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SciRhom 在评估公司先导开发计划 SR-878 的首次人体临床研究中开始给药

研发注册政策

SciRhom 在评估公司先导开发计划 SR-878 的首次人体临床研究中开始给药

SciRhom公司宣布其最先进的研发项目SR-878的首次人体临床试验已开始给药，该试验旨在评估SR-878在48名健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效果。此次研究由奥地利维也纳医科大学临床药理学系合作进行，预计2025年下半年公布结果。SciRhom旨在通过其iRhom2靶向疗法为自身免疫疾病和其他潜在适应症提供新的治疗范式，同时阻断多个促炎和疾病驱动通路，以实现优于现有治疗方案的疗效并保持iRhom2相互作用伙伴TACE/ADAM17的其他重要功能。

PharmiWeb

2024-10-17

自身免疫疾病
Noema Pharma 宣布 NOE-105 （gemlapodect） 2a 期研究达到主要和所有关键次要终点

研发注册政策

Noema Pharma 宣布 NOE-105 （gemlapodect） 2a 期研究达到主要和所有关键次要终点

Noema Pharma AG宣布，其针对妥瑞症患者的药物gemlapodect（NOE-105）在Phase 2a ALLEVIA-1临床试验中取得了积极成果。该研究显示，接受gemlapodect治疗的60%的患者对主要疗效评估有反应，其中在目标剂量范围内的患者中，这一比例高达88%。YGTSS-TTS评分显示所有患者平均改善7.8分，在目标剂量范围内的患者平均改善12.8分。试验中未报告体重增加、代谢指标增加或严重不良事件。gemlapodect是一种新型PDE10A抑制剂，旨在减少妥瑞症患者的声音和运动抽搐，并具有比现有治疗方案更好的耐受性。该研究结果令人鼓舞，有望为妥瑞症的治疗带来重大进展。

GlobeNewswire

2024-10-17

Noema Pharma AG Medizinische Hochsch
eXmoor 和 Virica 获得资金以改善 AAV 基因疗法的生产

医药投融资

eXmoor 和 Virica 获得资金以改善 AAV 基因疗法的生产

eXmoor Pharma和Virica Biotech宣布获得资金支持，共同推进AAV基因疗法制造技术的改进。该项目由加拿大和英国政府联合资助，旨在提高腺相关病毒（AAV）的生产效率，这是基因疗法的关键组成部分。Virica将利用其VSE小分子库，通过eXmoor的规模化工艺开发专长，识别并实施最优秀的候选方案，以实现商业规模的AAV生产。eXmoor和Virica的合作将有助于降低生命-saving疗法的成本，提高效率，并最终使更多患者受益。该项目得到了Innovate UK和加拿大国家研究委员会工业研究援助计划的支持。

Businesswire

2024-10-17

Innovate UK
Eterna Therapeutics 和 Factor Bioscience 宣布达成独家许可和合作协议，以加速肿瘤、自身免疫和罕见疾病的细胞疗法开发

交易并购

Eterna Therapeutics 和 Factor Bioscience 宣布达成独家许可和合作协议，以加速肿瘤、自身免疫和罕见疾病的细胞疗法开发

Eterna Therapeutics与Factor Bioscience达成独家许可和合作协议，旨在加速开发针对肿瘤、罕见病和自身免疫疾病的先进细胞疗法产品。Eterna获得全球独家、不可转让、带版税的许可权，有权授予分许可，以开发并销售基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法产品，特别是工程化表达特定细胞因子的间充质干细胞（iMSC）。双方将合作生成数据，以证明授权药物候选人的疗效，并支持Eterna直接或通过第三方分许可向IND发展。Factor将获得每个产品候选人的里程碑付款以及商业化后的版税。Eterna专注于开发针对难治性疾病的创新疗法，而Factor则专注于细胞工程技术的研发，双方合作有望加速细胞疗法的开发进程。

晨星公司

2024-10-17

罕见病肿瘤自身免疫疾病
Tonix Pharmaceuticals 获得美国国防部的第一笔合同付款，用于与国防威胁减少局（DTRA）加速广谱抗病毒药物的开发

医药投融资

Tonix Pharmaceuticals 获得美国国防部的第一笔合同付款，用于与国防威胁减少局（DTRA）加速广谱抗病毒药物的开发

Tonix Pharmaceuticals获得美国国防部下属的国防威胁降低局（DTRA）的首笔合同付款，用于加速开发广谱抗病毒药物。这笔付款是公司五年内最高可达3400万美元合同的一部分，旨在提高军事人员在生物威胁环境中的医疗准备能力。该研究将利用对磷酸酶抑制剂的先前研究，特别是针对CD45的化合物，以优化治疗性干预的先导化合物，并为政府提供全面且成本效益高的广谱医疗对策。Tonix计划利用其先进的研究实验室能力，包括位于马里兰州弗雷德里克的研发中心（RDC）的BSL-3实验室，以及内部经验丰富的专业人员。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.

