Biotheryx公司将在2022年10月25日至28日在马萨诸塞州波士顿举行的第五届靶向蛋白降解峰会上展示其针对SOS1蛋白降解程序的预临床数据，该程序针对KRAS突变癌症。公司首席科学官Leah Fung博士将在“突出双功能降解剂新靶点关键发现”的专题演讲中介绍这一发现。此外，公司副总裁Aparajita Chourasia博士将展示针对GSPT1和IKZF1/3的BTX-1188分子胶程序的最新预临床数据。Biotheryx专注于开发创新的小分子靶向蛋白降解剂（TPDs），其领先产品BTX-1188正在急性髓系白血病和实体瘤患者中进行1/2期临床试验。

Veru Inc.在IDWeek 2022会议上公布了其针对COVID-19患者的新药sabizabulin的3期临床试验数据。该药是一种口服的新型微管破坏剂，具有抗病毒和抗炎双重活性。试验显示，对于需要额外氧气的住院中度至重度COVID-19患者，sabizabulin治疗显著降低了死亡率和临床进展，并在安全性方面表现良好。Veru Inc.正在寻求紧急使用授权，并已获得多个国家和地区的监管机构审查。

Eledon Pharmaceuticals将在美国肾病学会（ASN）肾脏周2022和东北肌萎缩侧索硬化症联盟（NEALS）会议上展示关于其抗CD40L抗体Tegoprubart（AT-1501）的研究成果。ASN会议将展示两项关于Tegoprubart在IgA肾病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性和有效性的研究，而NEALS会议将展示Tegoprubart在ALS患者中减少炎症的研究。Eledon是一家专注于CD40L通路靶向的生物技术公司，致力于开发针对器官或细胞移植需求者、自身免疫疾病患者和ALS患者的潜在治疗方法。

CG Oncology将展示一项名为CORE1的II期临床试验的数据，该试验评估了CG0070与默克公司抗PD-1疗法KEYTRUDA（派姆单抗）联合使用治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的安全性和有效性。这项试验与默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的临床合作框架下进行，旨在评估CG0070与派姆单抗联合治疗NMIBC的疗效。该研究已完全入组，共有35名患者接受了治疗。更多关于这项研究的信息可在www.clinicaltrials.gov（NCT04387461）上找到。KEYTRUDA是默克雪兰诺公司（默克公司子公司）的注册商标。关于CG0070，它是目前正在进行III期临床试验的膀胱内递送选择性溶瘤免疫治疗剂，用于治疗对BCG无反应的NMIBC，同时也在同一适应症下进行与KEYTRUDA的II期联合研究。CG Oncology是一家专注于开发膀胱保存疗法的私营公司，致力于为所有膀胱癌患者提供创新疗法，以提高他们的生活质量。

Lutris Pharma公司创始人兼董事会主席Antoni Ribas教授获得加州再生医学研究所（CIRM）的500万美元资助，用于开发LUT017凝胶，这是一种新型的小分子BRAF抑制剂，用于皮肤再生和伤口愈合。这笔资金将用于完成新药研发（IND）研究，包括LUT017活性药物成分（API）和最终配方的药物产品（LUT017凝胶）的生产，评估药物在临床前模型中的稳定性、疗效和耐受性，以及完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的IND申请，以进行静脉溃疡患者的1期临床试验。LUT017凝胶有望加速伤口愈合，改善静脉溃疡非愈合伤口。Lutris Pharma公司专注于提高抗癌治疗效果，并减轻治疗过程中常见的皮肤毒性副作用。

PharmaJet宣布获得美国国际开发署（USAID）150万美元的资助，用于评估其Tropis无针注射系统在常规脊髓灰质炎免疫中的应用。该项目旨在比较使用Tropis无针注射系统进行皮内注射的减量脊髓灰质炎疫苗（IPV）与使用针筒的标准肌肉注射的疫苗覆盖率和成本。无针注射系统在提供成本效益、便利性和一致性方面具有优势，且能延长疫苗库存。PharmaJet将与Jhpiego、PATH、Sydani Group等合作伙伴以及当地政府合作，开展一项分层配对、集群随机研究，以评估无针注射对疫苗覆盖率的影响，并制定推广计划。

