Isofol公司在ASCO-GI 2021会议上展示了其完成的Phase I/IIa ISO-CC-005研究的基因表达结果，发现使用5-FU化疗联合arfolitixorin治疗转移性结直肠癌患者的临床受益与叶酸途径的基因表达相关。同时，公司更新了全球Phase III AGENT研究的期中分析时间表。Isofol计划在更大的队列中进一步评估TYMS基因的预测潜力，以了解其在治疗结果预测和arfolitixorin作用机制中的作用。AGENT研究已完全招募440名患者，目前正等待期中分析，预计2021年第一季度得到独立数据安全监测委员会的建议。

Halozyme公司宣布，Janssen公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将DARZALEX FASPRO®（Daratumumab和Hyaluronidase-fihj）与bortezomib、环磷酰胺和地塞米松（D-VCd）联合用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性成人患者。DARZALEX FASPRO®是首个也是唯一获得FDA批准的治疗这种罕见且严重的血液疾病的药物，该疾病与异常蛋白的产生有关，导致重要器官（如心脏、肾脏和肝脏）的恶化。这一批准基于D-VCd组合的血液学完全缓解率（hemCR）指标。DARZALEX FASPRO®的批准是基于III期ANDROMEDA研究的积极结果，该研究在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布。该研究评估了DARZALEX FASPRO®与VCd联合使用与单独使用VCd相比，在成人新诊断的AL淀粉样变性患者中的疗效。接受DARZALEX FASPRO®治疗的患者经历了hemCR，比单独接受VCd治疗的患者高出三倍（D-VCd为42%，VCd为13%；P

Jubilant Therapeutics与生物医学研究领域的国际领先机构The Wistar Institute达成合作，旨在评估Jubilant Therapeutics提供的PAD4抑制剂在减少COVID-19临床严重程度方面的活性。PAD4是一种在嗜中性粒细胞中高度表达的酶，其活性与NETs（中性粒细胞胞外陷阱）的形成有关，而NETs的形成与COVID-19的严重程度相关。该合作旨在通过抑制NETs的形成来减轻由SARS-CoV-2病毒引起的免疫反应过度释放的促炎细胞因子风暴，从而降低COVID-19的死亡率和症状严重程度。Jubilant Therapeutics的抑制剂有望在临床试验中证明其有效性。

日本生物技术公司United Immunity与Astellas子公司Xyphos Biosciences达成合作，共同研发下一代纳米免疫疗法以治疗癌症。双方自2020年12月起开展联合研究，旨在利用United Immunity的纳米颗粒药物递送技术和Xyphos的癌症免疫疗法技术，开发针对难以治疗的癌症的新疗法。Xyphos拥有基于CAR-T免疫细胞疗法的ACCEL技术平台，而United Immunity专注于纳米免疫疗法，致力于将纳米技术与免疫疗法结合对抗癌症和病毒。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Daiichi Sankyo公司和阿斯利康的ENHERTU®（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）用于治疗既往接受过治疗的HER2阳性晚期胃癌患者，这是十年来首个针对胃癌患者的HER2靶向药物。该药物基于DESTINY-Gastric01临床试验的积极结果，显示出与化疗相比，在总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）方面具有统计学和临床意义的改善。ENHERTU的批准有望成为HER2阳性胃癌患者的新标准治疗方案。

AVEO Oncology在2021年ASCO GI Cancers Symposium上公布了Tivozanib（FOTIVDA®）与IMFINZI®（durvalumab）联合治疗未接受过治疗的晚期或转移性肝细胞癌（HCC）患者的Phase 1b临床试验结果。该研究旨在确定推荐剂量并评估联合用药的初步安全性和有效性。结果显示，该联合用药具有良好的耐受性，无剂量限制性毒性，29%的患者部分缓解，71%的患者疾病控制。目前正在进行Phase 2临床试验，预计今年晚些时候完成入组。

BioCorRx Inc.宣布获得国家药物滥用研究所（NIDA）的修订通知，延长其当前UG3阶段的资助项目，以支持其子公司BioCorRx Pharmaceuticals Inc.开发的持续释放纳曲酮植入剂治疗阿片和酒精使用障碍的研究。该项目于2019年1月获得资助，旨在支持非临床开发和研究。公司计划在完成既定里程碑后，根据资金情况进入UH3阶段（临床试验）。公司表示，感谢与NIH和NIDA的持续合作，并期待在2021年2月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请。公司强调，其研发工作依赖于第三方，可能会出现进一步的延误。同时，公司关注阿片危机的加剧，并希望其产品能够为对抗这一危机提供帮助。

VBL Therapeutics与Aspire Capital Fund达成普通股购买协议，Aspire将购买至多2000万股VBL Therapeutics的普通股，用于支持公司运营资本和一般企业用途。该协议允许VBL Therapeutics自主决定出售股票的时间和金额，且没有对资金使用或未来融资的限制。VBL Therapeutics表示，这笔资金将有助于支持其OVAL III期临床试验，并推进VB-601等新药的研发。

Genmab A/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准DARZALEX FASPRO®（达尔扎木单抗和透明质酸酶-fihj）皮下注射剂型，作为首个且唯一用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性的疗法。该批准基于III期ANDROMEDA（AMY3001）研究的数据，该研究评估了达尔扎木单抗和透明质酸酶-fihj与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（VCd）联合治疗新诊断的AL淀粉样变性患者的疗效。Genmab将因DARZALEX FASPRO首次商业销售而获得3000万美元的里程碑付款。DARZALEX FASPRO是一种皮下注射的达尔扎木单抗制剂，已在美国获得批准用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性，并与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合使用。此外，DARZALEX FASPRO在美国还获得批准用于治疗多发性骨髓瘤。