2024-10-17

CD45 Tonix Pharmaceuticals Holding Corp
AN2 Therapeutics 获得持续资助，以发现治疗结核病（由结核分枝杆菌引起）和疟疾的新型硼疗法

医药投融资

AN2 Therapeutics 获得持续资助，以发现治疗结核病（由结核分枝杆菌引起）和疟疾的新型硼疗法

AN2 Therapeutics获得比尔及梅琳达·盖茨基金会第二年的研究资助，以发现针对结核病和疟疾的新型含硼小分子疗法。该公司利用其硼化学平台，旨在开发新型抑制剂，针对氨基酸tRNA合成酶，以对抗耐药性和缩短治疗时间。该资助支持了AN2在感染性疾病和其他治疗领域的创新化合物开发，包括针对非结核分枝杆菌肺病和芽孢杆菌病的研究。AN2 Therapeutics致力于发现和开发基于硼化学平台的新型小分子疗法，目前正开发针对查加斯病、非结核分枝杆菌和芽孢杆菌病的硼基化合物，以及针对感染性疾病和肿瘤学的早期项目。

Businesswire

2024-10-17

疟疾美洲锥虫病
常春藤脑肿瘤中心将在 2024 年欧洲神经肿瘤学会年会上展示多篇摘要和关于创新临床试验设计的特别会议

研发注册政策

常春藤脑肿瘤中心将在 2024 年欧洲神经肿瘤学会年会上展示多篇摘要和关于创新临床试验设计的特别会议

巴罗神经学研究所的Ivy脑肿瘤中心将在2024年10月17日至20日在苏格兰格拉斯哥举行的第19届欧洲神经肿瘤学会（EANO）会议上展示最新研究结果和关于临床试验设计的特别会议。Ivy中心团队成员将展示来自四个早期临床试验的新数据，Nader Sanai博士，Ivy中心主任和巴罗神经外科肿瘤学主任，还将讨论神经肿瘤学中创新的药代动力学和药效学驱动的临床试验设计。Ivy中心关于BDTX-1535 Phase 0/1临床试验的积极结果表明，该口服脑穿透性第四代EGFR抑制剂能有效穿透难以到达的胶质母细胞瘤区域，并抑制患者肿瘤中的EGFR信号传导。这些数据为试验扩展到具有EGFR突变的初诊胶质母细胞瘤患者提供了依据。Ivy中心在EANO的多场报告代表了广泛的PK/PD临床试验组合。会议内容包括临床会议、口头报告和海报展示，涉及多种药物和治疗策略。这些研究由Ben & Catherine Ivy基金会和巴罗神经学基金会资助，旨在加速胶质母细胞瘤等脑肿瘤的治疗突破。

GlobeNewswire

2024-10-17

EGFR 胶质母细胞瘤
BioAegis Therapeutics 在免疫调节剂 Gelsolin 治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的 2 期临床试验中招募了首例患者

研发注册政策

BioAegis Therapeutics 在免疫调节剂 Gelsolin 治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的 2 期临床试验中招募了首例患者

全球600名患者的临床试验将评估重组人血浆凝胶素（rhu-pGSN）治疗中度至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的有效性和安全性。rhu-pGSN是一种免疫系统调节剂，能中断NLRP3炎症小体并增强巨噬细胞清除病原体。在ARDS中，内源性水平急剧下降，与疾病严重程度相关。BioAegis Therapeutics公司宣布，其Phase 2研究已开始招募首名患者，旨在评估rhu-pGSN治疗ARDS的疗效和安全性。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将评估rhu-pGSN对住院中度至重度ARDS患者（P/F比率为150）的疗效，并测量治疗的安全性和耐受性。该研究在美国、加拿大、英国和欧盟的75个地点进行，目标招募600名受试者。这项研究得到了美国卫生与公众服务部战略准备和应对管理局生物医学高级研究和发展局（BARDA）的资金支持。ARDS是一种可能由脓毒症、创伤、肺炎或其他感染性疾病引起的严重并发症，导致危及生命的肺损伤和肺内液体渗漏。即使进行积极的治疗，仍有大量患者死亡，幸存者也可能遭受长期并发症，包括肺功能受损和生活质量下降。仅在美国，每年就有超过50万名患者患有ARDS，约占所有重症监护病房入院患者的1

