Clarity Pharmaceuticals完成了一项针对未治疗的晚期前列腺癌患者的64Cu-SAR-bisPSMA诊断药物候选产品的Phase I PROPELLER临床试验的招募工作。共有30名患者在澳大利亚多个临床中心参与，由悉尼圣文森特医院的Louise Emmett教授领导。公司预计将在未来几个月内报告试验的初步结果，这些数据将指导在美国进行的一项计划中的注册性Phase III临床试验。Clarity的SAR-bisPSMA产品是一种新型靶向铜治疗诊断剂，其独特之处在于将两个PSMA结合基序与Clarity的专有SAR技术结合，以安全地容纳铜同位素。该产品有望在癌症诊断和治疗中提供新的优势。

在为期12个月的长期开放标签III期临床试验中，72名85名患有癫痫发作群的成年患者在使用VALTOCO®（地西泮鼻喷剂）后，生活质量（QoL）得分稳定或提高，显示出临床重要改善。研究显示，减少癫痫发作的担忧和改善社交功能是最显著的结果。这是首次有研究评估QoL作为癫痫发作群患者潜在次要终点。Neurelis公司开发的VALTOCO®已获得FDA批准，用于治疗癫痫患者的急性频繁发作，包括癫痫发作群和急性重复性发作。Neurelis公司还在开发其他治疗癫痫和相关神经疾病的药物。

韩国制药公司Daewoong Pharmaceutical的新药DWN12088，用于治疗特发性肺纤维化，获得美国FDA的快速审批通道，成为首个获此殊荣的韩国药企。该药在临床试验中展现出良好的抗纤维化效果和肺功能改善，有望加速开发进程。特发性肺纤维化是一种罕见且难以治疗的肺部疾病，目前市场需求巨大。DWN12088作为全球首个PRS抑制剂，有望成为该领域的游戏改变者，预计将迅速进入全球市场，并在未来几年实现强劲增长。

Ampligen®（rintatolimod）在胰腺癌患者系统化疗后的维持治疗中展现出良好的活性，新数据进一步验证了其在晚期胰腺癌治疗中的潜力。Erasmus Medical Center的C.H.J. van Eijck教授在荷兰厄梅洛举行的第5届荷兰多学科胃肠肿瘤大会上报告了新数据，显示Ampligen在晚期胰腺癌患者中的生存率有所提高。AIM ImmunoTech Inc.计划开展一项名为AMP-270的2期临床试验，以评估Ampligen作为晚期胰腺癌治疗的潜力。该试验将招募约90名患者，在美国和欧洲的30个中心进行。Ampligen目前作为单药疗法在荷兰Erasmus Medical Center的早期访问计划（EAP）中使用，并计划在2022年启动2期临床试验。

Rheos Medicines公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其MALT1抑制剂RHX-317的IND申请的“研究可继续进行”信函，标志着该公司在治疗自身免疫和炎症性疾病领域的重要里程碑。RHX-317的Phase 1临床试验将在健康志愿者中评估其安全性、药代动力学和药效学反应，旨在开发一种新型治疗策略，治疗包括慢性移植物抗宿主病（cGVHD）在内的自身免疫和炎症性疾病。Rheos Medicines计划在2022年下半年启动该试验，并利用其MetPM™平台，结合免疫代谢网络知识，推动针对复杂自身免疫和炎症性疾病，包括cGVHD的精准治疗。

Soleno Therapeutics公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就DCCR（diazoxide choline）长效片剂治疗普拉德威利综合症（PWS）的开发进行了沟通。FDA认可了C602研究提议的随机撤药阶段的数据可能有助于解决其对总体疗效数据的充分性的担忧。Soleno计划在当前季度开始随机撤药阶段，预计2023年第一季度将获得主要数据。DCCR是一种新型长效剂型，每日一次给药，其活性成分diazoxide已在其他罕见疾病中使用了数十年。C602研究是DESTINY PWS研究的开放标签扩展研究，该研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。普拉德威利综合症是一种罕见疾病，其特征症状是食欲过盛，严重影响患者及其家庭的生活质量。目前尚无批准的疗法来治疗该疾病的食欲、代谢、认知功能或行为方面的问题。

