Ascletis公司宣布启动了针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的甲状腺激素受体（THR）激动剂ASC41的52周治疗 Phase II临床试验，并已开始给药首位患者。这是中国生物技术公司启动的、目前最先进的52周Phase II临床试验，旨在评估ASC41治疗活检证实NASH患者的安全性和有效性。试验将招募约180名活检证实NASH患者，随机分为两个治疗组和一组安慰剂对照组，分别接受ASC41（2毫克或4毫克）或安慰剂每日一次口服治疗52周。ASC41是一种肝靶向前药，其活性代谢物是一种选择性THR激动剂，具有降低低密度脂蛋白（LDL）、甘油三酯（TG）和肝脂肪的作用。Ascletis致力于NASH研究，并拥有多个NASH候选药物和组合疗法。

全球分子诊断创新公司Sense Biodetection与Abacus dx达成战略协议，将在澳大利亚和新西兰非独家分销Sense的Veros无仪器即时护理分子检测平台。Veros是首个和唯一一个自我包含、单次使用的COVID-19产品，可在约15分钟内产生PCR质量的结果，无需读取器或外部电源。Abacus dx是一家领先的专科医疗分销商，在将创新制造商与澳大利亚和新西兰的客户连接起来以创造价值方面取得了成功。该协议是Sense在全球分销伙伴关系中的最新举措，它正在商业化其Veros平台。Veros使用专有的快速分子扩增技术，旨在帮助提高更多人获得快速、高度准确的即时护理检测，以更快速、更精确的诊断来减少COVID-19的传播。Veros COVID-19的临床性能在迄今为止进行的最全面的COVID-19诊断测试的临床试验中得到证实。该多中心研究在Delta和Omicron变异激增期间前瞻性地招募了近300名可评估的受试者。所有测试点都代表了近患者测试/即时护理环境，所有测试操作者均报告没有正式的实验室培训或经验。100%的操作者同意Veros COVID-19易于使用、读取和理解结果，从开始到结束所需的手

Aridis Pharmaceuticals宣布AR-301 Phase 3临床试验患者招募完成，预计12月公布主要数据。该试验评估AR-301（一种针对金黄色葡萄球菌的免疫疗法）与标准抗生素治疗在治疗由金黄色葡萄球菌引起的呼吸机相关性肺炎（VAP）中的疗效。该研究是全球性的，涉及20个国家的153个临床中心。AR-301是一种针对金黄色葡萄球菌α毒素的人源化单克隆抗体，旨在保护宿主细胞免受毒素破坏。Aridis正在开发多种针对严重感染的单克隆抗体，包括用于治疗囊性纤维化患者的肺部感染的非抗生素小分子抗感染候选药物。

AXIM Biotechnologies宣布，其独家全球商业化合作伙伴Versa Ophthalmics LLC已下单19,000套针对眼表疾病的即时诊断测试和100台阅读器，这是公司历史上的首个大规模创收订单。该订单是Versa与AXIM达成的独家全球商业化协议的一部分，旨在支持在2022年美国眼科协会（AAO）会议上推出销售。订单包括基于泪液的Lactoferrin和IgE测试以及相应的数字阅读器，可在10分钟内提供定量测试结果，帮助医生更准确地诊断和开具针对患者的治疗方案。这两个测试均已获得FDA批准，并拥有专门的医疗保险CPT代码，可快速诊断常见眼表疾病，如干眼症和过敏性结膜炎。AXIM表示，这标志着公司的一个重要转折点，预计其测试和阅读器将在全国超过100家诊所中可用。

NextCure公司宣布启动一项针对免疫检查点耐药或免疫检查点 nave实体瘤患者的NC410联合KEYTRUDA（pembrolizumab）的1b/2期临床试验。NC410是一种新型免疫药物，旨在阻断由LAIR-1介导的免疫抑制，这是一种在T细胞和树突状细胞上表达的免疫调节受体。NextCure与默克公司达成供应协议，默克将提供KEYTRUDA。该试验旨在评估NC410与KEYTRUDA联合使用在免疫检查点耐药的结直肠癌、食管癌、子宫内膜癌和头颈癌患者或免疫检查点 nave的结直肠癌和卵巢癌患者中的疗效。NextCure预计将在2023年中报告初步的1b期数据，并随后启动2期研究。公司表示，NC410与KEYTRUDA的联合使用有望解决现有疗法未能充分解决的癌症患者的重大未满足需求。

Tenaya Therapeutics在苏格兰爱丁堡举办的欧洲基因和细胞治疗学会第29届年会上，将展示其新型AAV衣壳在心脏基因递送方面的临床前数据。该公司致力于发现、开发和交付针对心脏病根本原因的潜在治愈疗法，其数据将详细说明其在开发新型AAV衣壳方面的进展，这些衣壳旨在提高心脏基因疗法的特异性和表达，与现有AAV载体相比，有望优化基因疗法的安全性、剂量和疗效。展示将于10月13日下午5:30至7:15在BST时间段的展板会上进行，由研究助理Emilee Easter主讲。Tenaya Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，由来自Gladstone研究所和德克萨斯大学西南医学中心的领先心血管科学家共同创立，致力于开发针对罕见遗传性心血管疾病以及更普遍的心脏疾病的治疗方案，通过基因治疗、细胞再生和精准医学三个相互关联的产品平台进行。

