MC2 Therapeutics A/S宣布在欧洲启动了其新型药物MC2-25 Cream的Phase 2临床试验，该药物用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关皮肤疾病。MC2-25 Cream通过抑制皮肤中的羰基化反应，有望缓解CKD患者常见的严重皮肤干燥和瘙痒症状。该试验旨在评估MC2-25 Cream与安慰剂相比的安全性和有效性，预计将招募约108名CKD-aP阶段的3-5期患者。MC2 Therapeutics计划在2022年第四季度与美国监管机构合作，推进全球CKD-aP项目。该药物基于一种新的治疗范式，针对CKD-aP的根本原因，有望成为首个针对这一疾病的疗法。

TRACON Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型靶向癌症治疗药物envafolimab（KN035）快速通道资格，用于治疗局部晚期、不可切除或转移性未分化多形性肉瘤（UPS）和粘液纤维肉瘤（MFS）患者。该药物在ENVASARC Phase 2关键试验中显示出积极效果，TRACON预计将通过ENVASARC关键试验提供envafolimab与目前批准的疗法相比具有优越疗效和安全性。ENVASARC关键试验的招募情况良好，预计将在第四季度报告独立数据监测委员会的期中安全审查和期中疗效审查。envafolimab是一种针对PD-L1的单域抗体，由Alphamab Oncology发明并由TRACON许可，是首个批准皮下注射的PD-(L)1抑制剂。该药物已在中国获得批准，用于治疗MSI-H/dMMR晚期实体瘤患者。TRACON正在积极寻求与其他生命科学公司的合作，以推进其产品开发平台。

Aldeyra Therapeutics宣布，根据与FDA的预NDA会议结果，公司计划在2022年第四季度提交reproxalap的新药申请，寻求干眼症治疗药物的上市批准。reproxalap是一种创新的RASP调节剂，在临床试验中显示出快速起效的特点，有望改变干眼症的治疗模式。Aldeyra计划提交包含超过5项临床试验结果的NDA，包括眼部干涩症状评分、眼部红肿、Schirmer测试和Schirmer测试≥10毫米的响应者分析。此外，公司还计划提交长达12个月的安全性数据。reproxalap在超过2000名患者中进行了研究，未观察到安全性问题，最常见的不良事件为轻微且短暂的眼部给药部位刺激。

Horizon Therapeutics公司公布了KRYSTEXXA（pegloticase）注射剂与免疫调节剂甲氨蝶呤联合使用的MIRROR随机对照临床试验数据，该数据发表在《Arthritis & Rheumatology》期刊上。该研究评估了KRYSTEXXA与甲氨蝶呤相比，与安慰剂联合使用的治疗效果。结果显示，KRYSTEXXA与甲氨蝶呤的联合使用有助于降低血清尿酸水平，并减少抗药抗体的发展，从而提高治疗疗效。研究的主要终点是血清尿酸水平在6 mg/dL以下的比例，次要终点包括在52周时痛风石完全消退的比例。这项研究为临床医生提供了更多关于如何治疗未得到控制的痛风患者的新见解，并有望改变更多患者的疾病进程。

欧洲药品管理局孤儿药品委员会对Timber Pharmaceuticals公司针对TMB-001治疗自发性隐性鱼鳞病的孤儿药申请给出了积极意见，预计欧洲委员会将在30天内做出决定。TMB-001是一种局部使用的异维A酸，用于治疗包括自发性隐性鱼鳞病和X连锁鱼鳞病在内的先天性鱼鳞病。该公司正在进行的3期临床试验中评估TMB-001的疗效、药代动力学和安全性，预计将招募约142名患有中重度先天性鱼鳞病的患者。

eFFECTOR Therapeutics宣布在非住院的COVID-19感染者中启动了zotatifin Phase 1b临床试验的第二阶段，该试验是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估zotatifin的安全性和抗病毒活性。该试验由加州大学旧金山分校的定量生物科学研究所（QBI）合作进行，并获得国防高级研究计划局（DARPA）赞助的500万美元合作协议支持。剂量提升至第二阶段是在独立数据安全监测委员会对第一剂量队列的安全数据进行审查后做出的积极推荐。初步分析显示，皮下注射zotatifin的血浆药物水平与静脉注射相当。Zotatifin是一种针对eIF4A的强效和序列选择性小分子抑制剂，能够抑制SARS-CoV-2和其他RNA病毒的复制。eFFECTOR Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发选择性翻译调节剂抑制剂（STRIs）用于癌症治疗。