Seal Rock Therapeutics宣布其第二代ASK1抑制剂SRT-015在治疗酒精性肝炎和其他肝脏疾病方面取得积极临床和临床前研究结果。在AASLD肝脏会议上，SRT-015被证明在疗效和安全性方面优于第一代ASK1抑制剂，支持其未来后期开发。一项针对69名健康成年人的1期随机、双盲、安慰剂对照研究显示，SRT-015耐受性良好，药代动力学特性支持每日一次或两次给药，血浆水平在预期有效范围内。此外，SRT-015在人类血液中的研究揭示了其抗炎作用的机制。Seal Rock Therapeutics首席执行官Neil McDonnell表示，这些数据支持SRT-015作为潜在最佳第二代ASK1抑制剂的潜力，并支持其进一步的临床开发。SRT-015是Seal Rock Therapeutics开发的下一代ASK1抑制剂，旨在克服限制selonsertib（首个达到临床开发的ASK1抑制剂）临床疗效的缺陷。SRT-015具有肝脏优先分布特性，在酒精性肝炎和非酒精性脂肪性肝病（NASH）方面具有成为同类首创产品的潜力。

Assembly Biosciences公司在即将举行的美国肝病研究协会（AASLD）会议上将展示其病毒学产品组合的临床和临床前数据，包括四个海报展示，其中两个为突破性展示。这些展示将包括支持公司下一代核心抑制剂ABI-4334进入临床开发的数据，预计将在2022年下半年开始1a期临床试验。此外，还将展示针对乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）的新型小分子病毒进入抑制剂的临床前特性。还有两个海报展示将聚焦于Assembly Bio的干扰素-α受体（IFNAR）激动剂研究计划和正在进行的1期研究，评估第一代核心抑制剂vebicorvir与Arbutus Biopharma的AB-729联合使用治疗HBV的效果。公司首席科学官William Delaney表示，他们期待在会议上展示其药物研发管线、科学实力和扩展研究工作的广度。

TruDiagnostic与北卡罗来纳州立大学合作，全面表征所有印记控制区域，并在新型Imprintome表观遗传甲基化微阵列上提供检测服务。此次合作标志着对人类印记组研究的重要进展，研究人员首次全面识别了人类基因组中的1,488个半甲基化候选印记控制区域，为预测疾病风险提供了新的可能性。TruDiagnostic利用这一发现开发出一种新的微阵列，旨在全面检测人类印记组。该公司正与全球研究人员合作，利用这一新工具生成表观遗传健康数据，并鼓励从事甲基化诊断的研究人员使用这一人类印记组阵列。

Therapeutic Solutions International（TSOI）宣布，成功将JadiCells治疗一位难治性癫痫患者，患者因此实现了显著康复。该患者是在“尝试权法案”下接受治疗的，因为临床前数据表明，与标准脐带间充质干细胞相比，JadiCells™在毛果芸香碱诱导的动物模型中具有显著优势。公司已提交了一项专利申请，涵盖使用JadiCells™治疗癫痫和相关条件。患者自28岁起患有癫痫，导致生活受到严重限制，35年来没有看过电影、读过书或离开过家。经过四次JadiCell干细胞治疗方案，患者在治疗后的第三天感觉好转，第七天开始看电影和读书，20天后在自家后院建造花盆，三个月内未再发作癫痫。JadiCells™目前正在进行治疗COVID-19的III期临床试验，并获得慢性阻塞性肺病和慢性创伤性脑病的IND编号，公司正在与FDA合作启动临床试验。此外，公司还成功治疗了15名患有CTE或COVID-19的患者。公司总裁兼首席执行官Timothy Dixon表示，与其它生物技术公司相比，公司能够快速将科学发现转化为临床研究，并通过“尝试权法案”以高效和道德的方式将研究结果应用于患者。

Ardelyx公司宣布，其Phase 3 T3MPO试验的后期分析将在2022年美国胃肠病学年会（ACG 2022）上以两篇海报的形式展示。这些分析揭示了IBSRELA在治疗成人便秘型肠易激综合症（IBS-C）患者时的额外益处，包括改善腹部症状和完全自发性排便的持久反应。此外，Ardelyx还将举办一场名为“针对便秘型肠易激综合症（IBS-C）成年人的创新治疗方法”的产品剧场，由苏珊·卢卡克博士介绍IBS-C的多因素病理生理学、IBSRELA的新颖作用机制以及该药物的安全性和有效性数据。IBSRELA是一种局部作用的钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，能够减少肠道对钠的吸收，从而加速肠道蠕动，改善便秘症状。

Janssen制药公司公布了QUASAR诱导研究1的新数据，该研究评估了TREMFYA（古塞库单抗）在治疗对先前治疗反应不足的轻至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者中的疗效和安全性。数据显示，接受随机分组到TREMFYA治疗的患者中，大约80%在研究第12周或第24周达到了临床反应。对于在第12周未达到临床反应并继续接受皮下TREMFYA治疗的患者，平均有52.1%在第24周达到了临床反应。这些数据为TREMFYA作为治疗中度至重度活动性UC的另一种选择提供了进一步证据。研究安全性与已知的安全资料一致，未发现新的安全担忧。

