Inhibikase Therapeutics宣布开始其IkT-148009 Phase 1临床试验，该试验旨在评估该药物在治疗帕金森病中的安全性、耐受性和药代动力学。IkT-148009是一种针对c-Abl激酶的抑制剂，在动物模型中显示出逆转帕金森病相关功能丧失的潜力。公司CEO表示，该试验是公司的重要里程碑，相信IkT-148009有望成为治疗帕金森病的变革性疗法。帕金森病是一种神经退行性疾病，影响约100万美国人，目前尚无有效治疗方法。Inhibikase Therapeutics致力于开发针对帕金森病和相关疾病的药物，其研究管线聚焦于神经退行性疾病。

Nektar Therapeutics与Merck达成临床研究合作及供应协议，共同开展一项针对头颈鳞状细胞癌（SCCHN）患者的II/III期临床试验。该试验旨在评估Nektar的IL-2通路研究性药物bempegaldesleukin（NKTR-214，BEMPEG）与Merck的KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗表达PD-L1（CPS≥1）的转移性或不可切除性复发头颈鳞状细胞癌的疗效。研究预计将在2021年下半年开始，旨在招募500名患者，并分为接受BEMPEG联合pembrolizumab或单独接受pembrolizumab的两组。主要研究终点为总缓解率（ORR）和总生存期（OS），无进展生存期（PFS）为次要终点。Nektar将负责进行这项研究，并计划在入组前200名患者并至少随访4个月后进行中期分析。

Algernon Pharmaceuticals Inc.公布其COVID-19 Ifenprodil研究的Phase 2b阶段最终数据集。由于罗马尼亚医院发生火灾，导致原定计划中的现场审计延迟完成。尽管如此，所有站点和患者的源数据审计现已完成，数据库将于3月5日锁定以进行分析，随后公司将发布最终数据。此外，研究中有相当数量的患者接受了成像扫描作为出院方案的一部分。Algernon认为这些数据可能有助于确定Ifenprodil在减少COVID后肺部疤痕方面的潜在作用，但为避免进一步延迟最终数据分析，这些数据将作为补充资料在稍后日期进行审查。Algernon是一家专注于药物再利用的公司，研究安全、已批准的药物，包括天然化合物，用于新的疾病应用，并寻求在全球市场获得新的监管批准。

Verrica Pharmaceuticals宣布，其针对治疗疣病毒感染的新药VP-102（0.7%水杨酸外用溶液）的新药申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受，并设定了PDUFA目标日期为2021年6月23日。VP-102有望成为首个FDA批准的针对疣病毒感染的治疗药物，该疾病在美国大约有600万人受到影响，主要影响儿童。VP-102基于两项III期临床试验的积极结果，这些试验评估了VP-102与安慰剂相比在治疗2岁及以上患者疣病毒感染的安全性和有效性。VP-102在试验中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件。Verrica正在开发VP-102用于治疗疣病毒感染、寻常疣和生殖器疣，这是医疗皮肤病学中的三大未满足需求。

贝灵哲公司宣布其BTK抑制剂BRUKINSA（zanubrutinib）获得加拿大卫生部的批准，用于治疗成人Waldenström巨球蛋白血症（WM）患者。该药物在ASPEN临床试验中显示出比ibrutinib更高的非常良好部分缓解（VGPR）率和良好的安全性，尽管未达到深度缓解的统计优势。贝灵哲承诺确保加拿大患者获得药物，并计划在全球更多市场推广BRUKINSA。

百济神州宣布美国FDA已受理百悦泽®（泽布替尼）治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的新适应症上市申请，PDUFA日期为2021年10月18日。该申请基于351例WM患者的数据，包括全球3期ASPEN临床试验和两项支持性临床试验。此外，百悦泽®在欧盟、加拿大、澳大利亚、中国等地的药品监管部门也已受理其治疗WM的上市申请。百济神州致力于全球范围内开发和商业化创新药物，目前已有20余项百悦泽®相关上市申请完成递交，涵盖全球45个国家和地区。

