InnoCare Pharma宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其BTK抑制剂orelabrutinib与R-CHOP联合用于治疗未接受过治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者的临床试验。这是一项针对orelabrutinib与R-CHOP联合用药的3期多中心、随机临床试验，主要研究终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和总生存期（OS）。orelabrutinib是一种高度选择性的BTK抑制剂，针对B细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病。2020年12月25日，orelabrutinib已获得NMPA批准用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和复发/难治性MCL。2020年12月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予orelabrutinib针对MCL的孤儿药资格。MCL是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套区”的B细胞。2020年12月，在第62届美国血液学会（ASH）年会上展示的临床数据显示，使用orelabrutinib治疗复发或难治性MCL的ORR为87.9%，疾病控制率为93.9%，完全缓解率（CR）为

Ipsen公司宣布，将在2021年2月11日至13日举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上展示其肿瘤学产品组合的新数据。共10篇摘要涵盖了多种泌尿生殖系统癌症，包括晚期肾细胞癌和去势抵抗性前列腺癌，突出了Ipsen药品的效用和对患者护理的承诺。新数据显示，卡博替尼与尼伏单抗联合一线治疗可能延长晚期肾细胞癌患者的生命，同时不降低生活质量。Ipsen将在研讨会上分享这些数据，并尽快将这一重要治疗选择带给患者。研讨会上将展示的Ipsen药品关键数据包括：卡博替尼与尼伏单抗联合治疗与索拉非尼相比，在晚期肾细胞癌患者中的疗效和安全性；卡博替尼在去势抵抗性前列腺癌患者中的治疗数据；Decapeptyl在老年前列腺癌患者中的生活质量改善情况。

诺诚健华宣布其自主研发的BTK抑制剂奥布替尼联合R-CHOP方案获国家药品监督管理局批准用于一线治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者的临床试验，这是继2020年12月奥布替尼获得NMPA批准用于治疗CLL/SLL和MCL患者后的又一重要进展。奥布替尼在治疗MCL患者中展现出显著疗效，总缓解率高达87.9%，完全缓解率达到34.3%。此外，奥布替尼还在积极拓展其在肿瘤及自身免疫领域的其他适应症，包括边缘区淋巴瘤、中枢系统淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、弥漫性大B系统淋巴瘤以及多发性硬化症等。诺诚健华致力于满足患者未被满足的需求，推动新药研发。

北京罗森博特科技有限公司完成数千万A轮融资，由沸点资本领投，老股东雅惠投资跟投，旨在推进其骨科手术机器人业务发展。罗森博特成立于2017年，依托北京航空航天大学与北京积水潭医院医工交叉技术，致力于打造智能化骨折复位功能的骨科手术机器人系统。该系统实现术中实时3D导航、辅助骨折复位操作、自动手术规划等先进技术，满足临床治疗需求。罗森博特团队由“医+产+学”顶级人才组成，与中国骨科顶尖医院积水潭医院有深度合作，在骨科手术机器人领域具有行业权威性和技术壁垒。投资方沸点资本看好手术机器人市场，认为其是外科手术发展的必然趋势，并期待罗森博特在研发和临床试验上取得突破。

万乘基因完成数千万人民币Pre-A轮融资，资金将用于液滴微流控单细胞测序平台硬件推出、多组学试剂产品化及市场拓展。公司成立于2018年，专注于高通量单细胞多组学测序平台研发，对标美国10xGenomics，旨在打破国内高端单细胞测序领域垄断。万乘基因研发的多组学单细胞测序手段包括单细胞转录组、ATAC、ChIP-seq和甲基化平台，解决细胞消化和样品保存难题，提高临床样本制备成功率。公司已服务上百家科研院所及医院，产品应用于Science Advances等期刊。未来，万乘基因将发布液滴微流控单细胞测序仪及其试剂，拓展服务范围至工业界，并转向标准化高通量单细胞多组学测序产品研发。

