Ferring Pharmaceuticals宣布将在美国结肠学会的2022年科学会议和继续教育课程上展示RBX2660的新分析数据，这是一种用于研究减少抗生素治疗后艰难梭菌感染（CDI）复发的微生物群基于的活生物疗法。分析将包括RBX2660在不同亚组和合并症中的疗效和安全性，以及一项2期研究的24个月数据。此外，还将展示衡量CDI复发性患者身心健康相关生活质量的数据。其中一项口头报告因在结肠类别中的杰出研究而获奖。这些数据将在北卡罗来纳州夏洛特举行的会议期间展示，并已在其网站上公布摘要。艰难梭菌感染是一种严重且可能致命的疾病，每年在美国造成数十万例疾病和死亡。RBX2660是一种正在研究的活生物疗法，旨在减少抗生素治疗后艰难梭菌感染的复发，已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道、孤儿药和突破性疗法指定。Ferring Pharmaceuticals致力于探索微生物组与人类健康之间的关键联系，并致力于开发基于微生物组的创新疗法。

Aulos生物科学公司宣布，将在即将召开的免疫治疗学会（SITC）第37届年会上展示其新型IL-2治疗药物AU-007的初步安全性数据。AU-007是一种由Biolojic Design计算设计的单克隆抗体，对IL-2的CD25结合部分具有高度选择性。该药物旨在通过重定向IL-2，促进免疫激活，减少免疫抑制和血管渗漏，以治疗实体瘤癌症。AU-007的临床试验正在澳大利亚进行，初步安全性结果将在SITC年会上公布。AU-007作为一种计算设计的抗体，具有独特的机制，能够增强抗肿瘤免疫效果，同时减少其他IL-2疗法带来的免疫抑制和毒性。Aulos生物科学公司致力于通过最先进的IL-2疗法来革新癌症患者护理。

Vertex制药公司宣布其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的研究项目取得进展，这是一种罕见的遗传性疾病，特征是蛋白质折叠缺陷，可能导致肝部和肺部疾病。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VX-634的IND申请，允许公司开始进行针对这种小分子AAT校正剂的人体临床试验。VX-634是Vertex正在研究的下一代分子系列中的第一个，与之前的AAT校正剂相比，其有效性和药物特性显著提高，允许全面探索剂量反应。此外，Vertex还将启动一项为期48周的VX-864 Phase 2研究，以评估长期治疗对聚合物从肝脏清除的影响，以及血浆中功能性AAT（fAAT）水平的变化。该研究旨在确定长期使用VX-864是否会清除肝脏聚合物，以及是否可能引起血浆fAAT水平的大幅增加。Vertex公司表示，将继续致力于开发针对AATD患者的变革性小分子药物，旨在解决该疾病的肝部和肺部表现。

UroGen Pharma Ltd. 将于2022年10月18日举办关于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）及其潜在治疗药物UGN-102的研讨会。研讨会将邀请专家Gary D. Steinberg和William C. Huang进行演讲，讨论NMIBC患者的未满足医疗需求和当前治疗格局。UroGen将介绍其产品线，重点介绍UGN-102的3期临床试验。研讨会还将设有问答环节。UGN-102是一种利用UroGen的RTGel™技术，通过膀胱内给药治疗LG-IR-NMIBC的药物。该药物正在3期ENVISION试验中进行评估，预计将在2024年提交新药申请。

Selecta Biosciences在29届欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）会议上将展示其ImmTOR®免疫耐受平台在治疗自身免疫疾病中的疗效，包括与AskBio合作的联合展示。公司首席科学官Kei Kishimoto博士表示，ImmTOR与Treg选择性IL-2突变体（ImmTOR-IL™）的结合展现了其潜力。Selecta计划在今年晚些时候开始其针对青少年甲基丙二酸血症的Phase 1临床试验，并继续努力帮助基因治疗患者克服免疫原性。会议中，Selecta将展示ImmTOR平台如何通过增强对AAV抗体的抑制，同时减轻高剂量AAV带来的不良反应，实现AAV向量的重复给药。

Xtant Medical Holdings, Inc.完成了一项私募融资的第二阶段，共筹集了约975万美元，用于支持公司运营资本和其他一般性企业用途。私募融资由Stavros Vizirgianakis领导，包括约14.1百万股普通股和约3.5百万股普通股的购买权，以及约6.2百万股普通股和约1.6百万股普通股的购买权。这些购买权立即可执行，将在首次融资后的五年内到期。Xtant Medical计划使用交易净收益来支持其运营资本和其他一般性企业用途。