新研究显示IL-27诱导的基因表达特征与化疗、放疗和免疫检查点抑制的耐药性相关，支持了SRF388在多种肿瘤类型中的临床研究。Surface Oncology公司在国际细胞因子和干扰素学会的第10届年度会议上宣布了这一新数据，该数据表明IL-27在肿瘤免疫抑制环境中发挥关键作用，能够抵消PD-(L)1通路抑制后的T细胞再活化，从而阻止T细胞攻击癌细胞。研究还发现，IL-27基因特征中包含许多与不同癌症的耐药性相关的干扰素刺激基因。SRF388，一种首创的IL-27单克隆抗体，在抑制IL-27的生物活性方面显示出潜力，并已在小鼠模型中显示出肿瘤生长抑制的早期数据。Surface Oncology公司正在开发针对肿瘤微环境的下一代抗体疗法，其产品管线包括CD39（SRF617）和IL-27（SRF388）两个临床阶段项目，以及一个针对肿瘤微环境中的调节性T细胞的预临床项目。

ASLAN计划于2022年第四季度启动TREK-DX临床试验，旨在评估eblasakimab作为替代生物制剂在已停用dupilumab治疗的特应性皮炎（AD）患者中的疗效和安全性。该试验将研究eblasakimab在曾接受dupilumab治疗的患者中的潜在应用，补充正在进行中的TREK-AD试验。两项研究结果有望将eblasakimab定位为治疗中重度AD的首选生物制剂。TREK-DX项目是公司现有运营计划的一部分，不会影响之前报告的现金储备。公司将在2022年9月15日举办的研发日上进一步讨论TREK-DX。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP细胞疗法治疗心力衰竭的关键性III期临床试验的新数据将在2022年10月1日美国心力衰竭学会（HFSA）年会上公布，会议采用线上线下结合的形式。这项数据预计将在10月3日发布，并随后举行电话会议，由临床试验领导和管理层回顾数据、详细说明试验状态，并讨论实施适应性统计分析计划的努力。BioCardia公司专注于心血管和肺病的细胞和细胞衍生物疗法开发，其产品候选包括CardiAMP自体骨髓来源的单核细胞疗法和NK1R+同种异体骨髓来源的间充质干细胞疗法。

OncoNano Medicine公司在世界分子影像大会上展示了其正在进行中的 pegsitacianine 阶段2研究的初步数据。该研究探讨使用pH敏感的胶束成像剂 pegsitacianine 检测腹腔残留转移，由匹兹堡阿勒格尼健康网络癌症研究所的Patrick Wagner博士进行口头报告。OncoNano Medicine致力于开发利用pH作为生物标志物来诊断和治疗癌症的新产品，其主打产品 pegsitacianine 正在阶段2临床试验中作为实时手术成像剂，而第二项开发项目ONM-501，一种下一代STING激动剂，预计将在2023年上半年进行首次人体试验。

Ocugen公司宣布其合作伙伴Bharat Biotech开发的BBV152疫苗（商业名为COVAXIN™）在《免疫学前沿》杂志上发表了一篇全面综述。该综述详细分析了BBV152的免疫原性、安全性和有效性，指出该疫苗对SARS-CoV-2变异株，尤其是Delta和Omicron具有广泛的保护作用。BBV152已获得世界卫生组织的授权，并在28个国家获得紧急使用授权，被85多个国家接受作为COVID-19疫苗。Ocugen在美国对18岁及以上成人进行BBV152的临床研究。该研究显示，BBV152对症状性COVID-19疾病和严重症状性COVID-19疾病的保护率分别为77.8%和93.4%，在儿童群体中显示出优越的免疫原性，并在2至18岁所有儿童年龄组中表现出相似的反应性和安全性。研究结论认为BBV152是mRNA疫苗的合适替代品。Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法和疫苗的生物技术公司，致力于改善全球患者的健康。

Revive Therapeutics Ltd.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了修改后的临床试验方案，以评估抗炎和抗病毒药物Bucillamine在轻至中度COVID-19患者中的安全性和有效性。公司根据未揭盲统计员团队对研究支持数据的分析，提出了新的主要疗效终点，即通过聚合酶链反应（PCR）测试从COVID-19中恢复的时间，以及包括评估临床改善时间、比较住院或死亡频率和疾病进程的次要终点。这些新终点针对了疫情期间观察到的COVID-19临床结果的变化，可能对FDA的监管审批更具意义。如果FDA接受修改后的方案，数据安全监测委员会（DSMB）将根据新的主要疗效终点审查完成后的剂量选择数据，并可能就继续研究或因疗效显著而提前终止研究提出建议。Revive Therapeutics Ltd.目前专注于药物研发，利用FDA授予的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病等监管激励措施。

