Cyclerion Therapeutics将参加由美国线粒体疾病基金会举办的网络研讨会，讨论CY6463在MELAS患者中的积极顶线数据和额外临床数据。研讨会将于6月28日8-9点（东部夏令时）举行，并设有现场问答环节。CY6463是一种新颖的、首次用于中枢神经系统（CNS）穿透的sGC激动剂，正在开发用于治疗严重的CNS疾病。MELAS是一种影响多个器官系统的罕见疾病，目前尚无批准的治疗方法。研讨会将讨论CY6463在MELAS患者中的潜在影响。

BridgeBio Pharma公司宣布，其针对Canavan疾病的基因疗法BBP-812在Phase 1/2临床试验中显示出积极的药效数据。该疗法是一种实验性的静脉注射腺相关病毒9型（AAV9）基因疗法，用于治疗这种罕见且致命的疾病。初步数据显示，接受治疗的患者的尿液、脑脊液和脑组织中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平显著下降，这表明BBP-812可能已达到其目标并开始表达功能性的天冬氨酰酶（ASPA）酶。此外，没有参与者出现治疗相关的严重不良事件。这些初步结果对Canavan疾病患者社区来说是一个积极的信号，公司期待在试验中收集更多数据。

Sirona Biochem与WuXi AppTec签订协议，进行TFC-1326小规模生产，该化合物针对皮肤老化效果具有强大活性，可逆转皮肤老化效果，包括消除细纹。Sirona Biochem的科学家团队在TFChem进行多年研究，预临床研究表明TFC-1326具有巨大潜力。目前，公司正与领先的临床试验提供商进行深入讨论，并准备进行临床试验。TFC-1326有望替代或补充真皮填充剂注射，治疗静态皱纹。Sirona Biochem致力于证明TFC-1326在恢复皮肤完整性和重返年轻外观方面的潜力。WuXi AppTec提供广泛的研发和制造服务，支持全球医药、生物技术和医疗设备行业的发展。Sirona Biochem专注于稳定碳水化合物分子，以提高功效和安全性，其化合物被全球领先的化妆品和制药公司许可。

Phibro Animal Health Corporation与Rejuvenate Bio宣布合作开发针对犬类二尖瓣疾病的基因疗法。该合作旨在开发一种新型基因疗法，旨在阻止二尖瓣疾病（MVD）发展至心力衰竭，并逆转部分或全部心脏损伤。MVD在犬类中发病率较高，某些品种如凯瓦尔犬可高达80%。Rejuvenate Bio已获得美国凯瓦尔犬俱乐部对该研究的支持。目前，虽然已有疗法可以减缓MVD的发展，但尚无疗法能够阻止疾病或逆转损伤。该合作基于哈佛医学院和Wyss研究所遗传学家乔治·丘奇的研究成果。Phibro Animal Health Corporation是一家全球领先的动物健康和矿物营养公司，致力于为养殖户、农民、兽医和宠物主人提供解决方案，以维护和提升动物健康。Rejuvenate Bio则是一家专注于逆转衰老和消除与年龄相关的疾病的公司，其基因疗法、专有目标和工具旨在为人类和犬类提供治疗。

VistaGen Therapeutics宣布，其PALISADE-1 Phase 3临床试验中，用于治疗社交焦虑症（SAD）的PH94B急性治疗药物的最后一名患者已完成研究方案。该试验是一项在美国多中心进行的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估PH94B在模拟公开演讲挑战中缓解SAD成年患者焦虑症状的疗效、安全性和耐受性。VistaGen正在评估PH94B在另一项名为PALISADE-2的Phase 3临床试验中治疗SAD，预计2022年底公布结果。VistaGen计划在成功完成Phase 3临床试验后，向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），以批准PH94B用于治疗SAD。FDA已授予PH94B治疗SAD的快速通道资格。社交焦虑症（SAD）影响约2500万美国人，VistaGen致力于开发新型治疗选项，以超越当前标准治疗。

