Lantheus Holdings Inc.宣布其PSMA靶向产品管线中的三个摘要被选为2021年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统（ASCO GU）虚拟会议的壁报展示。其中两个摘要涉及PyL™，即公司用于前列腺癌的PET/CT成像剂，第三个摘要涉及1095，即公司用于转移性去势抵抗性前列腺癌的放射性药物疗法。这些展示将在会议期间提供详细信息，包括研究日期、时间、标题、演讲者和摘要编号。Lantheus Holdings Inc.是Lantheus Medical Imaging Inc.和Progenics Pharmaceuticals Inc.的母公司，是全球创新诊断和治疗药物及产品开发、制造和商业化的领导者。

Aldeyra Therapeutics公司宣布完成Phase 3 TRANQUILITY临床试验的设计，该试验旨在评估0.25% reproxalap眼药水治疗干眼症的效果。试验的主要终点为90分钟内干眼症室内眼部红肿情况，预计每臂将招募约150名干眼症患者。试验将采用两天剂量方案、干眼症挑战设计以及入组标准。在前期队列中，单剂量新型RASP抑制剂reproxalap降低了泪液RASP水平，这表明reproxalap在改善干眼症症状方面具有快速活性。TRANQUILITY和确认性Phase 3 TRANQUILITY-2试验预计将在2021年上半年启动，结果预计在2021年下半年公布。

我国生物制药公司I-Mab宣布，其新型长效重组人白细胞介素-7（rhIL-7）药物TJ107在治疗胶质母细胞瘤（GBM）患者的临床试验中已开始给药。该试验是一项随机、单盲、安慰剂对照研究，旨在评估TJ107在经过标准同步放化疗的新诊断GBM淋巴减少患者中的疗效和安全性。TJ107有望改善GBM患者的耐受性、生活质量及预后。

全球血液治疗公司（GBT）宣布启动了针对儿童镰状细胞性贫血（SCD）患者的Oxbryta（voxelotor）药物扩大访问方案（EAP），目前正在进行招募。该方案旨在为美国4至11岁的SCD儿童提供Oxbryta的访问，这些儿童没有其他治疗选择且不符合参加Oxbryta临床试验的条件。Oxbryta是一种口服、每日一次的疗法，是第一种也是唯一一种直接抑制血红蛋白聚合的药物，这是SCD中红细胞镰变和破坏的根本原因。GBT计划在2021年中旬提交Oxbryta针对4至11岁儿童的新药申请（NDA）。EAP允许4至11岁的儿童患者获得Oxbryta，这些患者有紧急的医疗需求，无法参加临床试验，且根据医生的判断没有其他治疗选择。该研究方案是开放标签的，包括新的适合年龄的Oxbryta配方，包括口服悬浮剂，将包含在GBT计划提交的NDA中。美国多个临床中心参与该治疗方案。关于参与地点、方案和资格标准等信息，请访问ClinicalTrials.gov。更多信息可在GBT医疗信息网站或通过电话1-833-GBT-4YOU（1-833-428-4968）获得。

天境生物宣布其新型长效重组人白细胞介素7（rhIL-7）TJ107治疗胶质母细胞瘤的中国2期临床试验已完成首例患者给药。该研究旨在评估TJ107在完成标准同步放化疗后淋巴细胞减少的胶质母细胞瘤患者的疗效和安全性。TJ107有望改善胶质母细胞瘤患者对标准疗法的耐受、生活质量和预后。此疗法基于Genexine公司的专利技术平台hyFc®开发，是全球首个进入临床研究阶段的长效rhIL-7。天境生物致力于肿瘤免疫治疗领域差异化创新生物药的研发，拥有超过15个具有全球竞争力的创新药研发管线。

Clovis Oncology在ASCO Genitourinary Cancers Virtual Symposium 2021上发布了Rubraca的数据，包括RAMP研究评估Rubraca与Xtandi联合使用的数据、TRITON2研究的探索性分析以及评估不同转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）治疗在美国保险患者中不良事件发生率的分析。研究结果显示，Rubraca与Xtandi的联合治疗在mCRPC患者中具有良好的耐受性和安全性，TRITON2研究也证实了Rubraca在BRCA突变mCRPC患者中的抗肿瘤活性。此外，一项分析发现，化疗方案在mCRPC治疗中不良事件发生率最高。Clovis Oncology正在开展Rubraca与Xtandi的Phase 3 CASPAR临床试验，旨在评估其在一线转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效。

