD的进一步分析以及首个前瞻性观察性研究FINE-REAL的设计。此外，拜耳还将展示关于社会决定因素对CKD筛查影响的研究结果。KERENDIA已于2021年7月9日获得批准，用于降低CKD伴发T2D成年患者持续eGFR下降、终末期肾病、心血管死亡、非致命性心肌梗死和因心力衰竭住院的风险。FDA于2022年9月批准了KERENDIA的新标签，包含来自III期FIGARO-DKD心血管结局研究的发现。研究还涉及对FIDELIO-DKD和FIGARO-DKD的研究，评估finerenone与安慰剂相比在CKD伴发T2D患者中的有效性和安全性。

IFF Health与GenM达成合作，共同为更年期女性提供定制化补充解决方案。双方旨在提高全球对更年期旅程的认识，并为品牌和消费者提供全面、针对性的解决方案。预计到2025年，全球将有10亿女性经历更年期。IFF致力于帮助食品补充品品牌主触及这一群体，普及更年期全程知识，并提供经过临床验证有助于缓解更年期常见症状的膳食补充剂。双方将共同研发营养配方，以应对更年期带来的多种症状，如潮热、疲劳、阴道干燥、记忆力减退、便秘、腹胀和皮肤干燥等。

FUJIFILM Diosynth Biotechnologies与argenx达成协议，将在丹麦希尔勒德的生物制造工厂生产针对新生儿Fc受体的单克隆抗体片段egfartigimod，用于治疗严重自身免疫疾病。egfartigimod已在美国和欧洲获得批准，用于治疗肌无力等慢性自身免疫性神经肌肉疾病，并在日本用于治疗对激素或非激素免疫抑制疗法反应不足的肌无力成人。此外，该药物还在评估中，用于治疗其他严重自身免疫疾病。双方均表示，此次合作将有助于将重要疗法带给患者，并扩大egfartigimod的大规模生产能力。FUJIFILM Diosynth Biotechnologies是一家全球领先的生物制药合同开发和制造组织，拥有超过30年的经验，提供从细胞系开发到商业制造的一站式服务。