Ferring Pharmaceuticals宣布将在2022年IDWeek会议上展示RBX2660的分析，这是一种用于治疗抗生素治疗后艰难梭菌感染复发的微生物群基于的活生物疗法。研究将关注RBX2660在治疗65岁以上伴有合并症的患者中治疗复发性艰难梭菌感染的效果，以及治疗后的健康相关生活质量。此外，会议还将展示RBX2660在复发性艰难梭菌感染患者中显著改善健康相关生活质量的结果。艰难梭菌感染是一种严重且可能致命的疾病，每年在美国造成数十万例病例和死亡。RBX2660已被美国食品药品监督管理局授予快速通道、孤儿药和突破性疗法指定。Ferring Pharmaceuticals致力于探索微生物组与人类健康之间的关键联系，并致力于开发新型微生物组基于的治疗方法。

Kiromic BioPharma公司利用其专有的DIAMOND®人工智能和数据挖掘平台，专注于免疫肿瘤学领域，开发细胞和基因疗法。公司于2022年10月4日收到FDA对其Deltacel™开发策略的书面反馈，确认了其开发策略。公司计划利用这些反馈和建议，在2023年第一季度启动临床试验。公司首席执行官Pietro Bersani表示，公司决定将转移性4期肺癌作为其首个针对实体恶性肿瘤的适应症，并很高兴继续履行其使命。为了执行Deltacel™的开发策略，公司对其运营进行了精简，并调整了关键资源，同时维持其他产品Procel™和Isocel™的开发。作为这一策略的一部分，公司做出了艰难但必要的决定，裁员20人，约占其工作力的29%。公司相信这些关键行动和整体策略与其正在积极追求的融资选择相一致。Deltacel™是公司最先进的候选药物，其使用同种异体、非病毒、非工程化的现货Gamma Delta T细胞（GDT）是下一代解决方案。

Peptilogics公司在ASM/ESCMID联合会议上展示了其新型抗菌肽PLG0206的预临床数据，该肽对多种耐药菌具有活性，可能解决难以治疗的细菌感染。研究结果表明PLG0206对包括耐药菌株在内的多种细菌病原体具有活性，并能在多药耐药菌株中克服耐药机制。PLG0206是一种在1b期临床试验中的广谱非传统抗生素肽治疗药物，用于治疗关节置换术后假体关节感染。该药物具有独特的作用机制，能够快速靶向细菌和生物膜形成病原体，降低耐药性风险。Peptilogics致力于开发治疗危及生命疾病的肽类药物，并获得了FDA孤儿药和快速通道指定。

Opiant Pharmaceuticals宣布其针对酒精使用障碍（AUD）的鼻用纳曲酮（OPNT002）的二期临床试验已按计划完成患者招募。该试验旨在评估OPNT002在300名AUD患者中的疗效、安全性和耐受性。OPNT002是一种旨在快速提高血浆纳曲酮浓度的药物，以阻断μ和δ阿片受体，从而减少酒精的强化和成瘾特性。试验预计将在2023年初完成，中期数据预计将在年中发布。

Edgewise Therapeutics将在世界肌肉学会第27届国际混合年度大会上展示其研究性疗法EDG-5506，该疗法旨在保护易受伤害的快肌纤维，用于治疗肌营养不良症。该公司将在10月11日至15日于加拿大新斯科舍省哈利法克斯的哈利法克斯会议中心举行的会议上进行展示。Edgewise将赞助一个名为“针对快肌肌球蛋白：肌营养不良症保护肌肉的新方法”的研讨会，并展示为期6个月的ARCH研究中期结果。此外，该公司还将展示关于贝克肌营养不良症患者的科学海报，并讨论EDG-5506在临床试验中的进展，包括其作为单一疗法和与其他疗法的联合使用潜力。Edgewise Therapeutics专注于开发针对严重罕见神经肌肉和心脏疾病的创新治疗方法，其研究平台结合了肌肉生物学和小分子工程的基础知识。

