Theratechnologies公司宣布，其产品Trogarzo®将接受欧洲药品管理局（CHMP）下属的科学顾问小组（SAG）的审查。SAG将提供关于HIV和病毒性疾病产品的独立科学建议。尽管审查过程将按照标准程序进行，而非初始加速评估，但预计不会延迟CHMP的推荐时间。SAG计划在4月初召开会议，并在听证会结束后立即向CHMP提交建议。Theratechnologies是一家专注于满足罕见病医疗需求的制药公司，致力于为HIV患者提供专业疗法。

Landos Biopharma公司宣布，其针对克罗恩病和溃疡性结肠炎的口服新药BT-11在《国际毒理学杂志》上发表的研究结果，进一步证明了该药物的安全性。该研究评估了BT-11在90天重复剂量毒性研究中的毒性和药代动力学，结果显示BT-11在老鼠和狗身上未引起任何形式的毒性，包括针对特定器官或其它特定毒性。这些研究结果支持BT-11在溃疡性结肠炎和克罗恩病患者的II期疗效研究中进行评估，Landos已启动这些研究。BT-11具有作为IBD治疗药物的安全性和有效性潜力，有望颠覆价值100亿美元的IBD治疗市场。

Acceleron Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其肌肉生长调节剂ACE-083孤儿药资格，用于治疗Charcot-Marie-Tooth病（CMT）患者。该药物在临床试验中显示出增加肌肉体积的潜力，有望成为CMT患者的重要新疗法。孤儿药资格可帮助加速药物的研发，并为符合条件的患者提供临床试验资助、税收优惠等。ACE-083目前正进行两项II期临床试验，分别针对CMT和面肩肱肌营养不良症（FSHD）。

艾利·利利公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其补充生物制品许可申请（sBLA）优先审查，用于预防治疗成人阵发性丛集性头痛的Emgality（加兰西单抗-gnlm）注射剂。这一决定基于一项3期研究的数据，该研究评估了Emgality 300mg注射剂在106名阵发性丛集性头痛成人患者中的安全性和有效性。Emgality此前已在2018年9月获得FDA突破性治疗指定，用于预防治疗阵发性丛集性头痛，表明该疾病存在重大未满足的医疗需求，目前尚无批准的预防性药物。阵发性丛集性头痛是一种严重致残和极度痛苦的神经系统疾病，目前在美国尚无批准的预防性药物。

Novartis宣布，新CLARITY研究数据显示，与Stelara相比，Cosentyx在治疗中度至重度斑块型银屑病患者的特定生活质量（QoL）方面表现出优越性。超过三分之二接受Cosentyx治疗的患者在16周内报告说，皮肤疾病对他们的生活质量没有影响，这一比例高于接受Stelara治疗的患者（68.4% vs. 55.9%）。这些数据在2019年美国皮肤病学会（AAD）年会上公布。Cosentyx在改善银屑病患者生活质量方面表现出显著效果，并具有长期的安全性和有效性。

Forbius公司宣布，其研发的针对纤维化和癌症的生物制剂AVID200在弥漫性皮肤系统性硬化症（SSc）的1b期临床试验中已对首位患者进行给药。AVID200是一种经过理性设计的、强效的TGF-β1和3抑制剂，旨在通过选择性抑制TGF-β信号通路来快速逆转纤维化。该试验旨在评估AVID200在SSc患者中的安全性、药代动力学、药效学以及抗纤维化活性。SSc是一种罕见、严重且逐渐恶化的纤维化疾病，主要影响中年女性，美国约有5万人受到影响。AVID200是Forbius公司开发的新一代TGF-β抑制剂之一，旨在治疗多种疾病。

Odonate Therapeutics公司宣布启动了名为CONTESSA 2的多国、多中心二期临床试验，研究其口服化疗药物tesetaxel在未经泰素类药物治疗过的局部晚期或转移性乳腺癌（LA/MBC）患者中的疗效。该试验将tesetaxel与减少剂量的卡培他滨联合使用，旨在约125名HER2阴性、激素受体（HR）阳性疾病患者中评估客观缓解率（ORR）。CONTESSA 2旨在补充CONTESSA三期临床试验，后者针对已接受泰素类药物治疗的患者。tesetaxel是一种独特的泰素类药物，具有口服给药、低药片负担、长半衰期、无过敏反应和对抗化疗耐药肿瘤的显著活性等特点。该研究的主要目的是评估tesetaxel在未经泰素类药物治疗过的乳腺癌患者中的疗效。

