Silo Pharma与马里兰大学巴尔的摩分校达成独家选择协议，探索一种名为“针对关节炎的关节趋同肽”的专利技术。这些肽能够靶向发炎的内皮细胞，有望用于药物递送至病变关节，增强治疗效果并降低全身毒性。此外，这些肽可用于开发融合成像分子和/或纳米颗粒，研究关节炎发病机制，并可能用于治疗包括类风湿性关节炎在内的自身免疫疾病。Silo Pharma计划将迷幻药物用于靶向炎症，其目标是结合传统疗法与迷幻药物研究，以治疗抑郁症、PTSD、帕金森病等罕见神经系统疾病。

迪克纳制药公司宣布，罗氏公司已启动了GalXC™ RNAi疗法RG6346的二期临床试验，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。该试验旨在评估RG6346与其他多种药物联合使用的疗效和安全性。迪克纳因此获得了2500万美元的里程碑式款项。RG6346是一种由迪克纳和罗氏合作开发的RNAi疗法，旨在降低HBsAg水平，以实现HBV病毒清除。罗氏的二期平台试验是首个评估包括RG6346在内的五种不同组合的试验。该试验的主要终点是治疗结束后24周内HBsAg丢失的参与者比例。乙型肝炎病毒是全球最常见的严重肝脏感染，影响着全球约2.92亿人。

INOVIO公司宣布，其基于DNA的HPV免疫疗法VGX-3100在REVEAL 1 3期临床试验中，所有可评估受试者中均实现了主要和次要疗效终点，成为首款在3期临床试验中达到疗效终点的DNA药物。试验评估了使用CELLECTRA®5PSP装置以VGX-3100治疗HPV-16/18相关宫颈重度鳞状上皮内病变（HSIL）的安全性、耐受性和疗效。主要终点为HSIL组织病理学消退结合HPV-16和/或HPV-18病毒学清除，治疗组的应答率为23.7%，安慰剂组为11.3%。所有次要疗效终点均已实现。INOVIO将继续开发基于RNA的治疗前生物标志物血液测试，用于识别最有可能对免疫疗法做出应答的VGX-3100潜在患者。

Lixte Biotechnology Holdings, Inc.正在对其临床阶段药物LB-100进行临床试验，该药物是一种新型蛋白磷酸酶（PP2A）抑制剂，旨在提高化疗、放疗和免疫疗法的抗肿瘤活性，同时不增加毒性。LB-100目前正针对四种癌症靶点进行临床研究：骨髓增生异常综合征、晚期软组织肉瘤、小细胞肺癌和胶质母细胞瘤。此外，该药物还在进行一项针对安格曼综合症（一种严重的神经发育障碍）的动物模型研究。Lixte公司创始人兼首席执行官John S. Kovach，M.D.将在虚拟的33届Roth会议上介绍LB-100，并讨论其在临床试验中的进展。LB-100的独特机制是通过诱导受损的癌细胞在修复损伤前继续复制，从而更有效地杀死癌细胞。Lixte公司致力于发现更有效的癌症和其他严重疾病的药物治疗方法，并与顶级医疗机构和领先的学术研究中心合作推进其药物的临床开发。

BioMarin制药公司宣布完成了一项全球性2期随机、安慰剂对照研究，该研究评估了vosoritide（一种C型利钠肽的每日一次注射型类似物）对儿童软骨发育不全（人类最常见的非成比例矮小症）的安全性和疗效。该研究包括约70名年龄在0至5岁之间的婴儿和幼儿，目的是评估vosoritide对生长的影响。此外，公司计划对身高数据进行分析，包括比例、功能、生活质量、睡眠呼吸暂停和枕骨大孔尺寸，以及重大疾病和手术的发生。目前，软骨发育不全尚无批准的药物治疗，现有治疗方法主要限于手术干预。Vosoritide作为一种实验性疗法，旨在通过阻断导致软骨发育不全的基因突变而减缓骨骼生长的途径，直接针对软骨发育不全的根本原因。该研究的结果将为进一步了解vosoritide在年轻儿童中的安全性和疗效提供重要信息。

Hoth Therapeutics公司宣布，其研发的针对SARS-CoV-2病毒的新型肽类治疗药物HT-002在弗吉尼亚联邦大学进行临床前研究，旨在预防和治疗COVID-19。研究显示，三种优化后的肽类候选药物在体外实验中表现出对SARS-CoV-2病毒的抑制效果，其中一种肽类候选药物在抑制病毒的同时对宿主细胞无毒性。这些肽类候选药物可能通过组合使用以达到最大程度的病毒抑制。研究由Michael H. Peters博士领导，Hoth Therapeutics与弗吉尼亚联邦大学签订赞助研究协议以支持其研究。Hoth Therapeutics致力于开发针对多种疾病的新一代疗法，包括特应性皮炎、与癌症治疗相关的皮肤毒性、慢性伤口、银屑病、哮喘、痤疮和肺炎等。同时，公司还与两家公司达成协议，进一步推进针对COVID-19的两种治疗药物的开发。

