Actinium Pharmaceuticals在2021年TCT年度会议上展示了其针对骨髓移植（BMT）、CAR-T和其他细胞疗法及基因疗法的靶向预处理技术。其关键性3期临床试验SIERRA试验的Iomab-B在会议上进行了两次口头报告，并吸引了众多研究者和医生的互动。公司首席医疗官Mark Berger博士表示，TCT是展示Actinium Iomab-B和Iomab-ACT靶向预处理项目的理想场所，因为TCT汇集了众多该领域的领军人物。Actinium的董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，公司已在BMT和CAR-T的靶向预处理领域确立了领导地位，并期待2021年取得更多进展。Iomab-B是一种抗体放射偶联物（ARC），旨在以靶向方式为骨髓移植做准备，减少不良事件并提高患者对移植的访问。该产品正在进行的3期SIERRA试验中，旨在评估Iomab-B在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的安全性、有效性和耐受性。

AVEO Oncology宣布在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上展示其关键性TIVO-3研究的两项分析，该研究是一项比较tivozanib（AVEO下一代VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂）与索拉非尼在晚期肾细胞癌（RCC）三线和四线治疗中的疗效的3期临床试验。数据显示，tivozanib在治疗复发性或对多线治疗产生耐药性的RCC患者方面具有潜力，并可能成为这一难以治疗的患者群体的关键治疗选择。AVEO公司总裁兼首席执行官Michael Bailey表示，这些发现增强了我们对tivozanib在相关患者群体中的理解，并为TIVO-3研究提供了更多数据支持。同时，AVEO正在等待美国食品药品监督管理局对tivozanib新药申请的决定，并致力于确保tivozanib能够惠及更多合适的患者。

Almirall公司宣布，其研发的Klisyri®（tirbanibulin）软膏在治疗日光性角化病（AK）的III期临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。该临床试验包括两个双盲、对照、随机、多中心的III期研究，是迄今为止针对局部AK治疗进行的最大规模的III期临床试验项目。结果显示，Klisyri®在治疗面部或头皮的AK方面表现出显著的疗效和安全性，且耐受性良好。该研究的主要终点是在治疗57天后，面部或头皮治疗区域的AK病变完全清除（100%），两个研究均达到了这一目标。此外，tirbanibulin还达到了部分清除（≥75%）病变的次要终点。Almirall公司表示，Klisyri®为美国皮肤科医生在治疗AK方面提供了重要的治疗选择。

Artios Pharma宣布开始一项临床试验，针对其小分子ATR抑制剂ART0380在晚期或转移性实体瘤患者中的治疗效果。该药物原本于2019年从德克萨斯大学MD安德森癌症中心和上药创新引进，并由上药和MD安德森治疗发现部门共同开发。这是一项开放标签、多中心的I/IIa期研究，旨在评估ART0380作为单药和与吉西他滨联合使用时的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。研究将招募最多180名患者，在美国、英国和欧洲的多个肿瘤中心进行。Artios Pharma首席执行官Niall Martin表示，公司希望通过DDR靶向药物使更多患者受益，并计划在2021年底前将ART0380和ART4215两个项目推进至临床试验阶段。此外，Artios Pharma还与德国默克集团达成战略合作伙伴关系，以开发针对难治性癌症的新一代DDR治疗方法。

Celltrion集团宣布其抗COVID-19单克隆抗体治疗候选药物CT-P59对新兴病毒突变具有中和效力，并已开始开发包含CT-P59的中和抗体鸡尾酒疗法。韩国疾病控制预防机构(KDCA)确认CT-P59成功中和了在英国首次发现的SARS-CoV-2变种(B.1.1.7)以及之前确定的六种SARS-CoV-2变种基因组突变。CT-P59与另一种单克隆抗体候选药物的鸡尾酒疗法对英国(B.1.1.7)和南非(B.1.351)变种也表现出中和能力。截至2021年1月19日，全球已发现约2000例变种VOC 202012/01(关注变异株)病例，欧盟/欧洲经济区有1300例，其他地区有700例。Celltrion已捕获了38种针对SARS-CoV-2的强大中和抗体，其中抗体候选者No.32对英国和南非的新兴菌株产生中和滴度。CT-P59在临床试验中显示出减少COVID-19相关住院和氧疗风险、降低轻至中度症状患者的严重COVID-19进展率以及缩短临床恢复时间的效果。全球III期临床试验正在招募，预计将招募超过10个全球地点的1172名轻至中度症状的COVID-19患者，以评估CT-P59的疗效和安全性。

