Jazz Pharmaceuticals在2022年Psych Congress会议上将展示七个关于神经科学领域的摘要，强调公司在睡眠医学和疗法方面的领导地位。公司已推出唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的低钠氧基巴坦，用于治疗7岁以上患有嗜睡症患者的猫眼和过度日间嗜睡，以及成人原发性睡眠过度症的唯一批准治疗。Xywav（钙、镁、钾和钠氧基巴坦口服溶液）在2021年获得了七年孤儿药独占权，用于治疗7岁以上患有嗜睡症患者的猫眼和过度日间嗜睡，以及成人原发性睡眠过度症。Xyrem（钠氧基巴坦口服溶液）也获FDA批准，用于治疗7岁以上成人和儿童患有嗜睡症患者的猫眼和过度日间嗜睡。Jazz Pharmaceuticals致力于开发针对严重疾病的变革性药物，其产品组合涵盖神经科学和肿瘤学领域，包括早期到后期开发阶段的创新药物。

Sorrento Therapeutics公司宣布，其研发的针对SARS-CoV-2的中和抗体在《科学报告》期刊上发表。这些抗体来自Sorrento G-MAB™库，在体外和体内均表现出对新冠病毒的中和活性。Sorrento Therapeutics是一家处于临床和商业化阶段的生物制药公司，致力于开发治疗癌症、疼痛、自身免疫疾病和COVID-19的新疗法。公司拥有多个免疫肿瘤学平台，包括下一代酪氨酸激酶抑制剂、全人源抗体、免疫细胞疗法、抗体药物偶联物和溶瘤病毒等关键资产。此外，Sorrento还在开发针对冠状病毒的潜在抗病毒疗法和疫苗，以及诊断测试解决方案。公司还致力于推进非阿片类疼痛管理小分子药物RTX和新型粘稠凝胶剂型SP-102（SEMDEXA™）的研发，并已获得FDA批准的ZTlido®（利多卡因局部系统）1.8%用于治疗带状疱疹后神经痛。

Intellia Therapeutics宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的CRISPR基因编辑候选药物NTLA-2002在Phase 1/2临床试验中取得积极结果。单次剂量NTLA-2002在25mg和75mg剂量组分别导致血浆激肽释放酶（kallikrein）水平平均降低65%和92%，HAE攻击在25mg剂量组中减少了91%。NTLA-2002在两种剂量水平上均表现出良好的耐受性，计划在2023年第一季度开始剂量扩展部分的Phase 2研究。

Bolden Therapeutics获得来自美国国家老龄化研究所的406,466美元SBIR研究资助，以支持其开发促进神经发生的反义寡核苷酸药物，用于治疗中枢神经系统疾病，特别是阿尔茨海默病。这笔资金将用于推进反义寡核苷酸项目，并在阿尔茨海默病模型中进一步验证其概念。Bolden Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Johnny Page表示，这笔REDI奖项将为其提供重要支持。此外，公司的主要科学家Anne Valat博士将有机会通过REDI SBIR奖项获得生物创业培训，以提升其创业技能。Bolden Therapeutics致力于开发治疗中枢神经系统疾病的一类新药，其科学共同创始人Justin Fallon博士和Ashley Webb博士发现了一种关键分子途径，可以刺激神经干细胞在成年大脑中产生新的神经元。

Execution of Sub-license Agreement from Ping An-Shionogi Hong Kong to Ildong for Ensitrelvir Fumaric Acid (S-217622), a Therapeutic Drug for COVID-19, for South Korea

费因斯坦研究所领导的系统性红斑狼疮二期临床试验显示，实验性药物利替利单抗（BIIB059）可能有助于治疗系统性红斑狼疮患者，数据显示该药物可减轻关节疾病活动并改善患者整体状况。这项由Biogen公司赞助的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验评估了利替利单抗在治疗系统性红斑狼疮（SLE）中的疗效。试验结果表明，利替利单抗可能有效阻断SLE患者体内有害炎症分子的产生，缓解关节疼痛并改善整体疾病活动。该研究有助于为患有全身性和皮肤型红斑狼疮的患者提供新的治疗选择。

Marengo Therapeutics宣布其首创选择性T细胞激活剂STAR0602进入人体临床试验阶段，用于治疗实体瘤。STAR0602是一种双功能融合抗体，在临床前研究中表现出在PD-1耐药环境中的强大单药活性。公司计划在2022年第四季度开始STAR0602的I/II期临床试验。为进行STAR0602的临床试验并推进其TCR V靶向STAR平台的研究，Marengo与国家癌症研究所（NCI）的癌症研究中心（CCR）和其新成立的免疫肿瘤中心（CIO）签订了合作协议。NCI及其合作伙伴将开展对Marengo Therapeutics选择性免疫激活抗体库在癌症和其他T细胞相关疾病中的临床前和临床研究。这是NCI新成立的CIO团队的第一份合作协议。Marengo Therapeutics首席执行官Zhen Su表示，将领先资产推进临床试验标志着公司的一个重要转折点，与NCI的合作将有助于加速临床试验的招募，并确保其按照最高标准的伦理和质量执行。

