斯坦福大学科研合作者将在2022年世界分子成像大会上展示关于新型羟基树状分子治疗药物[18F]OP-801在多发性硬化症小鼠模型中的成像和治疗数据，以及该药物的临床试验合成情况。该研究显示[18F]OP-801能够选择性地靶向神经炎症区域的反应性小胶质细胞，并在治疗后减少PET信号。此外，关于[18F]OP-801的合成数据表明，该方法适用于人体诊断成像。这些数据将由斯坦福大学合作者于9月29日在迈阿密海滩会议中心举办的会议中呈现。Ashvattha Therapeutics公司正在开发基于羟基树状分子的治疗药物，旨在解决眼科、神经学、炎症和神经肿瘤学领域的未满足医疗需求。

Candel Therapeutics宣布，其针对胶质瘤的候选药物CAN-2409获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药指定，此前该药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。CAN-2409是一种基因改造的腺病毒，目前正用于多项针对肺癌、脑癌、胰腺癌和前列腺癌的2期和3期临床试验。EMA的孤儿药指定认可了CAN-2409在治疗罕见但致命的胶质瘤中的高未满足需求。Candel Therapeutics计划与EMA和FDA合作，推进CAN-2409的临床试验，并尽快将这种实验性药物带给患者。CAN-2409通过诱导免疫原性细胞死亡和释放肿瘤特异性新抗原，以及激发肿瘤微环境中的强促炎反应，旨在诱导针对肿瘤的强大而持久的免疫反应。Candel Therapeutics是一家专注于开发新型溶瘤病毒免疫疗法的生物制药公司，其产品线包括基于腺病毒和单纯疱疹病毒的两种溶瘤病毒免疫疗法平台。

Novan公司宣布，其子公司EPI Health和MC2 Therapeutics在Skin of Color Update 2022会议上展示了WYNZORA®乳膏（卡泊三醇和倍他米松二丙酸酯）治疗斑块状银屑病的数据。该数据来自一项已完成的三期临床试验的子组分析，显示WYNZORA®乳膏在皮肤色泽患者中表现出良好的疗效和便利性。分析显示，在Fitzpatrick皮肤类型IV-VI组中，使用CAL/BDP（卡泊三醇和倍他米松二丙酸酯）乳膏治疗的患者在8周后达到医生总体评估成功（至少从基线改善2级，且皮肤清晰或几乎清晰）的比例与总体人群相似，且与CAL/BDP TS（局部悬浮剂）和乳膏载体有显著差异。此外，皮肤色泽人群在使用CAL/BDP乳膏治疗8周后，mPASI的变化为61.8%，而使用CAL/BDP TS的变化为47.7%。该研究还显示，在三期临床试验中未报告任何色素减退病例。

Lipocine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意其通过单次关键药代动力学（PK）桥接研究来验证LPCN 1154的疗效，该研究将LPCN 1154与已批准的静脉注射布列那洛酮进行对比。LPCN 1154是一种口服神经活性类固醇，用于治疗产后抑郁症（PPD），其活性成分布列那洛酮是一种GABA受体的正向别构调节剂。Lipocine的研究表明，LPCN 1154的布列那洛酮暴露水平与第三孕期的女性样本相似。LPCN 1154有望成为治疗PPD的最快作用的口服药物，并可能适用于门诊使用。Lipocine计划在2022年第四季度启动一项PK桥接研究，预计2023年第一季度获得结果。PPD是一种影响约1/7产后女性的未充分诊断的主要抑郁症，可能导致女性、新生儿及其家庭遭受严重后果。目前，没有批准的口服疗法用于治疗PPD。Lipocine正在开发针对中枢神经系统（CNS）和代谢性疾病的创新产品，其产品管线包括LPCN 1148、LPCN 1154、LPCN 2101、LPCN 1107、LPCN 1144和LPCN 1111等多个候选药物。

Jasper Therapeutics公司宣布，其研发的JSP191抗体药物获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗进行异基因造血干细胞移植的严重联合免疫缺陷症（SCID）患者。JSP191是一款针对CD117的单克隆抗体，目前正在进行多项临床试验，包括急性髓系白血病（AML）/骨髓增生异常综合征（MDS）、SCID、范可尼贫血和镰状细胞病等疾病。此外，JSP191还被计划用于治疗低风险MDS患者的二线治疗。JSP191的设计旨在清除骨髓中的造血干细胞，为供体或基因校正的移植干细胞提供空间，以实现更安全、更有效的异基因造血干细胞移植和基因治疗。

