Vertex制药公司宣布，其新一代校正剂VX-445与tezacaftor和ivacaftor的三联组合疗法在两项III期临床试验中，对囊性纤维化患者的肺功能（ppFEV1）产生了显著的改善。对于具有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，治疗4周后，与安慰剂相比，ppFEV1的平均绝对改善为13.8个百分点（p

AOBiome Therapeutics公司宣布，其领先产品B244在治疗儿童异位性皮炎（湿疹）的1b期临床试验中已开始给药给首位患者。这是一项多中心、开放标签的1b期研究，旨在评估B244在36名2至17岁轻度至中度异位性皮炎儿童中的安全性和耐受性。B244是一种创新的局部喷雾剂，含有有益的氨氧化细菌（AOB），每日两次使用。公司总裁兼首席执行官Todd Krueger表示，由于异位性皮炎发病率高且不断上升，以及治疗该敏感人群的安全有效药物有限，因此迫切需要新的治疗方法。首席医疗官Judith Ng Cashin博士表示，B244旨在通过减轻异位性皮炎的症状，并利用AOB的硝酸盐介导的抗炎能力和减少致病菌水平的能力，作为双重治疗模式。此外，AOBiome正在进行一项针对成人异位性皮炎的2期临床试验，预计2019年将公布主要数据。

Bio-Path Holdings公司宣布，其DNAbilize®技术开发的抗癌药物prexigebersen（BP1001）在治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。试验结果表明，prexigebersen与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，在难治性AML患者中表现出29%的完全缓解率，且安全性良好。公司计划进一步开发prexigebersen，包括将其与Decitabine和Venetoclax等药物联合使用，以改善治疗选择。此外，Bio-Path还计划开发针对Bcl-2蛋白的药物BP1002，用于治疗对Venetoclax治疗失败的AML和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。

Immutep Limited在2019年3月6日宣布，其主导产品eftilagimod alpha（efti或IMP321）的TACTI-mel I期临床试验数据积极，该试验评估了efti与抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）在24名不可切除或转移性黑色素瘤患者中的联合应用。数据将在2019年3月5日美国圣地亚哥世界免疫治疗大会由Immutep首席科学官兼首席医疗官Dr. Frédéric Triebel展示。试验分为两部分，A部分在pembrolizumab治疗的第5周期开始联合治疗，持续6个月；B部分在pembrolizumab治疗的第1周期第1天开始，持续12个月。主要发现包括：A部分（pembrolizumab治疗第5周期开始）的总体缓解率（ORR）为33%，疾病控制率（DCR）为66%；B部分（pembrolizumab治疗第1周期第1天开始）的ORR为50%，DCR为66%。安全性结果显示，efti在30毫克剂量下每两周皮下注射具有非常良好的安全性特征，与PD-1拮抗剂的联合应用可行，无剂量限制性毒性（DLTs）或达到最大耐受剂量（MTD），且在研究的两部分中均未观察到D

Baxter公司宣布其eptifibatide药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准并正式上市，这是首个以灵活容器形式提供的eptifibatide产品。eptifibatide是一种血小板聚集抑制剂，用于治疗急性冠脉综合征（ACS）和经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的患者。该药物采用Baxter的GALAXY容器技术，该技术可延长室温下药物的保质期。Baxter的eptifibatide产品有助于提高药房效率、减少浪费并增强患者安全。

Marinus Pharmaceuticals启动了一项名为“Violet Study”的单全球关键性3期临床试验，评估口服ganaxolone在PCDH19相关癫痫（PCDH19-RE）儿童中的疗效。该研究旨在支持ganaxolone在该罕见遗传性癫痫患者群体中的监管批准。Violet Study是一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验，计划招募70名1至17岁的PCDH19突变确认患者。研究包括8周的基线期收集癫痫发作数据，随后是17周的双盲治疗期。成功后，患者有机会在研究开放标签阶段接受ganaxolone治疗。Marinus预计2019年第二季度开始筛选患者入组，预计2021年获得研究数据。

