Algernon Pharmaceuticals公司宣布，其NP-120（Ifenprodil）治疗COVID-19的Phase 2b/3临床试验的Phase 2b部分已获得外部数据安全监测委员会（DSMB）的批准，可以进入Phase 3部分。DSMB由临床研究专家组成，负责监测临床试验进展，并审查安全性和有效性数据。公司CEO Christopher J. Moreau表示，尽管等待Phase 2b部分的最终数据，但安全方面已获准进入Phase 3部分。NP-120是一种NMDA受体拮抗剂，可能减少中性粒细胞和T细胞进入肺部，从而减轻COVID-19患者的肺部损伤。Algernon Pharmaceuticals是一家药物再利用公司，专注于将已批准的药物用于新疾病治疗，并寻求全球市场的监管批准。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布了其在肥胖相关罕见遗传疾病治疗领域的最新进展。公司发布了其Phase 2 Basket Study的积极概念验证数据，评估了setmelanotide在因MC4R通路基因变异而患有严重肥胖的患者的疗效。此外，公司还提供了关于其基因测序努力的更新，目前包含约37,500名严重肥胖个体的样本。Rhythm估计，基于Phase 2 Basket Study的响应率和更新的测序结果，美国有10万至20万名患有HET肥胖或SRC1或SH2B1缺乏肥胖的人可能从setmelanotide治疗中受益。公司还讨论了其计划启动一项注册性Phase 3试验，以评估setmelanotide在患有MC4R通路缺陷的患者中的疗效。Rhythm的遗传测序结果显示，约10%至15%的肥胖个体在POMC、PCSK1、LEPR HETS和SRC1或SH2B1基因中显示出相关的MC4R通路基因型。公司计划在今年晚些时候将其临床开发计划扩展到31个额外的MC4R通路基因。

Neurogene公司与爱丁堡大学宣布开展研究合作，旨在推进下一代基因疗法的发展。双方将共同致力于开发针对传统基因疗法无法解决的疾病的新平台技术。合作将结合Neurogene在药物开发和制造方面的能力，以及爱丁堡大学在神经发育性疾病领域的创新平台和专业知识。Neurogene将为爱丁堡大学Stuart Cobb博士的实验室提供资金支持，并有权以约定的经济条款许可任何适用的知识产权。Neurogene将负责合作产生的任何产品的后期临床开发和所有临床开发。此次合作体现了Neurogene在遗传医学技术领域创新的承诺，以及对神经科学研究的支持。

美国国防部联合化学、生物、辐射和核防御项目办公室（JPEO-CBRND）选定了全球中型临床试验机构（CRO）Pharm-Olam，为其提供Adalimumab COVID治疗试验的全套临床试验支持服务。Pharm-Olam获得了一份价值3630万美元的合同，负责执行一项适应性、门诊的II/III期临床试验，以测试单克隆抗体adalimumab在治疗由COVID-19引起的炎症反应和相关并发症方面的安全性和有效性。Pharm-Olam表示，这项协议扩大了其对减缓并停止COVID-19影响的承诺，并增加了其联邦资助的临床试验组合，包括对“快速推进”（Operation Warp Speed）的支持。Pharm-Olam拥有与包括卫生与公众服务部（HHS）助理部长办公室预防准备和应对办公室下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）、疾病控制与预防中心（CDC）、国家卫生研究院（NIH）以及国防部和其他非政府组织合作的经验，并在药物开发方面拥有强大的历史。

Cocrystal Pharma公司宣布已完成与默克公司独家全球许可和合作协议下的所有研究义务，默克公司现在将负责进一步开发利用Cocrystal独特结构基础技术和诺贝尔奖级专业知识发现的流感A/B抗病毒化合物。Cocrystal公司董事长兼首席执行官Gary Wilcox博士表示，通过与默克公司的高效合作，双方团队共同推进了流感A/B抗病毒化合物的发现和初步开发。在2019年1月宣布的协议下，默克公司有权在最初的两年合作未按预期进展的情况下，让Cocrystal再进行最多12个月的工作。Daria Hazuda博士，默克研究实验室感染性疾病发现副总裁和默克探索科学中心首席科学官表示，开发新的、有效的流感抗病毒药物是全球未满足的医疗需求，也是公司感染性疾病研发战略的重要组成部分。随着该项目的推进，默克公司将负责为这些化合物提供持续的开发资金。

