PharmaTher公司宣布已完成KETARX™ Ketamine Patch的IND-enabling药代动力学和耐受性研究，该研究旨在评估KETARX™ Ketamine Patch在迷你猪身上的药代动力学和耐受性。该研究由LTS LOHMANN Therapie-Systeme AG制造，并在Aurigon毒理学研究中心完成。KETARX™ Ketamine Patch旨在通过皮肤给药治疗各种心理健康、神经和疼痛疾病，其药代动力学评估显示，KETARX™ Ketamine Patch可以持续40小时以上缓慢释放酮胺，血浆水平在18小时内缓慢上升，随后24小时内缓慢下降。PharmaTher计划在2022年第四季度末开始临床研究，以支持抑郁症、创伤后应激障碍和疼痛症状的2期和3期临床试验。

Glaukos公司宣布其iDose TR新型疗法在两项III期关键试验中取得积极结果，成功达到预设的主要疗效终点，并显示出良好的耐受性和安全特性。iDose TR是一种含有新型曲伏前列素（一种用于降低眼压的前列腺素类似物）的缓释模型，旨在通过微创手术进行一次给药，替代传统的每日眼药水治疗。试验结果显示，iDose TR在降低开角型青光眼或眼压升高的患者眼内压方面与局部托莫洛尔眼药水相当，且安全性良好。基于这些数据，Glaukos计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），预计2023年底完成审查和决定。

Amryt公司将在2022年9月7日至10日在法国里昂举行的第20届欧洲神经内分泌协会（ENEA）大会上展示其MPOWERED三期临床试验数据。该试验评估了Mycapssa®（口服奥曲肽）相对于最后一次SRL注射的时间与生化控制、肢端肥大症症状控制和患者报告结果之间的关系。结果显示，Mycapssa®的启动时间与生化控制、肢端肥大症症状控制和患者报告结果无显著差异，且在注射间隔的最后三周内启动治疗的患者，治疗依从性有所提高。Amryt首席医疗官Tracy Cunningham博士表示，这些数据为医生在将患者从注射型SRL转换为Mycapssa®时提供了重要信息。MPOWERED三期试验是一项全球性、随机、积极控制的非劣效性研究，旨在支持Mycapssa®在欧洲联盟的批准。Amryt是一家全球性的商业阶段生物制药公司，致力于收购、开发和商业化罕见病的新型治疗方案。

Bicycle Therapeutics公司宣布其新型治疗药物BT5528在晚期实体瘤患者中的I/II期临床试验剂量递增部分的主要结果。该药物针对EphA2靶点，表现出独特的安全性和有希望的活性，尤其在卵巢癌和尿路上皮癌中。BT5528与传统毒素递送系统相比，具有更小的尺寸、更好的肿瘤渗透性和药代动力学特性，有望在治疗EphA2方面取得突破。公司正在推进临床试验，并计划提供更多更新。

Rezolute公司将在9月15日至17日在意大利罗马举行的第60届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）会议上，通过口头报告的形式展示其针对先天性高胰岛素血症（HI）的RZ358药物在2b期RIZE研究中的额外数据。报告题目为“全球多中心2b期研究（RIZE）在先天性高胰岛素血症中的结果：RZ358治疗需求评估和血糖反应特征”，由Hüseyin Demirbilek，MD主讲。RZ358是Rezolute公司用于治疗罕见儿科内分泌疾病先天性高胰岛素血症的主要临床资产，公司致力于开发能够改变代谢性疾病治疗模式的创新疗法。

四家领先的儿科传染病机构将研究M2SR疫苗在儿童中的反应，这一人群的感染率通常最高。由美国国家过敏和传染病研究所的“流感疫苗创新中心合作计划”领导的这项合作研究，完成了对6个月至17岁志愿者进行M2SR（M2缺陷单复制）活病毒疫苗年龄递减临床试验的第一批次的招募。这是首次评估M2SR在9岁以下儿童中的效果，这一年龄段每年流感感染率最高，且面临严重并发症或死亡的风险更高。该研究由美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，旨在评估M2SR的安全性、耐受性和免疫反应。M2SR疫苗候选品在成人中已显示出良好的安全性，研究人员期待在儿童中进一步了解其潜在益处。该研究将在两个流感季节内招募220名参与者，分为三个年龄段组，分别接受单剂量或双剂量的M2SR疫苗或安慰剂。FluGen公司的新型超季节性、鼻内M2SR流感疫苗已在9至55岁的200多名受试者中进行了研究，显示出良好的安全性和免疫原性。