Inversago Pharma公司获得FDA对其糖尿病肾病（DKD）阶段2研究的IND申请批准，该研究针对其领先项目INV-202。INV-202在完成针对代谢综合征患者的1b期研究后，显示出良好的安全性、耐受性、口服吸收和药代动力学特征，并表现出降低食欲的潜力。Inversago认为，外周CB1阻断，无论是单独使用还是与其他疗法结合，都是解决DKD重大未满足医疗需求的机会。公司CEO François Ravenelle表示，CB1阻断剂如INV-202在多个治疗领域具有潜力。Inversago Pharma专注于开发针对CB1阻断的新疗法，旨在为受代谢疾病影响的病人提供新的治疗选择。

Kymera Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其创新药物KT-333孤儿药资格，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。KT-333是一种针对转录调节因子STAT3的首次上市降解剂，STAT3信号通路异常与多种癌症的发病机制有关，包括CTCL。目前尚无针对此途径的批准疗法。此外，KT-333今年早些时候已获得治疗周围T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药资格。Kymera Therapeutics的Pegasus平台是一种强大的药物发现引擎，旨在开发新型小分子疗法，利用人体固有的蛋白质回收机制降解失调的、导致疾病的蛋白质。目前，KT-333的安全性和耐受性正在一项针对复发/难治性液体和实体肿瘤成年患者的1期临床试验中评估。FDA的孤儿药资格认定计划为罕见病药物提供孤儿药资格，这些药物旨在治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见病。孤儿药资格使药物开发商有资格获得某些发展激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、处方药用户费豁免和FDA批准后的七年市场独占权。

Ocuphire Pharma公司CEO和创始人Mina Sooch将在2022年9月15日的欧洲眼科未来论坛上介绍公司概况，并在9月29日的AAO Eyecelerator会议上介绍Nyxl项目。公司市场发展与商业化负责人Bindu Manne将参加一个眼科领导力讨论小组。此外，Nyxol的临床数据将在美国眼科协会2022年年度会议上进行海报展示。Ocuphire Pharma是一家专注于眼科生物制药的公司，其领先产品Nyxol是一种用于治疗多种眼科疾病的药物，包括逆转药物诱导的瞳孔散大、老花眼和夜间视力障碍。公司还研发了APX3330，用于治疗视网膜和脉络膜血管疾病。

Excision BioTherapeutics公司宣布，其基于CRISPR技术的HIV治愈疗法EBT-101已进入人体临床试验阶段，首名受试者在2022年7月接受了药物注射，目前药物耐受性良好。EBT-101通过腺相关病毒载体递送CRISPR-Cas9和双引导RNA，实现对HIV基因组三个不同位点的编辑，从而切除病毒基因组的大部分。该临床试验旨在评估EBT-101在HIV-1感染者的安全性和初步疗效，并有望成为首个评估体内基因编辑方法的多重编辑临床试验。EBT-101有望通过去除细胞中的HIV DNA，治愈HIV感染，从而改变HIV大流行现状。

Confo Therapeutics在IASP 2022世界疼痛大会上将展示其神经性疼痛候选药物CFTX-1554的预临床研究亮点。该研究包括CFTX-1554在CCI神经性疼痛模型中的抗痛觉过敏效果和在AT2R调节剂CFTX-1554对体内和体外血管扩张的抑制作用。CFTX-1554是一种新型非阿片类药物，旨在治疗外周神经性疼痛，避免中枢介导的副作用。该药物是针对神经性疼痛的血管紧张素II型2受体（AT2R）的新型抑制剂，目前正在进行一期临床试验。Confo Therapeutics利用其独特的GPCR稳定技术，发现针对严重疾病缺乏疾病修饰治疗的患者的多指标药物候选药物。

歌礼制药宣布，其PD-L1抗体ASC22联合西达本胺用于HIV感染功能性治愈的临床研究已完成15例患者的入组。该研究旨在评估这种联合疗法对HIV感染者中被感染的潜伏期细胞病毒储存库的疗效。研究用药方案为每四周一次皮下注射ASC22联合每周两次口服西达本胺片，为期12周。此次研究由歌礼生物科技（杭州）有限公司和深圳微芯生物科技股份有限公司提供药物，上海市公共卫生临床中心陈军博士为主要研究者。研究显示，阻断PD-1/PD-L1通路可能逆转HIV潜伏期，从而有望实现清除HIV病毒储存库。歌礼是一家在香港证券交易所上市的创新研发驱动型生物科技公司，专注于病毒性疾病、非酒精脂肪肝和肿瘤等领域。