Caladrius Biosciences的CLBS16项目在治疗CMD（冠状动脉微血管功能障碍）方面展现出突破性潜力，CMD是一种影响美国数百万患者的疾病，其中许多是女性。CLBS16项目在FREEDOM临床试验中治疗首位患者，标志着公司及项目的重要里程碑，预计将在2021年底完成患者招募。即使在COVID-19大流行期间，医生和患者仍积极参与试验，凸显了CMD疾病的严重性和现有治疗手段的不足。该研究在临床研究注册中心注册，患者或医生如有关于研究资格的疑问，可访问相关网站。CMD是一种非阻塞性冠状动脉疾病，导致心脏肌肉血流量减少，美国约有830万人受此影响，许多患者因缺乏大型血管阻塞而未被诊断。由于对疾病的认识不足，大多数患者为女性，往往多年未得到适当治疗。当CMD诊断被遗漏时，患者未得到治疗，并面临心脏病发作和/或心血管相关死亡的高风险。Caladrius Biosciences致力于开发旨在逆转疾病的细胞疗法，其产品包括HONEDRA、OLOGO、CLBS16、CLBS119和CLBS201等。

Neurophth Therapeutics与AAVnerGene宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进下一代眼科基因治疗。AAVnerGene将为Neurophth提供全球范围内选择腺相关病毒（AAV）衣壳的权利，利用其ATHENA平台高效筛选最佳AAV载体。此合作旨在提高基因治疗的转导效率和特异性，降低免疫反应和成本。Neurophth将支付AAVnerGene初始现金支付以测试约100个AAV衣壳，并在6-12个月内完成这些衣壳的预临床研究。双方将共同评估并选择合适的衣壳进行进一步开发。Neurophth还将支付AAVnerGene销售任何商业化基因治疗的版税。

Intravacc宣布完成了针对Provention Bio的PRV-101疫苗候选品的配方和制造工艺开发，该疫苗候选品有望成为预防柯萨奇B病毒的第一种疫苗，而柯萨奇B病毒是1型糖尿病和乳糜泻的风险因素。PRV-101疫苗候选品旨在预防急性柯萨奇B病毒感染，并可能延缓或预防1型糖尿病和乳糜泻。Intravacc利用其专有的Vero细胞平台，在不到36个月内完成了该多价灭活柯萨奇B病毒疫苗候选品的cGMP级病毒疫苗生产过程。PRV-101有潜力成为第一种预防约50%的1型糖尿病和约20%的乳糜泻的疫苗。2021年1月，PROVENT Phase I临床试验开始了第一剂量的PRV-101。该研究预计在2021年下半年公布结果。

Molecular Templates公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对PD-L1的新一代ETB（工程毒素体）MT-6402的IND（新药研究）申请。MT-6402采用MTEM的抗原播种技术（AST），具有双重作用机制，包括通过酶解破坏核糖体和将病毒I类抗原递送到目标肿瘤细胞表面，以诱导抗原特异性免疫反应。MTEM计划在2021年第二季度开始对复发/难治性PD-L1阳性实体瘤患者进行首次人体1期临床试验。该试验将在美国和海外多个中心进行，为多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展试验。MT-6402是一种由单链可变片段（scFv）与具有酶活性的去免疫化Shiga样毒素A亚基（SLTA）以及人类巨细胞病毒（HCMV）pp65蛋白的I类抗原融合而成的ETB，旨在通过多种机制诱导强大的抗肿瘤效果，可能克服PD-L1抗体治疗的局限性。

Lilly公司与Merus NV宣布合作开发新型T细胞重定向双特异性抗体。双方将利用Merus的Biclonics®平台和Lilly的Loxo Oncology在科学和理性药物设计方面的专业知识，共同研究和开发最多三种CD3激活的T细胞重定向双特异性抗体疗法。Merus将负责发现和早期研究活动，而Lilly的Loxo Oncology将负责额外的研发和商业化活动。Merus将获得4000万美元的预付款，以及Lilly对Merus普通股的2000万美元投资。Merus还有资格根据每个产品的潜在开发和商业化里程碑获得高达5.4亿美元，总计约16亿美元，以及按产品销售额的分层版税，如果Lilly成功商业化合作中的疗法。

