Oramed Pharmaceuticals Inc.的子公司Oravax Medical Inc.宣布，其口服COVID-19疫苗候选品的1期临床试验初步数据显示积极结果。该疫苗结合了Oravax的口服疫苗技术与Premas Biotech的D-Crypt™平台，旨在通过口服途径触发对SARS-CoV-2病毒主要表面蛋白的保护性反应。Oravax的疫苗候选品在第一阶段试验中表现出良好的安全性和耐受性，公司对口服COVID-19疫苗的成功以及其平台在开发其他传染病口服疫苗的广泛潜力充满信心。该试验为开放标签、剂量递增、剂量寻找的1期临床试验，旨在评估两种浓度的口服抗SARS-CoV-2疫苗的安全性、耐受性和免疫原性。

Pharvaris公司在2022年HAEi全球领导力研讨会上展示了其新型口服B2受体拮抗剂PHA121及其两种剂型PHVS416和PHVS719的临床前和临床数据，用于治疗和预防遗传性血管性水肿（HAE）。这些数据表明PHA121在抑制缓激肽激活人体B2受体方面比icatibant强25倍，且两种剂型均显示出良好的药代动力学特性，适用于按需治疗和预防治疗。PHVS416为软胶囊剂型，适用于按需治疗，而PHVS719为缓释片剂型，适用于预防治疗。Pharvaris致力于为HAE患者提供有效、便捷的治疗方案。

Sarepta Therapeutics将在2022年10月11日至15日在加拿大哈利法克斯举行的第27届世界肌肉学会国际混合年度大会（WMS 2022）上分享其遗传药物组合的新数据。数据包括关于eteplirsen在51外显子跳跃治疗Duchenne肌营养不良症患者的真实世界证据的最新突破性报告，以及公司基因治疗平台的研究，包括支持SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）功能的前临床数据。Sarepta的这项基因疗法旨在治疗Duchenne肌营养不良症。Sarepta的执行副总裁兼首席科学官Louise Rodino-Klapac表示，这些数据反映了公司对推进科学以造福患者的承诺。Sarepta Therapeutics拥有超过40个处于不同发展阶段的项目，专注于杜氏肌营养不良症（DMD）和肢体围肌营养不良症（LGMDs），并致力于开发针对罕见遗传疾病的精确遗传药物。

CNS Pharmaceuticals Inc.宣布其新型脑癌治疗药物Berubicin在欧洲启动了首个临床试验站点，该药物是首个能够穿过血脑屏障的蒽环类药物。公司CEO John Climaco表示，他们致力于推进Berubicin的临床开发，并已获得FDA的快速通道和孤儿药指定，以加速其研发和审查过程。该药物正在全球范围内进行一项关键性试验，评估其在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）中的疗效和安全性。此外，CNS Pharmaceuticals还正在推进其WP1244药物技术组合的开发，该技术利用蒽环类和去甲氧基蒽环类骨架创建小分子药物，预计比柔红霉素抑制肿瘤细胞增殖的效力强500倍。

BridGene Biosciences公司宣布，其专有的化学蛋白质组平台IMTAC™在识别药物靶点方面的价值得到研究证实，并在即将于巴塞罗那举行的欧洲癌症研究治疗组织（EORTC）、美国国家癌症研究所（NCI）和美国癌症研究协会（AACR）联合举办的34届研讨会（ENA 2022）上获得认可。该研讨会上，公司将展示两项关于IMTAC™平台及其领先项目TEAD抑制剂的摘要，这些研究突出了IMTAC™在发现新型治疗靶点和药物候选分子的能力。BridGene通过其独特的化学蛋白质组技术，能够筛选小分子药物，针对活细胞中的整个蛋白质组或选定靶点，以发现针对传统上难以治疗的靶点的药物候选分子，这些靶点与多种癌症等破坏性疾病相关。该公司的目标是利用其独特的平台，通过扩展小分子药物的作用机制，为治疗以前难以用小分子药物治疗的疾病开辟新途径。