Axsome Therapeutics公司发布了一项关于Sunosi（索利拉美托）治疗嗜睡症和睡眠呼吸暂停患者的研究，结果显示该药物对有和没有抑郁症病史的患者都有效。研究分析了两个12周的随机双盲对照试验，发现Sunosi能改善过度日间嗜睡症状。研究还指出，患有嗜睡症或睡眠呼吸暂停的参与者中，有20%至35%的人有抑郁症病史，这表明提高对此关联的认识可能具有临床意义。Sunosi是一种双重作用的去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗过度日间嗜睡。

Good Therapeutics与罗氏达成最终合并协议，罗氏将收购Good Therapeutics，获得其创新的条件活性PD-1调节IL-2项目及PD-1调节IL-2受体激动剂治疗药物开发平台技术的独家权利。罗氏将支付2.5亿美元现金 upfront，并根据预定的发展、监管和商业里程碑支付额外款项。交易需获得哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案的批准，预计2022年第三季度完成。收购完成后，Good Therapeutics团队将在新公司Bonum Therapeutics中应用该技术。Good Therapeutics致力于研发一类只在需要时发挥作用的药物，其技术适用于癌症、自身免疫疾病、代谢疾病和疼痛管理等广泛领域。

Attralus公司宣布其新型疗法AT-04在治疗系统性淀粉样变性方面展现出积极的前景。AT-04是一种融合了公司全淀粉样蛋白清除（PAR）肽技术和IgG1抗体Fc成分的肽体。该疗法在18届国际淀粉样变性研讨会（ISA）上展示的初步数据表明，AT-04能够高效地结合多种类型的系统性淀粉样蛋白，包括阿尔茨海默病等神经退行性疾病中常见的Aβ、tau和α-突触核蛋白聚集物。AT-04的结合能力可以诱导吞噬作用，从而有望清除体内的淀粉样蛋白。与其他针对单一淀粉样蛋白形式的疗法不同，AT-04有可能针对每位患者体内的所有淀粉样蛋白形式。这些数据为AT-04在治疗中枢神经系统疾病中的潜力提供了支持。

Synairgen公司宣布，其针对慢性阻塞性肺病（COPD）患者呼吸道病毒感染开发的吸入性药物SNG001在二期临床试验中取得积极数据。该研究在2020年初因SARS-CoV-2疫情暂停，但后续分析显示SNG001可增强肺部抗病毒反应，并显著改善患者肺功能。新评估结果显示，SNG001可加速病毒清除，在治疗人类鼻病毒（HRV）感染方面优于安慰剂。Synairgen首席执行官Richard Marsden表示，这些数据支持进一步研究SNG001作为广谱抗病毒药物的可能性。新发现将在世界抗菌素耐药性大会上进行展示，并计划提交至同行评审期刊发表。

Seres Therapeutics完成SER-109生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，旨在预防复发性艰难梭菌感染（rCDI）。SER-109是一种全新的治疗方式，有望改善rCDI的现有标准治疗。Seres期待与FDA合作，尽快将这一治疗候选药物带给患者。SER-109获得FDA突破性疗法指定，预计2023年上半年可能获得批准并上市，成为首个获FDA批准的口服微生物组疗法。Seres正在推进SER-109的商业化准备工作，并评估SER-155在治疗其他感染方面的潜力。

2seventy bio公司宣布启动KarMMa-9研究，评估Abecma（idecabtagene vicleucel）在移植后反应不佳的新诊断多发性骨髓瘤患者中的疗效。公司计划与Bristol Myers Squibb合作，在最早的机会提供关于研究设计和时间表的信息。该研究旨在为这一占移植多发性骨髓瘤患者超过一半的人群提供更多治疗时间。此外，KarMMa-3研究的初步分析结果显示，Abecma在无进展生存期方面具有显著改善，并且与标准治疗方案相比，总缓解率也得到改善。Abecma是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，已在美国获批用于治疗经过至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