ADC Therapeutics和Sobi宣布，ZYNLONTA（loncastuximab tesirine）在欧洲获得积极CHMP意见，用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。预计批准决定将在2022年第四季度做出。该积极意见基于来自LOTIS-2试验的数据，这是一项针对复发性或难治性DLBCL成年患者的多国单臂II期临床试验。ZYNLONTA已在美国获得加速批准，用于治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤。ADC Therapeutics与Sobi有独家许可协议，在欧洲和选定国际领土上开发和商业化ZYNLONTA。Sobi在血液病学领域的传统和强大地位将为将loncastuximab tesirine带给更多患者提供一个有竞争力的平台。

CellResearch Corporation（CRC）宣布，其与科罗拉多大学安舒茨医疗校园和ClinImmune细胞和基因治疗公司合作进行的CorLiCyte干细胞疗法I期临床试验取得积极成果。CorLiCyte是一种源自脐带衬里干细胞的干细胞疗法，主要用于治疗多种严重疾病，首期目标为治疗糖尿病足溃疡（DFU）。试验中，9名慢性DFU患者每周两次接受CorLiCyte治疗8周，所有患者均未出现治疗相关不良事件，伤口大小均有所减小。CRC首席研究员Cecilia Low-Wang表示，这些结果令人鼓舞，可用于支持CorLiCyte在未来的研究中进一步研究，有望解决慢性DFU患者的未满足医疗需求。CRC成立于2002年，专注于皮肤细胞研究，拥有脐带衬里干细胞技术的专利，并在全球主要市场拥有商业化权利。CRC的子公司CellResearch Consumer Health生产使用脐带衬里干细胞培养基的创新皮肤和头发护理产品。CRC与Menarini集团在东南亚有重要分销伙伴关系。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）建议将COMIRNATY新冠疫苗的临时营销授权（cMA）转换为标准营销授权（MA），适用于所有授权的适应症和配方，包括针对12岁及以上人群的加强针疫苗。此外，CHMP还建议批准COMIRNATY作为5至11岁儿童的加强针（第三次）剂量，需在完成基础系列接种至少六个月后给予。COMIRNATY基于BioNTech的专有mRNA技术，由BioNTech和辉瑞公司共同开发。欧洲委员会（EC）将审查CHMP的建议，并预计将做出最终决定。

Valneva SE与IDT Biologika终止合作，原因是已交付COVID-19疫苗，且考虑到当前订单水平和现有库存。IDT Biologika在德国生产了VLA2001疫苗，Valneva购买了这些疫苗。由于欧洲委员会订单减少，Valneva暂停了疫苗生产，并支付IDT高达36.2百万欧元的现金和4.5百万欧元的设备。Valneva开始向订购疫苗的欧洲成员国交付VLA2001，并保留库存以备需求增加。同时，公司正在与世界各国政府进行讨论，计划在未来六到十二个月内将剩余库存的约八到一千万剂疫苗部署到国际市场。VLA2001是首个在欧洲获得标准营销授权的COVID-19疫苗，也是唯一获得欧洲营销授权用于18至50岁人群作为主要疫苗接种的完整病毒灭活佐剂疫苗。

澳大利亚批准了一种针对罕见胆管癌——胆管癌的新靶向疗法PEMAZYRE（pemigatinib）。该疗法由Therapeutic Goods Administration（TGA）临时批准，用于治疗成年患者，这些患者患有局部晚期或转移性胆管癌，且肿瘤存在FGFR2融合或重排，在至少一种先前系统性治疗后病情进展。该决定基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。该疗法针对的是约15%的胆管癌患者中存在的FGFR2融合或重排缺陷。澳大利亚肿瘤学家Dr David Goldstein认为，PEMAZYRE的批准是澳大利亚胆管癌患者的一个重要进展，标志着在该罕见且侵袭性癌症中进入精准医疗时代。PEMAZYRE由Incyte公司开发，并与独立制药公司Specialised Therapeutics合作在澳大利亚、新西兰和新加坡进行商业化。该药物属于激酶抑制剂类，通过阻断胆管肿瘤细胞中的异常FGFR2蛋白来阻止细胞生长。PEMAZYRE的批准基于名为FIGHT-202的临床试验，该试验评估了PEMAZYRE在先前接受治疗的成年胆管癌患者中的安全性和有效性。在108名患者的初步分析中，PEMAZYRE治疗导致37%的客

