Hummingbird Bioscience宣布，其数据驱动的生物制药公司正在开发针对难治性疾病的创新生物药物。公司首席科学官Jerome Boyd-Kirkup博士表示，他们将在欧洲肿瘤学会（ESMO）2022年大会上展示HMBD-001的1期临床试验设计。该试验由英国癌症研究机构赞助，由Johann de Bono教授领导，旨在评估HMBD-001作为单药和与其他药物联合使用的疗效。HMBD-001是一种针对HER3的人源化抗体，具有独特的机制，有望为HER3驱动型癌症患者带来显著益处。HMBD-001的开发计划包括针对HER3驱动型和NRG1融合驱动型癌症等高价值适应症。Hummingbird Bioscience致力于通过结合计算和系统生物学与实验室药物发现，提高药物研发的效率。

澳大利亚墨尔本皇家阿尔弗雷德医院的Bradley Gardiner博士在巴黎举行的第15届国际肺移植大会上分享了使用TFF VORI吸入性伏立康唑粉末治疗肺真菌感染患者的同情使用案例。该患者之前对口服伏立康唑疗法不耐受，但通过吸入疗法成功治疗。TFF VORI是一种新型吸入性抗真菌药物，采用TFF公司专有的薄膜冷冻技术，将伏立康唑制成干粉，提高局部浓度，减少全身吸收和毒性。该疗法在哮喘患者中表现出良好的耐受性，有望为侵袭性肺曲霉病等肺部真菌感染患者提供新的治疗选择。患者在使用TFF VORI治疗后，肺功能稳定，未出现FEV1下降和FVC恢复，且无需调整免疫抑制剂剂量。这些结果支持了TFF VORI的安全性和有效性，该公司计划在即将进行的2期临床试验中进一步验证。

OncXerna Therapeutics启动了一项多中心篮式临床试验，旨在评估抗DLL4/VEGF双特异性抗体navicixizumab在单独或与化疗联合使用中对选择性地晚期实体瘤患者的疗效和安全性。该试验包括结直肠癌和三阴性乳腺癌队列，目前正开放招募患者。结直肠癌队列评估navicixizumab单独使用和与伊立替康联合使用，而三阴性乳腺癌队列评估navicixizumab单独使用和与紫杉醇联合使用。试验还旨在评估Xerna TME Panel预测navicixizumab临床益处的潜力。Xerna TME Panel是一种由OncXerna开发的基于RNA基因表达的诊断面板，用于根据血管生成和免疫基因表达特征将患者样本分类为四种肿瘤微环境（TME）亚型之一。该试验的目的是评估navicixizumab治疗方案的疗效和安全性，并探索Xerna TME Panel在预测临床益处方面的潜力。

Vistagen Therapeutics宣布完成了其第二项三期临床试验PALISADE-2的期中分析，该试验评估药物候选PH94B作为治疗成年人社交焦虑症（SAD）急性焦虑的疗效。期中分析显示，PALISADE-2应按原计划继续进行。尽管Vistagen无法直接访问未揭盲数据，但基于独立生物统计师的推荐，公司将按计划继续进行至208名受试者全部入组。Vistagen预计将在2023年上半年公布PALISADE-2的最终结果。PH94B是一种创新的、快速起效、无气味的pherine，通过鼻腔微克剂量给药，目前正在进行临床试验以治疗多种焦虑症，而无需担心目前处方和未注册药物的相关副作用和安全问题。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Anthos Therapeutics公司开发的抗凝血药物abelacimab两项快速通道认定，分别用于预防心房颤动（AF）患者的卒中及系统性栓塞，以及治疗癌症相关血栓形成（CAT）。abelacimab是一种针对因子XI和XIa的双效抗体，每月一次给药，具有高亲和力和选择性。该药物在2022年7月首次获得FDA的快速通道认定，并成为首个开始招募患者的因子XI抑制剂。专家表示，abelacimab有望提供比现有抗凝剂更低的出血风险，同时保持与现有治疗同样有效的预防血栓形成的能力。Anthos Therapeutics公司致力于与FDA紧密合作，将abelacimab尽快带给有需要的患者。

Gain Therapeutics公司将在2022年9月的两个医学会议上展示其研发成果。首先，在西班牙马德里的2022年国际帕金森病和运动障碍大会上，公司将展示GT-02287这一针对葡萄糖脑苷脂酶的脑渗透性结构靶向变构调节剂在帕金森病模型中的药理效力的数据。其次，在以色列耶路撒冷的第一次GBA-PD国际研讨会上，公司将介绍非抑制性伴侣在GBA-PD疾病修饰策略中的应用。Gain Therapeutics利用其专有的计算发现平台SEE-Tx®，通过识别蛋白质上的新型变构结合位点，开发小分子治疗方法，其研发管线覆盖神经退行性疾病、溶酶体储存疾病、代谢性疾病和肿瘤学等领域。

