Mindset Pharma Inc.宣布，经过广泛的临床前筛选研究，其与McQuade Center for Strategic Research and Development合作开发的Family 2项目中的主要精神类药物候选药物MSP-2020和备用药物候选MSP-2003已被选中，将进入IND使能研究。这两款新型化合物均具有专利性，并受到美国专利商标局专利号17/387,864的保护。与裸盖菇素和裸盖菇碱相比，这两种药物候选品在体外和行为反应上显示出比裸盖菇素更强的精神作用和更短的半衰期。它们在多种物种中表现出中枢神经系统渗透性和高口服生物利用度。Mindset Pharma Inc.计划在2022年底由一家领先的全球合同研究组织启动IND使能研究。公司CEO James Lanthier表示，这些候选药物与裸盖菇碱和裸盖菇碱相比，显示出更强的作用和更快的起效潜力，预临床结果继续支持下一代精神类药物化合物有潜力成为心理健康治疗的更优选择。

荷兰Intravacc公司获得美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIAID）的1460万美元合同，用于开发针对淋病奈瑟菌（NG）的鼻内预防性疫苗。该疫苗名为NGoXIM，基于淋球菌外膜囊泡（OMV）平台技术，并已在动物模型中证明其有效性。Intravacc公司将开发NGoXIM的完整生产流程，并开展I期临床试验，以评估疫苗的安全性和有效性。该项目由美国卫生与公众服务部资助。

Colossal Biosciences公司加速研发预防象群灭绝的救命疫苗，与全球领先的EEHV研究者Dr. Paul Ling合作，旨在开发新型治疗方法和疫苗，以防止致命疾病EEHV的传播。该公司计划分三个阶段推进研究，包括开发蛋白质亚单位疫苗、mRNA疫苗和单克隆抗体治疗。此项目旨在提升对疾病的理解，包括感染病毒的象群的免疫库，以治疗重症EEHV象，并预防疾病未来的传播。此外，Colossal还致力于保护亚洲象、非洲象和森林象的遗传代码，以恢复物种和生态系统。

PDS生物技术公司宣布，其在研免疫疗法PDS0101的两个临床研究摘要被接受在2022年11月8日至12日在波士顿举行的第37届癌症免疫治疗学会（SITC 2022）会议上发表。这两个摘要分别涉及PDS0101与标准治疗化疗和放疗联合治疗局部晚期宫颈癌的IMMUNOCERV II期临床试验，以及PDS0101为基础的三联免疫疗法治疗晚期HPV16阳性癌症的II期临床试验。PDS0101是PDS生物技术公司针对HPV表达癌症开发的领先候选药物。公司CEO Frank Bedu-Addo表示，这些研究摘要的接受发表展示了PDS0101在局部晚期宫颈癌和晚期难治性HPV16阳性癌症治疗中的治疗潜力，以及Versamune®技术在开发针对多种癌症的免疫疗法方面的潜力。

瑞典医疗技术初创公司Capitainer与佛罗里达大学Timothy J. Garrett实验室达成合作，旨在加速其qDBS采样技术在临床诊断中的应用。Garrett博士在代谢组学及其临床应用领域是权威专家，拥有广泛的合作网络。合作旨在推动方法开发，扩大qDBS技术在临床诊断中的使用。Capitainer的qDBS采样技术表现出色，但临床实验室和家用微样本收集方法不足。Garrett博士将带来丰富的干燥血斑分析经验，与Capitainer共同开发新的临床分析方法。Capitainer的qDBS采样技术在实际人群研究中得到验证，97%的样本符合分析质量标准。

Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.宣布，其注射用iPPS在PARA_OA_008 II期临床试验中达到主要终点，并显示出对WOMAC疼痛和功能评分的显著改善。独立临床研究组织分析的数据显示，iPPS治疗组的滑液生物标志物从基线发生改变。iPPS影响了滑液中测量的多个生物标志物，包括神经生长因子（NGF）、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）和白细胞介素-6（IL-6），以及软骨降解标志物。WOMAC数据显示，与安慰剂组相比，每周两次iPPS治疗在56天时在疼痛、功能、僵硬和整体WOMAC评分方面显示出统计学上显著的改善。iPPS在随机、安慰剂对照研究中耐受性良好，没有严重不良事件，也没有任何特殊关注的不良事件。此外，Paradigm还展示了iPPS在治疗自然发生性犬类骨关节炎模型中的初步数据，显示出功能改善和软骨降解生物标志物的降低趋势。

