Adare制药公司宣布其针对罕见疾病嗜酸性食管炎（EoE）的实验性产品APT-1011（AdvaTab® Fluticasone）在IIb期FLUTE™临床试验中取得积极结果。APT-1011是一种新型配方，结合了Adare的专有AdvaTab®技术，是目前唯一处于高级临床开发阶段的EoE氟替卡松产品。EoE是一种慢性、过敏性炎症性疾病，以食管嗜酸性粒细胞浸润为特征，可能导致炎症，最终引起食管狭窄和狭窄，使患者面临食物嵌塞的风险。FLUTE试验旨在评估APT-1011多个剂量在超过100名被诊断为EoE的患者中的疗效和安全性，并推进Adare的专有患者报告结局工具PROSE™。研究结果显示，主要终点和多个次要终点均达到，这些次要终点衡量了患者症状和疾病特征的改善。该产品在所有测试剂量下均表现出良好的耐受性。在PROSE的开发上也取得了显著进展。FLUTE研究将继续进行，以确定治疗效果的持久性。公司预计将在2019年下半年启动其III期计划。Adare制药公司首席执行官John Fraher表示，对FLUTE试验取得的结果感到非常满意，Adare致力于通过利用其全面和经过验证的技术平台和全球化的产品开发能力，开

Tricida公司宣布，其药物候选TRC101（veverimer）在治疗慢性肾病（CKD）患者的代谢性酸中毒方面取得了积极进展。该药物在《柳叶刀》杂志上发表的3期临床试验TRCA-301中显示出显著提高血碳酸氢盐水平的效果，并可能改善患者的身体功能。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受TRC101治疗的患者的血碳酸氢盐水平显著升高，且在12周治疗后，患者的身体功能也有所改善。此外，TRC101的安全性良好，未出现严重不良事件。Tricida计划在2019年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），寻求加速批准程序。

Tenax Therapeutics公司宣布，其针对肺高血压和射血分数保留性心力衰竭（PH-HFpEF）患者的levosimendan Phase 2临床试验已成功招募首位患者。该试验名为HELP试验，旨在评估levosimendan在PH-HFpEF患者中的血流动力学益处，并与安慰剂进行比较。该试验计划在美国10-12个主要研究机构招募36名PH-HFpEF患者。Tenax Therapeutics公司CEO Anthony DiTonno表示，招募首位患者是HELP试验的重要里程碑，预计未来几周将有更多中心开始招募患者。PH-HFpEF目前尚无批准或有效的治疗方法，levosimendan在超过60个国家获得批准用于治疗急性心力衰竭，为PH-HFpEF患者提供了治疗希望。

Heron Therapeutics公司宣布了一项多中心术后疼痛管理研究的成果，该研究评估了31名接受足部手术的患者在接受HTX-011实验性药物与通用非处方口服止痛药（对乙酰氨基酚和布洛芬）联合治疗的效果。该研究旨在通过结合HTX-011与OTC止痛药方案来增加无需阿片类药物的患者比例。研究结果显示，HTX-011与OTC止痛药方案联合使用，在术后72小时和28天时，90%和81%的患者未使用阿片类药物。这一结果与2019年1月报道的腹股沟疝修复研究的结果相辅相成，显示HTX-011有望在术后显著减少疼痛并降低出院时使用阿片类药物的患者比例。HTX-011是一种利用Heron公司专有的Biochronomer®药物递送技术的长效、缓释局部麻醉剂布比卡因与抗炎药美洛昔康的固定剂量组合，旨在提供卓越的疼痛缓解，同时减少对系统给药的止痛药如阿片类药物的需求。Heron公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了HTX-011的新药申请（NDA），并获得了优先审评资格。

Navitor Pharmaceuticals宣布，其研发的mTORC1靶向治疗药物NV-5138在治疗难治性抑郁症（TRD）方面具有潜力，相关研究已在《科学报告》杂志发表。NV-5138是一种新型口服小分子，能直接激活mTORC1，这是调节细胞代谢和更新的关键因子，在抑郁症患者的脑部中受到抑制。该药物目前处于1期临床试验阶段，预计2019年中将公布初步结果。NV-5138的设计灵感来源于Navitor的科学创始人David M. Sabatini在麻省理工学院的研究，他发现了氨基酸亮氨酸的传感器蛋白sestrin1和2，这些蛋白能够激活mTORC1通路。NV-5138旨在特异性地结合到sestrin上，激活mTORC1，与亮氨酸相比，NV-5138能够在脑部有效激活mTORC1，使其特别适合治疗中枢神经系统疾病。该研究发表在《科学报告》杂志上，该杂志由《自然》出版集团出版，发表来自自然和临床科学各领域的科学有效原始研究。

Eisai公司与Imbrium Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理lemborexant新药申请，该药用于治疗失眠。该申请基于包括两个关键性3期临床试验的数据。Eisai公司神经学业务集团首席临床官兼首席医疗官Lynn Kramer表示，这一里程碑使Eisai公司更接近于满足数百万失眠患者的未满足需求。Imbrium Therapeutics公司研发和监管事务副总裁John Renger表示，他们致力于与Eisai公司合作，使这种研究性治疗在获得监管批准后对病人可用。

