Marinus Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其关键性3期Marigold研究的疗效和安全性数据表示满意，认为这些数据足以支持提交新药申请（NDA）。该研究评估了口服ganaxolone在CDKL5缺乏症（CDD）儿童和青少年中的使用。CDD是一种罕见的遗传性癫痫，具有难治性癫痫发作。Marinus向FDA提交了支持C型会议的简报文件，并收到了FDA的书面初步评论。基于此反馈，Marinus计划在第一季度末前进行预NDA会议。Ganaxolone是一种GABAA受体正向别构调节剂，正在开发静脉和口服制剂，旨在扩大治疗范围，包括成人和儿童患者群体。Marinus正在推进其他研发项目，包括针对难治性癫痫持续状态（RSE）的IV ganaxolone 3期临床试验，以及PCDH19相关癫痫的2期生物标志物驱动概念验证试验。

Rockwell Medical公司宣布，其中国合作伙伴万邦生物医药已在其关键性3期临床试验中纳入首位患者，以支持在中国提交Triferic透析液的新药申请。该试验旨在确认Triferic在维持慢性肾病患者的铁输送和血红蛋白浓度方面的有效性和安全性。Rockwell Medical与万邦生物医药于2016年签署了独家许可和制造供应协议，万邦生物医药成为Triferic在中国的独家分销商，并负责在中国进行Triferic的临床、监管和营销费用。

英国呼吸药物研发公司Synairgen宣布，其国际III期临床试验已开始给药，该试验评估的是Synairgen的吸入性干扰素β-1a（SNG001）制剂，用于治疗住院的COVID-19患者。Synairgen已任命全球领先的临床研究组织Parexel的子公司Parexel Biotech协助进行该III期试验，并在英国启动了多个试验点，预计美国和欧盟的更多试验点也将陆续启动。该试验被英国国家健康研究所（NIHR）认定为紧急公共卫生研究。在美国，SNG001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道地位。Synairgen正在寻求参与国家政府的进一步优先考虑和支持。该III期试验是一项随机安慰剂对照研究，在约20个国家进行，招募了总共610名需要补充氧气的COVID-19患者。在报告研究的主要和关键次要终点结果后，入组的患者将继续被评估长期COVID-19症状。Synairgen首席执行官Richard Marsden表示，我们需要治疗以及疫苗来对抗如SARS-CoV-2这样的高度致病病毒。开发像他们这样的治疗方法在疫苗无效、未接种疫苗的人以及病毒发生变异导致疫苗效果降低的情况下仍然是必要的。Synair

腔镜手术机器人公司北京术锐技术有限公司获得近3亿元人民币B轮融资，由国投招商领投，顺为资本、天峰资本和汇鼎基石跟投。术锐专注于第三代单多孔通用型微创腔镜手术机器人系统，拥有自主知识产权和全链条关键技术。公司创始人徐凯教授在手术机器人技术领域有长期研究，产品已进入创新特别审查程序。术锐手术机器人采用高刚性连续体蛇形手术执行臂，具有设计紧凑性、运动灵活性和负载可靠性，且无需体外机械臂摆动，提高手术安全性。产品有望胜任多个科室的微创手术治疗，未来拓展至经自然腔道的无创手术。术锐手术机器人造价和医疗成本低于达芬奇手术机器人，有望降低病患支出。投资方国投招商看好术锐的技术原创和专利优势，希望在国内找到能和达芬奇相抗衡的公司。

我国首个使用进口干细胞治疗缺血性卒中的临床试验在首都医科大学附属北京天坛医院启动，该试验由九芝堂美科发起，旨在评估缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞（it-hMSC）治疗缺血性卒中的安全性、耐受性和初步疗效。试验分为剂量爬坡的开放性研究和双盲对照研究两个阶段，预计招募约60名患者。九芝堂美科的新药临床试验申请已获得国家食品药品监督管理局默示许可，并经过伦理委员会审核批准。试验所用干细胞产品由美国Stemedica公司生产，其产品已在美获得多项临床试验，并发表相关研究成果。九芝堂美科与Stemedica将共同开发治疗脑卒中的干细胞药物，为患者带来福音。

LEO Pharma宣布启动一项头对头临床试验，旨在评估brodalumab（在欧洲联盟以Kyntheum®销售）与guselkumab（在全球以Tremfya®销售）在成人中重度斑块型银屑病患者中的疗效，这些患者对ustekinumab（在全球以Stelara®销售）治疗反应不足。该COBRA临床试验是一项随机、双盲、平行组、多国研究，主要研究终点是患者在第16周达到PASI 100（100%皮肤清除）的比例。研究还包括多个次要和探索性终点，包括关键次要终点为治疗期间达到PASI 100的时间。Brodalumab是唯一一种选择性靶向IL-17受体亚基A的生物制剂，而Guselkumab则选择性靶向IL-23细胞因子。LEO Pharma期待了解Brodalumab与靶向IL-23途径的治疗相比，如何为不再对非针对性疗法有反应的患者带来益处。

