Anixa Biosciences公司宣布将在SITC第37届年会上展示其针对卵巢癌的CAR-T疗法临床试验。该试验由Moffitt癌症中心妇科肿瘤科主任、研究主要调查员Robert Wenham博士进行介绍。Anixa是一家专注于癌症和传染病治疗与预防的生物技术公司，其产品组合包括与Moffitt癌症中心合作开发的癌症免疫疗法项目，以及与MolGenie GmbH合作的COVID-19项目。此外，Anixa还与克利夫兰诊所合作开发预防乳腺癌和卵巢癌的疫苗。Anixa通过与知名研究机构合作，不断探索互补领域的创新技术，以进一步开发和商业化。

药明巨诺宣布其CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®新适应症获批，用于治疗难治性或复发滤泡性淋巴瘤，成为国内首个获批用于此适应症的细胞免疫治疗产品。该产品基于关键性临床研究RELIANCE的6个月随访结果，展现出高疾病缓解率和可控毒性，有望成为同类翘楚。药明巨诺将继续推进技术创新与管线开发，探索倍诺达®在更多血液肿瘤及自身免疫性疾病适应症中的应用。

scPharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品FUROSCIX（呋塞米注射剂），这是一种通过On-Body Infusor递送呋塞米的独特配方，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II/III级慢性心力衰竭成人患者的液体超负荷引起的充血。FUROSCIX是首个也是唯一一个获得FDA批准的皮下环利尿剂，能够在家中通过FUROSCIX Infusor提供与静脉注射呋塞米相当的利尿效果。该产品预计将在2023年第一季度商业上市。临床研究表明，FUROSCIX的生物利用度为99.6%，8小时尿液输出量为2.7升，与接受静脉注射呋塞米的受试者相似。scPharmaceuticals公司计划通过优化商业化努力，在明年第一季度向患者提供FUROSCIX，以迅速推广产品，满足美国59亿美元的市场需求。

Revance Therapeutics在即将于2022年10月6日至10日在科罗拉多州奥罗拉举行的美国皮肤外科手术学会（ASDS）年会上，将展示两项关于DAXXIFY™（DaxibotulinumtoxinA-lanm）注射产品的视频摘要。这些研究展示了DAXXIFY™在所有皮肤类型患者中的有效性和安全性，同时强调了患者对治疗结果的极高满意度。DAXXIFY™是首个和唯一经FDA批准的长效肽类神经调节剂产品，用于成人暂时改善中度至重度皱眉纹（眉间纹）。Revance Therapeutics致力于创新的美容和治疗方案，此次展示突出了公司在面部美容治疗领域持续的创新承诺。

Actinogen Medical Limited宣布其阿尔茨海默病（AD）生物标志物研究的2a期临床试验数据积极，验证了公司在AD领域Xanamem项目的计划。研究显示，在患有升高pTau生物标志物的患者中，每日一次、10毫克口服Xanamem治疗观察到CDR-SB评分的0.6至0.8点效应。世界领先的痴呆症权威迈克尔·伍德副教授表示，这些积极数据表明Xanamem在AD早期阶段患者中可能具有治疗作用。Actinogen首席医疗官保罗·罗兰教授表示，这些临床结果进一步验证了公司的AD项目，并在开发Xanamem作为新型AD治疗药物方面迈出了重要一步。研究在72名患有轻度AD的患者中进行，他们接受了Xanamem 10毫克或安慰剂每日一次治疗12周。主要发现是，血液pTau水平高于中位数6.74 pg/mL（n=34）或10.2 pg/mL（n=9）的患者从Xanamem治疗中获得了临床显著的益处，平均效应大小为CDR-SB评分上的0.6至0.8点。

Morphic Therapeutic公司公布了MORF-057口服α4β7抑制剂在治疗溃疡性结肠炎（UC）的1期临床试验新数据，显示200 mg每日两次的剂量能够达到α4β7受体饱和，并显著增加关键淋巴细胞亚群。这些数据与已批准的生物制剂vedolizumab活性一致，为MORF-057在溃疡性结肠炎中的EMERALD研究提供了支持。MORF-057是一种针对炎症性肠病（IBD）的口服小分子α4β7抑制剂，旨在减少淋巴细胞向肠道黏膜组织的迁移，从而减轻炎症。