Cancer Genetics, Inc.宣布与特定医疗保健机构投资者达成证券购买协议，通过发行277万7千778股普通股，每股价格为6.30美元，筹集约1750万美元。此次注册直接发行预计于2021年2月16日完成，资金将用于一般企业用途，包括营运资金和资本支出。此外，若与StemoniX的合并成功，资金也将用于合并后的公司。此次发行遵循S-3表格注册声明，并附有最终招股说明书补充文件。Cancer Genetics, Inc.专注于药物发现和临床前肿瘤及免疫肿瘤服务，通过其子公司vivo Pharm提供独特的临床前测试系统，支持药物发现项目。

OliX Pharmaceuticals宣布其研发的RNAi疗法OLX104C在治疗雄激素性脱发（脱发）的初步临床试验中显示出疗效。该研究评估了OLX104C对抑制毛发生长的小鼠模型的影响，结果显示接受OLX104C治疗的小鼠比对照组有显著毛发再生，且单次注射后能抑制目标基因表达超过三周。OliX计划在2022年开始OLX104C的临床试验。此外，OliX已完成在全球主要市场的专利申请，以保护其脱发治疗物质的独家权利。公司创始人兼首席执行官Dong Ki Lee将在SMi的12th Annual RNA Therapeutics Virtual Conference上讨论OLX104C的初步研究结果并介绍公司概况。OliX是一家基于其专有的RNAi技术，开发针对多种疾病的RNAi疗法的临床阶段制药公司。

Kite公司宣布了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者中的ZUMA-1试验的新分析结果。研究显示，预防性使用皮质类固醇和早期治疗可降低细胞因子释放综合征（CRS）和神经事件的发生率和严重程度。在ZUMA-1安全性管理队列6中，95%的患者对Yescarta有反应，包括80%的患者达到完全缓解；63%的患者在数据截止时仍在持续反应。研究还发现，与关键队列相比，队列6中Grade≥3的CRS发生率更低，CRS发作的中位时间也延迟。这些结果为Yescarta在LBCL中的应用提供了重要见解，并有助于优化CAR T细胞疗法的试验安全性管理方案。

Adverum Biotechnologies在2021年2月10日宣布，其在眼科和罕见病治疗领域的基因疗法公司，针对需要频繁注射抗VEGF药物的患者，开展了OPTIC Phase 1临床试验，对ADVM-022基因疗法进行了研究。该疗法旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。这些数据在2020年11月14日的公司更新中已有部分呈现。在2021年2月13日的会议上，临床研究主任Arshad M. Khanani，M.D.，M.A.将进行口头报告，讨论基因疗法在AMD和糖尿病视网膜病变中的应用。该报告将在Adverum公司网站上发布。Adverum致力于推进其新型基因疗法ADVM-022的临床开发，该疗法可通过一次性的玻璃体注射治疗AMD和糖尿病黄斑水肿。

Infinity Pharmaceuticals将举行电话会议，讨论其免疫肿瘤药物eganelisib在尿路上皮癌患者中的临床数据，该药物与Opdivo联合使用。会议将于2021年2月11日早上7:30开始，并将在公司网站上提供直播。此外，Infinity还将展示一项关于eganelisib与Opdivo联合治疗晚期尿路上皮癌的多中心、随机、对照研究初步分析。Infinity致力于开发针对癌症的新型药物，eganelisib是一种口服的免疫肿瘤药物，旨在解决癌症免疫抑制的基本生物机制。

Revive Therapeutics Ltd.宣布了其在医疗需求和罕见病治疗领域的药物研发进展，特别是关于大麻素CBD在罕见病治疗中的应用以及其创新药物递送技术。公司拥有多个FDA孤儿药指定，支持其在大麻素处方药方面的长期潜力，并已获得FDA批准的GW Pharmaceuticals的EPIDIOLEX®产品以及Jazz Pharmaceuticals以72亿美元收购GW Pharmaceuticals的验证。Revive正在开发针对罕见病的CBD产品，包括治疗自身免疫性肝炎和预防器官移植后的缺血再灌注损伤。公司最近与印第安纳大学信托会达成临床研究协议，以开发用于治疗难治性自身免疫性肝炎的CBD辅助疗法。此外，Revive正在开发一种新型药物递送技术，包括基于新型tannin-chitosan复合物的CBD水凝胶，以实现CBD的稳定和高效递送。该技术具有潜在的市场机会，包括疼痛、炎症性皮肤病和伤口愈合应用等领域。

Jasper Therapeutics宣布启动一项新的临床试验，与国家心脏、肺和血液研究所合作评估JSP191在治疗镰状细胞病（SCD）中的应用。该研究旨在评估JSP191作为非毒性预处理方案，用于SCD患者的同种异体移植前。JSP191是一种新型的人源化单克隆抗体，能够清除骨髓中的造血干细胞。该研究由NHLBI作为IND赞助商进行。SCD是一种影响全球约30万婴儿的终身遗传性血液疾病，目前造血干细胞移植（HSCT）是唯一可治愈的方法。JSP191在超过90名健康志愿者和患者中进行了评估，目前正在进行两项由Jasper Therapeutics资助的临床研究，旨在评估其在造血干细胞移植中的应用。

