Imunon公司宣布，其PLACCINE疫苗在非人灵长类动物研究中显示出作为mRNA疫苗替代品的潜力。该研究评估了含有SARS-CoV-2 Alpha变种刺突蛋白的单质粒DNA载体疫苗，通过肌肉注射给药。结果显示，PLACCINE疫苗与商业mRNA疫苗在免疫原性和病毒清除效率上相似。PLACCINE疫苗平台具有多种优势，包括针对多种抗原的广谱保护、增强的免疫反应、持久的效果、易于储存和分发，以及简单的注射给药方式。Imunon公司致力于利用其平台技术开发针对多种疾病的疫苗和治疗药物。

Airway Therapeutics公司在欧洲扩大临床试验规模，计划到2022年第三季度末在西班牙设立多达十个临床试验点，并在意大利设立三个点。其研发的zelpultide alfa（rhSP-D）已被美国和世界卫生组织批准为通用名。公司正在进行zelpultide alfa的Phase 1b临床试验，旨在预防极早产儿发生支气管肺发育不良（BPD）。此外，zelpultide alfa还在美国进行COVID-19的临床试验。每年全球有250万极早产儿面临BPD风险，该疾病会导致婴儿死亡和慢性并发症。Airway Therapeutics致力于减少BPD的发病率、严重程度和长期影响，并正在西班牙进行临床试验以评估zelpultide alfa的潜力。

Alexion和AstraZeneca Rare Disease宣布与LogicBio Therapeutics达成最终收购协议，收购这家位于马萨诸塞州列克星敦的基因医学先驱公司。此举旨在通过LogicBio的独特技术、经验丰富的罕见病研发团队和临床前开发专长，加快Alexion在基因组医学领域的增长。LogicBio开发了用于递送和插入基因以治疗遗传疾病的技术平台，以及旨在改进病毒载体制造过程的平台。此次收购将结合Alexion与AstraZeneca的进步，推动未来科学可能性，并为治疗罕见遗传疾病开发下一代药物。交易条款下，Alexion将通过其子公司发起现金要约，以每股2.07美元的价格收购LogicBio所有流通股份。双方董事会均一致批准了这笔交易，预计将在四周至六周内完成，前提是至少有LogicBio普通流通股份的多数股份接受要约，并满足其他交割条件。

REGENXBIO公司宣布了其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗药物RGX-314的临床研究进展。在AAO年会上，公司公布了RGX-314在湿性AMD治疗中的积极中期数据，包括II期AAVIATE试验和I/IIa期长期随访（LTFU）研究。AAVIATE试验评估了RGX-314通过眼内上腔注射治疗湿性AMD的疗效、安全性和耐受性，结果显示RGX-314具有良好的耐受性和治疗效果。LTFU研究则展示了RGX-314在长达四年的长期随访中持续表现出良好的耐受性和长期治疗效应。REGENXBIO表示，这些数据支持了2024年提交RGX-314的BLA申请。

科越医药宣布其全球首创补体双靶点生物制剂KP104的II期临床试验申请获美国FDA批准，该药物能特异性抑制补体旁路和末端途径，具有协同作用。临床I期试验数据证实KP104能同时抑制补体旁路和末端途径的协同作用机制，为系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病的治疗提供新希望。KP104是治疗目前尚无批准药物的补体介导疾病如系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病的潜在药物，科越医药正致力于推进其研发，以期早日惠及患者。

Enanta Pharmaceuticals启动了一项针对高风险RSV感染成年患者的Phase 2b临床试验，评估其新型N蛋白抑制剂EDP-938的疗效和安全性。该研究旨在评估EDP-938在治疗RSV感染方面的潜力，尤其是针对老年人以及患有心力衰竭、慢性阻塞性肺病或哮喘的患者。EDP-938是一种纳米摩尔级的RSV-A和RSV-B抑制剂，具有高耐药性屏障。该研究将包括约180名患者，他们将在5天内接受800mg的EDP-938或安慰剂治疗，并在之后28天内进行评估。主要终点是评估RSV下呼吸道疾病症状缓解的时间，次要终点包括其他临床疗效指标、抗病毒活性、药代动力学和EDP-938的安全性。