On Target Laboratories公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对pafolacianine sodium注射剂的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，用于在手术中辅助识别卵巢癌。pafolacianine sodium注射剂是一种新型分子，可结合叶酸受体并在近红外光下发光，帮助手术医生更准确地切除肿瘤。该药物通过静脉注射给药，手术前一小时即可完成。FDA对可能显著改善严重疾病治疗、诊断或预防的药物给予优先审评，将审查期缩短至六个月。pafolacianine sodium注射剂已在卵巢癌治疗中进行了研究，并获得了FDA的快速通道和孤儿药资格。此外，该药物还在快速通道下用于肺癌的研究。卵巢癌是女性癌症死亡的主要原因之一，每年约有21,410名美国女性被诊断出患有卵巢癌，约13,770名女性因卵巢癌死亡。On Target Laboratories公司总裁兼首席执行官Christopher Barys表示，他们期待FDA的批准，以实现术中可视化更多癌症并使患者受益。

Xentria公司于2021年2月26日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其新型生物制剂XTMAB-16的IND申请，旨在治疗肉芽肿病，这是一种可能危及生命的炎症性疾病。XTMAB-16是一种针对TNF-α的静脉注射抑制剂，此前已获得FDA的孤儿药资格认定。该IND申请包含多项研究数据，包括XTMAB-16的药理学、药代动力学和毒理学特性，以及药物在人体临床试验中的制造过程。Xentria公司期待在FDA审查后尽快开始临床试验，预计最早可能在2021年第二季度。Xentria成立于2020年，专注于开发治疗罕见病、免疫学、代谢性疾病、肌肉骨骼疾病和某些类型癌症的生物制剂和生物类似物。

欧洲药品管理局（EMA）已验证Blueprint Medicines公司针对治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的药物AYVAKYT®（avapritinib）的II类变更营销授权申请。该申请的验证表明，提交的内容已足够完整，可以开始正式审查流程。欧洲委员会已将AYVAKYT授予孤儿药产品指定，用于治疗肥大细胞增多症。AYVAKYT是一种针对D816V突变KIT的强效和选择性抑制剂，正在开发用于治疗晚期和未晚期形式的SM。Blueprint Medicines公司表示，期待与EMA密切合作，旨在将首个针对疾病主要驱动因素的精准疗法带给欧洲患者。

Prometheus Biosciences宣布，其主导产品PRA023的多个剂量递增阶段的一期临床试验在健康志愿者中已开始给药。PRA023是一种针对炎症性肠病（IBD）的人源化IgG1单克隆抗体，能阻断肿瘤坏死因子（TNF）样配体1A（TL1A）。该药物旨在治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。试验在2020年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND授权后开始。PRA023在前期剂量递增阶段表现出良好的耐受性，预计将在今年晚些时候开始进行二期和一期b阶段的临床试验。PRA023是一种针对TL1A的单克隆抗体，已在动物实验中显示出减少肠道炎症和纤维化的效果，并在溃疡性结肠炎的二期a阶段临床试验中得到验证。Prometheus Biosciences是一家专注于IBD治疗和诊断的创新生物技术公司，其平台结合了生物信息学发现方法和大型胃肠道生物信息数据库，以识别新的治疗靶点和开发治疗候选药物。

eXIthera Pharmaceuticals宣布其新型抗凝血药物EP-7041的IND申请获得美国FDA批准，将启动针对COVID-19患者的Phase 2临床试验。EP-7041是一种针对凝血因子XIa的强效、选择性小分子抑制剂，旨在降低血栓形成风险并减轻标准抗凝药物引起的出血风险。该药物在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。Phase 2试验将评估EP-7041在重症COVID-19患者中的安全性和疗效。eXIthera公司致力于开发小分子抑制剂，以预防血栓形成，同时降低出血风险，其产品线有望成为抗血栓药物的金标准。

Imvax公司宣布，其针对胶质母细胞瘤（GBM）和其他癌症的免疫疗法研究将在即将举行的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议上以电子海报形式展出。具体包括一项名为“ImmuneSense”的随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，以及一项使用针对胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的antisense寡核苷酸治疗的胶质母细胞瘤细胞的研究。Imvax的CEO John Furey表示，他们期待展示IGV-001（一种新型个性化免疫疗法）在即将进行的安慰剂对照2b期研究中的进展，并对其在治疗GBM患者中的潜在影响感到兴奋。IGV-001利用患者自身的肿瘤细胞和抗义核苷酸来诱导强大的免疫反应，通过植入和可移除的生物扩散室释放抗原性产物，引发先天性和适应性免疫反应。

