Basilea Pharmaceutica Ltd.与SillaJen, Inc.达成资产购买和子许可协议，涉及Basilea的创新激酶抑制剂BAL0891，这是一款潜在的同类首创有丝分裂检查点抑制剂，能够推动异常肿瘤细胞分裂导致肿瘤细胞死亡。Basilea将获得首付款和近期里程碑付款共计1400万美元，以及约3.2亿美元的额外里程碑付款和净销售额的分层版税。Basilea还宣布提高2022年全年收入预期，预计将实现改善的运营结果和运营现金流。Basilea专注于成为领先的抗感染公司，并已取得显著进展，预计从2023年起实现可持续盈利。SillaJen, Inc.致力于开发抗癌药物，对获得BAL0891的权利表示兴奋，并承诺进一步开发针对癌症治疗的药物。

Calliditas Therapeutics的合作伙伴STADA Arzneimittel AG在欧洲推出了首个获批用于治疗原发性IgA肾病（IgAN）的药物。该药物名为Nefecon，由Calliditas研发，旨在为患有这种罕见且进展迅速的肾脏疾病的患者提供治疗选择。STADA首先在德国推出该药物，随后将在其他欧洲国家上市。Calliditas于2022年7月获得了欧洲委员会的临时批准，该药物适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。这是STADA通过其专科护理业务部门引入的首个孤儿药物。

ImmuneSensor Therapeutics Inc.获得来自德克萨斯州癌症预防与研究中心（CPRIT）的1610万美元产品开发研究资助，用于推进其STING激动剂IMSA101的二期临床试验，评估其在结合免疫检查点抑制剂（ICI）和放疗治疗转移性实体瘤恶性疾病中的效果。IMSA101作为一种小分子STING激动剂，在多个临床前模型中显示出与免疫检查点抑制剂联合使用时的显著肿瘤生长抑制作用。此次资助确认了IMSA101的初步数据以及其治疗潜力，并支持了ImmuneSensor Therapeutics Inc.为IMSA101制定的开发和商业化策略。IMSA101目前正在进行一期临床试验，作为单药治疗和与ICI联合治疗实体瘤。ImmuneSensor Therapeutics Inc.专注于利用先天免疫治疗癌症和自身免疫疾病，其研发管线还包括针对癌症治疗的第二代靶向STING激动剂药物候选者和用于治疗自身免疫疾病的cGAS抑制剂。

Aurinia制药公司宣布，欧洲委员会已批准其药物LUPKYNIS（voclosporin）在欧洲联盟及冰岛、列支敦士登、挪威和北爱尔兰上市，用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN），这是一种系统性红斑狼疮（SLE）的严重并发症。该药物已在美国获得批准，并与Otsuka制药公司合作在欧洲、日本、英国、俄罗斯、瑞士、挪威、白俄罗斯、冰岛、列支敦士登和乌克兰进行开发和商业化。Aurinia将获得3000万美元的里程碑付款，并有望获得更多与监管和报销相关的付款、未来净销售额的低双位数版税以及向Otsuka供应产品的收入。LUPKYNIS的批准基于AURORA 1和AURORA 2研究的成果，这些研究显示voclosporin与霉酚酸酯（MMF）和低剂量皮质类固醇联合使用，在52周时完全肾脏反应率显著优于单独使用MMF和低剂量皮质类固醇。

RemeGen公司宣布其新型融合蛋白Telitacicept治疗系统性红斑狼疮（SLE）的III期临床试验初步结果，结果显示Telitacicept组SRI-4响应率显著高于安慰剂组，达到82.6%与38.1%的对比，这一结果与早期研究一致。SLE是一种慢性、多系统、不可治愈的自身免疫病，现有治疗药物存在风险和副作用。RemeGen致力于发现、开发、商业化创新生物药，在自身免疫、肿瘤和眼科疾病领域具有显著临床价值。Telitacicept已获得中国NMPA的临时批准用于治疗SLE，并正在进行其他适应症的II/III期临床试验。