Silence Therapeutics启动了其完全拥有的领先产品候选药物SLN360的APOLLO Phase I临床试验，旨在治疗由高脂蛋白(a)水平引起的心血管疾病。该研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次剂量递增试验，共招募约88名受试者。SLN360是一种基因沉默疗法，旨在降低Lp(a)水平，从而降低患心脏病、心脏病发作和中风的风险。该研究旨在评估SLN360在具有高Lp(a)水平（约≥60 mg/dL）的人体中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学反应。Silence计划在本年度下半年报告单次剂量递增部分的试验数据。

加拿大制药公司Valeo Pharma及其合作伙伴Ingenew Pharma宣布，其产品Hesperco™胶囊获得加拿大卫生部的批准，用于免疫支持，并将作为蒙特利尔心脏研究所（MHI）临床研究“Hesperidin冠状病毒研究”的核心。该研究旨在评估hesperidin对COVID-19症状的影响及其降低疾病严重程度和减少住院需求的能力。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，将招募216名确诊的COVID-19症状患者。Valeo Pharma首席执行官Steve Saviuk表示，他们与MHI和合作伙伴Ingenew共同参与这场对抗COVID-19的战斗感到非常自豪。Ingenew总裁兼首席执行官Pierre Laurin表示，他们很高兴MHI的科学家们认同他们的科学发现。Hesperco™胶囊含有500mg的Valeo独特hesperidin配方，即将在全国主要医疗保健零售商处上市，并可通过www.hesperco.com和www.amazon.ca在线订购。

AstraZeneca和Merck宣布，LYNPARZA的Phase 3 OlympiA试验将提前进行主要分析，这是基于独立数据监测委员会（IDMC）的建议。该试验旨在评估LYNPARZA在治疗携带gBRCAm基因的HER2阴性早期乳腺癌患者中的疗效。试验由多个机构合作进行，包括Breast International Group、NRG Oncology、美国国家癌症研究所（NCI）等。LYNPARZA是一种PARP抑制剂，能够针对BRCA基因突变等DNA损伤修复缺陷，从而杀死癌细胞。该试验的主要终点是无病生存期（iDFS），即从随机分组到首次治疗失败的时间，包括局部或远处复发、新发癌症或任何原因导致的死亡。LYNPARZA在多种癌症类型中显示出潜力，包括卵巢癌、乳腺癌和前列腺癌。

辉瑞公司宣布，其研发的B细胞成熟抗原（BCMA）CD3靶向双特异性抗体elranatamab（PF-06863135）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者的Phase 2 MagnetisMM-3临床试验中已开始给药。该研究旨在评估elranatamab皮下注射的疗效和安全性，研究对象为至少对三种主要药物类别中的一种药物产生耐药性的患者。此外，elranatamab已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，旨在加速新药和疫苗的研发和审查。在2020年12月的美国血液学会（ASH）虚拟年会上，辉瑞公司展示了elranatamab在Phase 1临床试验中的积极数据，包括在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中观察到的高响应率和可控的安全性。Elranatamab是一种双特异性抗体，旨在结合BCMA和CD3受体，激活免疫反应以杀死癌细胞。该研究预计于2022年6月完成。

Immunic公司宣布其选择性口服DHODH抑制剂IMU-838在治疗中度COVID-19患者中显示出临床活性。CALVID-1试验的主要分析基于204名随机分配的患者的数据，包括临床疗效、安全性、疾病标志物和病毒学数据。尽管没有预先规定正式的统计分析，但端点已进行了描述性分析。完整的最终分析预计将在2021年第二季度提供，包括所有终点、亚组和敏感性分析。IMU-838治疗组的临床恢复时间较安慰剂组更短，且高风险和老年患者从IMU-838治疗中获益更大。IMU-838在治疗中度COVID-19患者中被证明是安全且耐受性良好的，与安慰剂相比，未观察到新的或更严重的不良事件。

Mesoblast公司宣布，其MSC产品候选药物remestemcel-L在治疗与COVID-19相关的严重多系统炎症综合征（MIS-C）方面取得进展。该研究论文发表在《儿科学》杂志上，介绍了两名儿童在接受remestemcel-L治疗后病情得到改善的情况。论文作者来自南卡罗来纳医科大学，他们指出，目前尚无针对MIS-C的标准治疗方案，而remestemcel-L显示出对儿童MIS-C相关的心血管病理生理学有益效果，有望成为新的治疗方法。Mesoblast公司已有IND申请，为医生提供在COVID-19感染儿童中使用的remestemcel-L研究产品。