Novavax公司将在2022年10月11日至14日举行的欧洲世界疫苗大会上展示其COVID-19疫苗作为加强针的新安全性和免疫原性数据，以及其COVID-19-流感组合疫苗候选人的免疫原性、安全性和最佳剂量。此外，还将展示Phase 3 PREVENT-19试验和Study 307：批次一致性评估Novavax COVID-19疫苗（NVX-CoV2373）作为加强针在18岁及以上成年人和12至17岁青少年中的数据。Novavax研发总裁Gregory Glenn表示，Novavax致力于开发基于成熟技术的创新疫苗，并致力于在多个传染病领域建立最佳疫苗组合。除了数据展示，Glenn博士还将参加一个主题演讲小组，讨论COVID-19疫苗的未来和应对大流行的下一步行动。

今日，Immatics公司宣布了IMA203单药治疗的临床数据更新，包括已完成1a期剂量递增试验和1b期剂量扩展队列A（单药治疗）的前5名患者的初步数据。IMA203是一种针对PRAME（一种在多种实体瘤中频繁表达的蛋白）的TCR-T细胞疗法。数据显示，在目标剂量或以上且输注至少10亿TCR-T细胞的患者中，确认的客观缓解率（cORR）为50%（6/12）。在1b期单独的患者中，80%（4/5）的患者确认了客观缓解，且所有缓解在数据截止时仍在持续。IMA203治疗在多种实体瘤类型中显示出积极的疗效，包括皮肤黑色素瘤、卵巢癌、头颈癌、葡萄膜黑色素瘤和滑膜肉瘤。Immatics计划在2023年发布IMA203单药治疗、IMA203与免疫检查点抑制剂联合治疗以及第二代IMA203CD8的数据。此外，Immatics还将启动针对PRAME的半衰期延长双特异性抗体TCER® IMA402的临床试验。

First Wave BioPharma宣布，其adrulipase药物递送新配方的研究成果将在AAPS 2022 PharmSci 360会议上展出。该研究由First Wave与合作伙伴Pace Life Sciences共同完成，旨在开发adrulipase的新药物递送配方。体外数据显示，新配方（SDD04）在胃酸环境中的保护作用优于其他adrulipase配方，并在小肠中快速释放adrulipase，有利于药物与食物混合并发挥治疗作用。此外，SDD04配方药物负载量是之前配方的两倍，在90分钟内仍保持活性。公司计划在2022年底前启动针对优化adrulipase配方的II期临床试验。Adrulipase是一种用于治疗囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）相关外分泌胰腺功能不全（EPI）的口服非系统性生物制剂。

Zynerba Pharmaceuticals在2022年10月17-18日于华盛顿特区举行的NORD罕见病和孤儿产品突破峰会上展示了一项关于ZYN002（大麻二酚）透皮凝胶治疗22q11.2缺失综合征儿童和青少年的开放标签耐受性和疗效研究的海报。该研究旨在评估ZYN002在罕见神经精神疾病中的治疗效果，并将在Zynerba公司网站上公布。Zynerba致力于开发针对罕见神经精神疾病的创新透皮大麻素疗法，以改善患者及其家庭的生活质量。

BELLUS Health公司宣布，其研发用于治疗难治性慢性咳嗽（RCC）和其他咳嗽高敏感性病症的创新药物BLU-5937，将在即将于2022年10月16日至19日在田纳西州纳什维尔举行的CHEST年度会议上展示Phase 2b SOOTHE临床试验的临床数据。会议期间，公司将公布一份关于RCC患者在接受BLU-5937治疗前的专家咨询和治疗情况的摘要。BLU-5937已成功完成RCC的Phase 2b试验，公司正准备在2022年第四季度启动CALM Phase 3临床试验。RCC是一种持续时间超过八周的咳嗽，目前在美国约有900万患者受此困扰，且目前在日本和瑞士之外没有针对RCC的特定疗法。BELLUS Health还在探索BLU-5937在治疗其他咳嗽高敏感性病症和P2X3相关高敏感性病症的潜力。