东方启音，一家专注于儿童言语康复与自闭症干预的机构，近日宣布完成C1轮2300万美元融资，由千骥资本领投，老股东北极光创投、长岭资本等持续加码。本轮融资将用于直营中心扩张、系统产品开发与临床研究、线上服务体系建设、康复治疗师培训体系完善。公司致力于为儿童提供一站式康复与发展解决方案，并计划与高校合作推动言语治疗领域发展。东方启音在全国20个城市设有40多家直营中心，拥有近千名专业治疗师，累计服务儿童超过20万。公司还与澳大利亚纽卡斯尔大学合作培养专业言语治疗从业人员，并计划建立符合国家标准的专业言语治疗及行为治疗学术和研究基地。创始人姚秋武表示，未来将继续拥抱新技术，提供精准有效的诊疗方案，强化家庭场景下的康复体验，并实现从筛查诊断到康复治疗服务的无缝对接。

PTC Therapeutics公司将于2021年2月4日晚上5:30（东部时间）举行电话会议，回顾其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）患者进行的Translarna™（ataluren）临床试验045的结果。会议可通过拨打（877）303-9216（国内）或（973）935-8152（国际）并输入密码3495760参与。会议的实时、仅收听网络直播可在PTC Therapeutics网站的投资者关系部分的“活动和演示”页面访问。相关幻灯片演示文稿将发布在PTC网站的投资者关系部分。会议结束后约两小时将提供网络直播回放，并保留30天。杜氏肌营养不良症是一种罕见且致命的遗传疾病，主要影响男性，导致从儿童早期开始的肌肉逐渐无力，并在二十多岁因心脏和呼吸衰竭而死亡。Translarna™是一种蛋白质恢复疗法，旨在使患者能够形成功能性的蛋白质，适用于由无义突变引起的遗传疾病患者。PTC Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化为罕见病惠者提供益处的临床差异化药物的科学驱动型全球生物制药公司。

Spero Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对SPR720的Phase 2a临床试验实施了临床暂停，该药物是用于治疗非结核分枝杆菌肺病（NTM-PD）的口服抗菌药物。暂停是基于在动物毒性研究中观察到的死亡事件，Spero随后通知FDA暂停给药。Spero正在与FDA讨论研究结果，以确定SPR720临床开发路径。SPR720是一种新型抗菌剂，针对细菌DNA复制中的关键酶，有望成为治疗NTM疾病的首个口服抗生素。Spero还专注于开发其他多药耐药（MDR）细菌感染和罕见疾病的药物。

Daewoong公司研发的尼可酰胺药物被KHIDI选定为COVID-19治疗项目，获得韩国政府约19.5亿韩元的资金支持，用于建设制造该药物的设施。该药物在动物模型中显示出消除病毒、预防细胞因子风暴和缓解呼吸窘迫的效果，目前处于韩国、澳大利亚和印度的I期临床试验阶段。公司计划在2021年上半年获得轻至中度疾病患者的II期临床试验结果，以便在下半年申请条件批准和紧急使用指定。同时，公司还计划在患有中度至重度疾病的患者中进行II期临床试验。尽管病毒变异可能成为问题，但尼可酰胺通过SKP2抑制的机制使其不会受到影响。此外，公司还计划将尼可酰胺作为流感和大肠杆菌热的潜在治疗药物进行培养。

Hyloris Pharmaceuticals与Purna Female Healthcare宣布合作开发新型女性健康产品，针对严重和复发性外阴阴道念珠菌病（rVVC）。该产品为新型双重作用机制的组合疗法，旨在治疗VVC。Hyloris将投资至多430万欧元，并负责产品的商业化及许可活动。Purna Female Healthcare拥有Miconazole与Domiphen Bromide的独家许可权。双方将共同推进临床试验，并期待在2021年取得产品开发的重要里程碑。

2021年2月5日，专注于癌症治疗的免疫疗法公司Vor Biopharma Inc.宣布其规模较大的首次公开募股定价在预期范围之上，将筹集1.769亿美元。该公司表示，在此次IPO中共售出983万股，每股定价18美元。该公司此前曾表示，其发行823万股，预计IPO价格在每股16美元至18美元之间。预计该股将于周五在纳斯达克开始交易，股票代码为 "VOR"。

CareDx公司宣布将在2021年2月8日至12日的移植和细胞疗法会议上展示其细胞移植疗法产品组合，包括AlloCell、AlloHeme、AlloSeq HCT和Ottr Cellular。会议上有四篇关于CareDx技术的摘要将进行海报展示，其中一篇与Atara Biotherapeutics合作，探讨AlloCell在临床试验中用于标准化药代动力学评估的潜力。此外，还将展示AlloHeme和AlloSeq HCT在干细胞移植患者嵌合体和复发监测方面的数据。会议还将提供Ottr Cellular演示，并由CareDx数字解决方案高级副总裁Kashif Rathore介绍CareDx的数字解决方案。

