信达生物制药宣布，其研发的抗CTLA-4单抗IBI310联合PD-1抑制剂达伯舒用于一线晚期肝细胞癌的III期关键临床研究已完成首例患者入组及给药。该研究旨在评估联合疗法在肝癌治疗中的有效性和安全性，主要研究终点为总生存期和客观缓解率。IBI310作为一种重组全人源抗细胞毒T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）单克隆抗体，能增强免疫系统抗肿瘤能力。达伯舒作为一种创新PD-1抑制剂，已在中国获批用于多种癌症治疗。信达生物致力于开发高质量生物药，提高中国生物制药产业的发展水平。

Exelixis公司宣布，一项回顾性分析评估了CABOMETYX（卡博替尼）在肾细胞癌（RCC）患者脑转移中的活性。分析结果显示，在基线时存在进展性颅内转移的患者（Cohort 1；n=25）中，颅内反应率为61%（95% CI：39%-80%），包括13%的完全反应率。对于没有进展性颅内转移的患者（Cohort 2；n=44），颅内反应率为57%（95% CI：41%-72%）。六个月时脑部疾病进展率为16%和9%。中位总生存期分别为14.7个月和14.1个月。报告的安全数据与CABOMETYX已知的安全特征一致。该研究将在2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上展示。

拜耳公司宣布，将在2021年2月11日至13日举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上展示新型药物NUBEQA（达鲁他胺）和Xofigo（镭-223二氯化物）的最新数据。这些数据包括来自Phase III ARAMIS试验的额外分析，评估从安慰剂到NUBEQA的交叉效应以及在非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）男性中的安全性随访。拜耳专注于前列腺癌的研究，其产品组合对公司的创新探索至关重要，旨在帮助癌症患者。NUBEQA是一种新型雄激素受体抑制剂，用于nmCRPC的治疗，而Xofigo则用于治疗去势抵抗性前列腺癌伴有骨转移的患者。会议将展示关于这两种药物的重要数据。

Navidea公司向FDA提交了正式的B类会议请求，FDA已批准并要求提交简报书。公司将提供NAV3-31 Phase 2B研究的成果、拟议的Phase 3设计和方案，以及其在类风湿性关节炎（RA）方面的临床研究。预计将在未来几个月内获得FDA的正式反馈，并可能在2021年第二季度启动关键的Phase 3研究。该研究旨在证明Tc99m tilmanocept成像在RA患者接受抗TNFα治疗时作为治疗反应早期预测的能力。Navidea还宣布了NAV3-32 Phase 2B试验的第一家美国招募站点，该试验旨在比较Tc99m tilmanocept成像定量与免疫组化（IHC）分析CD206表达的相关性。这一研究可能使Tc99m tilmanocept成像成为“虚拟活检”，有助于预测治疗反应。Navidea期待FDA对NAV3-31 Phase 3设计的反馈，并期待在RA项目开发过程中与专家合作，为RA患者提供有价值的工具。

Atea制药公司宣布其研发的口服直接抗病毒药物AT-527对SARS-CoV-2具有高度有效的体外抗病毒活性。该药物是从Atea的嘌呤核苷酸前药平台衍生的，新数据发表在《抗微生物剂与化疗》杂志上。研究显示AT-527在培养的正常人类鼻腔和支气管上皮细胞中激活，这些细胞是SARS-CoV-2感染的主要目标。AT-527的半衰期长，表明在呼吸道组织中可以持续抑制SARS-CoV-2的复制。此外，AT-527的前药AT-511在体外实验中显示出对SARS-CoV-2的强效抑制作用，其活性代谢物AT-9010在人体呼吸道上皮细胞中的半衰期约为40小时，有助于在关键组织中积累药物，从而有效抑制病毒复制。这些发现为AT-527在治疗COVID-19方面提供了新的科学依据。

Opiant Pharmaceuticals宣布开始进行一项关于OPNT003（鼻用纳洛啡）的药代动力学研究，旨在治疗阿片类药物过量。该研究预计将在2021年6月得出结果。OPNT003是一种新型阿片类药物过量的治疗药物，具有快速起效和较长时间作用的特点，有望在对抗阿片类药物过量危机中发挥重要作用。这项研究由68名健康志愿者参与，旨在比较鼻内给药和肌肉注射给药的纳洛啡的药代动力学特征。Opiant计划在2021年底前向美国食品药品监督管理局提交OPNT003的新药申请。