澳大利亚生物制药公司Immuron Limited与位于美国的Pharmaron CPC, Inc.签署了临床试验主服务协议，旨在提交针对Travelan的IND申请，并计划在美国进行一项针对60名健康志愿者的受控人体感染模型（CHIM）临床试验。该试验旨在评估Travelan单剂量方案的疗效，以适应美国军事人员使用。Travelan是一种口服免疫疗法，旨在预防旅行者腹泻，这是旅行者中最常见的疾病。该研究计划在2023年上半年开始，并有望在下半年获得初步结果。

美国生物制药公司Praetego Inc获得美国国立卫生研究院（NIH）国家老化研究所（NIA）提供的250万美元资助，以推进其针对阿尔茨海默病（AD）的创新药物PTG-630的研发。这项资助是基于PTG-630在阿尔茨海默病和糖尿病周围神经病变（DPN）的动物模型中展现出的神经保护作用。PTG-630属于 Praetego Inc的专利小分子药物“Amadorins”系列，能有效抑制晚期糖基化终产物（AGEs）的形成，AGEs是导致神经退行性疾病的关键因素。该资助将加速PTG-630的开发，以预防阿尔茨海默病的进展，并计划在2023年提交新药临床试验申请（IND）。此外，这项资助还与国家糖尿病和消化系统及肾脏疾病研究所（NIDDK）对PTG-630在DPN治疗中的资助相辅相成，并扩展了Praetego Inc与加州大学圣地亚哥分校医学院的合作。

Kubota Vision公司宣布，其研发的视觉周期调节剂emixustat在治疗Stargardt病患者的III期临床试验中显示出积极结果。尽管该试验未达到预定的主要和次要终点，但事后分析显示，与安慰剂相比，基线时具有较小萎缩病变的受试者使用emixustat治疗，病变进展速度降低了40.8%。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共有194名受试者参与，分布在11个国家的29个研究地点。Kubota Vision公司计划加快emixustat在该患者群体中的开发，并寻求合作伙伴。此外，该临床试验得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药临床试验补助金支持。Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病，主要影响视网膜，导致视力逐渐丧失。目前尚无已知疗法可以减缓疾病进展。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布其产品候选药物OMBLASTYS（131 I-omburtamab）在治疗神经母细胞瘤引起的CNS/软脑膜转移的临床数据。数据由Memorial Sloan Kettering癌症中心的Kim Kramer博士在2022年9月28日至10月1日在西班牙巴塞罗那举行的国际儿童肿瘤学会年会上展示。结果显示，32名患者的12个月总生存率为73.5%，客观缓解率为31.3%，75.0%的患者疾病得到控制。严重不良事件发生率为40.6%，主要与骨髓抑制相关。Y-mAbs公司总裁兼临时首席执行官Thomas Gad表示，这些数据与03-133研究一起构成了公司BLA的基础，公司希望能在2022年11月30日的PDUFA日期后，通过OMBLASTYS满足患者的未满足医疗需求。OMBLASTYS是由MSK开发的，MSK已将其独家许可给Y-mAbs。Y-mAbs是一家专注于开发新型抗体治疗癌症产品的商业阶段生物制药公司，其产品管线包括一个FDA批准的产品DANYELZA和另一个处于注册阶段的候选产品OMBLASTYS。

Therapeutic Solutions International（TSOI）发布新数据，表明其通用型供体干细胞产品的治疗作用部分是通过表达CD103的分枝状树突细胞介导的。研究发现，通过表达CD103的分枝状树突细胞，可以保护小鼠免受慢性阻塞性肺病（COPD）和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的侵害。此外，细胞产生的纳米颗粒——外泌体，也能将这种保护传递给未接触过相关病原体的小鼠。公司首席医疗官James Veltmeyer表示，这一发现是出乎意料的，因为目前外泌体治疗领域正在迅速发展，但使用树突状细胞外泌体治疗呼吸系统疾病尚属首次。TSOI目前正在开展一项使用JadiCells治疗COVID-19相关ARDS的III期临床试验，同时也在与FDA讨论COPD治疗的IND# 28508申请。公司总裁兼首席执行官Timothy Dixon称赞Veltmeyer博士在推进JadiCell的临床转化以及利用癌症项目中的科学知识来识别细胞发挥未知治疗效力的新机制方面做出了无与伦比的工作。公司已就这一新发现提交了专利申请，并期待开发基于树突状细胞生成外泌体的辅助产品。

