BrainStorm Cell Therapeutics Inc.与FDA就NurOwn（自体MSC-NTF细胞）ALS Phase 3临床试验的高级别数据总结进行了会议，FDA认为现有临床数据不足以支持生物制品许可申请（BLA），但未排除提交BLA的可能性。公司计划与专家和患者组织评估BLA提交的利弊，并继续推进NurOwn的研发。同时，公司将继续推进其他疾病领域的产品开发，并完成ALS Phase 3研究的分析。

Bracco Diagnostics Inc.宣布其超声增强剂LUMASON获得FDA批准，采用新的20支装配置，提供绿色包装、增加储存空间效率和更多SKU选项。LUMASON UEA（SonoVue）是全球唯一具有成人及儿科多适应症的超声对比剂，具有良好安全性，无需冷藏或机械搅拌。该产品由充满气体的微球组成，可增强血液或尿液的回声，提高超声图像的诊断质量。

Cue Biopharma公司宣布，其总裁兼首席科学官Anish Suri博士将在2021年2月25日的第七届免疫肿瘤360°会议上发表口头报告并参与圆桌讨论。Suri博士将介绍Immuno-STAT™平台及其下一代衍生品Neo-STAT™，并强调基于IL-2的CUE-100系列Immuno-STATs，包括CUE-101和CUE-102，这是公司针对HPV+ R/M HNSCC和Wilms肿瘤1（WT1）特定T细胞的领先临床候选药物。会议将讨论Immuno-STAT和Neo-STAT方法在直接激活患者体内疾病相关T细胞方面的机制优势。Cue Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一种新型注射生物制剂，以选择性地与患者体内的靶向T细胞相互作用和调节，以改变癌症、传染病和自身免疫病的治疗。

Supernus Pharmaceuticals公司宣布，其针对儿童ADHD治疗的SPN-812新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受，并被归类为I类重新提交，FDA将对其审查设定两个月的时间表，并设定了2021年4月初的新处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期。公司预计，如果获得批准，将在2021年第二季度开始商业推广SPN-812治疗儿童ADHD。此外，公司计划在2021年下半年向FDA提交补充NDA（sNDA），用于治疗成人ADHD，前提是儿童ADHD的批准。Supernus是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病治疗的生物制药公司，其产品线包括癫痫、偏头痛、帕金森病运动减少、颈部肌张力障碍和慢性流涎症的批准治疗药物。

Ashvattha Therapeutics，一家专注于靶向病变组织以减少非靶点毒性和扩大药物治疗指数的生物技术公司，将展示其新型羟基树状大分子治疗剂（HDT）在系统给药后针对和成像脑肿瘤及脑转移的预临床研究结果。该研究将在2021年3月2日至3日举行的AACR虚拟特别会议“辐射科学和医学”上呈现。此次会议是首次AACR虚拟特别会议，旨在对癌症护理中辐射的当前和未来应用进行跨学科综述。会议将涵盖基础、转化和临床辐射进展，以促进不同阶段的辐射科学家之间的讨论。Ashvattha Therapeutics的董事长兼首席执行官Jeffrey Cleland表示，他们期待在今年晚些时候提交IND，以评估新型HD成像剂D-B483在脑肿瘤和转移患者中的应用。该公司正在开发针对肿瘤、年龄相关性黄斑变性、COVID-19等疾病的过度炎症以及神经炎症疾病如ALS和阿尔茨海默病的HDTs。