Theseus Pharmaceuticals宣布将第四代EGFR抑制剂THE-349作为非小细胞肺癌（NSCLC）的开发候选药物。THE-349旨在解决现有EGFR抑制剂的治疗耐药性问题，通过针对外显子19和21中的常见激活突变以及T790M和C797X等最常观察到的耐药突变。在临床前模型中，THE-349能有效抑制单、双、三突变EGFR变异体。预临床数据将在2022年10月26日至28日在巴塞罗那举行的第34届EORTC-NCI-AACR（ENA）会议上进行展示。THE-349作为中枢神经系统（CNS）活性、突变选择性抑制剂，对单、双、三突变EGFR变异体具有强大的活性，包括T790M和C797X。NSCLC是最常见的肺癌类型，EGFR激活突变在10-15%的欧洲白人和高达50%的亚洲NSCLC患者中发生，其中90%的突变位于外显子19和21。尽管患者可能最初对第一、第二或第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗有反应，但他们的肿瘤最终会发展出耐药性。THE-349的开发旨在解决这一紧迫的医疗需求。

Voyager Therapeutics公司将在2022年10月11日至14日在苏格兰爱丁堡举行的第29届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上展示三篇海报。这些海报涉及公司研发的下一代腺相关病毒（AAV）衣壳和基因治疗技术，包括在非人灵长类动物和老鼠中增强脑靶向性的衣壳家族、评估具有高血脑屏障渗透性和中枢神经系统转导能力的9P801衣壳，以及改进昆虫细胞中AAV基因治疗药物的生产方法。Voyager Therapeutics致力于开发下一代AAV基因疗法，以治疗神经系统和其他领域的严重疾病。

Calithera Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其mTORC 1/2抑制剂sapanisertib（CB-228）快速通道资格，用于治疗NFE2L2（也称为NRF2）突变的不切除或转移性鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）成人患者。sapanisertib针对NRF2突变肿瘤细胞的关键生存机制，在一项近期进行的2期临床试验中，该药物在经过大量治疗的NRF2突变sqNSCLC患者中表现出良好的耐受性和持久的单药活性，总缓解率（ORR）为27%，中位无进展生存期（PFS）为8.9个月。Calithera正在进行的2期试验旨在确认sapanisertib在NRF2突变肿瘤中的选择性活性，并优化剂量。FDA的快速通道资格旨在加速治疗严重疾病且存在未满足医疗需求的疗法的开发。

RedHill Biopharma公司宣布，其新型口服抗病毒药物RHB-107和opaganib在体外实验中显示出对当前流行的Omicron BA.5亚变种的抑制作用。这些结果增加了先前关于这两种药物对COVID-19和其他病毒疾病变异体抑制力的数据，突显了它们作为广谱、宿主靶向候选疗法的潜力。RHB-107针对非住院患者，opaganib针对住院患者，两者的开发正在进行中，包括与美国政府机构合作进行大流行病准备研究、设计关键性3期临床试验和获得监管批准，以及确保外部非稀释性资金。这些药物在体外实验中表现出对多种病毒变异体的抑制能力，包括Omicron和Delta，并且有潜力对抗流感A等病毒。RHB-107和opaganib的临床研究正在进行中，且已在美国国立卫生研究院的ClinicalTrials.gov网站上注册。

Tonix Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TNX-601 ER（替安培他宁盐酸盐缓释片）的IND申请，以支持一项针对重度抑郁症（MDD）的Phase 2临床试验。TNX-601 ER是一种每日一次的替安培他宁口服缓释片，具有独特的作用机制，不同于美国现有的抗抑郁药物。该药物在欧洲、亚洲和拉丁美洲等地已用于治疗抑郁症三十多年。Tonix计划在2023年第一季度开始进行Phase 2临床试验，并有望在创伤后应激障碍和皮质类固醇引起的神经认知功能障碍等领域获得更多适应症。

SQZ Biotechnologies公司宣布其SQZ®激活抗原载体（AAC）平台在《免疫学前沿》杂志上发表的预临床研究结果。研究显示，该公司的Cell Squeeze®平台能够通过工程化红细胞（RBCs）生成AACs，这些红细胞携带有抗原和佐剂，能够在小鼠体内和人类体外系统中驱动T细胞的抗原特异性激活。研究还表明，将AAC疗法与化疗药物顺铂结合使用，可以进一步提高其疗效。SQZ Biotechnologies公司首席科学官Howard Bernstein表示，这项研究展示了其技术生成有效的红细胞来源癌症免疫疗法的潜力，并期待在即将进行的1/2期临床试验中进一步验证这些预临床结果。该公司的工程化RBCs旨在将抗原和佐剂运输到体内的专业抗原呈递细胞（APCs），并通过处理这些RBCs来激活T细胞。这种通过RBCs生成治疗药物的方法可以针对不同的抗原和佐剂材料，以及其他可能的药物，以增强抗肿瘤免疫的不同方面。