Amarin公司将在2019年3月16日至18日在美国新奥尔良举行的美国心脏病学会第68届科学会议上支持六项科学论文的展示。这些论文涉及心血管疾病的风险因素和治疗，包括REDUCE-IT临床试验的数据。公司将于3月18日下午4点（中部时间）举行投资者/分析师电话会议，讨论展示的数据，并通过网络直播。会议将讨论包括REDUCE-IT临床试验结果在内的多项研究，旨在提高医疗界对心血管疾病患者残余风险的理解。Amarin的Vascepa（icosapent ethyl）是一种用于降低甘油三酯水平的药物，其效果将在会议中讨论。

Lipomedix公司宣布启动一项名为LIPORAD-2018的1b期多中心临床试验，旨在评估其领先化合物Promitil®与外部放射治疗（EBR）联合使用在晚期癌症患者中的最佳剂量、安全性和疗效。该研究由以色列卫生部和两家以色列医疗中心批准，预计最早在2020年第一季度完成。Promitil®是一种基于脂质体的药物递送平台开发的创新、安全有效的癌症疗法，具有低毒性，对多种癌症类型有效。Lipomedix公司计划在美国食品药品监督管理局（FDA）咨询后，在美国启动该试验。

法国Nantes，2019年3月5日（全球新闻社）——OSE免疫治疗公司（ISIN：FR0012127173；Mnémo：OSE）今日宣布，法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）和比利时联邦药品和健康产品局（FAMHP）已批准其启动一项针对检查点抑制剂BI 765063*（一种选择性SIRPα单克隆抗体）的1期临床试验。该抗体独家许可给Boehringer Ingelheim，并由双方合作开发。这项1期临床试验是一项剂量探索研究，旨在评估单药和与Boehringer Ingelheim的PD-1抗体BI 754091联合使用的SIRPα抗体BI 765063*的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效。该研究由OSE在与其合作伙伴Boehringer Ingelheim的许可和合作协议下进行，Boehringer Ingelheim获得了BI 765063*的独家权利。试验目的是在晚期实体瘤患者中评估这些特性。根据合作协议，临床试验授权和患者首次给药将触发从Boehringer Ingelheim向OSE免疫治疗公司支付总计1500万欧元的里程碑付款。OSE免疫治疗公司首席执行官Alexis Peyroles表

国际维生素公司（IVC）与全球健康与 wellness 品牌 GNC Holdings, Inc.（GNC）达成合资协议，将 GNC 的 Nutra 制造部门整合进 IVC 的运营。Nutra 将更名为 Nutra Manufacturing, LLC。根据协议，IVC 将负责制造并融入 GNC 的供应链，而 GNC 团队将继续支持产品开发和创新。GNC 将从 IVC 获得价值 1.01 亿美元的现金，以换取合资企业初始多数股权。在未来四年内，随着 IVC 对合资企业的所有权增加到 100%，Nutra Manufacturing, LLC 将成为 IVC 的全资子公司。IVC 总裁兼首席执行官 Steven Dai 表示，此次合资证明了其差异化制造平台的价值，GNC 将能够投入更多资源进行新产品开发和品牌扩张，而 IVC 的制造专业知识将确保以最具竞争力的成本提供无与伦比的质量。GNC 首席执行官 Ken Martindale 表示，与 IVC 的合作将提供自身无法实现的效率，同时允许团队继续专注于向客户提供高质量、创新的产品。IVC 以垂直供应链整合、先进制造技术、全球覆盖范围和专注于产品质量的组织结构而

Numab Therapeutics AG宣布，Intarcia Therapeutics Inc.已行使许可权，获得ND016的全球开发和商业化权利，用于治疗自身免疫性疾病。ND016由Numab代表Intarcia在先前的研发和许可协议中发现。根据独家许可协议，Intarcia将支付高达7000万瑞士法郎的许可费，以及净销售额的两位数分级版税。ND016是一种新一代三特异性抗体片段，同时阻断两种促炎细胞因子IL-17A和TNFα，具有卓越的效力。与标准治疗方案相比，同时阻断IL-17A和TNFα有望在治疗慢性炎症性疾病（如类风湿性关节炎和银屑病关节炎）方面具有更优疗效。该单价三特异性分子设计用于方便的给药方案，在炎症组织中实现未满足的活性，并避免第一代双特异性格式观察到的副作用。ND016与Numab的领先免疫肿瘤学产品ND021类似，由三个高度稳定的抗体可变区组成，基于Numab的全人源lambda Cap技术。这些“仅可变区”的多特异性分子具有可预测的有利CMC特性，适用于采用平台捕获色谱法进行高产量的制造。Numab成立于2011年，开发专有的多特异性生物治疗产品管线，在免疫肿瘤学和免疫学领域，与I