Freeline Therapeutics公司宣布，其基因疗法候选药物FLT201在治疗戈谢病方面展现出潜力，该药物能够将β-葡萄糖脑苷脂酶变体85（GCase var85）输送到标准治疗酶替代疗法无法充分治疗的组织中。FLT201基于公司的高效AAV载体，结合了肝脏特异性启动子和GCase var85变体，后者具有比野生型GCase更高的稳定性和效力。FLT201的临床前研究显示，在野生型小鼠中，FLT201能够在肝脏中实现GCase的强表达和持续分泌，并在脾脏、骨髓和肺等重要组织中观察到GCase的增强和持续摄取。在Gba缺陷小鼠中，FLT201注射后观察到GCase活性的恢复，特别是在难以治疗的组织中，如骨髓和肺。Freeline计划在2021年底开始FLT201的首次人体剂量探索研究。

Amicus Therapeutics宣布其CLN3 Batten疾病基因疗法AT-GTX-502的首个临床试验取得积极初步结果，该结果在2021年2月8日至12日举行的第17届WORLD Symposium™ 2021虚拟海报展示中展出。该研究由全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究所在进行，旨在评估AT-GTX-502对经典型少年神经元蜡样质脂褐质沉积症（JNCL）的治疗效果。初步数据显示，AT-GTX-502耐受性良好，并显示出疾病稳定化的早期迹象。Amicus Therapeutics计划在2021年下半年提交IND申请，以进行下一阶段的临床试验。

ImmunoMet Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研发的蛋白质复合物1（PC1）抑制剂IM156的新药临床试验申请，并授予孤儿药资格。IM156正在评估用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。公司还宣布完成700万美元的新一轮融资，将部分用于资助IM156的1期临床试验。IM156是ImmunoMet的首个候选药物，针对代谢治疗纤维化疾病和癌症。公司计划在2021年第一季度开始在美国进行针对32名健康志愿者的1期临床试验，以评估IM156的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。

Jubilant Biosys与耶鲁大学宣布合作加速多个小分子发现项目，双方将在药物化学、结构生物学、体外和体内药理学等领域展开合作。Jubilant Biosys将为耶鲁大学的研究人员提供研究服务，支持他们针对新型治疗靶点的研究。此次合作旨在将耶鲁大学的研究成果转化为商业应用，同时Jubilant Biosys将借助其新成立的发现化学中心，进一步扩展服务能力。Jubilant Biosys是Jubilant Pharmova Limited的子公司，专注于为全球制药创新者提供合同研究开发服务。耶鲁大学合作研究办公室（OCR）自1982年成立以来，已建立了大量的发明和专利，致力于将研究成果转化为社会受益的产品和服务。

PaxMedica公司宣布其研发的PAX-101（IV suramin）在针对自闭症谱系障碍（ASD）核心症状的II期临床试验中取得积极结果。该试验评估了PAX-101在治疗中重度ASD患者中的安全性和有效性，结果显示PAX-101在改善核心症状方面表现出显著疗效，包括ABC Core、CGI-I和ATEC等指标。此外，PAX-101在安全性方面也表现出良好，未出现严重不良反应。PaxMedica计划提交II期数据的全面分析，并寻求FDA批准进入下一阶段的临床试验。

Taysha Gene Therapies宣布与克利夫兰诊所和德克萨斯大学西南医学中心基因治疗项目合作，共同推进新一代迷你基因载体的AAV基因疗法研究，用于治疗遗传性癫痫和其他中枢神经系统疾病。合作旨在克服传统AAV基因治疗技术的局限性，开发针对单基因疾病的新疗法。Taysha将拥有新载体、构建和知识产权的独家选择权。克利夫兰诊所的研究人员将设计迷你基因载体，而德克萨斯大学西南医学中心将评估这些载体在体内和体外模型中的效果。双方希望通过合作，开发出对患有遗传性癫痫的患者的治疗效果。