Orchard Therapeutics在29届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上将展示其血液干细胞（HSC）基因治疗产品的临床和临床前数据，包括四个口头报告和六个海报展示。公司联合创始人兼首席执行官Bobby Gaspar将发表关于HSC基因治疗结合新生儿筛查的治愈潜力的邀请演讲。此外，Orchard的合作者Bernhard Gentner将介绍公司HSC基因疗法OTL-203的研究进展。Orchard Therapeutics的临床和研究成果将展示出HSC基因治疗在多种遗传疾病中的治疗潜力。

Bicycle Therapeutics公司宣布，其基于专利技术Bicycle®的抗癌新药BT8009的预临床数据发表在《药物化学杂志》上。该药针对Nectin-4表达肿瘤，正在进行的I/II期临床试验中评估其效果。Nectin-4是一种已验证的肿瘤抗原，Bicycle Therapeutics致力于开发针对Nectin-4表达肿瘤的新疗法。公司正在开发多种Bicycle毒素偶联物，包括BT5528、BT8009和BT7480，以及正在进行的I/IIa期临床试验中的BT1718。Bicycle Therapeutics总部位于英国剑桥，领导团队部分位于美国马萨诸塞州列克星敦。

默克公司宣布，其研发的sotatercept作为一种治疗肺动脉高压（PAH）的潜在新药，在关键性3期STELLAR临床试验中取得了积极结果。该试验评估了sotatercept作为稳定背景治疗附加药物的疗效和安全性。试验结果显示，sotatercept在6分钟步行距离（6MWD）等主要疗效指标上显著优于基线水平，并且大部分次要疗效指标也达到统计学上的显著性。sotatercept的安全性表现与2期临床试验观察到的结果一致。这些结果将在即将举行的科学会议上公布。默克公司表示，这些结果表明sotatercept有可能改变PAH的治疗方式，并正在积极推进监管申请，以期尽快将这种新药带给患者。

一项正在进行中的2a期临床试验数据显示，接受12周组合诱导治疗（guselkumab和golimumab）的溃疡性结肠炎（UC）成年患者，在38周时达到临床缓解率47.9%，高于单独使用guselkumab（31.0%）或golimumab（20.8%）的患者。该研究是首个评估IL-23p19亚基拮抗剂（guselkumab）和TNFα拮抗剂（golimumab）组合疗法在UC中疗效和安全的随机对照试验。研究结果显示，接受组合疗法并随后以guselkumab维持治疗的患者，在38周时临床缓解率显著提高，且不良事件发生率与其他治疗组相当。这些数据为治疗中重度活动性UC患者提供了新的治疗选择。

G1 Therapeutics公司宣布，其针对转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的trilaciclib Phase 3临床试验PRESERVE 2已随机分配最后一名患者。该试验包括187名接受一线trilaciclib或安慰剂治疗的患者，在吉西他滨和卡铂（GC）化疗前进行。trilaciclib是一种静脉注射的暂时性CDK4/6抑制剂，旨在在化疗期间保护骨髓和免疫系统功能，以改善患者预后。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予trilaciclib用于与化疗联合治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的快速通道指定。G1公司的首席医疗官Raj Malik表示，PRESERVE 2试验旨在评估trilaciclib在mTNBC中的作用，以巩固在Phase 2项目中观察到的强大的生存益处。如果试验结果积极，G1将与FDA紧密合作，加快该适应症的监管申报审批。

和铂医药宣布与石药集团全资子公司恩必普药业达成协议，将巴托利单抗（HBM9161）在大中华区的开发、制造及商业化独家权益转让给恩必普药业。和铂医药将获得最高超10亿元人民币的款项，包括预付款和里程碑付款，并按年度净销售额获得提成。巴托利单抗是大中华区首个进入临床开发阶段的新型全人源抗FcRn单克隆抗体，有望治疗多种自身免疫性疾病。王劲松博士表示，与石药集团的合作将优化市场潜力，推进临床开发，实现巴托利单抗在大中华地区的价值最大化。张翠龙表示，与和铂医药的合作将加速巴托利单抗在中国的临床开发、生产和商业化进程，使其更快惠及中国患者。和铂医药是一家专注于肿瘤及免疫领域创新抗体疗法的全球生物医药公司，石药集团是一家创新驱动型的医药集团，致力于研发创新药物以填补未满足的医疗需要。