Hamilton Storage与Rhinostics合作，推出新型RHINOstic™拭子收集装置和LabElite®去盖器，以提高样本处理速度和一致性。该合作旨在解决临床样本处理中的瓶颈问题，如检测SARS-CoV-2等病原体的抗体和抗原。RHINOstic™装置集成了独特的聚丙烯拭子和可自动去除的盖子，简化了样本收集和运输过程，降低了试剂成本和生物危害风险。LabElite®去盖器自动化去盖和盖帽，提高样本处理速度，同时保护用户免受生物危害。双方将共同推广RHINOstic™装置和LabElite®去盖器，并开展市场和教育活动，提高客户对解决方案便利性、速度和一致性的认识。

2021年1月19日，非营利性组织Parent Project Muscular Dystrophy宣布向Satellos Bioscience, Inc.投资100万美元，以支持开发一种用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症的新再生医学。Satellos的技术是基于一突破性的发现，即控制肌肉干细胞分化的因素，以及其失调对杜兴氏症的渐进性的重大影响。

PharmaTher公司签署了一项全球独家许可协议，用于开发一种针对心理健康、神经和疼痛疾病的专利化 ketamine 药物组合（KETABET）。KETABET 在临床试验中显示出增强抗抑郁效果，同时可能显著减少 ketamine 的已知副作用。PharmaTher 将寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，进行 KETABET 的二期临床试验，以治疗全球数亿患有重度抑郁症和难以治疗抑郁症的患者。KETABET 将通过一种专有的微针贴片给药，旨在让患者能够远程、安全、方便地自行给药，而不是在医疗保健提供者的监督下在认证的医疗办公室进行。PharmaTher 认为KETABET 有潜力改变全球数百万人治疗心理健康、神经和疼痛疾病的方式。

Twist Bioscience宣布其生物制药部门与Serotiny和Applied StemCell签署了两项技术许可协议，旨在发现新型抗体疗法。与Serotiny的合作将探索新型嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，而与Applied StemCell的合作则涉及TARGATT™ CHO细胞技术。这些协议将支持Twist Biopharma在新型抗体疗法发现方面的能力，并有望加速CAR-T细胞疗法的发展，以应对难以治疗的癌症。Twist将提供定制DNA库，Serotiny将进行大规模的CARs工程和表征，而Applied StemCell的TARGATT™技术将增强Twist筛选抗体克隆的能力。

AbCellera公司宣布获得美国专利，覆盖其Trianni Mouse®技术，该技术用于生成大量人源抗体数据库，以支持药物发现项目。这项技术通过转基因动物技术产生全人源单克隆抗体，与生物技术和制药合作伙伴共同推进药物研发。专利号为10,881,084，由美国专利商标局颁发给AbCellera的子公司Trianni，Inc.。AbCellera的CEO和Trianni的CEO Carl Hansen表示，这项专利是其知识产权组合的重要补充，保护了其专有技术在美国的权益。Trianni的遗传工程技术，是AbCellera在2020年11月收购的，是一种先进的转基因平台，用于开发产生人抗体的老鼠。Trianni Mouse®平台旨在最大化免疫反应，增加抗体多样性，并保持全人源抗体的自然成熟。

Lixte Biotechnology Holdings, Inc.与City of Hope达成一项关于Phase 1b临床试验的协议，旨在评估Lixte公司首创的蛋白磷酸酶抑制剂LB-100与标准治疗方案联合使用治疗未治疗的广泛期小细胞肺癌（ED-SCLC）的效果。该试验将使用LB-100与卡铂、依托泊苷和atezolizumab（一种FDA批准但效果有限的方案）联合给药，并逐步增加LB-100的剂量以达到推荐剂量，以确认其安全性和寻找潜在的治疗活动证据。Lixte公司创始人兼首席执行官John S. Kovach表示，小细胞肺癌是全球肺癌的15%，每年在美国有约30,000例新病例，尽管这种神经内分泌肿瘤对化疗和放疗非常敏感，但患者治疗后很快就会复发，预后不佳。City of Hope的Ravi Salgia博士表示，City of Hope致力于为癌症患者寻找更有效的治疗方法，这种治疗组合可能为小细胞肺癌患者提供新的治疗选择。

Royalty Pharma以6000万美元的前期付款和最高9500万美元的里程碑付款收购Minerva Neurosciences在seltorexant上的特许权使用费，seltorexant目前正处于治疗伴有失眠症状的重度抑郁症的第三期临床试验阶段。Minerva Neurosciences将所得款项用于继续开发其专利药物roluperidone，该药物正处于治疗精神分裂症阴性症状的第三期临床试验阶段。Royalty Pharma表示，他们对seltorexant的治疗潜力和可能满足数百万患有失眠症状的重度抑郁症患者的未满足需求感到兴奋。