日本大塚制药宣布，一项全球性2期临床试验已开始，该试验旨在评估DS-7300在经过治疗的广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者中的疗效和安全性。DS-7300是一种针对B7-H3的潜在首创抗体偶联药物（ADC），由大塚制药发现并开发。肺癌是全球第二常见癌症，也是癌症相关死亡的主要原因，其中在美国有高达14%被归类为SCLC。大多数SCLC患者被诊断为广泛期疾病，5年生存率低至3%，突显出对更有效治疗选择的重要需求。B7-H3在多种癌症类型中过度表达，包括SCLC，其过度表达与某些癌症的预后不良相关，使其成为有希望的疗法靶点。该2期试验将评估DS-7300两种剂量（8 mg/kg或12 mg/kg）在至少接受过一线铂类化疗的广泛期SCLC患者中的疗效和安全性。主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期、缓解持续时间、总生存期、响应时间、疾病控制率、研究者评估的ORR、药代动力学、免疫原性和安全性。该试验将在亚洲、欧洲和北美招募约80名患者。DS-7300是一种正在研究中的药物，尚未在任何国家获得批准，其安全性和有效性尚未得到证实。

欧洲委员会批准了Eiger生物制药公司针对儿童和年轻成人Hutchinson-Gilford progeria syndrome（HGPS）和processing-deficient progeroid laminopathies（PL）的Zokinvy®（lonafarnib）药物上市，这是首个针对罕见疾病progeria的治疗药物。Zokinvy能够显著延长HGPS患者的平均寿命，降低死亡风险。该药物在欧洲27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。Eiger公司致力于为全球未得到充分治疗的病人提供创新药物，此次批准标志着公司在药物研发方面的重大成就。

Alvotech公司宣布启动AVT03（地诺单抗）的药代动力学研究，该药物是Prolia®和Xgeva®的生物类似物。该研究旨在评估AVT03与Prolia®在健康成年男性受试者中的药代动力学、安全性和耐受性。Prolia®和Xgeva®主要用于治疗骨质疏松症和预防骨骼相关事件。2021年，Prolia®和Xgeva®的全球销售额接近53亿美元。Alvotech目前拥有8个产品和候选产品，针对自身免疫疾病、眼科疾病、骨质疏松症、呼吸系统和癌症治疗。其中，四个产品已上市或进入临床试验阶段。

ADC Therapeutics公司宣布，在瑞士洛桑启动了名为LOTIS-9的二期临床试验，该试验评估ZYNLONTA（loncastuximab tesirine-lpyl）与利妥昔单抗（Lonca-R）联合治疗未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的不适和虚弱患者。这项研究针对80岁及以上、无法耐受标准治疗的DLBCL患者，旨在评估Lonca-R的疗效和耐受性。ZYNLONTA是一种针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），已获美国FDA批准用于治疗经过多线治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。ADC Therapeutics正在推进其基于PBD的ADC技术，以改善癌症患者的治疗。

Novartis已完成关键性3期Lp(a) HORIZON临床试验的受试者招募，共有8,325名患者参与。该试验旨在评估pelacarsen在降低心血管疾病患者心血管事件方面的安全性和有效性。pelacarsen是一种旨在抑制肝脏中apolipoprotein(a)生产的实验性反义药物，旨在降低升高的脂蛋白(a)水平，这是心血管疾病和钙化主动脉瓣狭窄的独立、遗传性风险因素。目前，没有批准的药物疗法可以有效降低心血管疾病和升高的Lp(a)水平的超过800万患者的Lp(a)水平。预计2025年将公布该研究的初步数据。

