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Science | 解旋酶介导的连续突变系统——实现哺乳动物细胞上的原位定向进化前沿研究人类基因组中存在多达三十亿的碱基对，因此在基因组学的核心挑战和最终愿景，是描述该三十亿碱基对中，每一个碱基对于特定基因调控及下游蛋白质功能的影响。 因此，如何系统且高通量地对目标基因组序列进行诱导突变，成为一项核心技术挑战。 因此，研究人员将该系统命名为 HACE （Helicase-assisted continuous editing） 系统，即 解旋酶介导的连续突变系统。BioArt2024-10-11解旋酶介导
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Mol Cell | 查珊团队揭示PARP2失活引起PARP抑制剂相关的血液学副作用前沿研究聚ADP-ribose聚合酶 (Poly ADP-ribose polymerase) PARP1和PARP2催化的ADP-ribose 聚合作用 （PARylation） 参与多种的生理过程，尤其是在DNA损伤修复的过程中有重要的作用。 基于合成致死的概念，临床中PARP抑制剂被广泛应用了靶向治疗BRCA1/2突变的癌症，其能够在特异性杀死BRCA1/2突变的癌细胞的同时不对正常细胞产生影响。 目前，FDA已经批准了四种PARP抑制剂用于治疗BRCA1/2突变的癌症。
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Genome Biol | 杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点前沿研究2024年10月08日， Genome Biology 在线发表了复旦大学生物医学研究院 杨力 研究组题为 DEMINING: a deep learning model embedded framework to distinguish RNA editing from DNA mutations in RNA sequencing data 的最新研究成果， 本研究发布了一套新型计算分析框架——DEMINING，可以从RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点。 本研究开发的DEMINING流程 （图1） ，通过深度学习模型DeepDDR，实现从RNA测序数据中高效准确地识别RNA编辑和DNA突变。 DEMINING流程首先通过严格的筛选标准去除转录组数据中的测序和比对错误 （图1a） ，然后将获得的高可信度 （DNA和RNA） 突变位点信息作为输入，通过搭建的深度学习模型DeepDDR实现DNA突变和RNA编辑的精准区分 （图1b） 。BioArt2024-10-11RNA
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最吸金的诺奖得主，与他的百亿商业版图公司动态北京时间2024年10月9日17时45分，2024年诺贝尔化学奖花落三位计算蛋白质科学家，包括华盛顿大学教授 David Baker 以及AlphaFold的两位领导者 Demis Hassabis 和 John Jumper 。 由于在蛋白质领域的突出贡献， David Baker 被誉为“上帝之手”，他所领导的华盛顿大学蛋白质设计研究所在业内如雷贯耳，一直走在时代的前沿。 据智药局统计，David Baker的成果孵化了23家生物科技公司（其中一半左右是在近五年创立），总共筹集了超过15亿美元（约合人民币106亿元）的资金。药时空2024-10-11华盛顿大学 诺奖得主
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最佳佐剂性和递送性的mRNA疫苗设计前沿研究摘要: 佐剂性和递送性是mRNA疫苗设计的两个关键方面。 mRNA疫苗还需要递送系统来实现在淋巴器官内的抗原呈递细胞（APCs）中的抗原表达。 mRNA为疫苗提供了一个强大的工具。药时空2024-10-11mRNA疫苗
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和誉医药在《Future Oncology》杂志上全文发表了匹米替尼的全球III期临床研究设计临床研究近日，和誉医药在《Future Oncology》杂志上发表了题为“MANEUVER: A Phase III Study of Pimicotinib to Assess Efficacy and Safety in Tenosynovial Giant Cell Tumor Patients”的匹米替尼三期临床研究的方案设计。 第一阶段，符合条件的受试者将按照2:1的比例随机分配，每日一次接受50mg的匹米替尼或安慰剂治疗，持续24周。 第二阶段为开放标签治疗，所有受试者将接受24周的匹米替尼治疗，直至完成或退出研究。
