BioEclipse Therapeutics宣布，在针对难治性实体瘤的CRX100 Phase 1剂量递增临床试验中，已对第一位志愿者进行了CRX100的首次给药。CRX100是BioEclipse公司的主要研究药物，一种静脉注射的多机制疗法，旨在针对和破坏多种癌症类型，并解决疾病复发问题。该试验旨在评估CRX100在未对标准治疗有反应的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学特性。研究将招募最多24名18岁以上的参与者，并针对包括三阴性乳腺癌、结直肠癌、肝细胞癌、骨肉瘤、上皮性卵巢癌和胃癌在内的六种潜在癌症迹象。作为次要终点，试验还将研究CRX100对参与者肿瘤进展和整体免疫反应的影响。BioEclipse Therapeutics正在专注于复发癌症的治疗，CRX100结合了激活的免疫细胞（称为细胞因子诱导的杀伤细胞）和溶瘤病毒技术。这种组合方法有望触发持久的免疫反应，保护患者免受复发和疾病复发。

Pulmatrix公司宣布其业务和产品管线更新，强调其iSPERSE™技术在治疗肺癌、过敏性支气管肺曲霉病和急性偏头痛等疾病中的潜力。公司CEO Ted Raad表示，公司已取得显著进展，并拥有强大的资产负债表，为执行多元化产品管线和推进关键数据读出做好准备。Pulmatrix专注于开发针对严重肺部和非肺部疾病的创新型吸入疗法，其产品管线包括针对严重肺部疾病如过敏性支气管肺曲霉病和肺癌，以及神经疾病如急性偏头痛的治疗。

Calliditas Therapeutics将于2021年3月10日举办一场关于IgA肾病病理生理学和临床治疗的专家视角网络研讨会。研讨会将邀请斯坦福医疗中心的肾脏病专家理查德·拉斐特博士进行主题演讲，讨论IgA肾病的病理生理学、肠道与肾脏之间的联系以及Calliditas的领先候选药物Nefecon在临床实践中的应用。此外，Calliditas管理层将提供公司更新，并展示全球3期NefIgArd试验的数据。NefIgArd试验分为两部分，A部分已提供Nefecon的疗效和安全性数据，B部分旨在确认长期肾脏保护效果。拉斐特博士将在正式演讲后回答问题。Calliditas致力于开发针对罕见病如肾脏和肝脏疾病的创新疗法，Nefecon是其针对IgA肾病研发的口服药物。

Cyclo Therapeutics公司宣布，其针对Niemann-Pick Disease Type C1（NPC1）患者的Trappsol® Cyclo™ Phase 1/2临床试验已结束，最后一例患者完成了最后访问。该研究评估了该药物在NPC1患者中的安全性和有效性，预计将在2021年3月公布主要数据。NPC1是一种罕见的遗传疾病，全球每10万活产婴儿中就有1例。该病由于NPC1蛋白缺陷导致胆固醇在细胞中积累，引起脑、肝、脾、肺和其他器官的症状，并常导致早逝。目前美国尚无批准的NPC1药物疗法，欧洲也只有一种。试验结果显示，Trappsol® Cyclo™具有良好的安全性和耐受性，并在降低胆固醇和神经退行性生物标志物方面显示出潜力。公司已获得监管机构认可，将开始关键的Phase 3研究，预计将在2021年第二季度开始招募患者。

Allarity Therapeutics宣布在欧盟启动了IXEMPRA（伊沙贝隆）治疗转移性乳腺癌的Phase 2临床试验，并已成功招募首位患者。IXEMPRA是一种微管蛋白抑制剂，2007年由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗转移性乳腺癌。Allarity拥有从R-Pharm U.S., LLC获得IXEMPRA在欧洲的独家选择权，该公司之前从百时美施贵宝（BMS）收购了该药物的全球权利。Allarity已开发并验证了一种针对该药物的特定药物反应预测器（DRP®）伴随诊断。该公司正在进行一项DRP®引导的Phase 2临床试验，以评估IXEMPRA治疗三线转移性乳腺癌的效果，计划在欧洲多个国家设立多个试验点。通过使用DRP®进行患者筛选，Allarity旨在为接受IXEMPRA治疗的患者提供比使用IXEMPRA但未使用DRP®筛选的乳腺癌患者更优越的临床效益。