GlobeNewswire

2024-10-17

脓毒症急性呼吸窘迫综合征 NLRP3
Amicus Therapeutics 宣布与 Teva 就 Galafold（R）（migalastat）专利诉讼达成和解

交易并购

Amicus Therapeutics 宣布与 Teva 就 Galafold（R）（migalastat）专利诉讼达成和解

Amicus Therapeutics与Teva Pharmaceuticals达成许可协议，解决关于GALAFOLD专利的诉讼，Teva将获得在美国市场销售GALAFOLD仿制药的许可，双方将终止所有与GALAFOLD专利相关的诉讼，并将保密协议提交给美国联邦贸易委员会和司法部审查。Amicus Therapeutics是一家专注于罕见病治疗的生物技术公司，致力于开发创新药物。

纳斯达克证券交易所

2024-10-17

罕见病 Teva Pharmaceuticals Ltd Amicus Therapeutics Inc
Cymbiotika 获得 3000 万美元的债务融资，以加强增长和扩张

医药投融资

Cymbiotika 获得 3000 万美元的债务融资，以加强增长和扩张

Cymbiotika，一家致力于通过创新、科学验证的配方革新健康的领先健康和补充品牌，成功完成了3000万美元的债务融资。该融资由行业领先的资本提供商RevTek Capital领导，旨在加强Cymbiotika的资产负债表，为零售扩张、进入加拿大市场、增强基础设施和自动化等关键举措提供必要的营运资金。这些举措预计将在2025年及以后推动收入和EBITDA的指数级增长。Cymbiotika选择RevTek Capital是因为其为高增长公司提供灵活融资解决方案的证明能力。这笔资金不仅将加速公司的产品创新管道，还将加强Cymbiotika的运营效率，并支持继续投资于向快速增长的客户群提供高品质的补充品。CEO和联合创始人Shahab Elmi表示，此次融资的成功完成标志着品牌的实力、产品的价值以及市场中的巨大潜力。RevTek Capital的CEO和创始人Scott Peters表示，Cymbiotika是一家卓越的公司，通过坚持提供高品质健康产品的使命而迅速增长。RevTek Capital为创新公司提供战略债务融资，帮助企业家扩大业务规模，同时最大化企业价值。

PRNewswire

2024-10-17
Factor Bioscience 和 Eterna Therapeutics 宣布达成独家许可和合作协议，以加速肿瘤、自身免疫和罕见疾病的细胞疗法开发

交易并购

Factor Bioscience 和 Eterna Therapeutics 宣布达成独家许可和合作协议，以加速肿瘤、自身免疫和罕见疾病的细胞疗法开发

Factor Bioscience与Eterna Therapeutics达成独家许可和合作协定，旨在加速开发针对肿瘤、罕见病和自身免疫疾病的先进细胞疗法。Eterna获得全球独家、不可转让、带版税的许可权，有权授予子许可，利用Factor的细胞重编程和基因编辑技术、专利和专有知识开发特定的iPSC细胞疗法产品。该协议使两家公司都有可能加速在肿瘤、罕见病和自身免疫领域开发先进细胞疗法。Eterna总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，与Factor合作将有助于快速推进针对实体瘤、罕见病和自身免疫疾病的疗法。Factor首席执行官Matt Angel博士表示，Eterna在转化和开发方面拥有深厚的专业知识，是开发这些产品的理想合作伙伴。

Biospace

2024-10-17

实体瘤罕见病肿瘤自身免疫疾病
Clarametyx Biosciences 宣布抗体疗法 CMTX-101 治疗囊性纤维化相关感染的研究进展

研发注册政策

Clarametyx Biosciences 宣布抗体疗法 CMTX-101 治疗囊性纤维化相关感染的研究进展

Clarametyx Biosciences完成了一项针对囊性纤维化（CF）相关肺感染的免疫增强抗体疗法CMTX-101的1b期临床试验，并开始2a期试验。该疗法旨在改善CF患者的慢性肺部感染，通过破坏细菌生物膜来增强抗生素和免疫系统的效果。初步数据显示CMTX-101安全无副作用，有望成为新的治疗策略。该双盲、随机、安慰剂对照试验旨在评估CMTX-101作为标准抗生素辅助疗法的安全性和耐受性。Clarametyx正在推进其针对由多种细菌引起的难治性和慢性感染的战略，其技术平台旨在通过针对生物膜来增强免疫反应和抗生素干预。