Altamira Therapeutics宣布其针对季节性过敏性鼻炎的Bentrio鼻腔喷雾剂的临床试验NASAR在澳大利亚重新开始招募受试者，因为当地的花粉季节再次开始。该试验旨在比较Bentrio与生理盐水喷雾剂的安全性和有效性，共招募100名患者。试验原计划于2021年秋季启动，但由于花粉季节提前结束，未能达到招募目标而暂停。试验的中期数据已用于支持Bentrio在美国食品药品监督管理局（FDA）的510(k)审批。Altamira Therapeutics创始人、董事长兼首席执行官托马斯·迈耶表示，随着澳大利亚花粉季节的开始，他们很高兴能够继续NASAR试验。该试验将产生更多“真实生活”数据，并与生理盐水喷雾剂这一目前最受欢迎的无药治疗选项进行比较。Bentrio是一种非处方药鼻腔喷雾剂，用于个人防护空气中的过敏原和病毒。在鼻腔内应用后，Bentrio会在鼻腔黏膜上形成一层保护凝胶层，旨在防止过敏原（或病毒颗粒）与细胞接触，并有助于其排出。Altamira Therapeutics致力于开发针对重要未满足医疗需求的疗法，目前活跃于三个领域：RNA疗法、鼻腔喷雾剂和耳内治疗。

Spero Therapeutics将于2022年10月6日举办一场虚拟研发活动，活动将邀请感染病领域的知名专家Kevin L. Winthrop，MD, MPH进行主题演讲，讨论非结核分枝杆菌（NTM）肺病的病因、未满足的医疗需求和治疗方案。Spero Therapeutics将概述其潜在新型一线口服疗法SPR720的开发计划，该疗法针对NTM感染。活动还将包括问答环节。Kevin L. Winthrop，MD, MPH是俄勒冈健康与科学大学公共卫生、传染病和眼科教授，曾在美国疾病控制与预防中心结核病消除部担任传染病流行病学家。Spero Therapeutics是一家位于马萨诸塞州剑桥的临床阶段生物制药公司，专注于开发针对细菌感染，包括多药耐药细菌感染和罕见病的创新治疗方法。

Soleno Therapeutics宣布启动了针对DCCR（Diazoxide Choline）延释片治疗普拉德威利综合征（PWS）的开放标签扩展研究C602的随机撤药期。这一阶段是针对约80名患有PWS的美国和英国患者进行的双盲、安慰剂对照研究。此举标志着公司DCCR开发项目的重要里程碑，有望支持新药申请的提交。普拉德威利综合征是一种罕见疾病，其特征是食欲过盛，严重影响了患者及其家庭的生活质量。DCCR是一种新型、专有的延释剂型，含有结晶盐，每日一次给药。Soleno Therapeutics致力于开发治疗罕见病的创新疗法，其领先候选药物DCCR延释片目前正在进行PWS的3期临床试验。

CymaBay Therapeutics公司宣布，其针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）的seladelpar药物研发项目将有三个摘要将在美国肝病研究协会（AASLD）的《肝脏会议》上展示。这些摘要将包括seladelpar在PBC患者中改善血脂谱的临床研究结果，以及seladelpar通过调节基因来影响胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢的研究。CymaBay公司认为seladelpar有望显著改善患者护理，并期待在会议上再次展示其研究成果。

Ascendis Pharma宣布完成TransCon TLR7/8 Agonist剂量递增部分的临床试验，推荐进行Phase 2剂量评估。该药物在局部晚期或转移性实体瘤中表现出良好的耐受性和早期临床活性，可作为单药或与pembrolizumab联合使用。剂量递增数据的摘要被接受在SITC 2022会议上进行口头报告。在下一阶段试验中，将评估推荐剂量在四个针对不同癌症的剂量扩展队列中的疗效。这些队列包括头颈鳞状细胞癌、其他HPV相关癌症、黑色素瘤和皮肤鳞状细胞癌。所有参与者将每三周接受一次TransCon TLR7/8 Agonist与静脉注射pembrolizumab的联合治疗。Ascendis Pharma计划在年底前开始一项临床试验，评估TransCon TLR7/8 Agonist与TransCon IL-2 β/γ的联合治疗。

Gradalis公司宣布，其领先项目Vigil与PD-L1检查点抑制剂durvalumab或atezolizumab联合使用时，表现出良好的安全性，且未发现与单独使用检查点抑制剂相比的增量毒性。一项针对晚期三阴性乳腺癌或复发性/难治性卵巢癌患者的试点研究显示，Vigil与durvalumab联合使用可改善PD-L1阳性肿瘤患者的无进展生存期。另一项研究则表明，在atezolizumab之前使用Vigil可提高总生存期并改善安全性，提示Vigil可能增强检查点抑制剂的益处。Vigil是一种新型个性化细胞免疫疗法平台，旨在揭示患者肿瘤新抗原的全套，重新激活免疫系统，并召唤关键效应细胞以实现持久的临床反应。这些研究结果为Vigil与检查点抑制剂联合疗法的未来开发提供了鼓舞人心的前景。