Connect Biopharma Holdings Limited今日宣布，其在中国进行的CBP-201关键试验的主要分析结果显示，该药物在治疗中重度特应性皮炎（AD）方面表现出显著疗效和良好耐受性。试验中，CBP-201组的患者中，16周时与基线相比，有30.3%的患者病情得到改善，而安慰剂组仅为7.5%。此外，CBP-201在多个关键次要终点上也取得了积极结果。公司计划与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）讨论新药申请（NDA）的可能性。

Dyadic International Inc.首席执行官Mark Emalfarb将在即将举行的巴塞罗那世界疫苗大会上发表演讲，强调公司在微生物平台构建方面的重大成就，包括成功表达Omicron BA.5 RBD和gRBD铁蛋白纳米颗粒抗原，以及增强流感疫苗的效力和C1细胞表达抗原的生产力数据。此外，Dyadic将继续展示C1细胞在降低抗原生产成本方面的优势，并在巴塞罗那举办的产品展示会上提供一对一会议。Dyadic的C1细胞蛋白生产平台基于一种工业上已证实的微生物，用于加速生物疫苗和药物的开发、降低生产成本并提高性能。Dyadic还开发了Dapibus™丝状真菌微生物蛋白生产平台，用于快速开发和大规模制造低成本蛋白质、代谢物和其他生物产品。

Cyclo Therapeutics公司宣布启动其针对早期阿尔茨海默病的Trappsol® Cyclo™药物的Phase 2b临床试验，旨在减少淀粉样蛋白β和tau蛋白。该试验已获得监管机构和IRB的批准，正在招募患者。公司CEO表示，这一研究将提供关键数据，以开发治疗阿尔茨海默病的新疗法。该试验是一项美国多中心、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、为期6个月的研究，将评估每月一次的Trappsol® Cyclo™输注在早期阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和潜在疗效。

Sionna Therapeutics宣布将在2022年11月3日至5日在费城宾夕法尼亚会议中心举办的北美囊性纤维化基金会会议（NACFC）上展示其针对囊性纤维化（CF）的全新CFTR调节剂组合的预临床数据。这些组合包括针对CFTR NBD1的Sionna首创分子，有望使携带ΔF508突变的CF患者恢复CFTR功能。公司创始人兼发现研究高级副总裁Greg Hurlbut将主持关于“针对NBD1缺陷的全新CFTR调节剂组合，实现CFTR的完全校正”的口头和海报报告。Sionna致力于通过校正与CF进展相关的关键蛋白CFTR的功能来开发针对CF的高效差异化治疗方法，其管线包含针对校正由ΔF508引起的蛋白缺陷的小分子，具有潜在的最优疗效和长期益处。

Scholar Rock公司宣布将在世界肌肉学会（WMS）混合大会和脊髓肌肉萎缩症国际科学大会上展示其针对脊髓肌肉萎缩症（SMA）的实验性肌肉定向肌生长素抑制剂apitegromab的额外数据。这些数据来自为期24个月的TOPAZ临床试验扩展期，包括患者报告的结局等多个疗效终点的分析。Scholar Rock公司创始人兼临时首席执行官Nagesh Mahanthappa表示，这些发现为apitegromab在SMA治疗中的潜力提供了进一步证据。apitegromab是一种选择性抑制肌生长素激活的药物，旨在治疗SMA患者。Scholar Rock公司相信，通过抑制肌生长素激活，apitegromab可能对SMA患者的运动功能产生临床意义上的改善。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予apitegromab治疗SMA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及优先药物和孤儿药品指定。SMA是一种罕见的遗传性疾病，通常在幼儿中发病，美国和欧洲约有30,000至35,000名患者受影响。Scholar Rock公司专注于发现和开发针对严重疾病的创新药物，包括神经肌肉疾病、癌症和纤维化等。

Inhibrx公司宣布，基于与美国食品药品监督管理局（FDA）的讨论，有望在美国加速批准INBRX-101，这是一种针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）肺气肿患者的优化重组人AAT-Fc融合蛋白。INBRX-101有望通过功能α-1抗胰蛋白酶（AAT）血清水平作为替代终点进行加速审批。Inhibrx计划在2023年第一季度启动一项注册使能的临床试验，使用功能AAT作为替代终点，并意图在FDA的加速审批计划下提交监管审批。FDA表示支持与Inhibrx合作解决AATD药物开发中的监管挑战。Inhibrx还完成了对支气管肺泡灌洗液（BALF）数据的分析，显示INBRX-101在所有受试的AATD患者的肺泡中均有存在，并显示出剂量依赖性的肺暴露增加。此外，Inhibrx修改了与Oxford Finance LLC的贷款和担保协议的最后剩余部分，将30亿美元的融资安排改为在宣布INBRX-101的监管路径时进行。