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近视中靶向MicroRNA的研究：当前见解前沿研究摘要： 近视，也称为短视或近视，是眼球轴过度延长的结果。 未矫正的屈光不正估计每年造成全球国内生产总值2020亿美元的损失，代表着巨大的经济负担。 微小RNA（miRNAs）是非编码RNA分子，占人类基因组的约1%。
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mRNA技术赋能嵌合抗原受体(CAR)疗法前沿研究导读： 表达嵌合抗原受体（CAR）的基因工程免疫细胞已成为癌症免疫治疗的热门。 用mRNA编码的CAR武装免疫细胞代表了癌症及其他领域的新前沿。 2023年9月，深圳市人民医院李斌团队在 Trends in Biotechnology（IF:14.3） 上发表综述 《Chimeric antigen receptor therapy meets mRNA technology》 ，总结了基于mRNA的CAR免疫疗法的最新进展，及开发新一代活体药物方面的机遇和挑战。
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理解AAV载体的免疫原性：从颗粒到患者前沿研究摘要: 基因治疗为患有遗传性单基因疾病、癌症和罕见遗传病的患者带来了希望。 自然存在的腺相关病毒（AAV）由于其缺乏显著的临床致病性，并且能够被改造以在多种细胞类型中长期稳定表达治疗性转基因，因此成为临床基因转移的理想载体。 这些挑战包括对rAAV载体的免疫反应、有限的转基因包装能力、次优的组织转导、插入突变的潜在风险和载体脱落。
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合成生物学的使能技术和核心理论前沿研究摘要： 合成生物学为生命科学研究提供了一种新的范式（"构建以学习"），并开启了生物技术的未来之旅（"构建以使用"）。 在这里， 我们讨论了合成生物学使能技术主流中各种原理和技术的进步，包括基因组的合成与组装、DNA存储、基因编辑、分子进化和功能蛋白的从头设计、细胞与基因回路工程、无细胞合成生物学、人工智能（AI）辅助合成生物学，以及生物铸造厂。 合成生物学，亦称为工程生物学，是一门新兴的跨学科学科。生物制品圈2024-10-11合成生物学
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百吉生物受邀担任TIL Therapies Summit 2024大会主持并发布MSE-TIL技术最新研究进展专家观点2024年10月22日至24日，备受瞩目的 第六届全球TIL峰会（6th TIL Therapies Summit 2024）将于美国波士顿科罗纳德酒店（The Colonnade Hotel）召开 。 此次峰会汇聚了全球TIL细胞药物开发领域的顶尖科学家、企业高管、投资机构代表以及医疗机构的权威专家，共同探讨TIL细胞治疗的最新进展和未来趋势。 百吉生物拥有自主研发的 全球最优的TIL技术平台 ，致力于扩大TIL在实体肿瘤中的临床应用范围，包括如下优势：。
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Nat Nanotechnol：上海药物所/浙大团队合作开发基因治疗新策略前沿研究2024 年 9 月 19 日，中国科学院上海药物研究所 甘勇 研究员、 俞淼荣 副研究员与浙江大学 胡国庆 教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。 近年来，RNA 干扰（RNAi）技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。 然而，RNA 的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。
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机械满在朋|杰克股份业绩预告点评：4Q内需有望回暖，出口继续高增长财报业绩2024年10月10日公司发布24年前三季度业绩预告，1Q-3Q24实现归母净利润6-6.3亿元，同比增长45.49%-52.77%；其中3Q24实现归母净利润1.83-2.13亿元，同比增长28.87%-50%，环比下降6.99%-20.09%。 三季度内需放缓的影响落地，四季度内需有望回暖，公司业绩继续保持高增长。 根据中国缝制机械协会信息，缝制机械上半年内销有较好的恢复，也让公司上半年业绩有较好表现。国金证券研究2024-10-11杰克股份