MindMed与瑞士新创公司MindShift Compounds AG达成合作，共同开发具有迷幻或同理心特性的下一代迷幻化合物。MindMed计划通过其瑞士的临床试验平台，在2022年第一季度开始进行这些化合物的首次人体临床试验。此次合作将扩大MindMed的现有临床管线，并增加具有相似和潜在改进治疗特性的备用和扩展化合物。MindMed将完全拥有相关的合成知识产权和制药技术，而MindShift Compounds AG将独家向MindMed提供有关新迷幻化合物的一切知识产权。这一合作增加了MindMed的现有知识产权组合开发工作，包括与巴塞尔大学医院的Liechti实验室合作，研究包括LSD、MDMA、麦角酸酰二乙胺、MDMA-LSD混合物、个性化剂量技术和LSD中和技术在内的经典迷幻化合物。MindMed计划与MindShift Compounds AG的经验丰富的药物发现团队合作，进一步广泛开展前临床迷幻化合物研究，并预计将继续在大量新颖物质、生产创新和后续临床应用上提交大量专利申请，以巩固MindMed在整体迷幻医药市场的领先地位。

VieMed Healthcare, Inc.与Commonwealth Primary Care ACO, LLC达成创新性合作，将VieMed的顶级家庭呼吸设备、服务和科技带给Commonwealth的独立医生及其患者。VieMed专注于家庭非侵入性通气（NIVH），并宣布完成了一项由其首席医疗官威廉·弗雷泽博士领导的NIVH研究，结果显示NIVH治疗组的全因死亡率降低了50%，医院住院风险降低了28%，急诊室访问风险降低了52%。VieMed的护理模式包括补充氧气测试和供应、远程生理监测以及睡眠呼吸暂停症护理计划。通过与VieMed的合作，Commonwealth旨在进一步提高其已非常出色的全因非计划入院率，并为独立医生提供差异化、个性化呼吸疾病管理。VieMed的CEO凯西·霍伊特相信，这一联盟将在亚利桑那州产生实际影响，而Commonwealth的CEO兰斯·多克布鲁克表示，这一联盟将为呼吸患者提供卓越的独立医生护理。

Albireo Pharma宣布正在推进其罕见儿童和成人肝病的商业化和上市准备工作，重点介绍其新型胆汁酸调节剂Odevixibat在美国和欧盟的上市计划。Odevixibat是一种治疗罕见儿童胆汁淤积性肝病的强力、每日一次的非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂，针对PFIC等疾病。公司已完成PFIC、胆道闭锁和Alagille综合征的三个金标准3期研究，预计将在多个地区获得批准。Albireo致力于确保PFIC患者能够获得Odevixibat，正在建立AlbireoAssist患者支持计划。此外，公司正在开发针对成人肝病的疗法，并拥有足够的资金支持其上市和研发计划。

Molecular Templates, Inc.与全球领先的制药公司Bristol Myers Squibb达成全球战略合作，旨在发现和开发针对特定肿瘤靶点的多种新型疗法。合作将利用Molecular Templates的下一代工程化毒素体（ETB）平台，该平台是一种新型靶向治疗，能够通过不同的作用机制，包括强制受体内化、递送治疗有效载荷以及通过酶促失活核糖体直接杀死目标细胞。根据协议，Molecular Templates将进行下一代ETB的发现研究，其中首个目标由Bristol Myers Squibb选定。Bristol Myers Squibb有权获得针对每个选定目标的独家全球许可，并负责开发和商业化许可的ETB。Bristol Myers Squibb将向Molecular Templates支付7000万美元的预付款，Molecular Templates还有资格获得高达13亿美元的近端和开发、监管和销售里程碑付款以及按销售量分级的版税支付。

Exscientia公司与牛津大学宣布合作开发阿尔茨海默病治疗药物，针对神经炎症，通过靶向NLRP3炎症小体加速阿尔茨海默病药物的研发。这一合作将结合Exscientia的AI驱动分子设计能力和ARUK-ODDI在治疗领域的深入知识和技术专长，旨在开发针对神经炎症的药物。双方将利用AI技术高效生成高价值的候选分子，以加速候选药物的开发进程。Exscientia公司首席运营官David Hallett表示，他们希望通过AI药物发现平台和ARUK-ODDI团队的专长，加速创新并开发出解决这一全球性流行病的潜在药物。ARUK-ODDI首席科学官John Davis博士强调，AI能力的结合将有助于并行研究多种分子，并加速项目进展。阿尔茨海默病研究英国研究部负责人Sara Imarisio表示，科学家们将利用最新发现与合作伙伴合作，将研究成果转化为临床试验中的药物。