Gamida Cell公司宣布了其细胞疗法产品omidubicel在治疗血液癌症和严重血液疾病方面的III期临床试验结果，该结果在2021年欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会上口头报告。试验显示，与标准脐带血移植相比，使用omidubicel治疗的患者的造血恢复更快，细菌和病毒感染更少，住院时间更短。这些关键数据表明，omidubicel有可能改变患者的治疗效果。Gamida Cell计划在2021年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交omidubicel的生物制品许可申请（BLA）。

AVROBIO公司宣布，其针对囊性纤维化的基因疗法AVR-RD-04获得欧洲委员会孤儿药资格认定。该疗法利用患者自身的造血干细胞，通过基因改造表达缺失的半胱氨酸蛋白，以预防体内组织中的半胱氨酸积累。目前，AVR-RD-04正在进行由加州大学圣地亚哥分校学术合作伙伴资助的1/2期临床试验。该疗法旨在改善患有这种罕见且进展迅速的溶酶体疾病的患者的标准治疗方案。孤儿药资格认定将给予公司包括降低监管费用、临床方案协助、研究补助和监管批准后的10年市场独占权等好处。此外，AVR-RD-04也获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定。

Satsuma Pharmaceuticals宣布了STS101（二氢埃托啡（DHE）鼻粉）的开发计划更新，这是一种用于治疗偏头痛的实验性急性治疗方法。公司计划在2021年中开始一项新的三期疗效试验，预计2022年下半年公布主要结果。新试验将基于EMERGE关键研究的结果，并计划在2021年第二季度进行一项一期试验，以评估5.2毫克和两种更高剂量强度的STS101的药代动力学、安全性和耐受性。此外，公司已完成一项价值8000万美元的私募融资，预计将资助公司运营至2023年下半年。公司还计划在今天的电话会议上讨论STS101的开发计划以及ASCEND开放标签长期安全性试验的初步结果。

Athenex公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其口服紫杉醇加恩克他得的抗癌新药申请（NDA）发出完整回复函（CRL），指出在口服紫杉醇组中，与静脉注射紫杉醇组相比，中性粒细胞减少症相关后遗症增加，以及关于19周客观缓解率（ORR）终点结果的不确定性。FDA建议Athenex进行新的临床试验，并采取额外的风险缓解策略。Athenex计划与FDA会面讨论回应，并确定下一步行动。同时，Athenex将举办网络直播和电话会议，讨论口服紫杉醇的监管更新以及公司2020年第四季度和全年财务结果。

Ocular Therapeutix公司宣布开始进行OTX-DED（地塞米松鼻内眼药插入剂）的二期临床试验，用于治疗干眼症的短期症状。该药物旨在减少干眼症患者的炎症相关症状，同时避免传统眼药水中的防腐剂可能引起的副作用。OTX-DED是公司第二个进入二期临床试验的干眼症产品，另一个是OTX-CSI（环孢素鼻内眼药插入剂），用于慢性治疗干眼症。该临床试验是一项在美国进行的随机、双盲、对照的多中心试验，旨在评估两种不同强度的OTX-DED对干眼症症状的短期治疗效果。干眼症是一种常见的多因素眼表疾病，可导致不适、视觉障碍和泪膜不稳定，可能损害眼表。

ASLAN Pharmaceuticals宣布，其针对特应性皮炎（AD）的创新药物ASLAN004在三项剂量队列的随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增研究中显示出积极的中期数据。研究显示，在治疗剂量下，患者EASI评分平均降低了74%，89%的患者达到EASI-50，56%的患者达到EASI-90。ASLAN004表现出良好的耐受性，并在所有疗效终点上均优于安慰剂，支持其作为AD差异化新型治疗药物的潜力。公司计划在2021年下半年启动全球Phase 2b研究。

CARsgen Therapeutics宣布，其针对胃癌的创新CAR-T疗法CT041获得欧洲委员会孤儿药认定，这是对CARsgen致力于开发CAR T细胞治疗晚期胃癌患者承诺的重要认可。CT041是一种由患者自身T细胞改造而成的CAR-T细胞疗法，用于治疗CLDN18.2阳性的肿瘤。尽管新型疗法的发展，胃癌仍是一个具有高度未满足医疗需求的疾病。CT041是首个获得美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局IND批准的CLDN18.2靶向CAR T细胞疗法，目前正在进行多中心1b期临床试验，以评估其在晚期胃癌、胃食管癌或胰腺腺癌患者中的安全性和有效性。

瑞士Allschwil，2021年3月1日，Idorsia Ltd公司宣布向日本药品医疗器械机构（PMDA）提交了关于clazosentan的新药申请，该药是一种快速起效的选择性内皮素A（ET A）受体拮抗剂，用于预防动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）后的脑血管痉挛、血管痉挛相关脑梗死和脑缺血症状。该申请基于日本注册程序的结果，包括两项双盲、随机、安慰剂对照研究，评估clazosentan在减少aSAH后成人日本患者血管痉挛相关发病率和全因死亡率事件的有效性和安全性。研究显示clazosentan在aSAH后6周内显著降低了脑血管痉挛相关发病率和全因死亡率。Idorsia Ltd总裁Satoshi Tanaka表示，clazosentan的开发历时多年，很高兴没有受到日本COVID-19大流行的影响。团队迅速分析数据并准备文件，以便尽快将clazosentan带给患者。Idorsia Ltd计划在2022年上半年进行科学出版物和商业推广。