Alimera Sciences公司宣布，其ILUVIEN（氟替卡松醋酸酯玻璃体植入剂）在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）患者中显示出优于其他疗法的优势。来自PALADIN Phase 4安全研究的后分析显示，使用ILUVIEN治疗的DME患者的中位治疗频率低于其他治疗方案的患者。ILUVIEN为DME患者提供长达36个月的持续治疗。该研究还发现，ILUVIEN治疗显著减少了需要抗VEGF、皮质类固醇和激光治疗的眼的数量，并将总治疗次数减少了46%。此外，25%的患者在36个月内无需补充治疗。研究还显示，ILUVIEN患者平均视力提高，视网膜厚度显著降低，并在36个月内表现出可预测和可控的安全性特征。这些数据进一步支持了ILUVIEN作为持久DME疗法的价值。

Aruna Bio公司宣布，其神经干细胞来源的未修饰外泌体AB126具有穿越血脑屏障的天然能力，并在Exosome Based Therapeutic Development Summit上展示了AB126在原形下的潜在治疗活性。AB126有望为多种神经系统疾病提供治疗益处，其临床前数据表明，该外泌体能够减轻神经炎症、提供神经保护和刺激神经再生。公司计划在2023年第二季度提交针对中风的第一份IND申请，并继续探索AB126在广泛脑部炎症和退行性疾病中的应用。

Scholar Rock公司宣布将在SITC年度会议上展示SRK-181在晚期实体瘤患者中的1期临床试验数据，包括安全性、有效性和生物标志物结果。SRK-181是一种新型TGFβ1激活抑制剂，旨在克服晚期癌症患者对检查点疗法的原发性耐药性。公司认为，SRK-181有望治疗对检查点抑制剂产生耐药性的多种癌症。该研究将在11月10日至11日的会议期间以海报形式展示，详细资料可在SITC网站和Scholar Rock公司网站上找到。

Cytovia Therapeutics在SITC 2022年会上将展示其基于TALEN®基因编辑的iPSC来源的NK细胞和GPC3靶向Flex-NK™细胞结合抗体的新临床前数据，旨在通过干细胞工程和多特异性抗体增强自然杀伤细胞来对抗癌症。公司专注于开发治疗肝癌和胶质母细胞瘤等实体瘤以及难治性多发性骨髓瘤等血液恶性肿瘤的细胞疗法和免疫疗法。Cytovia与Cellectis、CytoImmune、耶路撒冷希伯来大学、INSERM、纽约干细胞基金会、美国国家癌症研究所和加州大学旧金山分校等机构建立了科学合作关系，并与CytoLynx Therapeutics在更大中国地区开展研发、生产和商业化合作。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予其药物CRN04777“创新护照”，使其能够进入创新许可和准入途径（ILAP），以加速治疗罕见病先天性高胰岛素血症（HI）的药物上市。ILAP旨在缩短创新药物上市时间，特别是针对危及生命或严重致残的疾病以及存在重大未满足患者需求的疾病。CRN04777是一种口服的小分子SST5受体激动剂，旨在减少患有先天性高胰岛素血症和其他高胰岛素分泌疾病患者的胰岛素过度分泌。该药物在临床前模型中已显示出抑制胰岛素分泌和正常化血糖水平的能力。

Caraway Therapeutics将于2022年10月13日在纽约举行的迈克尔·J·福克斯基金会帕金森病治疗会议上展示其针对GBA-Parkinson病（GBA-PD）的TRPML1激动剂项目的新数据。公司总裁兼首席科学官Magdalene Moran博士和药物发现副总裁Donato del Camino博士将展示关于TRPML1激动剂如何增强GCase通路活性、改变疾病相关脂质和α-突触核蛋白清除的数据。GBA-PD是最常见的帕金森病遗传形式，患者通常发病较早，病情进展较快，痴呆风险较高。Caraway Therapeutics致力于开发针对GBA-PD的新疗法，并感谢迈克尔·J·福克斯基金会的持续支持。