Vistagen公司宣布，其首个合成研究性pherine鼻喷剂PH94B在治疗社交焦虑症方面处于3期临床试验阶段，该产品通过鼻腔给药，被认为可以调节恐惧和焦虑的嗅觉-杏仁核回路，而不直接激活GABA-A受体或与中枢神经系统受体结合。在Psych Congress会议上，Vistagen展示了PH94B对鼻腔化学感受黏膜的电活动（电图）和自主神经系统活动生物标志物的影响。结果显示，PH94B鼻腔给药可显著增加鼻腔黏膜记录的电图反应，同时快速降低心率、呼吸率和皮肤电活动，表明副交感神经系统活动减少。受试者在接受PH94B鼻腔给药后感到更加平静和放松，显示出抗焦虑作用，而类固醇激素或安慰剂对所测量的生物学或行为参数没有这种效果。这些结果支持了Vistagen公司通过鼻腔给药PH94B后展示治疗生物学和行为变化的实验计划。PH94B是一种新型pherine鼻喷剂，旨在通过鼻腔给药快速起效，调节恐惧和焦虑的嗅觉-杏仁核神经回路，并减轻交感自主神经系统的紧张度，而不需要全身分布或将药物运输到大脑。Vistagen公司致力于改变焦虑和抑郁的治疗方式，并正在推进具有潜在更快起效、更少副作用和安全问题的治疗药物。

Gain Therapeutics公司宣布，其在研小分子治疗药物GT-02287在治疗帕金森病方面的临床前数据得到进一步支持。该研究在Shaare Zedek医疗中心举办的GBA-帕金森病研讨会上展示，结果显示GT-02287在人类诱导多能干细胞（iPSC）来源的GBA相关帕金森病患者细胞中表现出显著的治疗效果，包括提高GCase水平、减少磷酸化和聚集的α-突触核蛋白等。这些数据支持了GT-02287在治疗帕金森病中的疾病修饰潜力，并展示了其独特的机制。

Medexus公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）要求其许可方medac提供更多关于treosulfan新药申请（NDA）的补充信息，但不需要提交新的临床数据。Medexus将继续与medac合作，评估此次延迟对treosulfan在美国的商业化时间的影响。同时，Medexus已完全负责Gleolan在美国的商业化，并开始向全国客户发货。此外，Medexus将于9月21日举办网络直播，讨论treosulfan的商业化准备和其他业务更新。

Seagen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对TUKYSA（tucatinib）与曲妥珠单抗联合治疗HER2阳性结直肠癌患者的补充新药申请（sNDA）的优先审查。该申请基于MOUNTAINEER II期临床试验的结果，这些数据已在2022年7月的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）世界胃肠癌大会上展示。FDA的优先审查表明，TUKYSA与曲妥珠单抗的联合治疗有望为先前接受过治疗的HER2阳性转移性结直肠癌患者带来显著的治疗效果。此外，Seagen还启动了MOUNTAINEER-03 III期临床试验，以进一步评估TUKYSA与曲妥珠单抗联合治疗在一线HER2阳性转移性结直肠癌中的疗效。

Rhythm Pharmaceuticals公司在欧洲儿科内分泌学会（ESPE 2022）年会上展示了关于Bardet-Biedl综合征（BBS）患者及其照顾者负担的新数据。这些数据来自一项多国调查，涉及242名患有BBS的照顾者。新分析的数据显示，setmelanotide在患有严重肥胖的青少年和儿童患者中实现了显著的减重效果。此外，Rhythm公司还宣布了其setmelanotide疗法在全球范围内的推广计划，该疗法已获得美国和欧洲的监管批准，用于治疗BBS和其他罕见遗传性肥胖疾病。

Revance Therapeutics公司在《美容外科杂志》上发表了关于DAXXIFY™（DaxibotulinumtoxinA-lanm）注射对眉位和额肌活动影响的研究文章，报告了该产品在改善眉位和减少额肌活动方面的效果。此外，还分析了DAXXIFY™在不同年龄和种族患者中的疗效和安全性，结果显示DAXXIFY™在所有年龄和种族亚组中均表现出长期疗效，且安全性良好。这些研究有助于医疗保健提供者更全面地了解DAXXIFY™的临床表现。