Alnylam制药公司宣布，其研发的givosiran药物在ENVISION III期临床试验中达到主要疗效终点，并在大多数次要终点上取得显著结果。givosiran是一种针对急性肝性卟啉症（AHP）的RNA干扰疗法，该疗法针对ALAS1酶。试验结果显示，givosiran在减少复合卟啉症发作年化率方面优于安慰剂，且安全性良好。基于这些结果，Alnylam计划在2019年中完成新药申请（NDA）的滚动提交和上市许可申请（MAA）的提交。givosiran已获得FDA和EMA的突破性疗法和优先审查资格，在美国和欧盟获得孤儿药地位。ENVISION试验结果将在欧洲肝脏研究协会（EASL）会议上进行口头报告。

Genentech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受XOFLUZA（巴洛沙韦）补充新药申请，作为单剂量口服治疗，用于高风险流感并发症人群。该药物针对65岁及以上成年人或患有哮喘、慢性肺病、肥胖症或心脏病等疾病的人群。XOFLUZA是首个针对高风险流感并发症人群的显著和具有临床意义的抗病毒药物，目前市场上尚无同类药物。该申请基于CAPSTONE-2三期临床试验的结果，该试验比较了XOFLUZA单剂量与安慰剂或奥司他韦75毫克，每日两次，连续五天的疗效。XOFLUZA于2018年10月获得FDA批准，用于治疗12岁及以上成人的急性、无并发症的流感。该药物是首个和唯一一种获批准的单剂量口服流感治疗药物，也是近20年来首个具有新颖作用机制的流感新药。

旭宏医疗，一家专注于心脏健康领域的医疗AI公司，近日获得元真价值投资领投的Pre-A轮融资，投资额达千万元级。公司主要提供心脏AI实时看护产品，包括硬件和数据分析平台，即将推出主打产品智心帖。智心帖能监测高血压、冠心病、心肌炎等心脏问题，实时警报并精准定位心律失常，准确度达97.9%。针对心律失常等心脏疾病，旭宏医疗的产品旨在解决筛查不便、成本高的问题，并与多家医院合作。公司通过与手环厂家合作，将监测软件置于手环，实现初筛预警，并与互联网医疗公司合作进行线上导诊。此外，旭宏医疗还提供临床数据服务，并与商业保险公司合作，预计今年底进入北上广深的医保目录，明年六月进入全国医保。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生公司旗下杨森制药公司研发的SPRAVATO™（依托咪酯）CIII鼻喷剂，用于治疗对至少两种不同抗抑郁药无效的成年重度抑郁症（TRD）患者。该药物是首个数十年来针对重度抑郁症的新机制药物，通过作用于大脑中的N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体来治疗。SPRAVATO™在超过1,700名TRD成年人的III期临床试验中显示出良好的疗效，与安慰剂相比，接受SPRAVATO™和口服抗抑郁药的患者在四周时抑郁症状改善更为显著。此外，长期研究中，持续使用SPRAVATO™的患者复发的可能性比使用安慰剂和口服抗抑郁药的患者低51%。然而，SPRAVATO™也存在一些副作用，如分离感、眩晕、恶心、镇静、眩晕感、触觉和感觉减退、焦虑、缺乏能量、血压升高、呕吐和醉酒感等。

NKMax America公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其自体自然杀伤（NK）细胞疗法候选药物SNK01的IND申请，用于治疗对传统疗法无效的癌症患者。SNK01通过从患者体内提取免疫细胞，分离、纯化、激活和扩大NK细胞，再将其注入患者体内以对抗癌症。该IND批准使NKMax America得以启动针对成年癌症患者的SNK01 Phase I临床试验，以评估其安全性和耐受性。同时，公司正准备提交更多IND申请，用于癌症组合疗法以及多种非癌症疾病的治疗。

Epigenomics AG宣布终止与BioChain的合作，包括Septin9标记的许可和Epi proColon血液检测在中国市场的独家分销权，原因是BioChain未支付合同约定的最低版税。公司预计2019年营收将在300万至600万欧元之间，同比增长100%至300%，主要受Medicare公布的新报销率推动。调整后的EBITDA预计在-1150万至-1400万欧元之间。鉴于与BioChain的许可协议终止，2019年展望中不包括中国市场未来的许可收入。