TFF Pharmaceuticals宣布其专利的薄膜冷冻（TFF）技术平台开发的吸入型伏立康唑和他克莫司粉末产品在临床开发方面取得进展。伏立康唑吸入粉末用于治疗侵袭性肺曲霉病（IPA），其I期临床试验成功完成，安全性及药代动力学数据已公布。TFF技术平台能够提高药物在肺部的递送效率，降低副作用。此外，TFF还完成了他克莫司吸入粉末的I期临床试验，该产品能够通过单次吸入达到治疗性血液水平，且未出现显著不良反应。TFF计划继续推进伏立康唑吸入粉末和TFF技术平台的其他产品开发。

Aileron Therapeutics宣布，公司总裁兼首席执行官Manuel Aivado博士将于2021年3月9日至10日举行的H.C. Wainwright全球生命科学会议上进行公司介绍。介绍将涵盖ALRN-6924在晚期p53突变非小细胞肺癌患者中的1b期安慰剂对照试验概述，该试验预计将于2021年第二季度开始，包括公司本周宣布的目标入组扩张。该演讲的网络直播将在Aileron网站投资者和媒体部分提供点播，并于3月9日早上7点（东部标准时间）开始。网络直播将在活动后的90天内存档。Aileron Therapeutics是一家专注于开发选择性化疗保护的生物制药公司，旨在帮助患者在没有化疗引起的副作用恐惧或负担的情况下与癌症作斗争。ALRN-6924是首个MDM2/MDMX双重抑制剂，可激活p53，是唯一在临床试验中采用生物标志物策略的化疗保护剂，专注于治疗p53突变的癌症患者。该公司的目标是将化疗保护带给大约50%的癌症患者，无论癌症类型或化疗方式。

GT Biopharma宣布在加利福尼亚州比佛利山，其TriKE™免疫疗法蛋白质生物制剂平台技术TriKE™针对癌症和传染病的研究进展。公司新增了威斯康星大学麦迪逊分校卡博内癌症中心作为GTB-3550 TriKE™多中心I/II期临床试验的第二试验点，由乌瓦希达纳·瓦拉·甘尼什·纳迪米蒂医生担任主要研究者。GTB-3550 TriKE™正在评估18岁及以上CD33+恶性肿瘤患者，主要目标是确定GTB-3550 TriKE™治疗的最大耐受剂量和安全性。初步结果显示，GTB-3550 TriKE™降低了AML和MDS患者的骨髓原始细胞水平，并改善了NK细胞的功能和增殖。GT Biopharma致力于开发基于TriKE™技术的免疫治疗产品，以治疗癌症和传染病。

Lipocine公司宣布其研发的LPCN 1144在治疗非酒精性脂肪性肝病（NASH）和肝纤维化方面具有治疗潜力，相关研究成果已发表在《内分泌研究杂志》上。Lipocine是一家专注于代谢和内分泌紊乱的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括TLANDO、LPCN 1144、TLANDO XR、LPCN 1148和LPCN 1107。其中，TLANDO和LPCN 1144分别用于治疗男性性腺功能减退症和非肝硬化NASH。LPCN 1144目前正在开展二期临床试验。此外，LPCN 1148和LPCN 1107分别针对肝硬化预防和预防早产。

DNAtrix公司宣布，其研发的基于病毒驱动的免疫疗法用于癌症治疗，已开始进行一项针对DNX-2440药物的1期剂量递增和剂量扩展研究。该药物是一种编码OX40配体的溶瘤腺病毒，旨在增强肿瘤微环境中的T细胞抗肿瘤免疫反应。研究的主要目的是评估DNX-2440在可切除肝转移患者中的安全性和疗效，包括对肿瘤细胞杀伤、病毒复制和抗肿瘤免疫反应的测量。该研究将招募24-30名患有可切除多灶性肝转移的患者，在手术前进行两次连续的肿瘤内注射。这项研究旨在证明DNX-2440的活性并评估其在治疗结直肠癌及其他肿瘤类型中的潜力。

罗氏公司启动了与迪克纳制药公司合作的GalXC™ RNAi疗法RG6346的Phase 2组合临床试验，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。该试验旨在评估RG6346与其他多种不同作用机制的药物联合使用的疗效和安全性。迪克纳制药公司因启动这项试验而获得2500万美元的里程碑奖金。当前疗法未能实现慢性HBV的治愈目标，而慢性HBV每年导致全球超过88万人死亡。RG6346的初步试验结果显示，其GalXC RNAi基因沉默机制在最后一次剂量后一年内能显著并持久地降低乙型肝炎表面抗原水平，显示出作为联合治疗方案一部分的强大协同作用潜力。罗氏的Phase 2平台试验是首个评估包括RG6346在内的五种不同组合的试验。该试验旨在评估多种新药组合在慢性HBV患者中的安全性和耐受性。

