研究发现，一种常用的抗真菌药物阿莫特立宾可能有助于治疗囊性纤维化，这是一种致命的遗传性疾病，会导致肺部严重受损。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）资助，结果表明阿莫特立宾有助于肺细胞功能，使患者更容易对抗慢性细菌性肺部感染。该研究有望为全球超过30,000名囊性纤维化患者带来新的治疗希望，尤其是对于约10%的囊性纤维化患者，他们目前没有任何治疗方法。阿莫特立宾作为一种已上市药物，具有成为治疗囊性纤维化的良好候选药物潜力。该研究使用囊性纤维化患者的肺组织以及猪模型进行，发现阿莫特立宾促进了与改善肺功能相关的一系列变化，包括pH水平恢复、粘度改善和抗菌活性增加等。研究人员指出，阿莫特立宾可以直接输送到肺部，以避免常见的副作用。尽管需要更多实验研究，但专家们对此表示乐观。

一项研究证实了基于大麻素的药物在降低眼内压方面的作用，为青光眼提供了一种有希望的全新治疗方法。该研究由Glauconix Biosciences公司进行，该公司利用其专有的平台技术开发了模拟眼睛流体动力学的人体3D眼组织，以加速和降低眼科治疗研发的风险，同时降低研发成本。研究数据验证了Nemus Biosciences公司（OTCQB：NMUS）的专有前药NB1111（THC-valine-hemisuccinate，或THCVHS）的作用机制，该药物能够降低眼内压（IOP），这是高血压性青光眼的标志性症状。Glauconix使用其3D人小梁网模型（3D-HTM），该模型由含有调节眼内压的小梁网的人体捐赠细胞组成，研究了THC在促进液体排出、降低IOP以及降低与炎症和纤维化相关的生物标志物水平方面的活性。这些发现表明，THC通过结合大麻素受体，增强了液体排出，从而降低了IOP。此外，与青光眼相关的炎症和纤维化生物标志物显著降低，表明具有抗炎和抗纤维化活性，这与大麻素类药物在其他疾病状态中的活性相关。

xCures和Cancer Commons与Oncoceutics合作，实施ONC201的扩大访问计划，旨在为患有H3 K27M突变胶质瘤的患者提供新的治疗选择。该计划包括一个针对H3 K27M突变和/或中线高级别胶质瘤患者的中间规模扩大访问方案“ONC018”，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。H3 K27M突变是侵袭性中线胶质瘤的重要预后指标，目前尚无有效的治疗方法。ONC201是一种新型小分子，正在多个II期临床试验中进行研究。扩大访问计划旨在为不符合现有疗法资格的患者提供治疗选择，xCures和Cancer Commons将与Oncoceutics合作，协助患者参与临床试验。

Theravance Biopharma宣布在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的患者中开始进行TD-1473的2b/3期临床试验。TD-1473是一种新型口服、肠道选择性的泛Janus激酶（JAK）抑制剂，正在临床开发中，用于治疗多种炎症性肠道疾病。该研究采用多中心、随机、双盲、多剂量、安慰剂对照、平行组设计，以评估TD-1473在溃疡性结肠炎患者中的诱导和维持治疗的疗效、安全性和耐受性。研究将分为剂量寻找的2b期诱导部分和3期诱导和维持部分，旨在评估TD-1473的疗效和安全性。此外，Theravance Biopharma与Janssen Biotech达成了全球合作开发协议，共同开发和商业化TD-1473及其相关备选化合物，用于治疗包括溃疡性结肠炎和克罗恩病在内的炎症性肠道疾病。

Rocket Pharmaceuticals宣布，其基于LVV的基因疗法RP-L102在斯坦福大学医学院的开放标签1期临床试验中已对首位患者进行给药。该疗法旨在治疗范可尼贫血（FA）。试验将评估“过程B”RP-L102，该过程包含改进的细胞富集过程、转导增强剂和商业级向量制造和细胞处理。CEO兼总裁Gaurav Shah表示，RP-L102有望改变FA患者的治疗格局，提供一次性、可能治愈的治疗选择。1期临床试验预计将在斯坦福的Center for Definitive and Curative Medicine招募2名FA儿科患者，评估PR-L102单次输注的安全性和耐受性以及疗效终点。2期研究预计在2019年下半年开始，随后将与美国食品药品监督管理局（FDA）就临床终点进行最终协调。RP-L102还在欧盟进行1期/2期临床试验，并在西班牙药品和健康产品管理局（AEMPS）有研究性新药申请（IMPD）。