苏桥生物祝贺其合作伙伴信达生物制药自主研发的新型冠状病毒抗体候选药物获得美国FDA批准IND。苏桥生物利用其生物药工艺开发及生产服务能力，协助信达生物完成了细胞库构建至2000L GMP临床样品生产的全过程。双方团队紧密合作，高效完成CMC相关工作，包括2000L GMP原液和制剂灌装生产。苏桥生物首席执行官王永忠博士表示，苏桥生物有幸为信达生物等创新生物药企业提供高质量且快速的CMC服务，并期待未来继续助力创新生物药项目。

婴童用品品牌两只兔子已完成1000万元天使轮融资，由安朴资本领投，蜂巧资本跟投。品牌成立于2019年，主打全品类母婴用品，目前以安全座椅为主，产品已进入天猫儿童安全座椅品类TOP5。融资将用于产品研发和品牌建设。品牌针对市场需求，推出创新性产品，如智能吸风散热系统和防遗忘智能提醒系统，旨在提升用户体验。两只兔子计划将产品接入天猫精灵，并拓展母婴用品品类。安朴资本和蜂巧资本看好两只兔子在母婴用品领域的发展前景。

杭州Sciwind生物科技有限公司宣布，其研发的创新生物药XW003获得中国NMPA批准进入临床试验，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。XW003此前还获得批准用于治疗2型糖尿病和肥胖症。2020年，Sciwind在海外临床站点完成了XW003的1期临床试验，显示出良好的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。Sciwind计划开展一系列针对多种代谢指标（包括糖尿病、肥胖和NASH等）的2期临床试验。Sciwind创始人兼CEO海潘博士表示，肥胖、糖尿病和NASH是一组密切相关、具有相似发病机制的慢性代谢性疾病，XW003可通过多种作用机制改善代谢状况。Sciwind正在制定快速开发计划，以获取更多临床数据，希望这种疗法最终能改善NASH患者的生命质量。Sciwind生物科技有限公司专注于慢性代谢和免疫性疾病的治疗领域，致力于研发全球首创或同类最佳生物药，拥有多个自主知识产权技术，包括口服肽和吸入蛋白治疗平台。

启愈生物技术（上海）有限公司宣布其创新药Q-1802获得美国FDA临床试验批准，该药是公司首个临床申报项目，具有自主知识产权，可同时靶向PD-L1及Claudin18.2的双特异性抗体。Q-1802通过抗体工程技术平台开发，能通过Claudin18.2抗体介导的效应细胞杀伤肿瘤，并通过PD-L1抗体阻断PD-1信号，激活免疫反应。动物实验显示其药效优于联用PD-L1抗体和Claudin18.2抗体，且能降低副作用。Q-1802在CMC方面表现良好，具有高产量、高纯度和稳定性。公司期待临床研究验证其治疗效果，为肿瘤患者提供新治疗方案。

杭州先为达生物科技有限公司宣布其创新生物药XW003获得国家药品监督管理局批准用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗的临床试验，此前XW003已获得用于2型糖尿病和肥胖/超重患者体重管理的临床试验批件。2020年，先为达在海外完成XW003 I期临床研究，并取得积极数据。公司计划在2021年开展多项代谢性疾病II期临床试验，旨在为XW003的上市提供更多实证证据。创始人潘海博士表示，XW003有望通过多种作用机理改善代谢，助力治疗肥胖症、糖尿病和NASH等慢性代谢性疾病。

信达生物制药宣布其潜在首创抗CD47/PD-L1双特异性抗体IBI322的I期临床研究在美国完成首例患者给药，旨在评估该药物在标准治疗失败的晚期恶性肿瘤受试者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。IBI322能够同时阻断PD-1/PD-L1和CD47/SIRP-α通路，具有更良好的抗肿瘤活性和安全性。该研究有望为肿瘤患者提供更新型、全面、有效且经济的治疗方案，并减少与红细胞表面的CD47结合，降低发生相关毒性的可能性。信达生物致力于开发高质量生物药，自成立以来已建立涵盖多个疾病领域的产品链，并与多家国际合作伙伴达成战略合作。

Innovent Biologics宣布，其研发的重组抗CD47/PD-L1双特异性抗体IBI322在美国开展的一期临床试验中，首位受试者已成功给药。该试验旨在评估IBI322在治疗晚期恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步抗肿瘤疗效。IBI322能同时阻断PD-1/PD-L1和CD47/SIRP-α通路，具有更好的抗肿瘤活性和安全性。Innovent致力于开发创新药物，以提供更有效的治疗选择，并希望IBI322能为更多患者带来益处。

Sorrento Therapeutics及其全资子公司Scilex Holdings与Aardvark Therapeutics达成独家许可协议，以收购Aardvark的专利配方DBR-LDN（ARD-301），用于治疗慢性疼痛、纤维肌痛和长期新冠综合症。Scilex计划在2021年启动针对纤维肌痛的新2期临床试验，该疾病在美国约有1000万成年人受影响，目前治疗选择有限。ARD-301是一种非阿片类、非成瘾性疗法，在先前针对LDN的临床研究中显示出改善纤维肌痛症状的活性。此外，该药物也被研究用于治疗长期新冠综合症，以应对全球新冠大流行带来的长期影响。

Santhera Pharmaceuticals宣布其研发的lonodelestat在治疗囊性纤维化（CF）的1b期多剂量递增研究中取得积极结果。lonodelestat是一种强效且选择性的中性粒细胞弹性蛋白酶（hNE）抑制剂，用于治疗CF。该研究评估了口服吸入lonodelestat的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，结果显示lonodelestat具有良好的耐受性，无严重副作用。研究还发现，lonodelestat可以显著抑制hNE活性，这为CF和其他炎症性肺部疾病的治疗提供了新的希望。Santhera计划进一步优化lonodelestat的临床开发计划，并寻求与其他合作伙伴合作，以评估和利用lonodelestat在治疗其他肺部疾病中的潜力。