Kronos Bio宣布，其将在2021年中开始一项注册性3期临床试验，以评估新诊断的NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者使用entospletinib的疗效。该试验将测量残余疾病（MRD）阴性完全缓解（CR）作为主要终点，以支持entospletinib的加速批准。MRD阴性CR数据预计将在2023年下半年公布。这是首个将MRD阴性CR作为主要终点的AML试验，旨在更快地将有效、靶向的疗法带给AML患者。entospletinib是一种选择性抑制脾酪氨酸激酶（SYK）的药物，针对AML中失调的转录调控网络。该试验将评估entospletinib在约180名新诊断的NPM1突变AML患者中的疗效和安全性。

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布，其研发的药物terlipressin在治疗肝肾综合征1型（HRS-1）患者中的疗效和安全性得到了证实。这项关键性的3期CONFIRM研究结果显示，terlipressin联合白蛋白治疗HRS-1患者，在避免透析、改善肾功能和短期生存率方面优于安慰剂。研究显示，terlipressin治疗组的患者发生透析的风险显著低于安慰剂组。此外，terlipressin治疗的不良事件发生率与安慰剂组相似。目前，美国和加拿大尚无批准治疗HRS-1的药物。Mallinckrodt正在与FDA探讨terlipressin的新药申请事宜。

上海艾力斯医药科技股份有限公司自主研发的第三代EGFR-TKI甲磺酸伏美替尼（艾弗沙®）获得国家药品监督管理局附条件批准，用于治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药基于Ⅱb期关键注册临床研究结果，肿瘤客观缓解率为74.1%，疾病控制率93.6%，无疾病进展生存9.6个月。艾弗沙®安全性良好，治疗相关不良事件发生率低。艾力斯医药首席执行官牟艳萍女士表示，艾弗沙®将成为EGFR突变阳性NSCLC标准治疗的新选择。同时，艾力斯将继续投入研发，深耕肺癌，布局肿瘤，让更多自主原研的创新药造福中国患者。

即将进行的Diamyd® Phase III临床试验采用首个针对1型糖尿病的精准医疗方法，旨在确认Diamyd®对携带HLA DR3-DQ2基因型的新诊断1型糖尿病患者的疗效和安全性。该试验计划招募约330名12至28岁的患者，他们近期被诊断出患有1型糖尿病并携带该基因型。这一患者群体基于DIAGNODE-1和DIAGNODE-2试验的临床疗效和安全性结果，以及包含600多名个体数据的大规模荟萃分析。试验将包括对HLA单倍型的进一步分层，以评估HLA DR3-DQ2阳性且HLA DR4-DQ8阴性个体的潜在超级反应者群体。Diamyd Medical首席执行官Ulf Hannelius表示，他们期待通过全面的数据包推进首个1型糖尿病精准医疗方法。试验的主要终点包括内生胰岛素生产的变化和长期血糖水平（分别以刺激C肽和HbA1c衡量），在基线后24个月进行测量。该试验将在欧洲和美国的约50个临床中心进行，患者将在接受一个月的维生素D补充后随机分配接受Diamyd®或安慰剂注射。此外，将评估基于支持携带HLA DR3-DQ2基因型个体临床疗效和安全性数据的加速审批途径。Diamyd Medical致力于开发治疗1型

葛兰素史克公司宣布其药物利必通获得中国国家药品监督管理局新增适应症批准，用于治疗成人双相情感障碍患者的情绪发作复发或复燃。这一批准为中国双相情感障碍患者提供了新的治疗选择，有助于提高患者的生活质量和预后。GSK中国处方药和疫苗总经理齐欣女士表示，GSK致力于将创新药物带入中国，提升我国中枢神经系统疾病诊疗水平。同时，文章指出双相情感障碍的诊疗面临诸多挑战，包括识别率、诊断率和治疗率低，以及治疗选择局限等问题。利必通（活性成分：拉莫三嗪）在国外已被广泛认可和使用，其疗效得到多项临床试验验证。

「零氪科技」获得阿里健康战略投资，双方将合作打造以患者为中心的肿瘤患者全疾病周期服务平台，探索线上肿瘤专科药品创新服务模式。中国每年新发癌症病例超350万，死亡病例超200万，肿瘤治疗领域创新药物和治疗方案需求迫切。阿里健康专注于“互联网+医药”，此次投资是其在重大疾病领域的新布局。「零氪科技」成立于2014年，提供医疗大数据解决方案，专注于肿瘤和罕见病领域的解决方案。D+轮融资用于聚焦肿瘤新特药业务，建立患者服务体系和真实世界数据平台。本轮融资后，「零氪科技」将依托在肿瘤领域的优势，建立服务闭环，为用户提供更优质的重疾服务。