诺令生物近日完成数千万元A轮融资，北极光创投领投，南京鹰盟跟投，资金将用于推进一氧化氮相关医疗器械产品的临床试验。该公司专注于新型医疗器械研发，核心技术为一氧化氮在罕见病和疑难疾病治疗中的应用，拥有多项专利并与美国密歇根大学合作。其便携式NO发生器技术改变传统制备方式，实现即产即用，覆盖新生儿至成人呼吸机联用，并升级传感器技术确保治疗准确性和安全性。CEO毛雯博士透露，公司研发完成两款NO发生器，其中便携式NO发生器是全球首款基于电化学法螯合催化技术的三类医疗器械，具有最优性价比。北极光创投表示，NO气体治疗在美国已有多年临床应用，并进入相关指南，创新研究持续进行。

BUFFX，一家成立仅一年的功能性食品公司，近日获得数千万元人民币A轮融资，由黑蚁资本领投，红杉资本、梅花资本、GGV纪源资本跟投。公司自成立以来，已获得天使轮和Pre-A轮融资，并迅速在市场取得成功。BUFFX主要针对18-30岁的年轻用户，特别是Z世代，产品线包括睡眠软糖、健康饮食、舒压助眠等，通过线上线下全渠道拓展，已进驻2000多家线下渠道。公司注重产品研发，与专业机构合作，并基于消费者反馈进行产品迭代。BUFFX创始人亢乐表示，公司致力于通过DTC模式与年轻消费者平等沟通，预计2022年功能性食品市场规模将突破6000亿元，而BUFFX在增量市场还有很大空间。

康宁杰瑞生物制药将在2020年世界肺癌大会(WCLC 2020 虚拟会议)上公布其PD-L1/CTLA-4双特异性单域抗体KN046在晚期非小细胞肺癌患者中的Ⅱ期临床研究数据，以及罕见胸部肿瘤患者中的初步安全性和有效性数据。KN046在晚期非小细胞肺癌治疗中显示出良好的耐受性和安全性，以及无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)的优势。此外，KN046在罕见胸部肿瘤患者中也展现出积极的临床结果，获得疾病缓解率和疾病控制率。康宁杰瑞计划进一步探索KN046的优越性，并推动其临床开发和上市布局。

Innovent Biologics宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理TYVYT®（sintilimab注射剂）与BYVASDA®（贝伐珠单抗注射剂）联合作为一线治疗肝细胞癌（HCC）患者的补充新药申请（sNDA）。这是TYVYT®第五个被NMPA受理的NDA申请，同时寻求BYVASDA®的第四个适应症。该sNDA基于ORIENT-32临床试验的预先指定中期分析，结果显示TYVYT®与BYVASDA®联合治疗在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面显著优于索拉非尼，满足预先定义的疗效标准。该研究是首个使用PD-1抑制剂为基础的联合治疗方案，在晚期HCC一线治疗中提高OS和PFS的随机对照试验。

强生公司旗下的杨森制药宣布，将在2021年1月28日至31日举行的国际肺癌研究协会（IASLC）2020年世界肺癌大会（WCLC）新加坡虚拟会议上，展示包括两个口头报告在内的八项公司赞助的研究成果。这些成果包括评估amivantamab在非小细胞肺癌（NSCLC）和EGFR外显子20插入突变患者中的疗效的1期CHRYSALIS研究的新数据，以及两项研究，旨在强调EGFR外显子20插入突变患者未满足的需求和缺乏标准治疗方案，以及这些患者在现实世界中的低诊断率。Amivantamab是一种研究性的人源双特异性抗体，通过指导免疫细胞针对具有激活和耐药EGFR突变以及间充质上皮转化因子（MET）突变和扩增的肿瘤，来靶向肿瘤。杨森在美国和欧洲提交了监管申请，寻求批准amivantamab用于治疗经过铂类化疗后疾病进展的NSCLC和EGFR外显子20插入突变患者。这些申请是首次为NSCLC和EGFR外显子20插入突变患者提交的治疗申请。杨森公司表示，他们看到了改善EGFR突变非小细胞肺癌患者诊断和治疗的重要机会，特别是针对外显子20插入突变患者。他们期待通过展示amivantamab在该患者群体中的潜力以及遗传测试在识别

