Brand Institute与Osmotica Pharmaceuticals合作开发新药品牌名RELEXXII，该药为治疗成人及6岁以上儿童ADHD的口服长效制剂，已于2022年6月23日获得FDA批准。Brand Institute是全球领先的医药及医疗相关命名开发机构，拥有超过3800个已上市医疗品牌名称和1200个非专利名称，每年与全球75%以上的医药品牌和非专利名称审批机构合作。其下属的Drug Safety Institute由前全球政府卫生机构命名监管官员组成，提供药物命名安全、包装和标签等方面的行业领先指导。

Cyclo Therapeutics公司宣布，其首席医疗官Lise Kjems博士将在2022年7月11日至13日在波士顿举行的“世界孤儿药大会美国2022”上发表演讲。演讲内容将围绕公司专有的羟丙基β-环糊精配方Trappsol® Cyclo™及其在治疗尼曼匹克病C型（NPC）的临床开发计划。该会议汇集了制药和生物技术公司、政府监管机构、患者倡导团体、支付方、投资者和解决方案提供商，旨在推动孤儿药的开发和改善生命-saving疗法的可及性。Cyclo Therapeutics致力于通过科学和创新为患有疾病的患者和家庭开发改变生活的药物，其Trappsol® Cyclo™在美国和欧洲被指定为孤儿药，目前正在一项针对NPC的3期关键临床试验中进行研究。此外，公司还计划开展一项使用Trappsol® Cyclo™静脉注射的2期临床试验，基于晚期阿尔茨海默病扩展访问计划中令人鼓舞的数据。

Savara公司宣布，其三项关于罕见呼吸疾病的研究摘要被ERS国际大会2022接受，将在巴塞罗那举办的会议中展示。这些摘要涉及慢性咳嗽、气道疾病和治疗方法，包括关于肺泡蛋白沉积症（aPAP）的疗效和安全性研究。摘要内容将在会议在线程序和欧洲呼吸杂志增刊中发布。Savara公司专注于罕见呼吸疾病，其主导产品molgramostim正在为aPAP进行III期临床试验。

Exelixis公司宣布，其COSMIC-313临床试验达到了主要终点，显示与nivolumab和ipilimumab组合相比，cabozantinib、nivolumab和ipilimumab的三联组合在未经治疗的晚期肾细胞癌患者中显著提高了无进展生存期。在针对总生存期（OS）的预先设定的中期分析中，三联组合与nivolumab和ipilimumab组合相比，并未显示出显著的生存期益处。因此，试验将继续进行OS的下一分析。Exelixis计划与FDA讨论结果，以确定针对未经治疗的晚期中危或高危肾细胞癌患者的组合方案可能的监管提交步骤。详细结果将提交给未来的医学会议。

Aquestive Therapeutics公司宣布其AQST-109肾上腺素口腔薄膜在EPIPHAST研究的第三部分中表现出色。研究结果显示，在食用花生酱三明治后两分钟舌下给药AQST-109，其Tmax（药物达到最大浓度的时间）为12分钟，与先前数据相当。此外，口服AQST-109与水吞服时，显示出意外的高胃肠道吸收率，Cmax（药物达到最大浓度时的浓度）为313 pg/mL，Tmax比舌下给药慢，但比EPIPHAST研究第一、二部分中的肾上腺素0.3mg IM注射快。这些发现有助于降低患者非依从性风险，并可能使患者在紧急情况下更容易携带和快速给药。Aquestive正在进行EPIPHAST II研究，比较AQST-109与0.3mg IM注射剂和EpiPen 0.3mg（单剂量）的疗效。

Arcutis公司宣布加拿大卫生部门已接受其针对roflumilast乳膏的新药申请(NDS)的审查，该乳膏用于治疗成人及青少年的斑块型银屑病。roflumilast乳膏是一种每日一次的局部外用制剂，含有强效且选择性的PDE4抑制剂roflumilast，能够抑制导致免疫反应过度的酶。该药在加拿大获得批准后，将成为首个也是唯一一种用于治疗银屑病的局部PDE4抑制剂。Arcutis正在进行加拿大业务的建立，并组建了一支具有深厚皮肤病学和商业化经验的团队，以支持未来的批准和上市。该药物的申请基于Arcutis的3期临床试验和两项长期开放标签研究的数据，显示出良好的安全性和耐受性。如果获得批准，roflumilast乳膏有望为加拿大约一百万名银屑病患者提供新的治疗选择。

Vertex Pharmaceuticals宣布以3.2亿美元现金收购专注于干细胞治疗1型糖尿病的私人生物技术公司ViaCyte。此次收购将加速Vertex在1型糖尿病治疗方面的目标，通过扩大其能力并引入额外的工具、技术和资产。Vertex的VX-880疗法在1型糖尿病治疗中已成功证明其概念，并取得了令人鼓舞的安全性和有效性结果。收购ViaCyte将为Vertex带来互补的资产、能力和技术，包括额外的人体干细胞系、干细胞分化的知识产权和细胞疗法GMP制造设施。此外，Vertex还将通过ViaCyte与CRISPR Therapeutics的合作获得新的低免疫性干细胞资产。交易预计将在今年晚些时候完成，前提是满足包括哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法案等待期在内的某些条件。

以色列生物制药公司Biomica Ltd.宣布，其子公司Evogene Ltd.成功招募了首名患者，将进行首次概念验证（POC）I期临床试验。该试验将在2022年在以色列拉姆巴姆医疗保健园区进行。