Propella Therapeutics公司宣布，其研发的PRL-02药物在治疗晚期前列腺癌的Phase 1/2临床试验中取得进展，将于2022年9月11日在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上进行数据发布。PRL-02是一种长效的CYP17抑制剂，通过淋巴系统给药，能够持续阻断CYP17 lyase酶，减少肿瘤突破风险。该研究将在15名接受不同剂量PRL-02治疗的晚期前列腺癌患者中展示安全性、耐受性和反应数据。Propella Therapeutics专注于开发利用淋巴系统输送的肿瘤学药物，旨在为目前未得到充分治疗的癌症患者提供新的治疗方案。

Palatin Technologies启动了一项针对溃疡性结肠炎（UC）患者的PL8177口服结肠递送药物的II期临床试验，旨在评估其安全性、耐受性、疗效、药代动力学和生物标志物。PL8177是一种强效的黑色素皮质素-1受体激动剂，旨在通过靶向结肠上皮细胞表面的黑色素皮质素-1受体来缓解炎症。前期I期临床试验显示，PL8177口服制剂能够持续将药物输送到结肠腔内，且无全身暴露。该II期研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计，计划招募28名成人UC患者，评估PL8177的疗效。研究预计在2023年第一季度进行中期评估，最终结果预计在第二季度公布。PL8177有望成为安全且耐受性良好的UC治疗选择，减少或延迟免疫抑制治疗。

Altamira Therapeutics将参加2022年9月26日至28日在波士顿举行的第四届RAS靶向药物开发峰会，公司首席科学官Samuel Wickline将介绍其创新的OligoPhore平台，用于治疗KRAS驱动型癌症。公司目前拥有两个基于RNA的开发项目，利用其专利的OligoPhore递送平台和专有的siRNA，针对KRAS和NF-κB信号通路。Wickline将讨论其siRNA治疗技术的优势，包括非共价自组装、避免肝摄取、快速pH依赖性释放RNA等。Altamira Therapeutics致力于开发治疗未满足的医疗需求的药物，并寻求与其他生物制药公司合作。

Seres Therapeutics公司首席科学官Matthew Henn将在2022年9月7日至8日在马里兰州国家港举行的全球抗菌素耐药性大会上发表演讲，主题为“微生物组疗法可能改变抗菌素耐药性感染的管理”。Henn博士将介绍SER-109的临床三期数据，显示其可以减少携带抗菌素耐药基因的病原体，以及支持SER-155开发的临床前数据，该药物针对患有医疗并发症的患者群体的细菌抗菌素耐药性感染。Seres的SER-109项目已通过临床验证，用于预防艰难梭菌感染复发的实验产品，预计2023年上半年在美国食品和药物管理局（FDA）提交的Biologics License Application（BLA）将获得批准。Seres正在评估SER-155在1b期临床试验中的效果，以降低接受同种异体造血干细胞移植的患者发生致命的万古霉素耐药肠球菌（VRE）和碳青霉烯类耐药肠杆菌科（CRE）感染的风险。此外，Seres还在开发针对医疗并发症患者的其他感染保护临床前项目。

Silence Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型siRNA疗法SLN124快速通道资格，用于治疗骨髓纤维化（PV）。SLN124针对TMPRSS6基因，旨在通过增加内源性肝细胞素来调节铁的平衡和分布，以治疗血液疾病。公司计划在今年开始针对PV患者的1/2期临床试验。此外，SLN124还在进行针对地中海贫血患者的1期研究，并获得了PV、地中海贫血和骨髓增生异常综合征的孤儿药资格以及地中海贫血的罕见儿科疾病资格。Silence Therapeutics利用RNA干扰机制开发新型药物，其产品SLN360旨在降低携带高脂蛋白(a)人群的心血管风险。

Bicara Therapeutics将举办一场虚拟网络研讨会，介绍其新型抗癌生物制剂BCA101的最新临床试验数据。该药物是一种首创的EGFR/TGFβ-trap双功能抗体，旨在通过结合EGFR抗原和抑制TGF-β信号分子来增强肿瘤微环境中的免疫反应。研讨会将于2022年9月12日举行，由Dana-Farber癌症研究所的Glenn Hanna博士将回顾在2022年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示的1期临床试验数据。管理层将随后详细讨论开发计划，并设有问答环节。注册参加活动请访问在线体验网站，研讨会结束后，将在公司网站上提供存档回放。BCA101在2020年7月启动的1/1b期临床试验中，正在招募患者进行剂量递增研究，并已宣布推荐剂量。目前，该研究正在招募一线头颈癌患者，与pembrolizumab联合使用。Bicara Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发首创的生物制剂，旨在结合靶向治疗和肿瘤调节剂的优点，其核心资产BCA101正在招募患者进行临床试验。