Abcuro公司宣布启动一项针对T细胞大颗粒淋巴细胞白血病（T-LGLL）患者的Phase 1/2剂量递增试验，以评估ABC008的安全性、耐受性和概念验证。ABC008是一种首创的anti-KLRG1抗体，能选择性地耗竭高度细胞毒性T细胞，同时保护调节性T细胞、中央记忆T细胞和其他免疫细胞。T-LGLL是一种自身免疫性疾病，特征为克隆性扩大的CD3+ CD8+细胞毒性T淋巴细胞攻击中性粒细胞和红细胞前体，导致中性粒细胞减少和贫血。当前标准治疗的疗效有限，许多患者转向非批准的疗法，如甲氨蝶呤，效果有限。ABC008旨在治疗由高度细胞毒性T细胞介导的疾病，包括肌炎和T-LGLL。

Bristol Myers Squibb与Autolus Therapeutics达成协议，获得其专利RQR8安全开关的使用权，用于治疗癌症的细胞疗法项目。Autolus将获得前期付款，以及未来可能的选择权行使费、开发里程碑付款和版税。RQR8安全开关通过联合使用广泛可用和批准的抗体利妥昔单抗，在患者出现严重不良反应时，可选择性消除细胞疗法。Autolus的RQR8安全开关是其领先的细胞编程模块之一，旨在提供精确的靶向、可控、增强和持续的CAR T活性。该协议下，Autolus将获得RQR8安全开关的初始细胞疗法项目的访问权，并可能获得选择权行使费和开发里程碑付款。此外，Autolus还将有权获得所有包含RQR8安全开关的Bristol Myers Squibb细胞疗法产品的净销售额版税。

Verastem Oncology公司宣布了其RAMP临床试验的最新进展。RAMP 201试验针对复发性低级别浆液性卵巢癌患者，结果显示独立确认的响应率和安全性信号良好，公司计划与FDA会面讨论下一步治疗方案和监管路径。RAMP 202试验针对KRAS G12V突变型非小细胞肺癌患者，虽然未达到预定义的继续试验标准，但公司对VS-6766与其他化合物组合的潜力持乐观态度。RAMP 203和RAMP 204试验分别针对KRAS G12C突变型非小细胞肺癌患者，旨在评估VS-6766与其他药物的组合治疗。RAMP 205试验计划在第四季度开始，针对一线转移性胰腺癌患者。此外，公司还获得了VS-6766相关专利保护，并持续进行临床试验。

Lumen Bioscience公司宣布，其与华盛顿大学合作研发的一种基于螺旋藻生产的无针疫苗，可有效预防疟疾。该疫苗通过基因工程技术在螺旋藻中高度表达疟原虫蛋白抗原，可通过鼻腔给药，并可通过口服加强剂进行增强。实验小鼠接受治疗后，对疟疾挑战表现出保护作用。该疫苗生产平台的低成本和可扩展性，以及无针给药方式，有望大幅提高疟疾疫苗的实际应用范围。华盛顿大学临床研究员Sean Murphy博士表示，这一新方法可能有助于克服疟疾疫苗在基础设施、供应链限制以及成本敏感地区的实际应用难题。Lumen Bioscience致力于开发针对常见疾病的生物药物，其独特的技术平台有望通过提高速度、大规模生产和降低成本来改变生物制药行业。

Helixmith公司宣布，其CEO孙英玉博士将在2022年细胞与基因会议和2022年BIO-Europe会议上介绍其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的DART项目。DART项目利用细胞信号通路治疗ALS，同时研究三种治疗方式。项目利用HGF/c-Met信号通路，HGF是一种多功能因子，其受体c-Met存在于ALS相关的主要细胞类型中。研究显示，HGF/c-Met信号通路能产生抗神经炎症作用，促进轴突生长和运动神经元存活，改善肌肉萎缩和运动功能。Helixmith采用多模态并行方法，旨在5年内完成三个临床项目的研究。目前，DART项目正在临床和预临床阶段同时研究三种治疗方式：质粒DNA、AAV和全人源抗体。Helixmith已完成一项使用质粒DNA编码HGF的1/2期临床试验，并计划进行小规模的1/2期临床试验。此外，公司还开发了一种优化的AAV载体（NM301）和一种全人源抗体（VM507）进行临床研究。