Norgine公司与Noventure公司签署了独家分销协议，在法国商业化GELSECTAN产品。GELSECTAN是一种用于治疗伴有腹泻的肠易激综合症（IBS-D）的IIa类CE标记医疗设备。Norgine已在西班牙和葡萄牙成功推出GELSECTAN，并获得了患者的积极反馈。此次合作是基于双方在西班牙、葡萄牙和意大利的已有合作，Norgine计划于2019年第三季度在法国推出GELSECTAN。Norgine是一家专注于胃肠病学、肝病学、癌症和支持性护理的欧洲领先专业制药公司，Noventure则是一家总部位于巴塞罗那的创新型企业，专注于向合作伙伴公司许可医疗设备。

DolCas Biotech与Arjuna Naturals签订了一项全球独家商标许可协议，将BCM-95®等商标授权给Arjuna Naturals使用。该协议下，DolCas将获得Arjuna Naturals销售指定产品的版税。BCM-95®商标自2007年创立以来，其产品基于超过45项临床研究，获得FDA的安全认证，并在市场上取得成功。DolCas表示，此次许可协议将有助于提高产品成功度。尽管授权了部分商标，DolCas仍致力于研发新产品，推动市场创新。

Canopy Biosciences宣布独家获得华盛顿大学下一代测序（NGS）错误校正技术的许可，该技术包括一种新型方法和生物信息学工具，显著提高了NGS的检测水平，有助于识别超罕见基因变异。这项技术最初是为了检测儿童白血病的残留疾病而开发的，利用独特分子索引（UMI）技术区分罕见遗传事件和测序流程中可能发生的错误。这一技术突破对临床领域具有重要意义，其应用范围更广，已在研究老化、心血管疾病和癌症方面揭示出有价值的基因变异。Canopy Biosciences计划在2019年第二季度推出基于该许可的服务，继续加强其CRO服务，如RNAseq、NanoString和Meso Scale Discovery，为研究界提供尖端和强大的工具。该技术将NGS的错误率从每100个序列中的5个降低到每10000个序列中的1个，对研究界具有重大影响，并在临床领域具有改变患者治疗方式的潜力。

美国卫生与公众服务部（HHS）将与马萨诸塞州剑桥的公共健康疫苗公司合作，开发针对马尔堡病毒的潜在疫苗，以增强国家生物防御能力和保护公共卫生。马尔堡病毒属于出血热病毒家族，与埃博拉病毒相似，主要在非洲发生，自1967年发现以来，多次爆发，死亡率高。美国国土安全部将其视为潜在的生物恐怖主义威胁。HHS下属的生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）向公共健康疫苗公司授予了一项为期两年、价值1000万美元的合同，以开始开发预防马尔堡病毒感染的疫苗。该疫苗候选项目是BARDA资助的第一个针对马尔堡病毒的疫苗，是满足紧迫的公共卫生和生物防御需求的重要一步。公共健康疫苗公司还将开展临床前开发，以证明疫苗可以预防马尔堡病毒感染。如果初步开发成功，BARDA可以选择提供最多7200万美元的额外资金，以推进马尔堡病毒疫苗的二期临床试验，并开始开发针对苏丹埃博拉病毒的疫苗候选项目。

Kinetic River Corp.被加州大学戴维斯分校选中，作为国家科学基金会研究项目的合作承包商，共同研发一种无标记的光学技术，用于在流式细胞仪中准确识别干细胞来源的心肌细胞（SC-CMs）。这种技术有望用于治疗心脏病或心力衰竭患者，并筛选药物候选物的毒性。该项目将受益于Kinetic River在微流体模块、光学询问子系统和定制流式细胞仪方面的开发经验，并旨在评估NSF资助研究的商业潜力。