Horizon Therapeutics公司宣布，其针对干燥综合征的dazodalibep Phase 2临床试验达到主要终点，该试验评估了dazodalibep对中至高系统性疾病活动患者（根据欧洲风湿病协会的ESSDAI评分≥5）的治疗效果。在24周时，接受dazodalibep治疗的患者的ESSDAI评分降低了6.3分，而接受安慰剂治疗的患者降低了4.1分，两组间最小二乘均数差异具有统计学意义（2.2分，p=0.017）。试验还观察到在干口、疲劳、关节疼痛和肿胀等次要指标上也有改善。dazodalibep在试验中耐受性良好，最常见的不良事件为COVID-19感染、腹泻、头晕、韧带扭伤和上呼吸道感染。这一结果对干燥综合征患者来说是个好消息，因为目前尚无FDA批准的治疗方法。

Chiesi全球罕见病业务部门宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对α-甘露糖苷病的酶替代疗法velmanase alfa的生物制品许可申请（BLA），并授予了优先审评资格，预计2023年上半年完成审评。该疗法旨在治疗由α-甘露糖苷酶缺乏引起的罕见遗传病α-甘露糖苷病，该病会导致身体细胞无法正确分解某些复杂糖类，影响多个器官和系统。Chiesi全球罕见病部门负责人表示，这一进展是对罕见病患者长期承诺的体现，他们期待与FDA合作，推进该疗法的审查进程。ISMRD表示，他们很高兴与Chiesi合作，以满足α-甘露糖苷病患者的未满足医疗需求。velmanase alfa是一种重组人α-甘露糖苷酶，旨在补充或提供天然α-甘露糖苷酶，帮助降解富含甘露糖的寡糖，防止其在体内各种组织中积累。Chiesi全球罕见病部门致力于研发罕见病和超罕见病的治疗方法，并与全球患者倡导者、研究人员和患者护理领导者合作。Chiesi是一家国际研究型制药和医疗保健集团，致力于改善人们的生活质量，其研发中心位于意大利帕尔马，并与全球其他研发中心合作。

Vaxxinity公司宣布向英国药品和健康产品监管机构（MHRA）提交了UB-612 COVID-19疫苗的滚动申请，寻求有条件营销授权，作为已授权初级系列疫苗的异源加强剂。UB-612正在接受第三阶段关键试验的评估，作为接受mRNA、腺病毒载体或灭活病毒疫苗初级免疫的受试者的加强疫苗。Vaxxinity计划在2022年第四季度公布第三阶段试验的顶线结果。UB-612是首个针对SARS-CoV-2的多拓扑亚单位蛋白/肽疫苗候选产品，旨在激活针对多种结构病毒抗原的B细胞和T细胞免疫系统的两臂。Vaxxinity致力于在全球范围内推动医疗保健的普及，其技术平台已使新型候选产品得以创新，旨在将疫苗的效率应用于慢性病的治疗，包括阿尔茨海默病、帕金森病、偏头痛和高胆固醇血症等。

Regulus Therapeutics公司宣布，其新型药物RGLS8429在健康志愿者中的I期SAD临床试验中表现出良好的安全性和药代动力学特征，且耐受性良好。同时，公司启动了针对ADPKD患者的I期b多剂量递增（MAD）临床试验，旨在评估RGLS8429的安全性和药代动力学，并评估其在不同剂量水平下的疗效。预计2023年上半年度将公布首批患者的初步数据。RGLS8429是一种针对ADPKD的新型寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，在临床前模型中显示出改善肾脏功能、大小和其他疾病严重程度指标的效果。

Ascendis Pharma公布了Phase 2 PaTH Forward Trial的110周数据，显示TransCon PTH长期治疗对成人低血钙症具有持久疗效，血清钙水平持续正常化，93%的患者无需再接受传统治疗。该研究还表明，使用TransCon PTH治疗的参与者骨骼骨矿物质密度（BMD）向性别和年龄预期的正常值恢复，且患者疾病持续时间越长，基线BMD Z评分越高，治疗后BMD Z评分下降幅度越大，趋向于年龄和性别匹配的正常值。TransCon PTH治疗耐受性良好，24小时尿钙持续正常化，无因治疗相关不良事件而停药。此外，Ascendis Pharma已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了TransCon PTH的新药申请，并计划在第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请。

韩国食品药品安全部（MFDS）授予AnHeart Therapeutics和NewG Lab Therapeutics的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）taletrectinib孤儿药（ODD）资格，用于治疗ROS1阳性的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一资格适用于韩国人口中患病率低于2万的疾病，且尚未开发出适当的治疗方法和药物。AnHeart Therapeutics首席执行官王军元表示，这一资格将有助于加速taletrectinib在韩国患者中的开发。NewG Lab Pharma表示，获得ODD资格是taletrectinib在亚洲癌症患者中发展的一个重要里程碑，将促进其在韩国的加速批准和商业化。全球2期临床试验（TRUST-II研究）正在韩国多个地点进行，包括首尔安山医疗中心和韩国全南国立大学医院。taletrectinib已获得美国FDA突破性疗法指定（BTD）。