Innoviva公司宣布将以每股5.95美元的价格收购La Jolla公司，并额外支付每股0.28美元的现金，以收购其非核心资产。收购后，Innoviva将通过其全资子公司对La Jolla的所有流通股份进行现金收购，每股价格为6.23美元。La Jolla的主要产品GIAPREZA和XERAVA分别获得FDA批准用于治疗血压过低和复杂腹腔感染。此次收购将加强Innoviva在感染性疾病领域的实力，并加速其长期增长。交易预计在30个交易日内完成。

Iterum Therapeutics与FDA达成特殊协议评估（SPA）协议，针对口服苏洛佩姆治疗非复杂性尿路感染（uUTI）的III期临床试验设计、终点和统计分析达成一致。该临床试验预计于2022年第四季度开始招募，旨在比较口服苏洛佩姆与Augmentin®的疗效、耐受性和安全性。试验设计为非劣效性试验，主要终点为研究第12天的总体反应（临床和微生物学联合反应）。Iterum Therapeutics致力于开发针对多药耐药病原体的下一代口服和静脉抗生素，以改善受严重和危及生命疾病影响的人们的生命。

Overland ADCT BioPharma宣布在中国启动ZYNLONTA联合利妥昔单抗治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的全球3期临床试验，这是继美国批准ZYNLONTA作为DLBCL单药治疗后的又一重要进展。该试验旨在支持ZYNLONTA在美国和中国的补充生物制品许可申请。ZYNLONTA是一种针对CD19的人源化单克隆抗体偶联药物，已在临床试验中显示出对多种DLBCL患者的显著疗效。Overland ADCT BioPharma致力于为DLBCL患者提供新的治疗选择，特别是对于中国那些无法进行造血干细胞移植的患者。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴罗氏将许可并推进IONIS-FB-L Rx（一种研究性反义药物）进入IgA肾病（IgAN）患者的III期临床试验。该决定基于II期临床试验中IONIS-FB-L Rx达到主要终点，即与基线相比，29周时24小时尿蛋白变化。该药物旨在减少补体因子B（FB）的产生，与IgAN等疾病的发展相关。罗氏将负责III期研究以及未来的全球开发、监管和商业化活动。此外，IONIS-FB-L Rx还在进行一项名为GOLDEN的II期临床试验，以确定该药物是否可以减缓或停止年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩。

加拿大临床阶段制药公司Algernon Pharmaceuticals Inc.更新了其慢性肾病（CKD）研究项目，研究药物Repirinast。Repirinast最初是针对日本市场的哮喘药物，动物实验显示其可显著降低肾脏纤维化。公司已与中国制药公司Ausun合作，开发Repirinast的新合成路线，并完成工程批量生产的关键步骤。公司计划进行亚急性毒性研究，并在2022年第四季度开始小规模1期临床试验，以确定Repirinast产品的生物利用度。CEO Christopher J. Moreau强调，Algernon同时推进多个研究项目，以应对全球重大疾病领域的未满足需求。

Tonix Pharmaceuticals宣布开发TNX-601 ER（泰安他汀氧乙酸盐缓释片），这是一种不含纳洛酮的泰安他汀缓释配方，旨在预防滥用，用于治疗重度抑郁症。TNX-601 ER的每日一次给药配方与在欧洲已上市超过30年的每日三次给药抗抑郁药生物等效。该药物具有独特的间接谷氨酸能作用机制，与美国的抗抑郁药不同。TNX-601 ER预计将在2023年第一季度开始进行美国II期研究，前提是FDA批准其IND申请。TNX-601 ER旨在治疗重度抑郁症、创伤后应激障碍和与皮质类固醇使用相关的神经认知功能障碍。

Immunocore公司宣布，其新型免疫疗法IMC-M113V首次在人体临床试验中给药，该疗法旨在治疗HIV感染。IMC-M113V是ImmTAV®平台开发的第二个候选药物，旨在消除持续感染HIV的CD4+细胞。该疗法针对HIV感染细胞表面的HLA*A02呈现的Gag蛋白肽段。该研究旨在评估IMC-M113V的安全性、抗病毒活性和药代动力学。Immunocore与比尔及梅琳达·盖茨基金会合作，致力于开发HIV产品候选药物，并确保任何获得必要监管批准的HIV产品以可负担的价格提供给发展中国家的人们。

Can-Fite BioPharma Ltd.计划向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交其领先药物候选Piclidenoson的注册计划，用于治疗中度至重度银屑病。公司最近报告了COMFORT™三期临床试验的顶线结果，该试验显示Piclidenoson在银屑病患者中与安慰剂相比具有统计学上显著的改善，并具有出色的安全性。进一步分析表明，与Otezla相比，Piclidenoson具有更好的安全性，Otezla在6%的患者中引起了胃肠道不良事件，而安慰剂或Piclidenoson治疗的患者中为1%。Piclidenoson在治疗更严重疾病的患者中显示出更高的疗效。Can-Fite将提交COMFORT™试验的最终疗效和安全性结果，该试验是一项多中心、随机、安慰剂和活性对照、双盲研究，评估了Piclidenoson在400多名中度至重度斑块状银屑病患者中的疗效和安全性。此外，还将提交当前化学、制造和控制（CMC）、非临床数据和人体药代动力学数据，以及关键三期试验方案和其他支持性临床药理学计划。

MediWound公司宣布，其新型生物疗法MW005在治疗低风险基底细胞癌（BCC）的I/II期临床试验中取得积极初步数据。研究显示，MW005安全且耐受性良好，大多数完成研究的患者在接受治疗后，其目标病变实现了完全的组织学清除。该公司预计将在2022年下半年公布最终数据。该研究评估了MW005在不同给药方案下的安全性和疗效，旨在为BCC患者提供一种非手术治疗方法。BCC是美国最常见的皮肤癌，每年约有430万例病例。MediWound致力于开发创新的生物疗法，以改善患者的生活质量。