Acorda Therapeutics宣布完成其位于马萨诸塞州切尔西的制造业务出售给Catalent，交易涉及现金支付8000万美元，预计Acorda净收入约7400万美元。双方还签订了一份长期全球供应协议，Catalent将为Acorda制造和包装INBRIJA，确保Acorda患者药物供应不间断，并持续符合最佳制造质量和安全标准。Acorda致力于开发治疗神经系统疾病的疗法，其产品INBRIJA用于治疗帕金森病患者的OFF期，而AMPYRA则是另一种品牌药物。此外，声明中还包含了对未来可能影响公司业务的各种风险和不确定性。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.与法国国家健康与医学研究机构Inserm达成协议，获得基于催产素的治疗技术，用于治疗普拉德威利综合症和非有机生长不良疾病。该协议允许Tonix扩大其鼻腔强化的催产素开发项目，针对新的适应症。Tonix计划向美国食品药品监督管理局提交TNX-2900（鼻腔强化催产素）的新药申请，以获得孤儿药和快速通道资格。普拉德威利综合症是一种罕见的遗传性疾病，表现为婴儿期生长不良、儿童和成人期食欲失控和肥胖。目前尚无针对该病的批准治疗方法。

AIM ImmunoTech Inc.宣布荷兰健康和青年护理检查局批准了在荷兰阿姆斯特丹的伊拉斯谟斯医学中心对六名胰腺癌患者进行rintatolimod（Ampligen）治疗的新早期访问计划（EAP）。此计划基于之前多年度的Ampligen EAP在胰腺癌患者中的成功，旨在治疗更多患者并聚焦于免疫标志物以识别对Ampligen有高反应性的患者。新批准的EAP包括之前EAP中治疗的、尽管多年前被诊断出局部晚期或转移性胰腺癌但仍存活的几名患者。该计划有望帮助公司在美国和欧盟的临床试验中进一步推进Ampligen的研究，并可能获得快速通道地位以加速审批过程。此外，AIM ImmunoTech Inc.正在探索申请孤儿药资格，以获得对类似药物的市场竞争保护。

Celon Pharma S.A.宣布其JAK/ROCK激酶双重抑制剂CPL'116的1A期临床试验成功完成。该药在健康志愿者中通过口服单剂量递增的方式给药，以评估安全性和药代动力学参数。试验未观察到与药物相关的副作用，并达到了主要终点。CPL'116是首个进入临床开发的同类双重JAK/ROCK抑制剂，旨在针对特定自身免疫疾病产生抗炎和抗纤维化作用。Celon计划在接下来的几周内启动一个多剂量递增的1b期研究，以进行安全性、药代动力学和药效学评估，并预计该研究的读数将在2021年第二季度末公布。Celon Pharma是一家综合生物制药公司，成立于2002年，拥有约450名员工，其中约160名科学家负责研发。公司管线包括十多个创新药物开发项目，涉及肿瘤学、神经精神病学、自身免疫和代谢等治疗领域。

Regulus Therapeutics公司完成了其针对ADPKD（多囊肾病）的RGLS4326药物 Phase 1b临床试验第一组的患者招募。这是一项开放标签、多剂量、最多三组的适应性设计临床试验，旨在评估RGLS4326在ADPKD患者中的安全性、药代动力学以及PC1和PC2水平的变化。第一组的剂量为1mg/kg，第二组为0.3mg/kg，第三组剂量将根据前两组的结果确定。目前，第一组患者已接受第一剂RGLS4326，且至今未报告严重不良事件。RGLS4326是一种旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏的新型寡核苷酸，临床前研究显示其对Pkd1和Pkd2有直接调节作用，并在ADPKD小鼠模型中显示出减少囊肿生长、改善肾脏功能的效果。FDA对RGLS4326的IND申请实施了部分临床暂停，直至满足其要求。Regulus计划在2021年中与FDA讨论解决剩余部分临床暂停要求的方法。RGLS4326已于2020年7月获得FDA的孤儿药指定。