Endo International plc宣布，其旗下Endo Aesthetics公司研发的Qwo®（胶原酶Clostridium histolyticum-aaes）注射剂，用于治疗成年女性中度至重度臀部橘皮组织，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。相关研究数据将在美国皮肤外科协会年度会议上展示。Qwo®的主要不良反应为注射部位瘀伤、疼痛、结节和瘙痒。Endo Aesthetics致力于推动美学艺术的发展，Qwo®是该公司的首个FDA批准的注射治疗臀部橘皮组织的药物。Endo International plc是一家专注于提供高质量、提升生活品质的疗法的企业，致力于帮助全球患者实现最佳生活状态。

Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了OXLUMO®（lumasiran）的标签扩展，这是一种通过皮下注射给药的RNAi疗法，现在用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），以降低儿童和成人患者的尿草酸（UOx）和血浆草酸（POx）水平。这一批准基于ILLUMINATE-C 3期研究的积极疗效和安全性结果，该研究评估了OXLUMO在严重肾功能损害患者中的疗效，包括那些正在接受血液透析的患者。PH1是一种罕见的遗传性疾病，其特征是肝脏草酸过度产生，导致草酸钙晶体沉积在肾脏和尿路中，可能引起疼痛和复发性肾结石和肾钙质沉着症，进而可能导致肾功能衰竭。OXLUMO的批准基于ILLUMINATE-C 3期研究的六个月积极结果，该结果显示OXLUMO治疗显著降低了POx，并在肾功能受损的患者中显示出令人鼓舞的安全性和耐受性特征。

Merck和Ridgeback Biotherapeutics公布了关于LAGEVRIO（molnupiravir）的两项真实世界证据研究的初步结果，该药物是一种正在研究的口服抗病毒COVID-19药物。PANORAMIC研究显示，LAGEVRIO未能达到主要终点，即与常规护理相比，在随机分组后的28天内减少住院和死亡；但在次要终点上，LAGEVRIO与常规护理相比，在多个指标上有所改善。Clalit研究显示，LAGEVRIO与65岁及以上患者的住院和死亡率降低相关，但在年轻成年人中则没有这种关联。此外，Merck报告了关于LAGEVRIO在转基因小鼠中进行的致癌性研究的最新结果，表明在测试的任何剂量下LAGEVRIO均不具有致癌性。

Karuna Therapeutics宣布，其针对精神分裂症的药物KarXT的Phase 3 EMERGENT-2试验数据将在2022年10月15日至18日在奥地利维也纳举行的第35届欧洲神经精神药理学学会（ECNP）大会上分享。公司将展示包括疗效和安全性数据以及新增加的安全性数据。KarXT是一种口服的M1/M4选择性胆碱能激动剂，旨在治疗精神疾病和神经疾病，其独特的双重机制不依赖于多巴胺或血清素通路。KarXT的疗效和安全性数据表明，它有潜力成为治疗精神分裂症的新疗法，满足患者未满足的医疗需求。

Mersana Therapeutics完成UPLIFT临床试验患者招募，该试验旨在评估其新型ADC UpRi在铂耐药卵巢癌中的安全性和有效性。UpRi是针对NaPi2b的ADC，具有高药物到抗体比率和控制旁路效应。公司预计将在2023年中发布UPLIFT的初步数据，并计划在数据积极的情况下，于年底前提交美国FDA的BLA申请。

Galapagos NV将在2022年10月8日至11日举行的欧洲胃肠病学（UEG）周会上展示其针对炎症性肠病（IBD）特别是溃疡性结肠炎（UC）的研究成果。公司重点介绍了对SELECTION数据集的新分析，包括预测反应和缓解、组织学数据和轨迹模型。此外，还将展示filgotinib在类风湿性关节炎（RA）高风险人群中的安全性数据。Galapagos还举办了一场名为“JAK到未来——UC患者中心的抉择”的混合研讨会，探讨以患者为中心的综合方法来控制疾病，以及JAK类药物如何帮助医疗保健专业人员应对当前和未来的治疗格局。会议还包括关于filgotinib在UC患者中的疗效和安全性分析，以及专家对疾病管理的看法。