Orphazyme US计划在2021年2月8日至12日举行的第17届WORLD Symposiu m科学会议上展示其研究药物arimoclomol的数据。该药物针对尼曼匹克病C型（NPC）等神经退行性疾病，目前正处于关键性2/3期临床试验的开放标签扩展阶段。Orphazyme表示，他们期待与科研界会面，展示这些数据以支持arimoclomol。Arimoclomol在美国食品药品监督管理局（FDA）的审批中，预计6月17日有行动日期。NPC是一种罕见、进展性、危及生命的神经退行性疾病，在美国没有治愈方法或批准的治疗方案。Orphazyme正在与美国和欧洲的监管机构进行对话，并继续在美国和欧洲国家开展早期访问计划（EAP）。

ADC Therapeutics公司完成了一项针对复发或难治性霍奇金淋巴瘤患者的新药camidanlumab tesirine（Cami，原名ADCT-301）的二期关键临床试验的入组工作。试验共纳入117名患者。在2020年8月24日之前，47名可评估的患者中，Cami显示出83%的总缓解率，未发现新的安全信号。公司预计将在今年上半年报告试验的更新中期数据。Cami是一种抗体药物偶联物（ADC），由结合CD25的单克隆抗体与PBD二聚体有效载荷tesirine连接而成。ADC Therapeutics是一家专注于血液恶性肿瘤和实体瘤的后期临床试验阶段的生物技术公司，致力于开发具有高度活性和靶向性的ADC。

Crinetics Pharmaceuticals宣布其领先药物CRN04894进入临床试验阶段，该药物为口服非肽类小分子ACTH拮抗剂，用于治疗与ACTH过剩相关的疾病，如库欣病和先天性肾上腺增生症。公司已启动一项双盲、随机、安慰剂对照的1期临床试验，评估CRN04894的安全性、耐受性和对皮质醇、皮质醇前体和肾上腺雄激素的影响。该研究旨在为患者提供新的治疗选择，并评估CRN04894在降低皮质醇水平方面的药理活性。

Karyopharm Therapeutics公司宣布，其合作伙伴Promedico Ltd.（Neopharm集团成员）获得以色列卫生部的批准，准许其销售XPOVIO（selinexor）用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。XPOVIO的批准用于与地塞米松联合治疗复发性难治性多发性骨髓瘤患者，以及治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。Karyopharm预计Promedico将在2021年第二季度获得商业和营销授权。此外，Karyopharm还获得了欧洲药品管理局委员会的积极意见，推荐对NEXPOVIO（selinexor）进行条件批准，用于治疗至少接受过四次先前治疗且疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体难治的多发性骨髓瘤患者。Karyopharm预计将在2021年4月前收到欧洲委员会的最终决定。XPOVIO是一种新型口服药物，通过选择性抑制核输出蛋白XPO1（CRM1）来增强肿瘤抑制蛋白、生长调节蛋白和抗炎蛋白在细胞核中的积累，从而增强其抗肿瘤活性。Karyopharm已与Promedico签订独家分销协议，在以色列和巴勒斯坦地区商业化XPOVIO。

Atea Pharmaceuticals宣布在临床试验中为首位轻中度COVID-19患者给药，该试验评估了口服抗病毒药物AT-527在门诊患者的疗效。该试验在英国、爱尔兰和其他国家进行，旨在研究AT-527在病毒快速传播且存在新突变的情况下对SARS-CoV-2的抑制效果。AT-527是从Atea的嘌呤核苷酸前药平台开发而来，具有抑制病毒复制的潜力。试验旨在评估AT-527在轻中度COVID-19患者中的抗病毒活性、安全性和药代动力学，并计划招募多达220名患者。Atea致力于开发针对严重病毒性疾病的治疗方案，目前正专注于开发口服、强效、选择性的核苷酸前药，以治疗包括SARS-CoV-2、登革热病毒、丙型肝炎病毒和呼吸道合胞病毒等病毒感染。