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华东医药司美格鲁肽注射液体重管理适应症IND获NMPA批准审批动态近日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）和杭州中美华东制药江东有限公司（以下简称“江东公司”）收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，由中美华东和江东公司共同申报的司美格鲁肽注射液临床试验申请获得批准，适应症为体重管理。 司美格鲁肽注射液是一种长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，与人GLP-1有94%的序列同源性，临床上主要用于2型糖尿病患者的血糖控制，也被批准用于肥胖或体重超重患者的治疗。 司美格鲁肽通过刺激胰岛素分泌和降低胰高血糖素分泌来降低血糖。
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赛诺菲领投，这家蛋白质组学公司如何在初创阶段拿下1亿美元融资？医药投融资共价药物，通过与靶蛋白形的氨基酸残基结合，形成共价键，抑制其生物学功能，并赋予其额外的亲和力。 额外的亲和力使共价药物与靶蛋白长期靶向结合，形成独特的药效学特征和高生化效率，药效显著增强，相比普通小分子药物显示出更长的抑制作用。 偶然性发现的背后，是人类对于药物发现、分子设计、化合物筛选等“必然性”的理解不足。
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【学术前沿】杨文英教授：上市在望、未来可期，盘点玛仕度肽降糖领域五项临床研究临床研究在激动GLP-1受体实现降糖减重的基础上，玛仕度肽更进一步，通过同时 激动GCG受体直接作用于肝脏并燃烧内脏脂肪，提高全身脂肪组织的能量消耗，由内而外减重并实现降糖、降压、降脂、降尿酸等全面获益， 每周一次，有望一站式解决代谢患者难题。 玛仕度肽作为全球研发进度最快的GLP-1/GCG双受体激动剂，已开展并完成多项临床研究， 有望明年在华上市，获批降糖和减重双适应症 。 在近期结束的第60届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会上，玛仕度肽在全球超重或肥胖受试者中的16mg I 期临床研究中展现出优异的减重疗效、强劲减重速度和良好的安全性，20周减重最高达21%，并可改善超重或肥胖人群的腰围、血脂和血糖控制。
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手术直击｜无晶状体眼、无虹膜症患者视界的神奇重塑前沿研究在美国眼科学会（American Academy of Ophthalmology）发布的一例手术视频内容中，讲述了Kamal Boucherma 医生为一名 无晶状体眼（Aphakic） 且患有无虹膜症 （aniridia） 的患者植入 人工虹膜（Artificial Iris）和Carlevale眼内植入物（Carlevale Intraocular Implant） 的过程。 视频的标题是“Implantation of an Artificial Iris Plus a Carlevale Intraocular Implant in an Aphakic Patient”。 在该视频案例中，强调了Kamal Boucherma医生在一些特定复杂眼病的情况下，通过采用 人工虹膜（Artificial Iris）和Carlevale眼内植入物（Carlevale Intraocular Implant） 先进的人工植入手术 对患者进行视觉恢复。医信眼科2024-10-11Artificial Inc. Imp aniridia
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视听驿站|3年疗程的舌下免疫治疗可以改善尘螨过敏性鼻炎患者的生活质量：一项真实世界前瞻性队列研究前沿研究
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吴一龙教授点评：HARMONi-2有望改写肺癌十年格局，双抗突破免疫治疗瓶颈前沿研究9月8日，世界肺癌大会（WCLC）在美国加利福尼亚举办，在WCLC首场主席研讨会（Presidential Symposium）上，备受瞩目的HARMONi-2研究结果正式公布， 依沃西单抗成为全球迄今唯一在单药头对头Ⅲ期临床研究中证明疗效显著优于帕博利珠单抗的药物， 引发了热烈的反响与讨论。 基于此特邀 吴一龙教授 参与访谈，深入解析 HARMONi-2研究的临床意义以及双抗药物的未来应用前景， 视频及 访谈内容精粹如下 。 · 肿瘤学教授，博士生导师，IASLC杰出科学奖获得者。
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一家均衡型Biopharma的诞生公司动态文 l 阿基米德君 这是生物科技行业迈向成熟的一刻， 10 月 7 日， 18A 上市公司嘉和生物被亿腾医药反向收购。 在海外成熟市场，BD、并购均为常态。 据中信建投统计，2004-2018年通过纳斯达克IPO上市的424家Biotech/Biopharma样本公司中，175家被收购/合并，占比41.3%。
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