康宁杰瑞生物制药宣布，其研发的KN026联合KN046无化疗方案在治疗HER2阳性胃/胃食管结合部癌的Ⅱ期临床研究中显示出优异疗效，客观缓解率高达77.8%，疾病控制率为92.6%。该研究已完成102例患者入组，其中31例为既往未接受系统性治疗的HER2阳性局部晚期不可切除或转移性胃/胃食管结合部癌患者。安全性方面，治疗相关不良事件多为1级或2级，3级及以上不良事件发生率仅16.1%。KN026和KN046分别为康宁杰瑞开发的HER2双特异性抗体和PD-L1/CTLA-4双特异性抗体，具有自主知识产权。康宁杰瑞致力于研发、生产和商业化创新抗肿瘤药物，其产品管线包括多个处于不同阶段的临床试验。

创胜集团宣布其同类首创抗体TST003临床试验申请获美国FDA批准，该抗体靶向Gremlin1蛋白，与多种癌症形成有关联，临床前研究显示其具有显著的抗肿瘤活性。TST003有望成为新型癌症治疗方法，可用于单药疗法或与其他抗肿瘤药物联用。创胜集团与上海交通大学的研究者在《Nature Cancer》发表的研究揭示了Gremlin1蛋白与前列腺癌的关系，TST003抗体单药可控制前列腺癌的生长，并与enzalutamide协同活性。创胜集团致力于生物药研发，拥有全球业务布局，开发管线涵盖肿瘤、骨科和肾病等领域。

LIfT BioSciences宣布其N-LIfT细胞疗法在PDX肿瘤类器官模型中，对五种难以治疗的实体瘤类型（包括膀胱癌、直肠癌、结直肠癌、胃癌和鳞状细胞非小细胞肺癌）的平均肿瘤破坏率超过90%。该疗法在四天内对多种高未满足需求肿瘤类型表现出强大的细胞毒性，包括对化疗无反应的肿瘤。这些结果在2022年3月宣布的基于N-LIfT在肺癌类器官模型（SC-NSCLC）中表现出强大的肿瘤细胞杀伤力，并显著优于当前的护理标准（Keytruda和顺铂）。LIfT BioSciences首席执行官Alex Blyth表示，N-LIfT细胞疗法的数据进一步证实了公司开发一种具有潜在能力摧毁所有实体瘤的细胞疗法平台的使命。PDX肿瘤类器官是从不同患者的肿瘤细胞中衍生出来的，为实体瘤疗法提供了一种替代疗效指标模型，其预测力比小鼠模型高十倍。LIfT BioSciences正在利用一种特殊的免疫调节性α中性粒细胞（IMAN）的固有特性，这种IMAN不仅具有卓越的细胞毒性，还能正性免疫调节肿瘤环境和患者的免疫系统，帮助摧毁甚至难以治疗的实体瘤。N-LIfT细胞疗法具有异基因、易于规模化、成本效益和现货供应的特点，能够克服其他细胞疗

Sensorion公司宣布，其针对听力损失的新药候选物SENS-401（Arazasetron）的临床试验已开始招募首位患者。该试验旨在评估SENS-401在植入人工耳蜗手术前口服给药7天后的效果，以保护并减少患者残余听力的损失。这项多中心、随机、对照、开放标签的2a期临床试验将评估SENS-401在成人的耳蜗（耳周液）中的存在情况。SENS-401是一种口服或注射的小分子药物，旨在保护内耳组织免受可能导致渐进性或继发性听力障碍的损伤。Sensorion是一家专注于开发治疗听力损失的新疗法的生物技术公司，其研究还包括基因疗法和生物标志物的识别。

美国德克萨斯大学MD Anderson癌症中心与Radiopharm Theranostics Limited共同宣布成立Radiopharm Ventures，一家合资公司，旨在开发新型放射性药物治疗产品以对抗癌症。该公司将结合MD Anderson在抗原发现和分子成像方面的创新技术与Radiopharm在放射性药物产品开发方面的专业知识。Radiopharm Ventures将首先基于MD Anderson的知识产权开发至少四种治疗产品。Radiopharm首席执行官Riccardo Canevari表示，放射性药物作为肿瘤学中极具前景的治疗领域正在迅速发展，他们很高兴能与MD Anderson及其杰出的科学家合作，为癌症治疗做出重大突破。Radiopharmaceuticals旨在向特定细胞输送小剂量的辐射，用于治疗或诊断目的。有效的癌症放射性药物需要肿瘤特异性靶点，这些靶点在健康组织中不存在。MD Anderson研究人员已建立了新的平台来发现和验证肿瘤特异性抗原，为开发新的放射性药物提供了有希望的候选者。