Biospace

2024-10-17

囊性纤维化
Firefly Neuroscience 与 Bright Minds Biosciences 合作，使用其获得 FDA 批准的人工智能 BNA™ 技术分析其积极的 1 期研究的数据

交易并购

Firefly Neuroscience 与 Bright Minds Biosciences 合作，使用其获得 FDA 批准的人工智能 BNA™ 技术分析其积极的 1 期研究的数据

Firefly Neuroscience与Bright Minds Biosciences合作，分析其BMB-101药物第一阶段临床试验的脑电图（EEG）数据。试验中，受试者使用Zeto公司提供的FDA批准的19电极EEG头带，数据通过Firefly的AI分析平台进行分析。结果显示，BMB-101在脑部渗透和激活目标受体方面表现良好，为多种适应症的治疗提供了潜力。BMB-101是一种高度选择性的5-HT 2C激动剂，在临床前测试中表现出令人信服的活性，并可能成为治疗癫痫和其他神经精神疾病的有前景的候选药物。

Biospace

2024-10-17

癫痫
Lexaria 宣布完成 500 万美元的注册直接发行，根据纳斯达克规则在市场上定价

医药投融资

Lexaria 宣布完成 500 万美元的注册直接发行，根据纳斯达克规则在市场上定价

Lexaria Bioscience Corp.完成了一项注册直接发行，以市场价格出售了163.4万股普通股，每股价格为3.06美元，同时发行了未注册认股权证，可购买至455.1万股普通股，行使价格为3.06美元。公司从此次发行中获得了约500万美元的净收益，主要用于营运资金和其他一般性企业用途。此次发行是在SEC于2022年2月4日宣布生效的S-3表格“存托”注册声明下进行的。此外，公司还取消了2024年4月发行的291.7万股普通股的未注册认股权证。

Biospace

2024-10-17
Poseida Therapeutics 宣布与罗氏合作提名新的 CAR-T 开发候选药物

交易并购

Poseida Therapeutics 宣布与罗氏合作提名新的 CAR-T 开发候选药物

Poseida Therapeutics宣布与罗氏合作开发针对血液恶性肿瘤的新一代细胞疗法，包括多发性骨髓瘤。这一新候选疗法是一种同种异体、双特异性CAR-T疗法，利用Poseida的非病毒转座子DNA递送系统将两个全长嵌合抗原受体基因插入T干细胞记忆细胞中。罗氏为此支付了1500万美元的里程碑付款。此外，Poseida将于11月14日举办细胞疗法研发日活动，展示其在临床阶段和早期管线中的进展。 Poseida和罗氏的合作已有三个项目，其中P-BCMA-ALLO1是一种针对BCMA的同种异体CAR-T疗法，已获得再生医学高级疗法（RMAT）资格。 Poseida预计，随着罗氏合作协议下潜在的其他进展和付款，公司的现金储备将足以支持到2026年初。

Biospace

2024-10-17

BCMA 多发性骨髓瘤 Poseida Therapeutics Inc
Rectify Pharmaceuticals 将在美国肝病研究协会年会上展示新的临床前数据

研发注册政策

Rectify Pharmaceuticals 将在美国肝病研究协会年会上展示新的临床前数据

Rectify Pharmaceuticals将在美国肝病研究协会第75届年会上展示其两项新药研发成果。公司的新型双靶向小分子药物有望恢复两种ABC转运蛋白的水平与功能，针对多种肝胆疾病。此外，公司还将介绍一种新的肝胆损伤小鼠模型，该模型由异常胆汁成分和胆汁流量引起，适用于人类胆管疾病。这些研究成果将在11月18日的会议上进行展示，并随后在Rectify官方网站上公布。Rectify致力于开发一种新型口服小分子药物，即正功能调节剂（PFMs），以恢复和增强膜蛋白功能，治疗严重疾病。