ITCI向美国食品药品监督管理局提交了针对CAPLYTA（鲁马特隆）的新药补充申请，用于治疗与双相I或II型障碍相关的抑郁发作，包括作为单药治疗和联合锂或丙戊酸盐的辅助治疗。如果获得批准，CAPLYTA将成为首个同时作为单药和辅助治疗用于成人治疗双相抑郁发作的疗法。基于两项积极的III期全球安慰剂对照双相抑郁研究（研究402和研究404），ITCI预计FDA将在2021年下半年对补充新药申请作出决定。这些研究显示，鲁马特隆42mg表现出良好的耐受性和安全性，与公司在精神分裂症研究中的一致发现相符。最常见的不良事件包括嗜睡、头晕和恶心。Bipolar I和II型障碍是美国约1100万成年人面临的严重心理健康问题，对更多治疗选择的需求仍然很大。ITCI相信CAPLYTA有潜力成为治疗双相抑郁的重要选择。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其研发的药物Namodenoson在二期临床试验中表现出良好的疗效，两名患者在接受治疗后的总生存期接近4年，并显示出腹水的消失、肝功能正常和良好的生活质量。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已同意Can-Fite提出的关于Namodenoson治疗晚期肝细胞癌（HCC）的III期临床试验设计，该药物有望获得新药申请（NDA）的批准。Namodenoson在美国和欧洲获得了孤儿药资格，在美国获得了快速通道地位，并在以色列通过同情使用计划治疗肝癌患者。Can-Fite的生物制药公司专注于癌症、肝脏、炎症疾病和COVID-19的治疗，其另一候选药物Piclidenoson正在III期临床试验中治疗银屑病，并在II期临床试验中治疗中度COVID-19。

Otonomy公司宣布其针对美尼尔病的OTIVIDEX三期临床试验未达到主要终点，即OTIVIDEX组与安慰剂组在3个月内的确凿眩晕天数（DVD）计数上没有显著差异。尽管在按方案分析的亚组中达到统计学显著性，但公司对主要意向治疗人群的结果表示失望，并正在进行评估以理解两种分析之间的差异。公司表示将专注于其产品管线，包括近期在耳鸣和听力损失方面的成功临床试验结果，并计划在2022年中实现临床结果。Otonomy预计其现有现金余额将允许公司实现这些临床结果并推进其临床前听力损失项目。

Novavax公司宣布其COVID-19疫苗NVX-CoV2373的3期临床试验PREVENT-19在美国和墨西哥的30,000名志愿者中完成招募。该试验旨在评估疫苗的疗效、安全性和免疫原性。试验参与者包括不同种族、年龄和健康状况的个体，以反映多样化的代表性人群。试验得到了美国政府的支持，包括国防部、卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）和疾病控制与预防中心（CDC）等机构。NVX-CoV2373是一种基于重组蛋白的疫苗候选，通过Novavax的纳米颗粒技术产生抗原，并使用Matrix-M™佐剂增强免疫反应。该疫苗已在英国和南非进行3期临床试验，并在美国和澳大利亚进行2期临床试验。

VBL Therapeutics宣布，独立数据安全监测委员会对VB-111卵巢癌三期临床试验的预计划审查结果显示，试验无安全风险，建议继续按计划进行。该试验旨在评估VB-111与紫杉醇联合用药对铂耐药性卵巢癌患者的疗效。试验目前在美国、欧洲和以色列进行，预计将在2021年底或2022年初完成招募。2020年3月，公司宣布了OVAL研究的首次中期分析结果，其中治疗组的总缓解率为58%或更高，而对照组为53%。VB-111是一种针对实体瘤的基因治疗药物，具有双重机制，可阻断肿瘤血管并引发抗肿瘤免疫反应。VBL Therapeutics是一家专注于癌症和免疫/炎症领域未满足需求的治疗方法的临床阶段生物制药公司。

澳大利亚生物制药公司Bionomics Limited宣布，其新型α7烟碱型乙酰胆碱受体负性别构调节剂BNC210的固体口服片剂在健康志愿者中的7天给药药代动力学（PK）研究结果积极。该研究显示，每日两次服用900毫克剂量，BNC210片剂在12小时内的稳态暴露水平在33-57毫克/升之间，超过了治疗PTSD患者所需达到的25毫克/升的预测血药浓度。BNC210片剂有望在即将进行的第二阶段2b PTSD试验中提供更稳定的血药浓度，且不受食物摄入影响，预计将减少患者暴露的变异性。此外，该研究还显示，BNC210在7天给药后仍具有良好的耐受性，且无性别差异。Bionomics Limited计划利用近期完成的约1600万美元的私募融资和向现有股东提出的认股权证发行，为BNC210的开发提供资金。