CytomX Therapeutics宣布，其合作伙伴Bristol Myers Squibb在ESMO Congress 2022上展示了BMS-986249的更新一期1期研究结果，BMS-986249是一种Probody®型ipilimumab（抗CTLA-4抗体）的疗法。该研究显示BMS-986249在多种肿瘤类型中表现出临床活性，且安全性良好，疾病控制率令人鼓舞。BMS-986249在高于传统ipilimumab剂量的情况下显示出耐受性，并在黑色素瘤和微卫星稳定型结直肠癌中观察到部分和完全反应。这项1期研究为BMS-986249的随机2期试验奠定了基础，该试验正在评估Probody与ipilimumab的潜在差异。CytomX Therapeutics致力于开发条件激活的生物制剂，其产品管线包括多个治疗候选药物，其中三个候选药物正在进行2期临床试验。

Mersana Therapeutics宣布，美国FDA已授予XMT-1660快速通道资格，用于治疗晚期或转移性三阴性乳腺癌。XMT-1660是一种针对B7-H4的Dolasynthen抗体药物偶联物，具有精确的药物-抗体比（DAR 6）和Mersana的经临床验证的DolaLock微管抑制剂有效载荷。Mersana正在进行一项多中心1期临床试验，以研究XMT-1660在实体瘤患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。FDA的快速通道计划旨在促进药物候选人的开发和加快审查，以治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求。Mersana Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，利用其差异化和专有的抗体药物偶联物平台快速开发新型ADC，以优化疗效、安全性和耐受性，显著改善癌症患者的生命。

ContraFect公司宣布，其研发的针对抗生素耐药感染的直接裂解剂（DLAs）包括溶菌酶和Amurin肽，在治疗骨和关节感染（BJIs）方面具有潜力。公司的研究显示，其产品exebacase和CF-296对凝固酶阴性葡萄球菌（CoNS）具有体外活性，这种细菌是植入相关BJIs中最常见的细菌。此外，这些产品还具有局部和系统性的抗生物膜活性，可能有助于克服当前抗生素治疗中的挑战。ContraFect公司总裁兼首席执行官Roger J. Pomerantz表示，exebacase在体外、体内和同情使用案例中显示出的活性，为治疗骨炎和人工关节感染提供了完整的影响图景。公司计划开展一项随机临床试验，以评估exebacase在治疗由MRSA或S. epidermidis引起的慢性或复发性人工关节感染中的效果。

Aptose Biosciences宣布其G3配方的luxeptinib在口服生物利用度方面比原始G1配方提高了约18倍，并计划推进G3配方的开发以确定其能否达到预期的暴露水平和临床反应，同时继续展现良好的安全性。G1配方在两项1/2期临床试验中发现吸收不足，限制了在复发性/难治性急性髓系白血病（AML）和复发性/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的luxeptinib的有效性。G3配方在15名患者中进行了单剂量测试，初步的药代动力学（PK）建模预测，以50 mg G3连续给药（每12小时一次，Q12h）达到的血浆稳态暴露水平与900 mg G1 Q12h相当，代表生物利用度提高了18倍。Aptose计划修改其现有的1/2期临床试验方案，以将G3的连续给药和剂量递增纳入试验。B细胞恶性肿瘤的1/2期研究因等待AML研究中连续给药的有利结果而暂停。Aptose的CEO William G. Rice表示，G3配方的luxeptinib在生物利用度方面显示出显著改善，并期待在AML试验中进行连续给药。Aptose是一家专注于血液肿瘤的精准肿瘤学公司，其产品管线包括旨在提供单药疗效并增强其他抗癌疗法和方案疗效的小分子癌症治

Acadia Pharmaceuticals宣布其针对Rett综合症的药物trofinetide的新药申请(NDA)已获美国食品药品监督管理局(FDA)接受。FDA已授予优先审评，并设定了2023年3月12日的PDUFA行动日期。该药若获批准，将成为首个治疗Rett综合症的药物。Rett综合症是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，导致语言和手部功能丧失、步态障碍和手部刻板行为。trofinetide的NDA基于Phase 3 Lavender研究的成果，该研究评估了trofinetide在187名5至20岁的Rett综合症女孩和年轻女性中的疗效和安全性。研究显示，trofinetide在主要终点上显著优于安慰剂，包括Rett综合症行为问卷(RSBQ)总分的变化和临床总体印象-改善(CGI-I)评分。Acadia与Neuren Pharmaceuticals Limited签订了独家许可协议，开发trofinetide治疗Rett综合症及其他适应症。