Bionomics Limited与德国CNS临床开发公司atai Life Sciences的全资子公司EmpathBio签署了一份谅解备忘录，共同探索使用Bionomics的BNC210和EmpathBio的MDMA衍生物EMP-01的联合药物治疗方案，以治疗创伤后应激障碍（PTSD）。BNC210是Bionomics的主要药物候选，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗PTSD和其他创伤相关和压力相关疾病。EmpathBio的EMP-01旨在分离MDMA的致幻效果和已知的不良反应，以减少MDMA引起的暂时性生理变化，从而扩大符合治疗条件的PTSD患者群体。双方将开展临床前研究，以评估联合治疗方案的临床评估可能性。

ProQR Therapeutics将于2021年2月22日举办一场专家观点电话会议，探讨Usher综合征和非综合征性视网膜色素变性（nsRP）的疾病教育和终点问题。会议将聚焦于哪种视力测量指标在此疾病背景下最有信息量，患者基线和疾病进展的作用，以及QR-421a Phase 1/2 Stellar试验的目标概述。会议将邀请Aniz Girach，MD，ProQR Therapeutics的首席医疗官和Paul Yang，MD，PhD，进行讨论。QR-421a是一种针对Usher综合征2a和非综合征性视网膜色素变性的RNA疗法，旨在通过跳跃外显子方法恢复功能性usherin蛋白，以停止或逆转患者的视力丧失。该药物已获得美国和欧盟的孤儿药指定，以及FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定。

Entresto成为美国首个且唯一获批准用于治疗符合指南定义的心力衰竭患者的药物，包括射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）和许多射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者。这一扩展的适应症使得更多左心室射血分数（LVEF）低于正常值的成年人有可能接受治疗。在美国，约有600万慢性心力衰竭（CHF）患者，其中约500万人可能适合使用Entresto治疗。Entresto的批准基于PARAGON-HF研究的疗效和安全性证据，这是迄今为止在符合指南定义的HFpEF患者中进行的最大规模的III期活性对照研究。Entresto是一种每日两次的药物，通过增强保护性神经激素系统（如利尿肽系统）的同时抑制过度活跃的肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的损害作用，减轻衰竭心脏的负担。Novartis致力于通过其FortiHFy全球临床项目，为心力衰竭患者提供创新的药物治疗方案。

以色列Moebius Medical公司宣布，其用于治疗膝骨关节炎疼痛的新药MM-II的IIb期临床试验已开始给药，这是该药物发展的重要里程碑。该临床试验预计在美国、丹麦和香港招募约312名受试者，是一项随机、双盲、剂量范围研究，旨在评估MM-II不同剂量对症状性膝骨关节炎患者的疗效和安全性。主要终点是12周时根据西方安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数（WOMAC）测量的疼痛评分与基线相比的降低。预计2022年中将公布试验的初步数据。Moebius Medical公司致力于开发治疗骨关节炎的新疗法，其领先产品MM-II是一种新型非阿片类关节内注射剂，利用专有脂质体的物理特性和创新的作用机制，为膝骨关节炎疼痛提供持续缓解。该产品基于与希伯来大学、特拉维夫理工学院和哈达萨医疗中心共同开发并许可的专利保护技术。骨关节炎是最常见的慢性退行性关节疾病，全球估计有超过1亿人受影响，其中症状性膝骨关节炎患者超过3000万。

Inspira Technologies与全球排名前十的医院Sheba Medical Center合作，测试其创新的血氧化技术。该技术将在重症COVID-19患者中使用，旨在为呼吸治疗领域填补空白，减少机械通气带来的风险。Sheba的ICU将使用Inspira的Augmented Respiration Technology (ART)系统，以避免使用机械通气，降低医疗诱导昏迷和插管的风险。该合作由Sheba Medical Center的技术转移公司经理Dr. Sylvie Luria促成，Sheba Medical Center致力于寻找创新技术以提升患者护理水平。Inspira Technologies是一家专注于呼吸支持领域的创新医疗科技公司，其ART系统可直接氧合血液，提高并稳定患者氧水平，为患者提供更安全、更有效的治疗。