Fluidigm公司宣布将使用其mass cytometry技术和Maxpar Direct Immune Profiling Assay在PRISM研究中对约250名感染SARS-CoV-2的儿童进行纵向研究，旨在了解儿童COVID-19的免疫系统活动，比较无症状感染、轻症COVID-19和多系统炎症综合征（MIS-C）患者的数据，以揭示不同疾病表现和结果的免疫学途径。该研究由斯坦福大学医学院的Sheri M. Krams博士和Olivia M. Martinez博士领导，旨在填补对儿童COVID-19临床谱、SARS-CoV-2感染长期影响以及MIS-C潜在免疫学基础的了解空白。研究将收集约250名年龄小于21岁的SARS-CoV-2感染患者的血液样本，使用Fluidigm的Helios CyTOF系统进行评估，并利用其Cell-ID 20-Plex Pd Barcoding Kit和Maxpar Pathsetter debarcoding软件分析数据。

Lannett公司与HEC集团达成新的合作协议，共同开发生物类似物快速作用胰岛素Aspart，并获得了在美国的商业化独家权利。该产品用于治疗1型和2型糖尿病，控制高血糖，市场潜力巨大。Lannett公司将资助大部分临床开发需求，而HEC则负责产品开发及制造基础设施。双方将共享利润。此举标志着Lannett在生物类似物胰岛素领域的重要进展，为公司的产品组合增添了新的增长点。

Basilea Pharmaceutica Ltd.宣布，其抗真菌药物Cresemba（isavuconazole）在欧洲和以色列的销售超过了触发1000万美元里程碑付款的阈值。Basilea将获得Pfizer在授权区域内累积的Cresemba销售额超过特定阈值的里程碑付款。Pfizer正在许多欧洲国家以及亚太地区的一些国家商业化Cresemba。Basilea和Pfizer于2017年11月扩展了其现有的许可协议，将中国（包括香港和澳门）以及亚太地区的16个国家纳入其中。Basilea在Pfizer的协议下，仍有资格获得高达约6.2亿美元的监管和销售里程碑付款，以及销售中位数的版税。Cresemba目前在全球约50个国家销售，包括美国、大多数欧盟成员国以及欧洲内外的一些其他国家。截至2020年9月30日的12个月期间，Cresemba的“在市场”销售额达到2.44亿美元，同比增长超过28%。

Lassen Therapeutics与澳大利亚墨尔本的Olivia Newton-John癌症研究学院合作，旨在研究IL-11信号通路在乳腺癌中的作用，并评估阻断IL-11信号的单克隆抗体在乳腺癌前临床模型中的潜力。这一合作旨在证明靶向IL-11受体作为治疗原发肿瘤和转移性病变的潜在治疗方法的原理。研究将探索IL-11在不同情境下的作用，包括与化疗和免疫检查点抑制剂联合使用。Lassen Therapeutics专注于开发抗体作为纤维化、罕见病和肿瘤学的潜在治疗方法，其领先候选药物LASN01是一种针对IL-11受体α（IL-11R）的同类最佳单克隆抗体。Olivia Newton-John癌症研究学院是实验和突破性癌症治疗领域的领导者，致力于开发针对乳腺癌、肠癌、肺癌、皮肤癌、前列腺癌、肝癌和脑癌的治疗方法。

AzurRx BioPharma宣布与全球领先的合同研究组织PPD达成协议，共同进行针对COVID-19相关胃肠道感染的Phase 2临床试验。该试验将评估微化尼可沙米（FW-1022）的疗效，该药物由AzurRx从FirstWave Bio，Inc.获得许可。AzurRx预计将在2021年上半年启动该试验，旨在开发一种安全、有效的非系统性治疗COVID-19相关胃肠道感染的药物。PPD将负责管理临床试验，并利用其临床卓越的记录和专业知识。FW-1022是一种基于尼可沙米的分子，旨在治疗SARS-CoV-2（COVID-19）胃肠道感染，通过提高局部胃肠道尼可沙米浓度，降低病毒载量和治疗感染症状。AzurRx的FW-1022临床试验可能证实，使用口服非系统性尼可沙米制剂的患者，其胃肠道中的病毒载量降低，感染症状得到治疗，并可能阻止病毒通过粪便传播。