AVEO Oncology与Eli Lilly达成临床试验合作及供应协议，评估 ficlatuzumab 与抗EGFR抗体cetuximab在复发或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M HNSCC）患者中的联合应用。ficlatuzumab是AVEO研发的针对肝细胞生长因子的强力人源化免疫球蛋白G1单克隆抗体。AVEO计划在2023年上半年启动针对HPV阴性R/M HNSCC的注册性研究，Lilly将提供cetuximab临床药物供应。此前，AVEO已与Merck KGaA达成类似协议。去年，AVEO报告了ficlatuzumab与cetuximab联合治疗HPV阴性R/M HNSCC的积极2期临床试验数据，并获得了FDA的快速通道资格。AVEO正在制造ficlatuzumab临床供应，并计划与FDA继续讨论潜在的关键研究设计。

Mustang Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CD20靶向自体CAR T细胞疗法MB-106孤儿药资格，用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症（WM），一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。MB-106是由Mustang与Fred Hutchinson癌症中心（Fred Hutch）合作开发的，旨在治疗复发性或难治性B-NHL和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的患者。FDA对罕见病或影响美国少于20万人的疾病或紊乱的药物和生物制品授予孤儿药资格，提供税收抵免等激励措施。MB-106在多中心1/2期临床试验中表现出高疗效和良好的安全性，整体缓解率（ORR）为96%。Fred Hutch的科学家在MB-106的开发中发挥了作用，未来可能从中获得经济利益。

BioRestorative Therapies公司宣布与位于北卡罗来纳州的临床研究中心达成协议，成为其第二家临床试验合同执行机构。该公司正在进行针对慢性腰椎间盘疾病（cLDD）的二期临床试验，该试验是一项双盲、对照、随机研究，旨在评估其自体干细胞疗法BRTX-100单剂量椎间盘注射的安全性及初步疗效。此项试验预计将有99名合格患者在15个美国站点中随机分配接受BRTX-100或对照组治疗。公司首席执行官Lance Alstodt表示，欢迎经验丰富的细胞再生医学专家Richard Rauck博士作为该研究中心的主要研究员。BioRestorative Therapies专注于利用细胞和组织协议开发治疗产品，主要涉及成人干细胞，其核心项目包括治疗椎间盘/脊柱疾病的BRTX-100和针对代谢疾病的ThermoStem。

Alpha Tau Medical Ltd.宣布在以色列海法RAMBAM医疗中心对首例前列腺癌患者进行Alpha DaRT疗法治疗。该研究旨在评估Alpha DaRT作为手术前新辅助疗法治疗局部前列腺癌的可行性和安全性，并评估肿瘤的放射学和病理学客观反应率以及生活质量的变化。这是Alpha Tau在治疗皮肤、头颈和乳腺癌等表面癌症后，首次尝试内部器官治疗，标志着该公司战略的重要里程碑。Alpha DaRT技术通过在肿瘤内植入含镭-224的源，发射高能α粒子以破坏肿瘤，旨在主要影响肿瘤并保护周围健康组织。

Ellipses Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对RET突变癌症患者的新一代选择性RET抑制剂（SRI）EP0031的IND申请。EP0031是由Ellipses Pharma与四川科伦生物医药有限公司（Kelun-Biotech）合作开发的，旨在治疗RET突变癌症，首次临床试验将聚焦于甲状腺癌和非小细胞肺癌。Kelun-Biotech已在中国的临床试验中开始使用EP0031（A400），并正快速推进至剂量扩展阶段。这一IND批准标志着全球模块化1/2期临床试验的启动，旨在评估EP0031在晚期RET突变癌症患者中的安全性、耐受性和疗效，包括未接受过第一代SRI治疗的患者。该试验将在美国和欧洲的多个地点进行，预计首名患者将在2022年第三季度进入剂量递增阶段。Ellipses Pharma计划不久后在英国和欧盟提交进一步监管申请，以支持在美国以外的国家开展试验。

2022年6月22日，小分子药物研发商Antheia宣布获得Oxford Finance LLC和Silicon Valley Bank的4000万美元风险债务融资，并计划建设一个新试验性规模的生物制造设施。这笔融资将支持Antheia在美国加州总部附近建立一个14,700平方英尺的试点工厂，该工厂将使公司显著提高效率，并支持扩大不断增长的产品组合。通过利用该设施，公司预计每次运行可节省2至4个月时间，将会加速采样和验证时间表提高客户参与度和利用率。Antheia将于2023年开始建造，2023年底投入使用。