Karyopharm Therapeutics公司宣布，其新型口服药物eltanexor在治疗骨髓增生异常综合征（MDS）方面获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定和欧洲委员会（EC）的孤儿药认定。eltanexor是一种选择性核输出抑制剂（SINE）的实验性化合物，正在研究用于治疗复发性或难治性MDS患者。FDA的快速通道认定旨在加速治疗严重疾病和未满足医疗需求的药物的开发和审查。孤儿药认定则旨在促进针对罕见疾病药物的研制。Karyopharm正在对eltanexor进行一项开放标签的1/2期研究，以评估其在复发性/难治性MDS患者中的疗效。MDS是一种由于骨髓功能不良而导致的血液成分无效产生的疾病，有进展为急性髓系白血病的风险。目前，约15,000名美国人和14,000名欧盟居民预计将在2022年被诊断出中等至高风险MDS。eltanexor有望为这些患者提供新的治疗选择。

Cardior Pharmaceuticals宣布在多中心二期临床试验中为首个患者注射了CDR132L，该药物是一种基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂，旨在评估其在280名心肌梗死后左心室射血分数降低的患者中的疗效和安全性。CDR132L针对的是miR-132，这是病理心脏重塑过程中的关键调节因子。心肌梗死后心脏重塑是导致心力衰竭的致命后果，而心力衰竭是全球死亡的主要原因之一。CDR132L是首个进入心脏疾病二期研究的ncRNA疗法。该研究旨在评估CDR132L在心肌梗死后心力衰竭患者中的安全性和有效性，主要终点是左心室射血分数的变化。Cardior致力于开发基于RNA的治疗方法，以预防、修复和逆转心脏疾病。

Dot Compliance宣布获得23百万美元B轮融资，由以色列增长伙伴（IGP）领投，现有投资者Vertex Ventures和TPY Capital参与。此次融资使公司总融资额达到3300万美元。资金将用于加速其质量管理系统（QMS）的需求推动下的高速增长，提供针对制药和医疗器械公司的成本效益高的即用型质量与合规解决方案。Dot Compliance利用Salesforce.com平台，提供灵活且可扩展的解决方案，帮助生命科学组织快速部署，提高创新产品的开发、生产和合规性。公司计划利用资金扩大全球影响力，投资于创新产品，并支持客户数字化旅程。

Siolta Therapeutics宣布在名为“adored”的1b/2期临床试验中，首次对新生儿进行了STMC-103H的给药。STMC-103H是一种基于微生物组的创新疗法，旨在预防特应性疾病。该研究旨在评估STMC-103H在新生儿和婴儿中的安全性、耐受性和初步疗效，以预防特应性疾病的发作。这是首个针对新生儿预防特应性疾病的临床试验，目前正在进行中。STMC-103H是一种活菌生物疗法，含有多种细菌，这些细菌在易患过敏性疾病的新生儿肠道微生物组中含量较低。该研究旨在评估STMC-103H在预防特应性疾病方面的潜力，特别是对于有过敏性疾病家族史的新生儿。

勃林格殷格翰在中国正式推出马胃溃疡专用药物骏卫保，该药已在2021年获得中国农业农村部批准。骏卫保作为全球广受欢迎的马专用胃溃疡药物，能有效抑制胃酸，促进溃疡自愈，预防马胃溃疡综合征。中国马匹存栏量居世界第五，马产业正蓬勃发展，骏卫保的上市将提升马匹健康和运动表现，助力中国马业发展。勃林格殷格翰通过进博会展示马业务，并致力于提升马匹健康认知，未来将继续推动创新产品和解决方案在中国市场的发展。

投资公司Oxford Science Enterprises近期筹集近3亿美元新资金，累计融资总额达10亿美元，专注于生命科学领域初创企业，与牛津大学紧密合作。公司核心投资组合涵盖生命科学、健康技术和深科技，投资企业如Vaccitech、Base Genomics和OMass Therapeutics等，其中Vaccitech参与开发的“牛津-阿斯利康疫苗”已在20个国家投入使用。Oxford Science Enterprises自2015年成立以来，已向80多家公司投资近5亿英镑，其中2家上市，5家完成交易退出。本轮新资金将用于投资牛津大学新分支机构及生物科学初创公司。