GEMoaB公司宣布，其针对难治性癌症的下一代免疫疗法UniCAR-T-CD123在复发/难治性急性髓系白血病（rrAML）的I期临床试验数据被2021年AACR年会接受，并在会上以海报形式展示。这些数据突出了GEMoaB的快速切换通用CAR-T平台UniCAR的关键特征，包括在经过大量预处理的rrAML患者中的扩增动力学、细胞因子谱和UniCAR-T的持久性。GEMoaB首席科学官Armin Ehninger博士表示，该公司的快速切换UniCAR平台在降低风险/收益比例、消除和避免急性及长期副作用、以及在第二周期通过可溶性适配分子Targeting Module重新激活UniCAR-T细胞方面具有优势。GEMoaB正在进行广泛的转化研究，以全面了解UniCAR的独特作用机制，并期待在下一阶段临床开发计划中实现高度活跃、可控和持久的CAR-T产品。目前，UniCAR-T-CD123的I期研究正在进行中，旨在评估其安全性和活性，并确定最大耐受剂量（MTD）和剂量限制性毒性（DLT）。GEMoaB正在开发快速切换的通用CAR-T平台UniCAR，以提高治疗窗口，增加CAR-T细胞疗法在挑战性癌症中的疗效和安全性。

Panbela Therapeutics在研究SBP-101联合吉西他滨和纳布替尼用于治疗转移性胰腺导管腺癌患者的安全性时，独立数据安全监测委员会建议暂停SBP-101的给药以获取更多信息，但将继续标准治疗方案。部分患者出现视觉障碍，SBP-101单药治疗研究中未观察到此类变化。Panbela正在与FDA沟通，继续试验但暂停SBP-101给药，同时评估视觉变化的原因。公司将提交中期结果，并计划在明年中期启动随机试验。SBP-101是一种旨在诱导多胺代谢抑制的专有化合物，已在临床研究中显示出肿瘤生长抑制的信号。

天境生物宣布其新药TJ210/MOR210获得中国国家药品监督管理局批准开展临床研究，该药是一款针对补体因子C5a受体1的单克隆抗体，旨在治疗晚期实体瘤。该药通过阻止肿瘤微环境中的C5a促进肿瘤生长，与免疫检查点抑制剂联用具有良好抗肿瘤活性。天境生物正在中美两地同时进行TJ210/MOR210的临床试验，旨在为晚期癌症患者提供新的治疗手段。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿斯利康公司旗下艾伯维公司（AbbVie）的BOTOX®用于治疗5岁及以上儿童神经源性膀胱过度活动症，该病症与神经性疾病相关，患者对抗胆碱能药物反应不足或不耐受。BOTOX®是首个获准用于治疗此类儿童病症的神经毒素，其疗效和安全性得到证实，有望改善儿童患者的治疗效果。该批准基于一项随机、双盲的3期临床试验和一项长期扩展研究的数据，结果显示BOTOX®注射可减少白天尿失禁发作次数，降低最大膀胱压力并增加膀胱容量。

Tessa Therapeutics宣布其TT11X-CD30-CAR EBVST细胞疗法在Phase I剂量递增研究中完成首批患者（3名）的给药，该研究旨在评估该疗法的安全性和有效性。该研究由贝勒医学院进行，计划招募最多18名CD30+淋巴瘤患者，分三个剂量级别。TT11X在休斯顿Methodist医院的三名患者中表现出良好的安全性，未发现移植物抗宿主病或任何严重不良事件。Tessa正在开发一种独特的基于病毒特异性T细胞（VSTs）的细胞疗法平台，这些VSTs具有高度专业化的T细胞，能够识别和杀死受感染细胞，同时激活免疫系统。Tessa的CD30-CAR EBVST平台在临床前研究中显示出良好的疗效和安全性，有望成为癌症治疗的新方法。

荷兰莱顿的生物技术公司Vico Therapeutics宣布，其针对罕见神经退行性疾病脊髓小脑性共济失调（SCA）的实验性反义寡核苷酸疗法VO659获得了欧洲委员会（EC）的孤儿药指定。这一指定基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见。Vico此前已为VO659在亨廷顿病（HD）中获得了孤儿药指定。脊髓小脑性共济失调是一组影响小脑、脑干和脊髓的罕见、进行性遗传性疾病，目前尚无能够阻止疾病进展的治疗方法。Vico的RNA调节疗法旨在降低导致这些神经退行性疾病的突变蛋白水平。孤儿药指定为针对罕见疾病或条件（在欧洲联盟中影响不到每10,000人中的5人）的药物和生物制品提供了临床方案协助、减少监管费用、研究补助金和监管批准后的10年市场独占权等好处。Vico Therapeutics是一家专注于开发罕见严重神经退行性疾病RNA调节疗法的生物技术公司，其反义寡核苷酸平台（AON）专注于不同形式的脊髓小脑性共济失调和亨廷顿病。