Cabaletta Bio，一家专注于开发针对自身免疫疾病患者的靶向细胞疗法的生物技术公司，宣布将在即将召开的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第29届年会上展示其DSG3-CAART疗法在粘膜型天疱疮（mPV）成人患者中的临床试验和转化数据。该会议将于2022年10月11日至14日在苏格兰爱丁堡的国际会议中心举行。Cabaletta Bio的首席科学官Samik Basu，M.D.将在10月13日下午5:30至7:15进行海报展示，海报标题为“粘膜型天疱疮中DSG3-CAART细胞在输注前后的特征”。Cabaletta Bio的CAAR T细胞疗法旨在选择性地结合并消除仅导致疾病的B细胞，同时保护对人类健康至关重要的正常B细胞。该公司正在开发的治疗方案包括针对粘膜型天疱疮、MuSK相关重症肌无力、PLA2R相关膜性肾病、粘膜皮肤型天疱疮和FVIII同种抗体相关性血友病的潜在治疗方法。

Phio Pharmaceuticals Corp.将在2022年11月8日至12日在波士顿举行的第37届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上更新其研发项目。公司重点介绍其基于自递送RNAi（INTASYL™）治疗平台的下一代免疫治疗药物，包括PH-762在晚期黑色素瘤中的首次人体临床试验、PH-762与AgonOx公司合作增强肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）功能的数据，以及使用INTASYL化合物在癌症免疫治疗中识别的相关靶点的新临床前数据。此外，公司还将在其网站上提供海报展示，并强调其致力于通过INTASYL平台沉默肿瘤诱导的免疫抑制，以开发出能够克服肿瘤免疫逃逸的强效治疗药物。

Annovis Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行buntanetap（原名ANVS401或Posiphen）在轻度阿尔茨海默病（AD）患者中的2/3期临床试验。buntanetap是一种口服神经毒性聚集蛋白（TINAPs）抑制剂，能够降低神经毒性蛋白水平，减少大脑中的毒性。在2a期临床试验中，buntanetap在AD和PD患者中表现出良好的耐受性和安全性，并在AD患者的认知和PD患者的运动功能上显示出统计学上显著的改善。Annovis Bio正在推进buntanetap在早期PD治疗中的3期临床试验，并计划在年内启动AD患者的2/3期临床试验。

EpicentRx公司宣布在中国启动全球三期临床试验REPLATINUM，旨在评估RRx-001在晚期广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者中的疗效。RRx-001是一种肿瘤激活的小分子，可抑制NLRP3炎症小体并重新极化肿瘤相关巨噬细胞（TAMs），以恢复对化疗的敏感性。该试验旨在比较RRx-001与一线铂类双药方案与铂类双药方案在约300名之前接受过铂类双药和免疫检查点抑制剂治疗的晚期SCLC患者中的疗效。EpicentRx与SciClone Pharmaceuticals于2020年在中国建立了RRx-001的许可协议。此三期试验是在RRx-001在晚期SCLC患者中进行的成功二期临床试验QUADRUPLE THREAT之后进行的。RRx-001是一种独特的NLRP3抑制剂，具有双重抗炎和抗癌活性，用于治疗多种肿瘤、胃肠、自身免疫和神经退行性疾病。

AN2 Therapeutics公司宣布，其研发的针对难治性MAC肺病的epetraborole药物在日本的1期临床试验中表现出良好的药代动力学、安全性和耐受性，支持了在日本患者中使用的每日一次500mg剂量。该药物在欧洲联盟获得了孤儿药产品指定，以应对非结核分枝杆菌（NTM）肺病这一罕见且未满足的医疗需求。公司计划将日本和美国作为主要市场，这两个国家MAC肺病的发病率最高。此外，AN2 Therapeutics正在进行的EBO-301关键性2/3期试验中，将包括日本患者。

Taysha Gene Therapies公司在即将于2022年10月11日至14日在苏格兰爱丁堡举行的第29届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上，将展示两项关于基因治疗Rett综合征的壁报。这两项壁报分别评估了miniMECP2 AAV9载体在非人灵长类动物和老鼠中的安全性和生物分布情况。Taysha Gene Therapies致力于开发针对中枢神经系统（CNS）单基因疾病的AAV基因疗法，旨在为罕见病和大型患者群体提供治疗。公司拥有丰富的基因治疗药物开发和商业化经验，并与UT Southwestern基因治疗项目合作，构建了广泛的AAV基因疗法管线。