Seres Therapeutics于2019年3月6日发布了2018年第四季度和全年的财务报告，并提供了业务更新。公司在此期间推进了微生物组临床项目，并实施了更专注的研发战略。公司启动了两个临床试验，并调整了公司结构，集中资源于最高优先级的项目。Seres正在加速推进正在进行中的临床试验，同时也在推进下一代理性设计的发酵微生物组药物发现能力，重点在溃疡性结肠炎的SER-301。公司预计到2020年中完成SER-287 Phase 2b研究的入组，并在2020年获得SER-401 Phase 1b研究的成果。Seres还宣布启动了针对转移性黑色素瘤患者的SER-401 Phase 1b研究。此外，公司继续推进SER-109 Phase 3研究，以加快临床试验结果。Seres在2018年实现了财务上的净亏损，主要由于临床和研发费用、人员费用以及公司微生物组治疗平台的持续开发。公司第四季度净亏损包括与雀巢健康科学合作相关的1060万美元的收入。

Cannabics Pharmaceuticals与Wize Pharma达成协议，共同成立一家专注于眼科疾病治疗的合资企业。该合资企业将利用Cannabics的个性化医疗技术和Wize Pharma在眼科疾病治疗领域的专业知识，研发基于大麻素的药物。双方已获得专家意见，认为该疗法可能获得美国食品和药物管理局的批准。合资企业计划在完成业务计划后正式运营。

Wize Pharma与Cannabics Pharmaceuticals达成合作协议，成立合资企业，专注于研发用于治疗眼科疾病的含大麻素药物配方。Wize Pharma将继续开发非大麻素眼科疾病治疗药物，而合资企业将利用Cannabics在癌症治疗领域的专业知识，共同开发针对眼科疾病的新疗法。合资企业将评估含大麻素眼药水或大麻素丝的发展与监管途径，并可能发行Wize Pharma的股票作为交易的一部分。Wize Pharma目前专注于治疗干眼症等眼科疾病，其产品LO2A已在德国、瑞士、匈牙利和荷兰注册并上市。Cannabics则利用创新药物筛选工具和人工智能技术，开发针对癌症的个性化大麻素疗法。

Norgine B.V.与Adacyte Therapeutics S.L.达成新合作，将独家在瑞士分销ADACOLUMN医疗设备。ADACOLUMN是一种用于治疗中度至重度炎症性肠病（IBD）的IIb类CE标志医疗设备，适用于对类固醇依赖和类固醇耐药的IBD患者。Norgine表示，ADACOLUMN为IBD患者提供了重要的治疗选择。Adacyte认为Norgine是理想的合作伙伴，其商业记录将有助于在瑞士推广ADACOLUMN。Norgine计划在2019年第二季度在瑞士推出ADACOLUMN。Norgine是一家专注于胃肠病学、肝病、癌症和支持性护理的欧洲领先制药公司，而Adacyte Therapeutics是一家专注于开发治疗难治性自身免疫疾病，特别是IBD的创新疗法的医疗设备公司。

Moderna公司于2019年3月6日发布了2018年第四季度和全年的财务报告，并更新了自1月份公司上次企业更新以来的管线进展。公司宣布了多项新进展，包括准备提交Zika疫苗后续计划的IND申请、提交针对切除黑色素瘤患者的个性化癌症疫苗（PCV）的随机2期研究方案、获得罕见病甲基丙二酸血症（MMA）项目的快速通道指定以及启动针对儿童患者的1/2期研究。公司首席执行官Stéphane Bancel表示，团队的努力使公司管线取得了重要进展，包括两个额外的2期临床开发项目、一个新开的罕见病项目和一个第五个免疫肿瘤项目。Moderna目前拥有20个mRNA开发候选药物，其中11个处于临床研究阶段。此外，公司还发布了关于其不同管线项目的详细更新，包括预防性疫苗、癌症疫苗、肿瘤内免疫肿瘤、局部再生治疗、系统性分泌治疗和系统性细胞内治疗等。