研究人员发现，日本药用蘑菇提取物AHCC有助于清除持续的HPV感染。在一项由美国德克萨斯大学健康科学中心的研究人员进行的随机双盲安慰剂对照II期临床试验中，接受AHCC补充剂的患者中有63.6%在六个月的补充后清除了感染，且无副作用。这项研究发表在《肿瘤学前沿》杂志上，由美国国立卫生研究院资助。AHCC是一种从香菇菌丝（根）中提取的复杂分子，富含α-葡萄糖和其他免疫调节多糖，已被全球超过1000家医疗机构使用。研究结果表明，AHCC补充剂有助于降低HPV相关癌症的长期风险，并呼吁患者咨询医生关于使用AHCC来支持免疫系统清除持续的HPV感染。

Aligos Therapeutics公司在欧洲肝脏研究协会（EASL）数字国际肝脏大会上展示了其在慢性乙型肝炎（CHB）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗方面的两项药物研发项目的初步数据。这些数据包括其胶囊组装调节剂（CAM）ALG-000184在CHB患者中的安全性和抗病毒活性，以及其甲状腺激素受体β（THR-b）激动剂ALG-055009在NASH患者中的安全性和药代动力学。此外，公司还展示了其siRNA和PD-L1小分子抑制剂等药物类别的非临床数据。Aligos Therapeutics表示，其研发的多种疗法旨在解决HBV病毒复制、HBsAg减少和宿主T细胞耗竭等问题，以实现CHB患者的功能性治愈或有效慢性抑制。

意大利佛罗伦萨和美国波士顿，2022年6月22日——Menarini集团（Menarini）和Radius Health公司（Radius）宣布，Menarini在Radius的支持下向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了elacestrant的新药申请（NDA），用于治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。作为提交的一部分，两家公司已向FDA申请优先审评。如果获得优先审评，两家公司预计FDA将进行为期8个月的审查，包括6个月的优先审评。NDA提交基于之前于2021年10月20日宣布的EMERALD研究的积极3期数据。EMERALD研究达到了其两个主要终点，即与标准治疗方案（SoC）相比，在总体人群和雌激素受体1（ESR1）突变亚组中的无进展生存期（PFS）。Elacestrant是第一个也是目前唯一在治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的3期临床试验中显示出积极结果的口服SERD，适用于绝经后女性和男性。值得注意的是，这些结果表明elacestrant对携带ESR1突变的肿瘤患者也有效，ESR1突变是晚期转移性乳腺癌治疗后期出现的关键耐药机制之一。

Illumina与默克合作推出了一项研究测试，旨在深入解析肿瘤基因组。该测试基于Illumina的TruSight Oncology 500测试，增加了对新的基因组特征进行评估的功能，旨在识别对癌症发展和进展至关重要的关键变异。该测试将全球推出，除美国和日本外，旨在通过识别用于评估同源重组缺陷（HRD）的遗传突变，帮助研究人员深入了解肿瘤基因组。这项测试利用了Illumina下一代测序（NGS）技术和Myriad Genetics验证的HRD技术，使实验室能够准确检测基因不稳定性并同时分析500多个基因，包括与HRD状态相关的基因。

Biocartis与AstraZeneca达成协议，共同开发用于Tagrisso（奥希替尼）的伴随诊断测试，该测试基于Biocartis的Idylla平台，旨在帮助识别可能对Tagrisso治疗有反应的非小细胞肺癌患者。新项目将扩大双方2020年1月宣布的现有合作协议，旨在通过快速、易用的Idylla EGFR测试产品提高对分子诊断生物标志物结果的可及性。该协议包括在AstraZeneca的临床试验中调查性使用Idylla EGFR CDx测试，以扩大Tagrisso治疗的患者群体。

Plus Therapeutics与Biocept达成多年合作协议，采用Biocept的CNSide cerebrospinal fluid (CSF) assay在ReSPECT-LM Phase 1/2a剂量递增临床试验中使用，以评估Rhenium-186 NanoLiposome (186RNL)治疗脑膜转移（LM）患者的疗效。CNSide是一种基于Biocept专有定量肿瘤细胞捕获方法的高级数字成像和分子标记物，用于检测、表征和量化CSF中患者的肿瘤细胞。此技术旨在监测肿瘤状态和治疗效果，以及为Plus Therapeutics的癌症放射治疗药物开发活动提供细胞生物标志物信息。