BioXcel Therapeutics公司宣布，其研发的口服先天免疫激活剂BXCL701在治疗前列腺癌的1b/2期临床试验中取得进展，将在2021年ASCO GU癌症研讨会上进行展示。BXCL701是一种旨在启动肿瘤微环境中炎症的药物，可能使“冷”肿瘤“热”化，从而更容易被免疫系统检测并引发抗肿瘤免疫反应。该药物正在开发用于治疗侵袭性前列腺癌和耐药或对检查点抑制剂无反应的晚期实体瘤。

台湾生物制药公司Golden Biotechnology Corp.（金生科技）宣布其针对新冠病毒的新药候选药物Antroquinonol®（HOCENA®）在II期临床试验中获得了积极回应，并已签署全球授权协议。金生科技在1月份收到了美国FDA批准的独立数据监测委员会DMC的“积极回应”，批准继续招募轻度至中度住院的COVID-19患者。金生科技计划在临床试验取得显著结果后申请美国紧急使用授权（EUA）。此外，金生科技已与韩国BNC Korea Co., Ltd.签署协议，在全球范围内推广Antroquinonol®（HOCENA®）用于治疗COVID-19，预计将获得高达1800万美元的付款。该药物在动物研究中显示出抗病毒、抗炎和抗纤维化特性，有望成为治疗冠状病毒肺炎的成功选择。

LIDDS AB宣布将在欧洲泌尿外科学会重点期刊上发表一篇科学文章，介绍其LPC-004临床IIb期研究，该研究确认了Liproca Depot在低和中风险前列腺癌患者中注射后的疗效和安全性。研究结果显示，Liproca Depot在维持PSA下降、降低前列腺体积和改善MRI结果方面均达到主要和次要终点，且未出现激素副作用。该研究进一步验证了NanoZolid®技术的创新性。LIDDS认为，Liproca Depot可作为新的局部治疗选择，有效控制中间风险患者的癌症。该研究论文将在欧洲泌尿外科学会网页上于2月份发布。LIDDS AB是一家瑞典制药公司，拥有独特的NanoZolid®药物递送技术，该技术能够提供长达六个月的药物释放控制。

阿斯利康安达唐（达格列净）在中国获批用于治疗成人射血分数降低型心衰患者，降低心血管死亡和因心衰住院风险。这一批准基于DAPA-HF III期临床试验的积极结果，该研究显示达格列净可显著降低心血管死亡和心衰恶化事件的风险。阿斯利康表示，达格列净的获批将为中国心衰患者提供新的治疗选择，并进一步证实其在糖尿病和心衰双领域治疗的重要地位。达格列净也是首个在中国获批心衰适应症的SGLT2抑制剂，有望为上千万中国心衰患者带来新希望。

GenSight Biologics公司宣布，其研究论文《Optogenetic therapy: high spatiotemporal resolution and pattern discrimination compatible with vision restoration in non-human primates》在《Communications Biology》杂志上发表，该论文首次证明了通过基因疗法GS030-DP激活非人灵长类动物视网膜神经节细胞（RGC）的可行性。GS030-DP是一种优化病毒载体，表达光敏感视蛋白ChrimsonR，能够通过 amber 光激活，使宿主细胞对光敏感。该研究在非人灵长类动物中展示了表达ChrimsonR-tdT的视网膜的安全性，并证明了其在恢复视力方面的潜力。GenSight Biologics正在开展一项名为PIONEER的I/II期临床试验，旨在评估GS030在晚期视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性。

安斯泰来制药集团宣布，中国国家药品监督管理局已批准吉瑞替尼（XOSPATA®）用于治疗FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。吉瑞替尼在2020年获得优先审评资格和临床急需境外新药名单，并在加速通道下获得批准。该药对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变有显著抑制作用，可延长患者总生存期。安斯泰来致力于开发创新药物，为FLT3突变的急性髓系白血病患者提供新的治疗选择。