Italfarmaco集团在虚拟第十八届杜氏肌营养不良症和贝克肌营养不良症国际会议上宣布了其自主研发的组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂Givinostat在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）男孩的临床研究进展。研究显示，Givinostat在治疗7至11岁DMD男孩中，能够延缓疾病进展，延长行走能力，并减少呼吸参数的下降速度。目前，正在进行一项长期研究，以进一步验证Givinostat的疗效。此外，Givinostat已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定，并有望在明年第二季度公布三期临床试验结果。

Kintor制药公司宣布，其在巴西进行的Proxalutamide治疗住院COVID-19患者的临床试验已完成588名患者的招募。该试验是一项前瞻性、干预性、安慰剂对照、双盲、随机平行分配的多中心研究，招募的患者将在入院后48小时内纳入。试验分为男女两组，分别设有Proxalutamide组和对照组，患者以1:1的比例随机分配。Proxalutamide组每日口服300mg Proxalutamide，对照组每日口服安慰剂，两组均接受标准治疗。主要终点是评估第14天WHO COVID-19等级量表上的治疗疗效。Kintor制药公司创始人、董事长兼CEO童友志表示，588名患者的招募仅用了三周时间，创造了新纪录。公司正在积极启动在巴西、中国和其他国家的MRCT III期注册试验。Kintor制药成立于2009年，专注于研发和商业化“同类最佳”和“首创”创新疗法，产品管线包括小分子创新药物、生物创新药物和联合疗法。

开拓药业有限公司在巴西进行的普克鲁胺治疗住院重症新冠患者的临床试验已完成588例受试者入组，数据将于2021年3月公布。试验为一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照研究，旨在评估普克鲁胺对重症新冠患者的疗效。试验组每日口服300mg普克鲁胺，对照组服用300mg安慰剂，持续14天。开拓药业创始人表示，普克鲁胺同情用药治疗危重症新冠患者后，插管治疗和死亡人数显著减少，期待普克鲁胺能用于治疗轻中症、重症和危重症新冠患者。开拓药业成立于2009年，专注于创新药物研发及产业化，拥有多个在研产品，并在全球拥有多项专利。2020年5月，公司正式在香港联交所主板上市。

江苏豪森药业集团有限公司在上海成功举办了“创优中国，美乐时代”阿美乐® III期临床研究新闻发布会，宣布阿美乐®一线治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌的Ⅲ期研究取得阳性结果，为患者提供了更多治疗选择。此次研究填补了国内肺癌细分领域的用药空白，标志着民族药企自主研发能力达到世界级水平。阿美乐®成功纳入国家医保目录，提高了国产创新药物的可及性和患者的可负担性。豪森药业将继续加快科技创新步伐，拓展更多适应证，致力于改善人类健康。

Immunicum公司宣布，其在肾癌患者中进行的II期MERECA临床试验中，使用其免疫启动剂ilixadencel与sunitinib联合治疗的新诊断的转移性肾细胞癌（mRCC）患者显示出令人鼓舞的生存益处。ilixadencel联合治疗组的平均总生存期（OS）为35.6个月，而sunitinib对照组为25.3个月。这一结果表明，ilixadencel联合治疗可能为患者带来生存益处。此外，ilixadencel联合治疗组的患者存活率为41%，而对照组为30%。这些数据表明ilixadencel有望成为治疗肾癌患者的有希望的治疗选择。

普施康生物近日完成亿元C轮融资，由高瓴创投、复容投资联合领投，楹联健康产业基金跟投。资金将用于新产品开发、离心微流控芯片量产、临床试验、市场推广及补充运营资金，以加速新产品获证和市场占有率提升。普施康生物成立于2014年，专注于POCT检测，利用离心微流控技术研发凝血、化学发光免疫、生化等诊断检测试剂芯片及POCT检测系统。公司产品主要应用于大医院急诊、临床科室、中小医院、社区基层医院和移动医疗系统。目前，普施康生物已完成微流控凝血、化学发光、生化检测三大技术平台产品布局，并推出MC500全自动凝血分析仪、MI600全自动化学发光分析仪等系列产品。MC500全自动凝血分析仪具有全血上样、多人份多指标的优势，可在18分钟内同时检验6人样本，降低检测成本，满足特定场景需求，突破传统凝血检测痛点。