Eli Lilly公司宣布，其Phase 3 RELAY研究显示，CYRAMZA（ramucirumab）与erlotinib联合使用在治疗EGFR突变阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，显示出患者在接受治疗后癌症未增长或扩散的时间上具有统计学意义的改善。这项全球性、随机、双盲试验评估了CYRAMZA与erlotinib联合使用与安慰剂加erlotinib相比，作为一线治疗在EGFR突变阳性转移性NSCLC患者的疗效。研究中的安全性特征与CYRAMZA在Phase 3临床试验中观察到的以及erlotinib已建立的安全性特征一致。最常见的不良事件包括高血压、痤疮样皮炎和腹泻。详细的有效性和安全性结果将在2019年的医学会议上提交。Lilly计划在2019年年中开始全球监管提交。这是继REVEL研究之后，CYRAMZA在转移性NSCLC中的第二个积极的Phase 3研究。

Akebia Therapeutics宣布，其研发的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂vadadustat在日本慢性肾病贫血患者中的两项3期临床试验取得积极结果，包括非透析依赖性和透析依赖性患者，均达到主要终点。这些研究由合作伙伴Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation在日本进行。MTPC预计将在2019年提交日本新药申请。这些数据进一步证实了vadadustat在治疗慢性肾病贫血患者中的潜力，包括那些从促红细胞生成素刺激剂转换的患者。

益方生物完成7000万美元C轮融资，投资方包括尚珹投资、招银国际、浦东科创、礼来亚洲基金和奥博亚洲资本，华兴资本担任财务顾问。资金将用于推进临床管线产品、开发创新药及人才引进。益方生物专注于肿瘤、代谢等重大疾病创新药开发，拥有4个候选药物，包括用于EGFR突变的非小细胞肺癌治疗的D-0316、乳腺癌的D-0502和痛风病治疗的D-0120。D-0316在Ⅰ期临床试验中表现良好，贝达药业已获得其在中国大陆、香港和台湾的独家开发权。目前，D-0316的II期临床研究信息已公示，计划入组300人。中国肺癌靶向药物市场已有多款产品，但国产T790M抑制剂尚未上市。D-0502在药代动力学方面进行了优化，提高了药效和安全性。益方生物还在布局肿瘤免疫、肿瘤靶向药/代谢病相关的新药研发。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物类似物TRAZIMERA（曲妥珠单抗-qyyp）用于治疗HER2过度表达的乳腺癌和胃或胃食管交界处腺癌。该批准基于对全面数据包的审查，包括REFLECTIONS B327-02临床比较研究的结果，表明TRAZIMERA与原研产品高度相似。TRAZIMERA是一种针对HER2蛋白的单克隆抗体（mAb）生物类似物，能够阻止细胞分裂和生长。该药物在美国的批准有望提高癌症治疗的可及性，并成为Pfizer在肿瘤学治疗领域的又一重要里程碑。

一项大型真实世界荟萃分析显示，与非瓣膜性房颤（NVAF）患者预防中风相比，使用非维生素K拮抗剂口服抗凝剂（NOACs）如XARELTO®（利伐沙班）比使用华法林显著降低了缺血性中风和颅内出血（ICH）的风险。XARELTO®是唯一一种与华法林相比显著降低非持续治疗率的NOAC，意味着患者不太可能中断治疗60天以上。研究还发现，XARELTO®在降低缺血性中风、系统性栓塞（SE）和全因死亡率等复合结局风险方面也表现出显著效果。此外，与华法林相比，XARELTO®在胃肠道（GI）出血方面风险更高。该研究的结果已发表在《市场接入与健康政策杂志》上。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Regeneron制药公司和Sanofi公司研发的Dupixent（dupilumab）生物制剂，用于治疗12至17岁患有中度至重度特应性皮炎的青少年。Dupixent是一种针对IL-4/IL-13通路的治疗药物，该通路是特应性皮炎等过敏性疾病的关键驱动因素。这项批准意味着Dupixent成为首个针对这一年龄段特应性皮炎患者的生物治疗药物。Dupixent已被证明可以显著减少疾病程度和严重性，减轻瘙痒，并帮助青少年患者皮肤变得更加清晰。该药物的安全性和有效性在成人研究中已经得到验证，目前已在全球多个国家获得批准用于治疗特应性皮炎。