Lipocine公司宣布，其主打候选药物TLANDO的临床数据将在2021年3月20日至23日举行的ENDO 2021会议上展示。TLANDO是一种口服睾酮替代疗法，用于治疗成年男性因内源性睾酮缺乏或缺失而导致的疾病，即低睾酮症。Lipocine是一家专注于代谢和内分泌疾病的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括TLANDO、LPCN 1144、TLANDO XR、LPCN 1148和LPCN 1107。TLANDO作为一种新型口服睾酮前药，已获得FDA对成年男性低睾酮症相关疾病的暂定批准。LPCN 1144作为一种生物同化睾酮前药，已完成概念验证临床研究，显示出治疗非肝硬化NASH的潜力。TLANDO XR作为一种新型口服睾酮前药，由Lipocine开发，作为下一代口服睾酮产品，具有每日一次给药的潜力。LPCN 1148作为一种生物同化睾酮前药，针对肝硬化治疗。LPCN 1107作为一种口服羟基孕酮硬脂酸酯产品候选药物，可能成为预防复发性早产的首个口服产品，并获得FDA孤儿药资格。

Creative Medical Technology Holdings, Inc.宣布获得FDA颁发的IND编号27375，用于其临床试验申请，以ImmCelz®治疗中风患者。ImmCelz®治疗涉及在体外利用干细胞“重编程”患者的自身免疫细胞，赋予其再生特性。与基于干细胞的其它方法相比，免疫细胞体积更小，被认为能更有效地穿透受损组织区域并诱导再生。公司总裁兼首席执行官Timothy Warbington表示，这是公司的一个重大里程碑，期待FDA的回复并迅速推进ImmCelz®进入临床试验。Creative Medical Technology Holdings, Inc.是一家专注于再生医学领域的商业阶段生物技术公司，专注于免疫疗法、泌尿科、神经科和骨科的干细胞技术，在OTC上市，股票代码CELZ。

Saniona公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对普拉德-威利综合征（PWS）治疗的Tesomet孤儿药资格。PWS是一种罕见病，美国估计有11,000至34,000名患者，欧洲有17,000至50,000名患者。获得孤儿药资格将使Saniona获得包括税收抵免、免除某些FDA许可申请费和在美国批准后七年市场独占权等发展优惠。Saniona计划在2021年上半年启动Tesomet的PWS Phase 2b研究，并已与FDA、临床研究组织、合同制造商和PWS倡导社区合作，以确保临床试验的顺利进行。此外，Saniona还在评估Tesomet治疗下丘脑肥胖（HO）的可能性，并计划在2021年上半年开始这一适应症的Phase 2b试验。

以色列特拉维夫和澳大利亚墨尔本——（商业通讯）——Azura Ophthalmics Ltd.，一家处于临床阶段的专注于开发治疗睑板腺功能障碍（MGD）及相关眼病的创新疗法的公司，今日宣布了其针对MGD治疗的试验性疗法II期临床试验的主要结果。AZR-MD-001达到了其主要终点，显示出MGD症状和体征的改善，与对照相比具有统计学意义。完整数据将在即将举行的科学会议上公布。MGD是一种慢性且逐渐恶化的疾病，其中眼睑上的腺体被阻塞，无法分泌足够的油到泪膜中，以适当润滑眼睛。MGD是眼科中最大且最未得到充分服务的细分市场之一，但目前的治疗方案有限，且无法解决疾病的根本原因。Azura的首席执行官Marc Gleeson表示，这些积极的结果表明MGD症状和体征的统计学上显著且具有临床意义的改善，这验证了他们的多机制作用，并表明AZR-MD-001有可能成为MGD患者的首创类治疗选择。研究结果表明，MGD是干眼症（DED）的主要原因。目前针对DED的治疗方案主要集中于治疗炎症，这仅占DED人群的一小部分。Azura的领先化合物AZR-MD-001旨在通过解决导致腺体阻塞、改变油脂质量和防止脂质分泌到泪液中的异常角化过

Exicure公司宣布，其基因调控和免疫治疗药物cavrotolimod（AST-008）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗梅克尔细胞癌（MCC）患者。这是继FDA授予cavrotolimod针对MCC和皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的快速通道指定之后的又一重要进展。cavrotolimod是一种基于球形核酸（SNA™）技术的免疫肿瘤药物，已在临床试验中显示出潜在的抗肿瘤活性。Exicure公司致力于开发基于SNA技术的治疗药物，目前正进行XCUR-FXN（用于治疗弗里德里希共济失调）和cavrotolimod（用于治疗晚期实体瘤）的临床试验。