Tarsus Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请治疗Demodex睑缘炎的TP-03（0.25%洛替兰眼药水）。Demodex睑缘炎是一种常见的眼睑边缘疾病，目前尚无FDA批准的治疗方案。该NDA提交包含两个关键试验（Saturn-1和Saturn-2）的积极结果，涉及800多名患者，其中TP-03达到所有终点，且耐受性良好。TP-03是首个在Demodex睑缘炎关键试验中达到所有终点的试验性疗法。Tarsus制药公司总裁兼首席执行官Bobby Azamian表示，这一NDA提交对Tarsus来说是一个重要的里程碑，更重要的是，它为数百万人提供了希望，他们一直生活在这种破坏性疾病中。TP-03是一种新颖的试验性治疗，旨在通过针对和根除疾病根源——Demodex蜱虫感染来解决Demodex睑缘炎的症状。洛替兰是一种已知的药物，通过选择性抑制GABA-Cl通道来根除Demodex蜱虫。TP-03在两个关键试验中表现出色，两个试验均达到主要终点和所有次要终点，具有统计学意义，且没有严重的不良事件。如果获得批准，TP-03可能为数百万人提供Demodex

Nuvalent公司将在2022年10月26日至28日在西班牙巴塞罗那举行的34届EORTC-NCI-AACR（ENA）会议上，口头报告其ROS1选择性抑制剂NVL-520的初步剂量递增数据，该数据来自正在进行中的ARROS-1 Phase 1/2临床试验。此外，还将展示其ALK选择性抑制剂NVL-655和最新提名的新型HER2选择性抑制剂NVL-330的新颖临床前数据。NVL-520旨在解决ROS1抑制剂治疗耐药性、中枢神经系统（CNS）不良事件和脑转移等临床挑战。NVL-655和NVL-330均针对特定癌症类型，具有脑渗透性，旨在提高治疗效果。Nuvalent计划于10月28日举办电话会议和网络直播，讨论数据展示。

Immunovant计划在2022年下半年启动CIDP的Pivotal Phase 2b临床试验，并预计2024年上半年开放标签期1的初步结果；同时，公司计划在2023年初启动Graves病Phase 2试验，预计2023年下半年有初步结果。Immunovant预计从2023年下半年至2025年上半年，每半年将发布一系列数据，包括CIDP、Graves病、重症肌无力（MG）和甲状腺眼病（TED）的临床结果。公司管理层今日将举办投资者网络研讨会，讨论CIDP和Graves病的治疗现状以及batoclimab在目标患者群体中的潜在应用。Immunovant正在推进batoclimab在五个适应症中的临床开发，包括MG和TED，并计划在2022年晚些时候与监管机构讨论Warm自身免疫性溶血性贫血的试验设计。

Isofol Medical AB宣布终止其Phase III AGENT研究，该研究旨在评估arfolitixorin在转移性结直肠癌（mCRC）患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与标准治疗方案相比，arfolitixorin未能达到主要终点和关键次要终点，表明其临床和商业价值有限。尽管如此，Isofol将继续收集和分析数据，以寻找可能的商业价值。同时，公司正在评估关闭研究的适当方式，并采取措施降低成本以保护财务状况。董事会正在考虑各种可能的行动方案，包括临床合作或与其他公司合并，以最大程度地保护股东利益。

在BioVie公司进行的NE3107治疗阿尔茨海默病（AD）的II期临床试验中，大多数患者在使用NE3107治疗后，全球变化评分（对患者日常能力的整体印象）显著改善。NE3107与认知功能的显著改善相关，这在ADAS-Cog12量表中得到证实。82%的MMSE评分大于或等于20的17名患者ADAS-Cog12评分下降了2.6分（p=0.0046）。NE3107治疗后TNF-α（被认为是驱动炎症的初始因素）的减少与认知改善显著相关。NE3107治疗与p-tau/Aβ比率的趋势性改善相关，60%的MMSE评分大于或等于20的10名患者p-tau/Aβ比率提高了0.002（p=0.055）。对成像数据的初步分析表明，NE3107治疗与血液流动和氧化应激的根本性生物改善一致，这与NE3107的机制一致，不太可能是安慰剂效应所致。没有报告药物相关的不良事件。详细结果将在CTAD 2022年年度会议上公布。NE3107是一种针对神经炎症和胰岛素抵抗的双重靶向分子，目前正在进行一项潜在的III期临床试验。