Incyte公司宣布与Villaris Therapeutics达成收购协议，Villaris Therapeutics是一家专注于开发新型抗体疗法的生物制药公司，由Medicxi孵化，专注于治疗白斑病。其领先资产auremolimab（VM6）是一种抗IL-15Rβ单克隆抗体（mAb），预计将于2023年进入临床试验。根据协议，Incyte将收购Villaris及其在全球范围内开发和商业化auremolimab的独家权利，包括用于白斑病和其他自身免疫和炎症性疾病。Incyte将支付7000万美元的预付款，Villaris股东将根据达到某些开发和管理里程碑获得最高3.1亿美元，以及根据产品净销售额的最高10.5亿美元的额外里程碑付款。Incyte首席执行官Hervé Hoppenot表示，此次收购将补充其现有产品组合，为白斑病患者提供更多治疗选择。Villaris创始人John E. Harris表示，他对auremolimab治疗白斑病和其他有重大未满足需求的疾病充满期待。Medicxi合伙人Nick Williams表示，auremolimab有潜力改变白斑病患者的生命，Medicxi很高兴与Incyte

法国研发公司Valbiotis公布了其针对高胆固醇血症的TOTUM•070药物在II期HEART临床试验中的积极结果，该药物在商业目标人群中降低了13.7%至14.3%的血液LDL胆固醇水平。此外，公司还获得了关于TOTUM•070在肠道和肝脏作用机制的新数据，这些数据将在美国心脏协会年度会议上展示。Valbiotis计划在2024年上半年之前实现TOTUM•070的商业化，并正在与医疗和营养领域的重大玩家加强交流。

法国LYON，POXEL SA公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PXL770孤儿药资格，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者。PXL770是一种新型、首创的AMPK激活剂，目前处于2期临床试验准备阶段。Poxel公司CEO托马斯·库恩表示，基于PXL770在罕见病治疗中的良好数据，FDA的孤儿药资格进一步强化了该项目的价值。ADPKD是一种遗传性慢性肾病，目前只有一种获批的药物，但存在显著的安全性和耐受性挑战。PXL770在ADPKD的预临床研究中显示出抑制囊肿形成的显著效果，并已在最近的科学会议上展示这些结果。Poxel公司计划专注于罕见病治疗，包括肾上腺脑白质营养不良（ALD）和ADPKD。孤儿药资格允许公司在FDA批准后获得长达七年的独家市场权，并减免某些申请费用，以及与合格临床试验相关的税收抵免。

Idorsia Ltd和Idorsia Pharmaceuticals Japan宣布，在日本进行的III期临床试验中，其双重 orexin受体拮抗剂daridorexant在改善失眠患者的睡眠时间和入睡潜伏期方面显示出显著效果。该研究显示，daridorexant在50毫克和25毫克剂量下均显著提高了睡眠时间和缩短了入睡潜伏期，且安全性良好。Idorsia Japan计划在2023年上半年向日本厚生劳动省提交新药申请，与Mochida合作，尽快将daridorexant在日本上市。该药已在欧美获得批准并开始销售。

瑞士Pratteln，2022年10月3日——Santhera Pharmaceuticals公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的市场授权申请（MAA）。该申请的核心是基于关键性2b期VISION-DMD研究的积极数据，该研究包括一个24周的治疗期以证明vamorolone（2和6 mg/kg/天）与泼尼松（0.75 mg/kg/天）和安慰剂在疗效和安全性方面的差异，以及随后的一个24周的治疗期以评估疗效的维持并收集额外的长期安全性和耐受性数据。此外，申请还包括了三项开放标签研究的数据，在这些研究中，vamorolone以2至6 mg/kg/天的剂量给药，总治疗期长达30个月。Santhera公司首席医疗官Shabir Hasham表示，DMD是一种致残性疾病，患者需要有效且耐受性好的疗法。该公司向欧盟提交的申请标志着向使vamorolone在欧洲市场对DMD患者可用迈出的重要一步。在美国，Santhera预计将在2022年第四季度完成vamorolone在DMD的新药申请（NDA）向美国食品药品监督管理局（FDA）的提交。Vamorolone在美国