PTC Therapeutics公司在第27届世界肌肉学会国际年会上将展示关于Translarna（ataluren）在治疗 nonsense突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者中有效性和安全性的最新临床试验和真实世界证据。研究包括年龄、行走能力和上肢功能等方面的数据。Translarna是一种蛋白质恢复疗法，旨在为遗传疾病患者恢复功能蛋白。研究041是迄今为止在杜氏肌营养不良症中进行的最大前瞻性试验，旨在确定ataluren对行走和耐力的影响。STRIDE患者登记册则是一项多中心观察性研究，旨在评估Translarna在常规护理中的安全性和有效性。Duchenne肌营养不良症是一种罕见且致命的遗传性疾病，主要影响男性，导致肌肉逐渐萎缩，最终导致心脏和呼吸衰竭。

TeraImmune公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展针对先天性血友病A（HA）患者中难治性抑制剂的TI-168 Phase 1/2a临床试验。TI-168是一种新一代的自体FVIII TCR-Treg细胞疗法，旨在消除HA患者的FVIII抑制剂。该多中心、开放标签的试验旨在评估TI-168在最多18名先天性血友病A患者中的安全性和有效性。所有受试者将继续接受预防性emicizumab和标准治疗，以治疗突破性出血。主要目标是评估TI-168的安全性和可行性，确定最大耐受剂量。次要目标是评估TI-168的疗效和评估移植的TI-168的特征。TeraImmune首席执行官Yong Chan Kim表示，他们相信将能够迅速推进开发针对难治性抑制剂的HA患者的有希望的治疗方法。

Aquestive Therapeutics公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其AQST-109肾上腺素舌下贴片的积极书面反馈，该产品用于治疗严重过敏反应，包括过敏性休克。FDA对该公司关于化学、制造和控制（CMC）的方案表示支持，并确认了针对API和药物产品的稳定性包装计划。Aquestive还计划与FDA讨论EPIPHAST研究数据和AQST-109的临床开发计划。AQST-109是一种聚合物基质肾上腺素前药，作为舌下贴片使用，无需水或吞咽即可给药。

TFF Pharmaceuticals在AAPS PharmSci 360会议上展示了其专利的薄膜冷冻（TFF）技术，该技术可应用于生产单克隆抗体等生物制品的干粉吸入制剂，并利用机器学习预测干粉吸入制剂的气溶胶性能。公司的研究由德克萨斯大学奥斯汀分校的Robert O. Williams III教授领导，其团队的研究成果被选为会议的“特别海报集”部分。这些研究展示了薄膜冷冻技术在优化多种生物药物干粉制剂中的应用，包括用于治疗COVID-19的SARS-CoV-2抗体和用于癌症治疗的抗PD-1抗体。此外，研究还探讨了人工智能和机器学习在提高产品特定干粉制剂开发效率方面的应用。TFF Pharmaceuticals首席执行官Glenn Mattes表示，这些研究有助于加速公司的研发生产力和推进多个合作伙伴项目。会议中，科学家们还展示了薄膜冷冻技术在其他领域的应用，如尼古丁替代品、COVID-19抗病毒治疗等。

Palleon Pharmaceuticals在波士顿举行的第37届癌症免疫治疗学会年会上将展示其领先项目E-602 Bi-Sialidase的GLIMMER-01临床试验进展。E-602是一种首创的糖免疫检查点抑制剂，通过酶解降解过硫酸化肿瘤和免疫细胞中的免疫抑制性唾液糖苷，恢复抗肿瘤免疫。GLIMMER-01试验旨在评估E-602的安全性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性，首例患者于今年3月接受给药。该公司的E-602项目是Palleon在肿瘤学领域的领先项目，由诺贝尔奖获得者Carolyn Bertozzi共同创立，致力于糖免疫学药物开发，以改变癌症和炎症性疾病的治疗方式。