Octapharma宣布其产品octagam® 10%（免疫球蛋白静脉注射（人源））在成人皮肌炎（DM）患者中的有效性和安全性研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。这是首个大型随机临床试验，旨在研究静脉注射免疫球蛋白（IVIg）在皮肌炎治疗中的应用。研究结果显示，octagam® 10%对成人皮肌炎患者是一种有效且耐受性良好的治疗方法。该研究纳入了来自10个国家的36个地点的95名成年人，并报告了以下关键发现：目前皮肌炎的治疗选择有限，ProDERM研究及其在《新英格兰医学杂志》上的发表，为该疾病的管理带来了明显的转折点，医生现在可以为患者提供一种经过证实有效、安全且耐受性良好的治疗选择。octagam® 10%已在美国获得“治疗成人皮肌炎”的批准，在欧洲获得“治疗使用免疫抑制剂（包括皮质类固醇）的成人活动性皮肌炎、对上述药物不耐受或禁忌的成人免疫调节”的批准。

Pulmodyne公司与fluidIQ公司签署全球许可和联合研发协议，共同开发创新呼吸技术。Pulmodyne公司将获得fluidIQ的专利技术，双方将合作开发基于流体力学平台的呼吸和急救领域创新技术，该平台无需依赖传感器、电力或电池即可实现技术的微型化和自动化。此举旨在快速响应美国和国际市场的未满足的医疗需求，并扩大fluidIQ技术的全球应用。Pulmodyne公司作为Intersurgical集团的一部分，专注于制造高质量的呼吸产品，而fluidIQ公司则致力于提供基于流体力学技术的简单而优雅的解决方案。

ProLynx公司宣布在梅奥诊所进行的一项针对铂耐药性卵巢癌的PLX038（PEG~SN-38）二期临床试验中，首位患者接受了治疗。PLX038是一种长效前药，由强效拓扑异构酶1抑制剂SN-38组成，其活性成分也存在于抗癌药物伊立替康和TRODELVY（sacituzumab govitecan-hziy）中。该临床试验旨在评估PLX038在铂耐药性卵巢癌中是否能引起缓解，并测量生物样本或循环肿瘤细胞中的目标参与度，以确保SN-38能够到达肿瘤并产生预期效果。研究还将监测与响应相关的肿瘤生物标志物，如BRCAness、SLFN11、ATM和RAD51，以识别对药物最敏感的患者。梅奥诊所的Andrea E. Wahner Hendrickson和Scott H. Kaufmann医生正在主持这项试验。

Fitusiran预防治疗显著降低了血友病A或B患者，无论是否具有抑制剂，的出血事件，与之前的因子或旁路制剂预防相比，年度化出血率（ABR）从4.4降至0.0。Fitusiran是一种新型的小干扰RNA疗法，皮下注射给药，正在开发中，用于预防治疗血友病A或B患者。在ISTH 2022大会上，Phase 3 ATLAS-PPX研究的积极数据表明，每月一次的fitusiran（80 mg）在严重血友病A或B的成人及青少年患者中，与之前因子或旁路制剂预防相比，显著减少了出血事件。研究达到了主要终点，并显示出fitusiran预防治疗与之前预防相比，出血事件显著减少。Fitusiran预防治疗对于所有血友病患者，无论是否具有抑制剂，都有可能通过每年最多六次皮下注射提供预防治疗。

Bone Therapeutics公司接到了来自Pregene Biopharma的单方面终止通知，但Link Health Pharma公司表示对ALLOB产品仍感兴趣，并愿意继续与Bone Therapeutics谈判相关权利。Bone Therapeutics将恢复对ALLOB全球的开发、生产和商业化权利，并有权与Link Health和其他合作伙伴协商ALLOB的权利。Pregene的终止原因是由于中国新法规的引入，未来将禁止涉及外国人类细胞和相关临床试验的项目。Bone Therapeutics正在与Link Health进行积极讨论，以明确合作的条款和范围。

Replimune Group，一家致力于开发新型肿瘤导向溶瘤免疫疗法的临床阶段生物技术公司，宣布从Hercules Capital获得2亿美元的非稀释性定期贷款设施。这笔资金将使公司的现金储备延长至2025年，以支持其CERPASS和IGNYTE临床试验的关键催化剂，包括资助商业基础设施和进行一项确认性研究以支持潜在的新药上市申请。此次融资增强了Replimune的财务实力，并为未来的资本形成提供了灵活性。贷款设施包括最多六笔款项，其中五笔可根据Replimune的选择提取，每笔款项于2027年10月到期。