Advaxis公司宣布将在2019年3月29日至4月3日在乔治亚州亚特兰大举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示两项研究成果。第一项研究由UCLA的J. Randolph Hecht M.D.主持，探讨了个性化新抗原-李斯特菌疫苗在癌症患者中的安全性和免疫原性。第二项研究由哥伦比亚大学的Mark N. Stein M.D.主持，探讨了ADXS-PSA疫苗与pembrolizumab联合使用对去势抵抗性前列腺癌患者生存率和抗原扩散的影响。Advaxis公司专注于发现、开发和商业化基于李斯特菌的抗原递送产品，其免疫疗法基于一种利用减毒李斯特菌（Lm）生物工程分泌抗原/佐剂融合蛋白的平台技术。

Allergan公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于ubrogepant的新药申请（NDA），用于成人急性治疗偏头痛。该NDA基于四个临床试验的成功完成，包括两个关键研究（ACHIEVE I和ACHIEVE II）和两个额外的安全性研究，证明了ubrogepant的有效性、安全性和耐受性。预计ubrogepant将成为首个获批准的口服CGRP受体拮抗剂，用于急性治疗偏头痛，并可能与其他偏头痛治疗方法联合使用。ubrogepant在四个临床试验中显示出在广泛患者群体中的疗效、安全性和耐受性，包括对曲普坦反应不足的患者、禁忌曲普坦的患者以及具有中等至严重心血管风险的患者。如果获得批准，ubrogepant将成为25年来急性治疗偏头痛的首个创新药物，有助于患者在整个疾病谱（从发作性到慢性）中获得缓解。

Celgene公司向欧洲药品管理局提交了关于Ozanimod的上市许可申请，用于治疗成人复发性缓解型多发性硬化症（RRMS）。Ozanimod是一种口服的S1P受体调节剂，能选择性地与S1P亚型1和5结合。该申请基于SUNBEAM™和RADIANCE™Part B的3期临床试验数据，这些试验评估了Ozanimod在不同剂量下与干扰素β-1a的疗效和安全性。Celgene公司计划在3月底前向美国食品药品监督管理局提交针对复发性多发性硬化症的新药申请。Ozanimod是一种在研化合物，目前尚未在任何国家获得批准。SUNBEAM™和RADIANCE™Part B试验分别评估了Ozanimod在至少12个月和24个月治疗期间对RMS患者的疗效和安全性。Ozanimod旨在治疗包括RMS在内的免疫炎症性疾病。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始进行ARO-APOC3的Phase 1临床试验，该药物是一种基于RNAi技术的实验性药物，旨在治疗高甘油三酯血症。该研究旨在评估ARO-APOC3的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。ARO-APOC3是Arrowhead的第二项进入临床试验的心血管代谢候选药物，也是第五个基于其专有的Targeted RNAi Molecule（TRiM）平台的RNAi治疗药物。该研究旨在招募多达63名受试者，包括健康志愿者、高甘油三酯血症患者和家族性胆固醇酯血症（FCS）患者。ApoC-III作为一种调节甘油三酯的蛋白质，被证明是治疗心血管疾病的重要靶点。FCS是一种罕见的遗传疾病，目前尚无有效的治疗方法。

UCB公司宣布了其研究C-AXSPAND的详细结果，这是一项针对非放射学脊柱关节炎（nr-axSpA）患者的III期、多中心、双盲、安慰剂对照研究，为期52周。结果显示，CIMZIA®（certolizumab pegol）在治疗nr-axSpA患者中表现出积极效果，这些患者尽管使用了非甾体抗炎药（NSAIDs），但仍有客观炎症迹象。研究发表在《关节炎与风湿病学》上，显示CIMZIA治疗组的患者中有47.2%在52周时在强直性脊柱炎疾病活动评分（ASDAS-MI）方面表现出主要改善，而安慰剂组的患者仅为7%。此外，研究还达到了ASAS40这一重要次要终点，CIMZIA治疗组的47%患者在12周时实现了强直性脊柱炎评估评分（ASAS40）的40%改善，而安慰剂组的患者仅为11.4%。nr-axSpA会导致炎症性背痛、长期和严重的僵硬、疲劳、睡眠障碍和身体功能下降。该研究旨在评估CIMZIA在nr-axSpA患者中的长期疗效，并使用严格的反应阈值ASDAS-MI进行评估。CIMZIA目前尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗nr-axSpA。

Alnylam Pharmaceuticals宣布向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了临床试验授权（CTA）申请，以启动针对高血压患者的ALN-AGT Phase 1研究。ALN-AGT是一种针对血管紧张素原（AGT）的RNAi疗法，旨在治疗有高度未满足需求的高血压患者，包括难治性高血压、慢性肾病或心力衰竭患者。该公司计划在2019年中旬获得MHRA批准后启动该研究。Alnylam表示，RNAi疗法有望为高血压患者提供有效且持久的血压控制。ALN-AGT利用Alnylam的ESC+ GalNAc-偶联技术，可实现皮下给药，并具有更高的选择性和广泛的疗效指数。高血压是一种复杂的疾病，美国约有47%的成年人患有高血压，尽管有抗高血压药物可用，但仍有未满足的医疗需求。RNAi是一种自然细胞过程，通过沉默mRNA来抑制疾病蛋白的产生，从而预防疾病的发生。Alnylam致力于将RNAi疗法转化为创新药物，以治疗遗传、代谢、肝脏、感染和中枢神经系统/眼科疾病。

江苏耀海生物制药有限公司成功完成超5000万元A轮融资，投资方包括武汉人福生物医药产业投资基金中心和泰州诚海生物技术合伙企业。本轮融资将用于扩建和提升耀海生物的技术平台，增强细菌表达体系大分子药物的生产能力。耀海生物作为一家CDMO平台企业，提供定制研发和生产服务，自2016年起服务于国内CDMO市场。公司现有生产线年生产能力达1500万支冻干粉针剂，服务范围涵盖临床前及各期临床研究。新生产线投运后，将提供不同发酵规模的原液CDMO服务及年生产能力达1000万的西林瓶水针和冻干粉针制剂CDMO服务。CDMO模式因其一体化服务优势，成为制药企业的长期战略选择，并受到政策支持，相关公司如甲贝生物和迈百瑞已在2019年第一季度完成融资。

ASLAN Pharmaceuticals与BioGenetics Co Ltd扩大了战略合作，双方将共同商业化ASLAN003，涵盖所有韩国市场。ASLAN将授予BioGenetics在韩国独家商业化ASLAN003的权利，以换取100万美元的预付款和最高8000万美元的销售和开发里程碑款项。ASLAN还可能获得从高个位数到中个位数的分级双位数净销售额提成。BioGenetics将承担ASLAN003在急性髓系白血病（AML）临床开发中的全球研发成本，并负责获得ASLAN003在韩国的初始和所有后续监管批准。ASLAN003是一种口服活性、强效的人二氢叶酸脱氢酶（DHODH）抑制剂，有望成为AML领域的首创药物。ASLAN正在进行ASLAN003在AML中的2a期剂量优化研究，预计将在2019年上半年完成。

Cellectis S.A.公布了2018年第四季度及全年财务报告，宣布将于2019年3月12日举行投资者电话会议，讨论第四季度及全年财务结果。公司重点发展基于基因编辑的异基因CAR T细胞（UCART）的免疫疗法。2018年，Cellectis完成了UCART123和UCART22两个领先项目的GMP生产，并计划在2020年启用位于巴黎的SMART设施，2021年启用位于北卡罗来纳州雷利的IMPACT商业规模制造设施。公司在AML、B-ALL和MM患者中推进UCART123、UCART22和UCARTCS1的临床研究，同时合作伙伴Servier和Allogene在ASH年会上展示了UCART19的积极进展。Cellectis与Allogene合作开发ALLO-715和ALLO-819，并有望获得高达28亿美元的里程碑付款和销售提成。Cellectis和Calyxt合并财务报表显示，截至2018年12月31日，公司拥有4.52亿美元现金及现金等价物，预计足以支持到2021年的运营。2018年净亏损为7900万美元，较2017年减少2000万美元，主要得益于净金融收益的大幅增加。

Sinclair Research与Turner Scientific达成独家合作，提供GLP听觉测试服务，以评估化合物和设备在IND/IDE批准和临床试验中的有效性和潜在耳毒性。Turner Scientific创始人兼首席科学官Jeremy Turner指出，由于约三分之一的FDA批准药物与听力损失或耳鸣有关，耳毒性问题亟待解决。Sinclair Research总裁Guy Bouchard表示，通过此次合作，Sinclair Research可为赞助商提供GLP耳毒性研究和评估耳药疗效的能力，同时所有数据将使用Xybion的Pristima Suite软件平台收集。Sinclair Research是一家提供动物疗效模型、IND启动和特殊毒理学服务的合同研究组织，拥有超过50年的经验。Turner Scientific是一家专注于听觉研究的领先合同研究组织，提供非GLP和GLP研究服务，帮助赞助商推进化合物和设备向IND/IDE批准和临床试验阶段。

aTyr Pharma与全球生物制药领导者CSL Behring达成研究合作与选择权协议，共同开发基于aTyr临床前管线中四种tRNA合成酶的产品候选。CSL Behring将资助所有相关研发活动，并支付高达425万美元的合成酶项目选择权费用。aTyr将授予CSL Behring就每个IND候选产品进行全球许可谈判的权利。CSL Behring专注于免疫学、血液病学和其他罕见及严重医疗条件，而aTyr致力于基于tRNA合成酶的新型免疫学疗法研发。