Alfasigma与Cosmo Pharmaceuticals达成协议，获得Lumeblue（亚甲蓝MMX）在欧洲、瑞士、英国、欧洲经济区国家、俄罗斯和墨西哥的独家分销权，以加强其胃肠疾病产品组合。Lumeblue近期获得EMA批准，用于结肠镜检查中检测病变。Alfasigma是一家意大利领先的制药公司，拥有全球3000多名员工，业务遍及80多个国家。该公司专注于研发、收购其他公司和资产，以及许可创新药物。Cosmo Pharmaceuticals是一家专注于治疗特定胃肠道疾病和改善内窥镜质量的公司，成立于意大利，在瑞士苏黎世证券交易所上市。此次合作，Cosmo将获得400万欧元的前期付款，以及双位数的版税和商业里程碑。

纽约，2021年2月4日（全球新闻社）——位于纽约的生物技术公司Intrommune Therapeutics今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其领先产品INT301的药物研究申请（IND）。INT301是一种口服黏膜免疫疗法（OMIT），用于治疗花生过敏。其独特配方采用牙膏递送系统，旨在通过牙膏使花生过敏者脱敏。这一批准的IND使Intrommune能够启动其临床项目，评估INT301在花生过敏患者中的耐受性、安全性和疗效。INT301有望成为首个易于融入日常生活、作为花生过敏一线和长期维持治疗的过敏免疫疗法。OMIT平台有望通过提高治疗递送的精确性和促进治疗依从性来改善过敏免疫疗法。Intrommune致力于开发针对食物过敏的革命性口服黏膜免疫疗法（OMIT）治疗平台，为全球约2.2亿，包括美国约3200万患有食物过敏的人提供潜在的长远、患者友好的疾病修饰解决方案。

泰豪肿瘤学公司宣布，LONSURF（三氟尿苷和替吉奥）的最新使用指南已被纳入最新版国家综合癌症网络（NCCN）药物和生物制品综合手册（NCCN综合手册）中的结肠癌（2021年1月21日版）和直肠癌（2020年12月22日版）。指南建议，对于经过所有可用方案治疗的转移性结直肠癌患者，LONSURF可作为后续治疗，无论是单药还是与贝伐珠单抗（NCCN认为，FDA批准的生物类似物是贝伐珠单抗的适当替代品）联合使用。LONSURF由泰豪制药公司发现和开发，是一种口服核苷类抗肿瘤药物，由三氟尿苷和胸苷酸磷酸酶（TP）抑制剂替吉奥组成，通过抑制TP代谢来增加三氟尿苷的暴露。三氟尿苷被纳入DNA，导致DNA功能障碍和细胞增殖抑制。

Surface Ophthalmics公司宣布，其研发的针对急性干眼症的药物SURF-200（贝塔美松在Klarity®载体中）的II期临床试验已开始，首名患者已接受给药。该试验将评估两种不同低浓度配方的SURF-200，旨在提供与现有类固醇相当的疗效，同时改善安全性和耐受性。试验预计将招募120至140名患者，主要终点为第八天根据北卡罗来纳大学干眼症管理量表改善一个单位。Surface Ophthalmics公司致力于解决干眼症患者需求，目前正推进三个临床项目：慢性干眼症（SURF-100）、急性干眼症（SURF-200）和术后疼痛与炎症（SURF-201）。这些项目均采用Klarity®作为递送载体，旨在增强患者舒适度并保护与修复眼表。

Agenus Inc.宣布，其子公司AgenTus Therapeutics在COVID-19患者中进行的iNKT细胞疗法1期临床试验初步结果显示，4名接受治疗的病人中，3名（75%）在治疗后被拔管并出院，其中2名（50%）在给药后24小时内被拔管。这些结果令人鼓舞，表明严重病患可能从iNKT细胞疗法中受益。AgenTus Therapeutics正在积极招募和治疗严重症状的COVID-19患者，剂量递增正在进行中。预计剂量递增将在今年上半年完成，随后将启动2期临床试验，预计今年第四季度有数据公布。Agenus是一家专注于开发癌症和感染免疫疗法的生物制药公司，致力于推进细胞疗法的发展。