BioXcel Therapeutics公司宣布启动BXCL501的Phase 2 PLACIDITY试验，这是一种口服溶解薄膜制剂，用于治疗与谵妄相关的激越。该试验旨在评估BXCL501在重症监护病房成人患者中的安全性、有效性和药代动力学，包括COVID-19患者。BXCL501有望成为每年约400万美国患有谵妄相关激越患者的治疗选择。该试验的主要终点是BXCL501给药后两小时内RASS评分至少降低2分，次要终点是BXCL501给药后RASS评分首次降低2分的时间。此外，BXCL501还获得了FDA的快速通道指定，用于治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆的急性激越。

SpringWorks Therapeutics公布了其正在进行中的ReNeu 2b期临床试验的初步数据，该试验评估了mirdametinib在治疗成人及儿童NF1相关神经纤维瘤（NF1-PN）中的疗效。截至2021年1月22日，20名成年患者中有10名（50%）通过盲法独立中心审查（BICR）实现了客观缓解，16名（80%）仍在研究中，中位治疗时间为10.1个周期（约10个月）。mirdametinib表现出良好的安全性，大多数治疗相关不良事件（TRAE）为1级或2级，仅有一例3级TRAE；未报告4级或5级不良事件（AE）。SpringWorks还更新了ReNeu试验的入组情况，指出试验已达到约70%的100名患者目标入组，并预计在2021年下半年完成全部入组。

PureTech Health公司旗下的Karuna Therapeutics公司宣布，其研发的药物KarXT在治疗精神分裂症方面的II期临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。KarXT在临床试验中显示出与安慰剂相比，在主要和关键次要疗效指标上具有统计学上和临床意义上的改善。KarXT目前正在进行III期临床试验，用于治疗成年精神分裂症患者的幻觉。该研究结果表明KarXT有望成为治疗精神分裂症的一种新型疗法，具有减轻症状且副作用较小的潜力。

药欣生物近日完成近亿元B1轮融资，由凯泰资本独家投资，资金将用于技术平台化、产品管线研发和加速美国上市进程。药欣生物成立于2016年，专注于创新药和高端改良型制剂研发，拥有多项专利技术，产品管线涵盖肿瘤、免疫、心脑血管等多个治疗领域。公司已有两款药物在美国开展临床，首款产品HLK-1001胶囊有望2023年上市。创始团队具有丰富的跨国制药公司经验，科学委员会成员均为国际知名制药专家。凯泰资本副总裁黄泽华认为，药欣生物的技术平台有望解决小分子靶向药物开发难题，提高药物有效性、安全性。

锦篮基因近日完成近亿元天使轮融资，投资方包括东方富海、元生创投等，资金将用于推进三个基因治疗项目进入IND阶段。该公司成立于2018年，专注于基因治疗新药研发，拥有多项核心技术平台。产品管线包括针对罕见病和多发病的基因治疗项目，已有三个pre-IND产品完成研究，计划年内提交IND申请。锦篮基因的AAV载体基因药物因其安全性、宿主细胞范围广等特点，被公认为应用最广的基因治疗载体，三种血清型已获监管部门批准用于临床。创始人吴小兵博士在基因治疗领域有28年研究经验，曾带领团队申报国内第一个AAV基因治疗药品临床试验并获得批准。

蓝色鸟生物公司和百时美施贵宝公司联合研发的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel；bb2121）在治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的临床试验中取得显著疗效。该研究的主要终点和关键次要终点均达到预期，结果显示ide-cel治疗在接受了至少三种先前疗法的RRMM患者中表现出深度和持久的反应。该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，表明ide-cel有望为经过多种治疗的RRMM患者提供新的治疗选择。

Solid Biosciences公司宣布将在2021年MDA虚拟临床与科学会议上展示其SGT-001微肌营养不良基因疗法在Duchenne肌营养不良症（Duchenne）患者中进行的IGNITE-DMD Phase I/II研究的为期一年的疗效和安全性数据。公司将于3月18日举办一场研讨会，邀请外部专家讨论Duchenne肌营养不良症的真实世界结果测量。此外，Solid Biosciences将于3月15日举行电话会议，讨论IGNITE DMD数据、2020年第四季度和全年财务结果以及最近的业务发展。

以色列临床阶段公司Stero Biotechs报告了其支持进行的基于CBD治疗严重COVID-19患者的探索性临床试验的初步结果。该试验在Rabin医疗中心进行，这是全球抗击新冠病毒的重要努力之一。研究基于先前的研究，旨在探索CBD在减少严重和危重COVID-19感染患者炎症过程中的安全性和有效性。初步数据显示，CBD对多个在COVID-19患者中升高的炎症标志物有有益作用，并可能具有临床意义。尽管患者数量相对较少，但实验室和临床结果支持设计一项随机对照研究，比较使用和不使用CBD的患者的结局。Stero Biotechs致力于研发基于CBD的创新治疗解决方案，旨在通过增强类固醇治疗的疗效、降低剂量并减少副作用，以及使难治性患者开始对类固醇治疗产生反应，为数百万人带来潜在益处。

Adial Pharmaceuticals宣布其ONWARD™关键性3期临床试验已完成50%的受试者招募。该试验旨在评估其领先药物候选AD04治疗特定基因型酒精使用障碍（AUD）患者的有效性和安全性。目前，66%的预定患者筛选访问已完成，32%的筛选患者基因型符合治疗条件，75%的基因型阳性患者已招募。ONWARD™患者保留率至今为86%，显著高于预期的70%。公司首席执行官William Stilley表示，通过电话预筛选和简化的访问流程，成功降低了非基因筛选失败率，并提高了保留率。该试验是一项24周的、多中心的、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估AD04在AUD患者中的疗效、安全性和耐受性。