AbbVie公司在2022年10月21日至26日在北卡罗来纳州夏洛特举行的美国胃肠病学会（ACG）年度科学会议上，将展示其胃肠病学产品组合中的26篇摘要。这些摘要将涵盖消化系统疾病和炎症性肠病的数据，包括克罗恩病、溃疡性结肠炎、便秘型肠易激综合症、腹泻型肠易激综合症、慢性特发性便秘和胰腺外分泌不足。AbbVie强调其对提供研究和创新解决方案以支持患者管理胃肠道疾病的承诺。会议将展示SKYRIZI、RINVOQ、LINZESS和CREON等药物的口头和海报展示，包括这些药物在临床试验中的数据。AbbVie还提供了关于这些药物的重要安全信息，包括可能的副作用和注意事项。

VAXNEUVANCE疫苗获欧盟批准，用于预防肺炎球菌感染，针对婴儿和儿童等易感人群。该疫苗旨在维持对现有肺炎球菌结合疫苗（PCV）中包含的血清型的免疫反应，同时扩大覆盖范围至可能导致婴儿和儿童疾病的血清型。欧洲药品管理局（EMA）的委员会对八项随机双盲临床试验的数据进行了审查，包括约8,400名参与者，其中5,400名接受了VAXNEUVANCE。研究评估了VAXNEUVANCE在易患肺炎球菌疾病的各种儿童群体中的应用，包括健康婴儿、儿童和青少年、早产儿以及患有HIV感染或镰状细胞性疾病的儿童。VAXNEUVANCE的批准数据包括关键性PNEU-PED-EU-1研究的发现，该研究评估了在健康婴儿中给予两剂婴儿系列剂量后，再给予幼儿剂量的VAXNEUVANCE的安全性和耐受性。结果显示，VAXNEUVANCE的免疫反应在13种血清型上与PCV13相当，在VAXNEUVANCE中额外的两种血清型22F和33F上优于PCV13。VAXNEUVANCE由默克公司开发，是一种15价肺炎球菌结合疫苗，包含从S. pneumoniae血清型1至33F的纯化荚膜多糖，与CRM 197载体蛋白结合。

Bio-Path Holdings公司宣布，其DNAbilize®技术开发的BP1002药物在治疗难治性/复发性急性髓系白血病（AML）患者的临床试验中，已成功为首位患者进行给药。该试验旨在评估BP1002对Bcl-2蛋白的靶向作用，以克服对venetoclax治疗的耐药性。BP1002通过靶向mRNA水平的Bcl-2蛋白，可能克服venetoclax治疗中的一些耐药机制。该试验在美国多个领先癌症中心进行，包括康奈尔大学威尔医学院、德克萨斯大学MD安德森癌症中心等。试验采用3+3设计，初始剂量为20 mg/m²，每周两次，共四周，共八次剂量。该试验的1b部分将在完成BP1002单药治疗队列后开始，评估BP1002与decitabine联合治疗难治性/复发性AML患者的安全性和有效性。

加拿大临床阶段制药公司Algernon Pharmaceuticals与耶鲁大学达成一项临床试验协议，共同开展一项关于治疗抑郁症的DMT（二甲基色胺） Phase 2 研究项目。耶鲁大学的Deepak DSouza教授将担任该试验的主要研究员。Algernon将为研究提供符合cGMP标准的DMT，并共同拥有由此产生的知识产权，同时拥有与耶鲁大学单独开发的知识产权的许可谈判权。此外，Algernon还将获得研究数据，以协助其DMT中风研究项目。该研究旨在比较不同剂量的DMT在健康受试者和抑郁症患者中的效果。

德国海德堡和美国剑桥——Novaliq GmbH，一家专注于基于独特EyeSol®无水技术的眼科治疗药物的生物制药公司，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受CyclASol®（环孢素眼药水）的新药申请（NDA）。CyclASol®是一种首创的抗炎产品，用于治疗干眼症（DED）的迹象和症状。FDA已完成对CyclASol® NDA的审查，并确定该申请内容足够完整，可以进行实质性审查。目前未发现任何潜在审查问题。FDA为审查Novaliq的NDA后宣布决定设定的PDUFA目标行动日期为2023年6月8日。Novaliq首席执行官Christian Roesky博士表示，这对于眼科医生和验光师及其患者来说是一个激动人心的时刻，因为他们离解决重要需求和更好地治疗数百万美国人受影响的严重眼表状况又近了一步。如果获得批准，CyclASol®将为干眼症患者提供一种高效但舒适的抗炎疗法。它在大多数患者的眼表上客观测量到令人印象深刻的快速治疗效果，并在疾病的迹象和症状上显示出临床益处。CyclASol®在两项关键研究中已证明，在受影响的干眼症患者中快速产生治疗效果，临床上有意义地改善了眼表损伤，并且具有出色的耐受性