Timber Pharmaceuticals宣布，其针对系统性硬化症（硬皮病）的药物TMB-003获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。TMB-003是公司研发的局部给药形式的西他生坦，有望减少胶原蛋白沉积并解决口服给药的安全性问题。目前，系统性硬化症尚无FDA批准的治疗皮肤症状的药物。Timber计划在2022年向FDA提交新药研究（IND）申请，并正在评估TMB-003在治疗硬皮病方面的潜力。

Lundbeck公司宣布，其药物VYEPTI®（eptinezumab）获得加拿大卫生部的批准，用于预防成人每月至少有4天患有偏头痛的治疗。VYEPTI®是首个获得加拿大卫生部门批准的用于偏头痛预防的静脉注射治疗，其独特的一次性静脉注射方式可在注射后一天至三个月内预防偏头痛。该药物在临床试验中显示出良好的疗效和耐受性，预计将为加拿大患有偏头痛的患者和医生提供新的治疗选择。VYEPTI®的上市将伴随患者支持计划，以帮助患者更好地接受这种静脉注射治疗。Lundbeck加拿大公司副总裁兼总经理Michal Juul Sørensen表示，这是偏头痛预防领域的重要时刻。Migraine Canada的执行董事Wendy Gerhart表示，对于患有这种痛苦且致残的疾病的人来说，及时且公平地获得新的治疗选择是必要的。Lundbeck是一家专注于神经疾病的全球生物制药公司，致力于恢复大脑健康，让每个人都能成为最好的自己。

美国囊性纤维化基金会宣布向Eloxx制药公司提供高达200万美元的奖金，以支持其全球二期临床试验项目，该项目旨在研究ELX-02这一针对囊性纤维化患者中非终止突变的治疗潜力。此前，基金会已向Eloxx提供过160万美元的资助。此次新增资金将用于支持在美国进行的二期概念验证临床试验，以及在欧洲和以色列进行的国际二期临床试验。这些试验的初步结果预计将在今年上半年公布，前提是不受COVID-19疫情进一步影响。囊性纤维化基金会致力于加速治疗囊性纤维化根本原因，支持ELX-02的临床开发，以帮助目前没有批准治疗方案的个体。非终止突变导致细胞在CFTR蛋白生产过程中停止，产生短小、非功能性蛋白，细胞将其识别为缺陷并摧毁。ELX-02研究药物有望绕过这些过早的终止信号，产生全长功能性蛋白。美国囊性纤维化基金会还支持其他针对非终止突变的三个项目，以及四个可能帮助任何CFTR突变患者的临床开发项目。基金会自2019年10月启动了价值5亿美元的“治愈之路”计划，旨在解决囊性纤维化的根本原因。

Eloxx Pharmaceuticals宣布，其与美国囊性纤维化基金会（CF Foundation）的合作协议已扩展至全球临床试验项目，包括欧洲和以色列。该公司预计将在2021年上半年报告ELX-02二期临床试验的初步数据。ELX-02是一种针对无义介导的囊性纤维化患者的治疗药物，目前正处于临床试验阶段。此外，Eloxx还参与了欧洲HIT-CF联盟，支持收集囊性纤维化患者来源的类器官，并开展前瞻性临床试验以验证类器官模型的转化潜力。

Salarius Pharmaceuticals宣布收到来自癌症预防与治疗研究所（CPRIT）的第二笔900万美元付款，这是2016年原非稀释性赠款的一部分，用于支持其研发活动。这笔资金将用于推进其主要药物候选药物seclidemstat的临床试验，该药物针对儿童癌症、实体瘤和其他癌症。Salarius相信，凭借这笔资金以及2020年12月和8月完成的交易所得，公司有足够的资金推进临床试验，包括确定Ewing肉瘤试验的最大耐受剂量、发布临床试验的早期安全性和临床数据、2021年初进入Ewing肉瘤试验的剂量扩大阶段，以及将该试验扩展到包括其他与Ewing肉瘤具有相似生物学的选择性肉瘤。

Taysha Gene Therapies与UT Southwestern Medical Center宣布成立创新基金，旨在加速开发针对中枢神经系统单基因疾病的基因疗法候选药物和下一代技术。双方将扩大合作，支持UTSW在基因治疗领域的发现工作，并将促进研究成果从实验室向临床应用的转化。Taysha将拥有该协议下研究产生的新项目和知识产权的独家选择权。该合作将探索新的疾病领域的基因治疗靶点，并创建下一代基因治疗技术平台，以解决当前这一治疗模式的局限性。Taysha表示，这一合作将结合UTSW在基因治疗领域的转化研究专长和其在创新和药物开发方面的丰富经验，为更多未满足医疗需求的病人提供机会。