Biospace

2024-10-17

肝脏疾病
Glaukos 宣布 Epioxa™ 的 3 期确证性试验取得积极顶线结果，达到主要疗效终点，并显示出良好的耐受性和安全性

研发注册政策

Glaukos 宣布 Epioxa™ 的 3 期确证性试验取得积极顶线结果，达到主要疗效终点，并显示出良好的耐受性和安全性

Glaukos公司宣布，其下一代角膜交联疗法Epioxa在第二阶段3期确证性关键试验中成功达到主要疗效终点，显示出与安慰剂/安慰剂对照组相比，在基线至12个月时最大角膜曲率（Kmax）有临床相关性和统计学上显著的改善。Epioxa有望成为美国FDA批准的首个非侵入性角膜交联药物疗法，用于治疗角膜圆锥形病变。这些结果支持了Glaukos计划于2024年底提交的新药申请（NDA）。Epioxa利用专有的新型药物配方，旨在穿透角膜上皮层，增强交叉连接，如果获得批准，将成为首个无需去除角膜上皮层的FDA批准的非侵入性角膜交联疗法。

Biospace

2024-10-17

Glaukos Corp
默克的 Clesrovimab （MK-1654）是一种研究性呼吸道合胞病毒（RSV）预防性单克隆抗体，可显著降低健康早产儿和足月儿的 RSV 疾病发病率和住院率

研发注册政策

默克的 Clesrovimab （MK-1654）是一种研究性呼吸道合胞病毒（RSV）预防性单克隆抗体，可显著降低健康早产儿和足月儿的 RSV 疾病发病率和住院率

美国默克公司（在美国和加拿大称为MSD）宣布，其研究性预防性单克隆抗体clesrovimab在Phase 2b/3临床试验中取得积极结果，该抗体旨在保护婴儿在首个呼吸道合胞病毒（RSV）季节免受RSV疾病的影响。试验结果显示，clesrovimab在预防RSV疾病方面表现出显著效果，包括降低需要住院的RSV病例。此外，clesrovimab的安全性与安慰剂组相当，且未发生与治疗或RSV相关的死亡。这些数据在IDWeek 2024会议上公布，表明clesrovimab有潜力减轻RSV对婴儿及其家庭的影响，并减少对医疗保健系统的压力。

Biospace

2024-10-17

MSD Clesrovimab注射液
Kezar Life Sciences 宣布对 Zetomipzomib 在自身免疫性肝炎患者中的 PORTOLA 试验进行积极的 IDMC 安全性审查，并提供 PALIZADE 更新

研发注册政策

Kezar Life Sciences 宣布对 Zetomipzomib 在自身免疫性肝炎患者中的 PORTOLA 试验进行积极的 IDMC 安全性审查，并提供 PALIZADE 更新

Kezar Life Sciences宣布了其关键的临床开发更新。PORTOLA Phase 2a临床试验的独立数据监测委员会(IDMC)建议无需修改即可继续进行，该试验评估了zetomipzomib在自身免疫性肝炎(AIH)患者中的疗效和安全性。Kezar还决定终止PALIZADE Phase 2b临床试验，专注于zetomipzomib在AIH中的应用，因为LN患者的试验中出现严重不良事件。Kezar将继续推进zetomipzomib在AIH的治疗，该疾病具有重大未满足的医疗需求。公司目前拥有约1.48亿美元的现金储备，预计将在2025年上半年报告PORTOLA试验的顶线数据。

Biospace

2024-10-17

自身免疫性肝炎 Kezar Life Sciences Inc 注射用Zetomipzomib
IGC Pharma 宣布多伦多 Baycrest 进行 IGC-AD1 的 2 期试验，招募患者

研发注册政策

IGC Pharma 宣布多伦多 Baycrest 进行 IGC-AD1 的 2 期试验，招募患者

IGC Pharma宣布将II期临床试验扩展至加拿大，在多伦多安大略省的Baycrest Academy进行，以研究IGC-AD1治疗阿尔茨海默病激越症状的效果。Baycrest是全球老年居住、医疗、研究、创新和教育的领导者，专注于大脑健康和老龄化。IGC-AD1是一种部分CB1受体激动剂，具有抗神经炎症特性，作为炎症小体抑制剂，针对神经炎症、氧化应激和神经递质失衡等关键途径。该试验旨在探索IGC-AD1在缓解患者激越症状方面的潜力。IGC Pharma已获得加拿大卫生部的批准，并在美国有12个试验点，计划在加拿大增加更多试验点以增加人口多样性。试验将招募164名患者，其中一半接受IGC-AD1治疗，另一半接受安慰剂。

Biospace

2024-10-17

老年性痴呆 IGC Pharma Inc