Zucara Therapeutics公司宣布，其针对1型糖尿病患者的首次每日一次治疗药物ZT-01在1b期概念验证研究中取得了积极结果，近90%的受试者在接受ZT-01治疗后，与安慰剂相比，胰高血糖素水平显著提高，且未观察到严重不良事件。这些积极数据使公司能够推进ZT-01的开发计划，并计划在年底前提交IND申请，预计2023年第一季度开始首例患者给药。Zucara已经实现了开发里程碑，从而获得了之前宣布的2100万美元A轮融资中剩余的资金，这些资金将支持其多中心2期临床试验，旨在确定是否可以在1型糖尿病患者中预防夜间低血糖。ZT-01旨在通过恢复身体对抗低血糖的能力来预防可能危险的低血糖水平。

Small Pharma公司宣布已完成其N, N-二甲基色胺（DMT）候选药物SPL026的静脉注射（IV）制剂在治疗重度抑郁症（MDD）的IIa期临床试验的入组工作。该制剂近期获得美国专利保护。这是一项双盲、随机、安慰剂对照的试验，旨在评估SPL026与心理治疗结合使用的效果，并收集SPL026在MDD患者中的安全性和耐受性数据。所有参与者将进入研究的第二阶段，接受SPL026与心理治疗的联合治疗。疗效将通过蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表来评估。入组工作和主要终点所需的剂量已经完成，预计第二阶段的最后剂量将在两周内完成，所有患者随后将随访12周。预计不久将公布初步数据。Small Pharma首席执行官George Tziras表示，IIa期临床试验的入组完成是SPL026开发过程中的一个激动人心的里程碑，他们期待分析研究结果，以指导其进入更大规模的IIb期临床试验。

Trevi Therapeutics公司宣布，其在治疗慢性咳嗽的II期CANAL临床试验中，针对特发性肺纤维化（IPF）患者的药物Haduvio（口服纳布啡缓释剂）取得了积极结果。该试验的主要疗效终点——日间咳嗽频率减少，具有统计学意义（p

加拿大阿尔金药业有限公司宣布，将推进其NP-120（Ifenprodil）针对IPF（特发性肺纤维化）的研究，重点关注咳嗽这一关键症状。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了孤儿药资格申请，以Ifenprodil作为IPF治疗药物。孤儿药资格将使公司获得包括临床试验税收抵免、免收用户费和批准后可能的七年市场独占权等激励措施。IPF是一种慢性肺病，患者肺功能逐渐下降，伴有肺纤维化，目前尚无治愈方法。在Phase 2a研究中，Ifenprodil在改善IPF相关咳嗽频率、咳嗽严重程度和生活质量方面显示出积极效果，且安全性良好。公司CEO Christopher J. Moreau表示，将致力于加速Ifenprodil作为IPF咳嗽新疗法的开发。

PolyPid公司宣布，其研发的D-PLEX 100在预防腹部手术术后感染（SSIs）的II期临床试验中取得积极成果，并已发表在《Techniques in Coloproctology》杂志上。该试验显示，D-PLEX 100与标准治疗方案（SoC）联合使用，可将术后30天内SSIs的发生率降低64%。公司计划在2023年第一季度与FDA和欧盟监管机构讨论D-PLEX 100的临床结果和下一步行动。D-PLEX 100是一种新型局部抗生素释放平台，旨在通过PLEX（聚合物-脂质封装基质）技术与活性药物成分结合，实现局部、持久、可控的抗菌活性，预防SSIs。该产品已获得FDA的突破性疗法指定，并正在III期临床试验中进行评估。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准百悦泽®（泽布替尼）用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤，若获批，百悦泽®将成为欧洲首个且唯一用于该病种的BTK抑制剂。百济神州已开展广泛临床项目，评估百悦泽®在多种B细胞恶性肿瘤中的疗效和安全性，包括超过4,500例患者的数据。该推荐基于MAGNOLIA试验的积极结果，试验中百悦泽®表现出良好的耐受性和疗效。百济神州期待欧盟委员会的最终决定，并计划将百悦泽®惠及欧洲各国患者。