Venatorx Pharmaceuticals在IDWeek 2022上宣布了其新型抗生素cefepime-taniborbactam的六项展示，包括两项口头报告，展示cefepime-taniborbactam的安全性和有效性结果，该药物针对难以治疗的耐药性革兰氏阴性细菌感染和有限治疗选择的病毒感染。cefepime-taniborbactam是一种结合了第四代头孢菌素cefepime和β-内酰胺酶抑制剂taniborbactam的抗生素，对多种耐药细菌有效。该公司已完成针对复杂尿路感染（cUTI）的3期临床试验CERTAIN-1，结果显示cefepime-taniborbactam在疗效和安全性方面优于对照组，并计划于2023年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。此外，该公司还获得了高达3.18亿美元的合同，用于开发采购cefepime-taniborbactam以治疗内毒素病和多药耐药感染。

Marinus Pharmaceuticals宣布，其四个摘要被接受在即将于10月举行的医学会议上进行海报展示。这些摘要涉及使用ganaxolone治疗与CDKL5缺陷相关疾病的癫痫发作，包括1年以上的开放标签扩展随访和评估ganaxolone对儿童行为的影响。此外，还有关于健康成人志愿者静脉注射ganaxolone的药代动力学和药效学研究的摘要。Marinus是一家致力于开发治疗癫痫疾病创新疗法的制药公司，其产品ZTALMY已获美国FDA批准用于治疗2岁及以上患者的CDKL5缺陷相关疾病的癫痫发作。Ganaxolone作为一种神经活性类固醇GABAA受体调节剂，正在开发成静脉和口服制剂，以扩大治疗范围，适用于成人和儿科患者的急性及慢性护理环境。

M6P Therapeutics在苏格兰爱丁堡举办的欧洲基因和细胞治疗学会第29届年会上，展示了其针对高甘露糖6磷酸含量β-葡萄糖脑苷酶酶生产的AAV9基因疗法，用于治疗高雪病。公司研发总监林刘博士的展示表明，该疗法在治疗高雪病，包括神经元病型方面具有潜力。M012是该公司的首个利用S1S3共表达平台技术的候选药物，旨在治疗溶酶体储存病。该研究显示，M012 AAV载体在野生型小鼠体内注射后，能够有效转导周围组织和大脑区域，并观察到周围组织中GCase酶活性的增加，以及在大脑样本中检测到强烈的GCase蛋白信号。M6P Therapeutics致力于开发新一代的靶向酶替代和基因疗法，以解决溶酶体储存病患者的未满足需求。

Arrowhead Pharmaceuticals将在2022年11月5日至7日在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上，就其针对严重高甘油三酯血症的ARO-APOC3和混合性血脂异常的ARO-ANG3的SHASTA-2和ARCHES-2 Phase 2临床研究的中期数据发表口头报告。公司还计划于11月9日举办虚拟分析师和投资者会议，讨论这些数据以及Arrowhead的未来临床开发计划。会议将包括来自知名专家Christie M. Ballantyne和Robert S. Rosenson的演讲，他们将讨论在AHA上展示的数据、当前未满足医疗需求的血脂异常治疗现状，以及ARO-APOC3和ARO-ANG3解决可能增加心血管疾病残余风险的脂质和脂蛋白的潜力。ARO-ANG3是一种旨在治疗混合性血脂异常的RNA干扰（RNAi）疗法，而ARO-APOC3是一种针对载脂蛋白C-III（APOC3）的RNAi疗法，旨在治疗高甘油三酯血症、严重高甘油三酯血症和家族性胆固醇酯血症。

uniQure公司将在欧洲基因和细胞治疗学会第29届年会上展示八项数据，包括关于基因治疗候选药物和制造技术的进展。这些展示涵盖了Temporal Lobe Epilepsy、Alzheimer's和ALS等疾病的研究成果，以及新型AAV9基因治疗和linQURE平台的发展。uniQure致力于利用其技术平台快速推进基因治疗药物的研发，以治疗多种疾病。

DICE Therapeutics公司宣布，其研发的口服小分子IL-17拮抗剂DC-806在Phase 1临床试验中取得积极成果。该试验在健康志愿者和银屑病患者中进行了安全性、药代动力学（PK）数据收集，并在银屑病患者中提供了早期临床概念验证。结果显示，DC-806在高剂量组中，与安慰剂组相比，PASI评分平均降低43.7%，显示出良好的安全性和药效学效果。DC-806预计将在2023年上半年进入Phase 2b临床试验，以进一步优化剂量并探索其峰值疗效。