艾科诺近日完成近亿元A2轮融资，由创新工场投资，资金将用于临床试验、NMPA注册及产品转产。艾科诺成立于2018年，专注于体外诊断行业，研发全自动核酸检测平台和检测试剂盒。公司创始人杨星博士指出中国IVD市场存在PCR自动化程度低、手工操作成本高、国外产品价格昂贵等问题，艾科诺将开发满足国内需求的产品。公司产品定位为快速临床检测的自动化PCR设备，重点关注三级医院检验科。艾科诺团队拥有丰富的医疗领域经验，产品已进入临床试验和注册阶段。创新工场合伙人武凯认为中国市场有巨大潜力。

济凡生物近日完成1.5亿元A轮融资，由君联资本和红杉资本中国基金领投，资金将用于样本前处理产品研发、渠道建设和海外市场拓展。公司成立于2016年，提供生物学试剂和专业技术服务，拥有四大核心技术平台和300多种产品，致力于样本前处理解决方案。济凡生物在核酸领域差异化布局，打造样本前处理闭环，自研自产原料、试剂和仪器，形成产业链闭环。疫情期间，公司快速开发60款核酸病毒提取试剂盒和全自动核酸提取仪，并通过NMPA审批。此外，其产品在非洲猪瘟和Covid-19疫情防控中发挥作用。公司已设立研发中心和生产基地，并计划投入数千万资金布局分子生物学平台型技术。创始团队拥有丰富研发和管理经验。

Basilea Pharmaceutica Ltd.公布了FIDES-01研究第一队列的初步结果，评估口服FGFR抑制剂derazantinib在FGFR2基因融合阳性的不可切除或晚期肝内胆管癌（iCCA）患者中的抗肿瘤疗效。结果显示，客观缓解率为20.4%，中位无进展生存期为6.6个月，与之前发布的数据一致。安全性方面，derazantinib表现出良好的耐受性，常见的不良事件包括高磷血症、乏力/疲劳、肝酶升高、恶心、口干、眼干、腹泻和味觉障碍。这些结果为derazantinib作为单药治疗在iCCA患者中的临床应用提供了概念验证。

GENFIT公司在其KOL分析师会议上讨论了原发性胆汁性胆管炎（PBC）的治疗前景和商业机会。会议重点介绍了GENFIT的新优先项目，包括PBC的专家见解、GENFIT的2期临床试验数据、ELATIVE™ 3期临床试验的亮点以及elafibranor的商业潜力。PBC是一种慢性、胆汁淤积性、自身免疫性肝病，尽管现有治疗方法，但仍有大量未满足的医疗需求。elafibranor作为PBC的二线治疗药物，预计到2035年销售额将达到5.15亿美元，占2035年15亿美元总市场的34%。PBC患者面临着严重的症状，如瘙痒和疲劳，现有疗法无法解决这些问题。专家们认为，elafibranor作为一种新型疗法，有望改善PBC患者的症状和生活质量。

Bioelectronica Corporation近日宣布完成A轮融资，由比邻星创投领投，凯风创投跟投，用于推动其数字生物化学领域的创新，特别是其Hypercell®平台在细胞系开发和抗体发现中的应用。该平台结合计算机视觉、数据科学和无透镜成像技术，实现单细胞分选测定。资金将用于扩大团队、提升产品销售、定制分析开发和合同研究，以增加客户数量。Bioelectronica与比邻星创投和凯风创投的合作，旨在加速抗体发现和开发，提高研发团队的产品线和专利建立速度。比邻星创投和凯风创投均看好Bioelectronica的创新技术，认为其将为生物技术和制药行业带来重大贡献。

Psyence Group Inc.与MycoMeditations Inc.签署了研究合作协议，旨在进行一项关于天然提取的裸盖菇素疗效的观察性研究。Psyence Group Inc.是一家专注于自然提取迷幻疗法和相关技术产品开发与商业化的领先平台，而MycoMeditations Inc.则是全球领先的裸盖菇素辅助治疗体验提供商。该研究将调查在过去6个月内参加过MycoMeditations retreat并报告在访问前遭受心理创伤的30人。研究将由Psyence Group的高级神经心理学家Dr. Tamika Haynes-Robinson领导，并预计在2021年中旬获得初步结果。研究完成后，双方计划在同行评审的学术期刊和其他出版物上发布研究结果。此外，该合作还将支持Psyence Production (Pty) Ltd在莱索托的商业种植、加工、储存和出口裸盖菇素的工作。