Puma Biotechnology与法国领先制药公司Pierre Fabre达成协议，将NERLYNX®（neratinib）的独家开发和商业化权利扩展至中国（包括中国大陆、台湾、香港和澳门）。Puma将获得5000万美元的预付款，以及基于中国（大陆）监管和销售成就的额外里程碑付款，总额可能高达2.4亿美元。同时，Puma与CANbridge Pharmaceuticals终止了在中国（大陆）的商业化许可协议，Puma将支付2000万美元的一次性终止费，并将NERLYNX的所有权利归还给Puma。Pierre Fabre计划在2021年第二季度将NERLYNX提供给中国大陆的乳腺癌患者。NERLYNX在美国已获批准用于治疗早期HER2阳性乳腺癌和晚期或转移性HER2阳性乳腺癌。

CANbridge Pharmaceuticals与Puma Biotechnology终止了2018年的许可协议，并将NERLYNX在中国大陆、台湾、香港和澳门的权利归还给Puma。同时，Puma与全球制药和医疗保健产品公司Pierre Fabre修订了2019年的许可协议，将NERLYNX在欧洲、土耳其、中东和非洲的权利扩展至中国地区。CANbridge将为Pierre Fabre提供过渡服务，并在香港、澳门和台湾分销和推广NERLYNX至2022年底，并有权续约。Puma将从Pierre Fabre获得5000万美元的前期付款，CANbridge将从Puma获得2000万美元的终止费。此外，Puma同意撤销其对CANbridge的仲裁请求，CANbridge也同意撤销其对Puma的反诉。CANbridge将专注于罕见病和罕见肿瘤领域，并与Pierre Fabre合作继续将NERLYNX带给香港、台湾和澳门的患者。NERLYNX在美国已批准用于HER2阳性乳腺癌的辅助治疗和转移性乳腺癌的治疗。

Puma Biotechnology公布了2020年第四季度和全年的财务报告。报告显示，2020年第四季度NERLYNX净收入为5000万美元，全年为1.967亿美元，较2019年同期有所下降。公司2020年净亏损为6000万美元，每股亏损1.52美元，较2019年有所收窄。非GAAP调整后净亏损为5.5百万美元，每股亏损0.14美元，而2019年同期为非GAAP调整后净收入30万美元。此外，公司预计2021年将完成neratinib在激素受体阳性乳腺癌的II期SUMMIT试验的随机队列入组，并在2021年报告该试验的顶线数据。

Xencor公司与加州大学洛杉矶分校（UCLA）达成合作协议，旨在发现和开发新型XmAb®治疗药物。双方将结合Xencor的XmAb®工程化蛋白质平台和UCLA在生物学领域的专业知识，快速创建和推进潜在新药。Xencor的XmAb平台能够精确设计抗体Fc结构域，从而创造稳定的新蛋白质结构，如双特异性抗体和工程化细胞因子，或增强自然免疫功能。目前，Xencor有20个临床阶段的XmAb工程化药物候选者正在开发中，其中两种抗体已获得美国FDA批准。UCLA技术发展集团将协助提出潜在抗体药物候选者，并与Xencor合作进行赞助研究协议和潜在许可协议。

Kindred Biosciences宣布向美国农业部兽医生物制品中心提交了针对犬细小病毒单克隆抗体KIND-030的预防性应用数据，以支持其预防性用途的审批。KIND-030是一种针对犬细小病毒的单克隆抗体，旨在预防犬细小病毒感染的临床症状。公司CEO Richard Chin表示，这一数据提交使该公司距离该疾病审批又近了一步，并期待治疗用途的关键性疗效研究的启动。KIND-030目前正针对犬类进行两种用途的研究：预防性治疗以防止犬细小病毒感染的临床症状，以及治疗已建立的犬细小病毒感染。此外，公司预计治疗用途的关键性疗效研究将在2021年第二季度完成。

Co-Diagnostics公司与Clinical Reference Laboratory合作，通过Walgreens Find Care®提供基于CoPrimer™技术的COVID-19 PCR测试的唾液样本收集套件，该套件使用Co-Diagnostics开发的专利技术检测SARS-CoV-2病毒RNA，旨在为消费者提供方便的非侵入性家庭PCR测试服务。该测试获得了FDA的紧急使用授权，并与众多组织合作，包括大学、学校、金融机构、影视制作和赌场等。Co-Diagnostics公司CEO Dwight Egan表示，他们为这项技术能够更广泛地应用而感到自豪，并强调家庭样本收集设备对于提高可及性至关重要。

AMRI宣布加入为Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗提供脂质佐剂的批准制造商网络，并为其提供研发、放大和制造服务，以支持疫苗的生产和供应。该公司在全球多个研发和生产基地展示了其灵活性和专业知识，以超常规速度提供脂质佐剂，以支持疫苗项目。AMRI的CEO John Ratliff表示，公司自豪地支持Pfizer和BioNTech在全球范围内努力遏制COVID-19的传播，并致力于通过支持抗病毒和疫苗的研发以及生产用于COVID-19患者的必需药品来在抗击疫情中发挥关键作用。AMRI是一家合同研究、开发和制造组织，与制药和生物技术行业合作，以提高患者结果和生活质量。

CollPlant公司宣布，其与Lung Biotechnology（United Therapeutics子公司）之间的生物打印支架授权协议于2021年2月24日被终止。双方在过去几年内合作开发用于肺移植的生物打印支架配方。CollPlant正在开发多个基于其专有BioInks和rhCollagen的再生和美学产品项目，并与多家一级公司进行业务对话，寻求有价值的合作。公司目前正专注于与Allergan Aesthetics的合作，开发皮肤和软组织填充物。此外，CollPlant在3D生物打印器官和组织方面也取得进展。