ContraFect公司宣布，其在欧洲骨关节感染学会年会上展示了关于使用LysinDAIR程序治疗慢性膝关节假体关节感染（PJI）的数据。该研究包括两个队列，每个队列有四名患者，均接受了LysinDAIR手术和exebacase治疗。结果显示，exebacase被患者良好耐受，无严重不良事件报告。患者在接受治疗后的随访期间，未出现感染复发、关节积液复发或假体松动。研究结果表明，LysinDAIR程序可能有助于治疗慢性复发性CoNS假体膝关节感染。

Theratechnologies公司宣布，其研发的TH1902肽-药物偶联物在抑制卵巢癌和三阴性乳腺癌干细胞肿瘤生长方面表现出优于未结合多西他赛的抗癌活性。该研究首次在体外和体内证明了TH1902对人类乳腺癌和卵巢癌干细胞的靶向作用。研究指出，TH1902通过绕过多西他赛的耐药性，提高了治疗效果，减少了疾病复发。TH1902是一种针对SORT1受体的肽-药物偶联物，目前正在进行至少八个实体瘤类型的1期临床试验。该研究为TH1902在癌症治疗中的应用提供了新的见解，并有望为癌症干细胞的治疗提供新的策略。

Gritstone生物公司在2022年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了其SLATE疫苗项目（包括SLATE v1和SLATE-KRAS）的积极安全性、免疫原性和早期疗效数据。SLATE疫苗针对晚期实体瘤患者，结合免疫检查点阻断疗法。SLATE-KRAS疫苗候选药物引发了对KRAS新抗原的强大CD8+ T细胞反应，数据支持将其用于更早的治疗阶段。研究显示，在可评估的患者中，SLATE-KRAS和SLATE v1疫苗疗法表现出良好的安全性和耐受性，大部分治疗相关不良事件为1/2级，SLATE-KRAS组无3级以上事件。此外，39%的可评估患者表现出ctDNA（循环肿瘤DNA）减少的分子反应，其中NSCLC患者的分子反应与总生存期（OS）延长相关。这些数据支持将SLATE-KRAS疫苗候选药物推进到更早的治疗阶段。

Centessa Pharmaceuticals在Morgan Stanley 20th Annual Global Healthcare Conference上宣布了其LockBody®候选药物LB101（PD-L1xCD47）的非临床药代动力学（PK）和安全性数据。这些数据表明，LB101在非人灵长类动物中表现出典型的IgG1-like PK特征，且在给药过程中未观察到血液学参数的负面变化，包括贫血和血小板减少。这些发现支持了LockBody平台在减少强效免疫效应剂系统性效应方面的潜力，并显著提高了治疗指数。Centessa计划在年底前提交LB101的临床试验申请。

BioMed Valley Discoveries公司宣布，其新型ERK抑制剂ulixertinib（BVD-523）与羟氯喹（HCQ）的联合用药在II期临床试验中已开始给药，试验对象为患有晚期胃肠道恶性肿瘤且存在MAPK通路突变的病人。此研究基于I期临床试验的结果，旨在探索ERK抑制剂与自噬抑制剂结合治疗肿瘤的新方法。试验结果表明，ulixertinib单药治疗具有良好安全性和早期疗效，与羟氯喹的联合应用有望为晚期胃肠道恶性肿瘤患者带来显著益处。该II期临床试验是一个开放标签、多中心、前瞻性篮式试验，评估ulixertinib与羟氯喹联合用药在晚期胃肠道恶性肿瘤患者中的疗效。BioMed Valley Discoveries是一家专注于解决多种治疗和诊断领域未满足医疗需求的临床阶段生物技术公司，其产品线还包括一种已完成I期研究的抗癌细菌和两种针对肿瘤微环境的早期抗体。

Algernon Pharmaceuticals宣布获得荷兰独立医学伦理委员会批准，将在荷兰莱顿的CHDR中心进行AP-188（DMT）静脉注射制剂的1期临床试验，用于治疗中风。该公司计划在2022年第四季度开始筛选受试者，并给第一位受试者进行剂量。该研究基于多项独立的前期临床研究，表明DMT有助于减轻组织损伤和促进神经发生，以及结构和功能神经可塑性，这些是大脑形成和重组突触连接的关键因素，对于脑损伤后的恢复至关重要。该公司还证实，在自身小鼠皮质神经元生长的前期临床研究中，DMT在亚迷幻剂量下，与对照相比，皮质神经元生长增加了高达40%。由于已经成功进行了几项DMT的1期研究，该公司预计其研究不会出现严重的副作用或安全问题。该公司计划进行1期研究而不是直接将DMT推进2期研究，是因为它正在研究DMT的长期静脉输注，这些持续时间从未在临床上进行研究。生成的数据将帮助该公司更有效地规划其2期急性中风和康复研究。