Amryt公司宣布，其产品Filsuvez®在英国获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的营销授权批准（MAA）和孤儿药指定（ODD），用于治疗6个月及以上年龄的Dystrophic和junctional Epidermolysis Bullosa（EB）患者的部分厚度伤口。这一批准紧随欧洲委员会在6月份对Filsuvez®的批准。Amryt公司期待与英国和欧盟的报销机构继续讨论，以便尽快将Filsuvez®提供给患者，并利用其在欧洲的批准来推进其他司法管辖区如中东和拉丁美洲的监管提交。Amryt是一家专注于罕见和孤儿疾病治疗的全球商业阶段生物制药公司，拥有包括Filsuvez®在内的多个商业和开发资产。

Nanoscope Therapeutics公司宣布，其创始人兼总裁Dr. Samarendra Mohanty将在2022年9月13日至16日在波士顿举行的第三届眼科疾病基因治疗会议上发表关于MCO基因治疗平台的临床开发演讲，并参与“眼科疾病基因治疗——回顾一年”的讨论。他还将详细介绍Nanoscope的Phase 2b RESTORE试验和STARLIGHT试验的六个月数据。Nanoscope正在开发针对视网膜退行性疾病的基因疗法，其MCO-010疗法目前正在进行针对视网膜色素变性患者的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2b临床试验，预计2023年上半年公布顶线数据。此外，Nanoscope的技术领导者Dr. Subrata Batabyal和Dr. Sanghoon Kim将在会议前的研讨会中介绍非病毒空间靶向激光基因递送至视网膜的技术。

Revance Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品DAXXIFY™（DaxibotulinumtoxinA-lanm）注射剂用于成人暂时改善中度至重度皱眉纹（眉间纹）。DAXXIFY™是首个且唯一一种采用肽交换技术（PXT）稳定的神经调节剂，不含人血清白蛋白和动物成分。该产品具有延长治疗效果的能力，这是现有神经调节剂中消费者和注射者最大的未满足需求。FDA的批准增强了Revance在创新美学产品组合中的地位，并扩大了其在快速增长的价值32亿美元的美国面部注射剂市场中的影响力。Revance首席执行官Mark J. Foley表示，DAXXIFY™的批准是公司的一项基础性成就，标志着多年开创性研发的成果，这一成果得益于杰出团队的出色执行以及医疗和投资者社区的大力支持。Jeffrey Dover博士，SkinCare Physicians of Chestnut Hill的联合主任，表示，DAXXIFY™作为首个和唯一一种肽配方、长效神经调节剂获得批准，令人欣慰。SAKURA 3期临床试验的数据显示，DAXXIFY™在皱眉纹治疗中表现出良好的耐受性和临床显著改善，具有长

Attralus公司开发的AT-01（碘（I-124）evuzamitide）作为一种针对所有类型系统性淀粉样变性疾病的淀粉样特异性成像剂，在18届国际淀粉样变性研讨会（ISA）和美国核心脏病学会（ASNC）上展示的数据表明，AT-01在所有ATTR和AL淀粉样变性患者中均显示出心脏左心室（LV）摄取和LV淀粉样活性增加，而在对照组中则没有。与florbetapir相比，AT-01在ATTR-CMP参与者中显示出显著更高的LV摄取。该研究结果表明，AT-01在量化ATTR和AL心肌病患者的心脏淀粉样负荷方面是一个有价值的工具。目前，系统性淀粉样变性的诊断是一个漫长且复杂的过程，许多患者未能得到诊断。AT-01有望成为第一个非侵入性、针对所有类型系统性淀粉样变性的成像剂，用于检测关键器官中的所有类型系统性淀粉样变性。

Kintara Therapeutics宣布，其三项关于VAL-083治疗癌症的研究将在2022年神经肿瘤学会(SNO)年会上进行数据展示。该公司专注于开发针对实体瘤的新疗法，其产品VAL-083是一种新型小分子化疗药物，已在多项临床试验中显示出对多种癌症的活性。Kintara正在推进VAL-083在胶质母细胞瘤(GBM)中的开发，并计划进行GBM AGILE研究。此外，Kintara还在推进其专有的光动力疗法平台，以及REM-001疗法在皮肤转移性乳腺癌(CMBC)中的应用。