美国BioChain公司宣布，德国Epigenomics AG单方面终止了双方关于Septin9标记在中国地区的许可合同，违反了合同条款。尽管Epigenomics宣布终止合同，但这一行为在法律上无效。BioChain已按照合同要求，在Epigenomics单方面终止合同前，于2019年3月1日向合同指定的调解仲裁中心提交了请求。BioChain作为Septin9标记在中国地区的独家许可方，在面临市场挑战的情况下，包括Epigenomics的一项相关专利在中国被无效，并公开报道于2018年5月，仍努力拓展市场。BioChain首席执行官Grace Tian表示，Epigenomics终止合同损害了BioChain的声誉和投资，BioChain将采取进一步的法律行动保护自身利益。

近日，生物技术初创公司Snipr Biome宣布完成5000万美元A轮融资。该轮融资由Lundbeckfonden Ventures投资，所融资金用于将基于CRISPR的微生物组药物纳入临床试验。据悉，该公司正在使用CRISPR / Cas选择性地靶向并杀死具有特定DNA序列的细菌。

Nabriva Therapeutics公司于2019年3月12日宣布，其2018年取得了重大进展，包括收购Zavante公司、提交了CONTEPO和Lefamulin的新药申请（NDA），并期待与FDA合作推进两款新型抗生素在美国的商业化。CONTEPO用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括急性肾盂肾炎（AP），而Lefamulin（静脉和口服）用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。公司还完成了Zavante的收购，并加强了管理团队，同时通过公开募股和贷款增加了现金储备。2018年，Nabriva Therapeutics的净亏损为1.148亿美元，较2017年的7440万美元有所增加，主要由于Zavante收购的摊销研发费用。

Secura Bio公司宣布收购了Farydak®（泛布替尼）的全球权益，该药由诺华公司研发，是一种用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的口服药物。Farydak属于组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂家族，具有独特的药理作用，能够减缓多发性骨髓瘤细胞的生长。多发性骨髓瘤是一种在骨髓中形成恶性浆细胞的癌症，是全球第二常见的血液癌症，每年全球约有16万例新病例，美国超过3万例。尽管治疗手段增多，但该病具有反复复发的特点，对大多数患者来说仍无法治愈，导致全球每年约有10.6万人死亡，美国超过1.2万人。Farydak于2015年获得美国FDA和欧洲药品管理局的批准，并在53个国家获得上市许可。Secura Bio致力于与医疗保健专业人员合作，确保Farydak的益处得到充分理解，并确保该药物能够惠及需要它的患者。Secura Bio还在研究开发Farydak的新剂量和产品组合。

Advanced Biological Laboratories（ABL）与Mayo Clinic Laboratories合作开发针对人类巨细胞病毒（CMV）感染的新测试。该测试旨在检测与抗病毒耐药性相关的突变，针对CMV的UL54和UL97基因。测试基于下一代测序（NGS）方法，结合ABL的DeepChek-CMV软件分析测序数据，为医生提供潜在药物耐药性的解释。此合作旨在为CMV感染患者提供个性化治疗方案。Mayo Clinic对新技术有财务利益，并将使用所得收入支持其非营利使命。ABL是一家提供病毒学基因分型、病毒载量和药物耐药性分析解决方案的检测和医疗软件公司。Mayo Clinic Laboratories提供先进的实验室测试和病理服务，支持全球4,000个医疗机构。

成都和中国孟买--（商业通讯）--HitGen有限公司和Sun Pharma Advanced Research Company Ltd.（SPARC）今天宣布开展一项研究合作，旨在识别针对感兴趣靶点的创新小分子先导化合物。在此合作框架下，HitGen将运用其基于DNA编码库设计、合成和筛选的先进技术平台，为SPARC发现新型先导化合物。根据协议条款，HitGen将获得前期付款，并有权获得某些里程碑付款。HitGen董事长兼首席执行官金立博士表示，HitGen独特的DNA编码库筛选平台与SPARC内部研究专长相结合，将加速其药物发现工作，期待与HitGen合作，为患有严重医疗条件的患者带来创新药物。SPARC首席执行官Anil Raghavan也表示，对与全球制药公司SPARC的合作感到高兴，并强调HitGen在DNA编码化学快速发展的领域中的作用。HitGen是一家总部位于中国成都，并在美国设有子公司的快速成长的生物技术公司，专注于小分子药物发现，其DELs包含近4000亿个新颖、多样化的药物样小分子和宏环化合物。SPARC是一家全球性制药公司，致力于通过创新疗法和递送方式，在全球范围内持续提高患者护理标准