Ascletis Pharma Inc.宣布，其PD-L1抗体ASC22（Envafolimab）与Chidamide联合用于治疗HIV感染的临床试验已完成15名患者的入组。该研究旨在评估ASC22联合Chidamide对HIV患者潜伏感染细胞病毒库的疗效。Ascletis BioScience和Shenzhen Chipscreen Biosciences分别提供ASC22和Chidamide用于临床试验。研究设计为每四周皮下注射1mg/kg ASC22，同时口服10mg Chidamide，每周两次，为期12周治疗。ASC22是一种针对PD-L1的单域抗体，有潜力恢复慢性病毒感染患者（如乙型肝炎病毒和HIV）的病毒特异性免疫反应。HIV潜伏感染细胞是治愈HIV感染的主要障碍。近期数据显示，阻断PD-1/PD-L1通路可逆转HIV潜伏，并支持将PD-1/PD-L1抗体与其他药物联合使用的合理性。Chidamide是全球首个获批的亚型选择性组蛋白脱乙酰化酶口服抑制剂，主要针对I类亚型1、2、3和IIb类亚型10的组蛋白脱乙酰化酶（HDAC），具有针对表观遗传异常的机制。研究的主要负责人表示，尽管标准ART治疗

脑细胞疗法公司BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布，其NurOwn细胞疗法在进展性多发性硬化症（MS）患者中的II期临床试验数据已发表在《多发性硬化症杂志》上。结果显示，NurOwn疗法在患者中表现出安全性和初步疗效，生物标志物分析显示其在神经炎症和神经保护途径中具有一致的疗效。试验中，17名患者接受了全部三次NurOwn治疗，结果显示治疗组的患者功能指标如25英尺步行速度、9孔插针测试、多发性硬化症行走量表、符号数字模式测试和低对比度字母视力等方面均有显著改善，且没有与MS疾病恶化相关的不良事件，证实了NurOwn的安全性和有效性。

Concept Medical宣布成功完成TRANSFORM 1随机对照试验，旨在了解如何扩大药物涂层球囊在冠状动脉疾病治疗中的应用。该试验在Heartlands医院完成，招募了114名患者，比较了紫杉醇和西罗莫司涂层球囊在小血管、新发冠状动脉病变中的治疗效果。研究结果表明，西罗莫司涂层球囊在安全性和治疗窗口方面具有优势，可能成为CAD治疗的新选择。该试验结果将对CAD治疗的未来方案产生重要影响。

82岁台湾男子成为首次使用MedAlliance公司新型西罗莫司洗脱球囊SELUTION SLR™治疗勃起功能障碍（ED）的随机临床试验患者，该研究旨在评估SELUTION SLR与普通球囊血管成形术（POBA）在治疗远端阴部内-阴茎动脉狭窄症和ED患者中的疗效与安全性。研究共涉及54例患者，主要疗效终点为血管造影双侧再狭窄，主要安全终点为重大不良事件发生率。MedAlliance董事长Jeffrey B.Jump表示，SELUTION SLR技术在多种应用中表现出良好的临床结果，并期待研究结果。此前，SELUTION SLR已获得治疗外周动脉疾病和冠状动脉疾病的CE标志批准，美国FDA也授予其四项突破性认定。

Nimbus Therapeutics于9月13日宣布获得1.25亿美元融资，由Bain Capital Life Sciences和SV Health Investors领投，用于支持其药物管线的临床试验研究。该公司成立于13年前，总部位于马萨诸塞州剑桥市，专注于计算药物发现和开发。2021年7月，Nimbus已获得超过10亿美元的投资，包括比尔·盖茨等知名投资者。当前，Nimbus正在进行的临床试验包括TYK2抑制剂NDI-034858，针对银屑病和银屑病关节炎，预计明年将公布试验结果并启动3期临床研究。此外，Nimbus还将利用资金支持其他临床试验，包括红斑狼疮和肠易激病等适应症。SV Health Investors的合伙人Nikola Trbovic表示，他们很高兴能够支持Nimbus的项目组合，并推进其临床试验和临床前候选项目。

上海海和药物研究开发股份有限公司与韩国大化制药公司合作开发的紫杉醇口服溶液（RMX3001）获得国家药品监督管理局药品审评中心的上市许可申请受理，该药基于一项多中心III期临床试验，旨在比较RMX3001与紫杉醇注射液的疗效和安全性，采用自乳化药物递送技术，避免传统注射剂型毒副反应，是全球首个获批上市的口服剂型紫杉醇。海和药物CEO董瑞平博士表示，这一申请受理是公司的重要里程碑，期待RMX3001能早日惠及中国及全球晚期胃癌患者。