Aro Biotherapeutics宣布其研发的针对肌肉中Gys1基因的Centyrin-siRNA共轭药物ABX1100获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科药物（RPD）指定，用于治疗庞贝病。庞贝病是一种罕见且致命的疾病，可影响任何年龄，包括婴儿，其特征是进行性肌肉无力和由酸性α-葡萄糖苷酶突变引起的糖原积累。ABX1100旨在减少肌肉中的糖原积累，为庞贝病患者提供新的治疗选择。FDA的RPD指定为治疗严重或危及生命的罕见儿科疾病提供了优先审查、缩短审查时间和可能的快速产品批准等优惠。Aro Biotherapeutics是一家位于费城的生物技术公司，专注于开发基于Centyrin蛋白技术的组织靶向基因药物。

巴西国家补充卫生局推荐使用SIR-Spheres治疗中晚期肝细胞癌，该产品由Sirtex公司生产，是一种针对肝脏癌症的靶向治疗药物。该局在其健康程序和事件清单中更新了推荐，将SIR-Spheres用于选择性内部放射治疗（SIRT），这是一种微创治疗，将高剂量辐射直接作用于肿瘤，同时保护周围健康肝脏组织。Sirtex自2014年起获得巴西卫生监管机构ANVISA对SIR-Spheres的批准。这一里程碑标志着Sirtex与巴西同行、介入放射学家和ANS等监管机构在过去六年中的紧密合作。在巴西，肝细胞癌是第11高发的癌症，占新病例的2.1%，占癌症相关死亡总数的4.7%，凸显了该疾病的负担和严重性。SIR-Spheres在阿根廷、澳大利亚、瑞士、土耳其和亚洲的多个国家获得批准用于治疗不可切除的肝脏肿瘤。在美国，SIR-Spheres Y-90树脂微球获得FDA的上市前批准，用于治疗不可切除的原发性结直肠癌肝转移瘤，并辅以FUDR（氟尿嘧啶）肝动脉化疗。

Neurocrine Biosciences在MDS国际帕金森病和运动障碍大会上展示了关于Ongentys（奥比卡朋）胶囊对可溶性儿茶酚-O-甲基转移酶（S-COMT）酶抑制作用的临床试验数据。数据显示，奥比卡朋的COMT抑制效果有助于提高左旋多巴的日间暴露一致性，这对于帕金森病的治疗是一个挑战和目标。研究还发现，将每日一次的奥比卡朋50毫克添加到左旋多巴/卡比多巴中，可以抑制S-COMT活性并减少L-dopa浓度的波动。此外，Neurocrine Biosciences还展示了关于美国临床医生在管理帕金森病“关”期继续教育需求的调查结果，指出管理“关”期的方法存在差异，并强调了相关继续医学教育的重要性。Ongentys是一种每日一次的口服、外周、选择性、可逆的COMT抑制剂，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准作为帕金森病“关”期患者的辅助治疗药物。

Celsion公司宣布，其Phase I/II OVATION 2临床试验已完成入组，共110名晚期卵巢癌患者参与。该试验旨在评估GEN-1（一种IL-12基因介导的免疫疗法）联合新辅助化疗（NACT）与单独NACT治疗的效果。试验结果显示，与单独NACT组相比，联合治疗组的无进展生存期有望提高约33%。GEN-1是一种IL-12基因编码的DNA质粒，通过纳米颗粒载体实现细胞转染，并持续、局部分泌IL-12蛋白。Celsion公司对试验结果表示乐观，并计划在2023年下半年报告最终结果。此外，Celsion公司还获得了FDA授予的GEN-1在晚期卵巢癌中的快速通道认定，并计划申请突破性疗法认定。

Navidea Biopharmaceuticals公司宣布，其完成的NAV3-31 Phase 2B临床试验和正在进行的NAV3-32 Phase 2B临床试验的初步结果将在2022年11月10日至14日在费城举行的美国风湿病学会（ACR）年会上以海报形式展出。在NAV3-31试验中，Tc99m Tilmanocept（TIL）成像在治疗开始后5周和24周时对预测ACR50临床反应具有高准确性。在NAV3-32试验中，初步结果显示，患者手和手腕的TIL摄取量与关节炎症中巨噬细胞浸润量成正比。这些研究结果支持了TIL成像有可能为风湿病学家和患有类风湿性关节炎的患者提供非侵入性、可量化、早期指标的观点，以判断抗TNFα治疗是否有效。