Amber Specialty Pharmacy，Hy-Vee公司子公司，宣布开始在美国五个城市的长期护理设施中为居民和工作人员提供FDA批准的Bamlanivimab（BAM）治疗。Bamlanivimab是一种用于预防COVID-19高风险患者出现严重并发症的单克隆抗体。Amber是少数几家获准提供这种新抗体治疗的居家输液服务提供商之一。该项目由美国卫生与公众服务部（HHS）和国家居家输液协会（NHIA）合作，旨在扩大对全国最脆弱人群的治疗可及性。Bamlanivimab由Eli Lilly开发，于2020年11月获得紧急FDA批准，是一种针对可能因COVID-19出现严重并发症的高风险患者的分层治疗方案。该疗法旨在增强患者的免疫反应，帮助他们抵抗感染并预防可能导致住院的并发症。长期护理设施如需为居民和工作人员提供BAM治疗，可访问指定网站查找参与提供者。Amber Specialty Pharmacy总部位于内布拉斯加州奥马哈，在美国20个州设有药房，拥有超过20年的为慢性、复杂医疗条件患者提供专业护理的经验。

2021年1月15日，量产和增材制造解决方案供应商Desktop Metal, Inc.将以3亿美元收购为终端零部件提供量产光聚合物3D打印解决方案的供应商EnvisionTEC，由现金和新发行的Desktop Metal股票组合而成。该交易预计将在2021年第一季度完成，但需符合惯例成交条件。收购完成后，EnvisionTEC将作为Desktop Metal的全资子公司运营。

INVO Bioscience与巴基斯坦市场领导者Galaxy Pharma Ltd.签署了独家分销协议，将在巴基斯坦推广INVOcell系统，旨在扩大对约2.12亿人口的巴基斯坦的试管婴儿治疗服务。Galaxy Pharma是巴基斯坦试管婴儿产品和服务的市场领导者，拥有25家试管婴儿中心，并与21家专注于宫腔内人工授精的诊所合作。INVOcell是一种有效且负担得起的治疗方法，适用于被诊断出不孕不育的患者。通过Galaxy Pharma的现有IUI设施，INVOcell将为更多患者提供治疗选择，并提高医疗服务能力。

Cyxone公司宣布，其药物Rabeximod的Phase 2临床试验已在波兰开始，旨在评估该药物在治疗新冠肺炎患者中的有效性和安全性。试验将包括300名患者，并在波兰、斯洛伐克以及欧洲其他三个国家的临床中心进行。Cyxone预计将在2021年第三季度公布初步结果。Rabeximod针对需要吸氧但不需要呼吸机支持的中度新冠肺炎患者，其独特的机制有望防止病情恶化。若研究结果积极，Cyxone计划在找到战略合作伙伴后申请紧急使用授权。Cyxone首席执行官Tara Heitner表示，这种药物有望在此次疫情和未来涉及肺部病毒感染的疫情中挽救生命。

Mirum Pharmaceuticals宣布启动了针对成人原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的volixibat Phase 2b VISTAS研究，该研究旨在评估volixibat在治疗PSC患者瘙痒症状的潜力。volixibat是一种口服、低吸收药物，通过抑制胆汁酸重吸收来降低胆汁酸水平。研究将患者随机分配接受volixibat或安慰剂治疗，主要终点为评估瘙痒症状的变化，次要终点包括安全性、耐受性、生活质量以及血清胆汁酸水平。Mirum同时也在进行maralixibat的研究，该药用于治疗儿童胆汁淤积性疾病，并计划在美国推出。

Lexicon Pharmaceuticals宣布，其SOLOIST和SCORED Phase 3临床试验结果可支持针对2型糖尿病成人心力衰竭风险降低的新药申请。FDA的反馈为与 sotagliflozin 在心力衰竭领域的合作讨论扫清了障碍，并允许在2021年提交潜在的新药申请。SOLOIST和SCORED研究分别评估了sotagliflozin在2型糖尿病心力衰竭患者中的心血管疗效，结果显示sotagliflozin可降低心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的风险。sotagliflozin是一种口服双重抑制剂，针对葡萄糖调节蛋白SGLT1和SGLT2。Lexicon是一家致力于开发创新药物以治疗多种疾病的生物制药公司。

KemPharm公司宣布，其研究产品KP415和Serdexmethylphenidate（SDX）将在2021年1月15日至17日举行的美国专业ADHD及相关疾病协会（APSARD）虚拟会议上进行口头报告和海报展示。KP415是KemPharm用于治疗ADHD的候选药物，由SDX和即释型d-MPH组成。目前，KP415的新药申请（NDA）正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计PDUFA日期为2021年3月2日。KemPharm总裁兼首席执行官Travis Mickle表示，他们很高兴KP415和SDX的潜在优势将在APSARD 2021会议上得到展示。KP415的口头报告将探讨新型药理学和技术方法，以减少刺激性药物的非医疗用途风险。此外，还有三个涉及KP415和SDX的海报展示，其中包括关于KP415在儿童ADHD患者中的疗效和安全性研究，以及SDX的体外破坏评估研究。

创新制药公司（Innovation Pharmaceuticals）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将Brilacidin作为COVID-19潜在治疗药物的调查纳入快速通道开发计划。Brilacidin是一种新型宿主防御蛋白（HDP）模拟物，具有抗病毒、抗炎和抗菌特性。快速通道设计有助于加快治疗严重和危及生命条件的药物的开发和审查。Brilacidin已获得针对COVID-19、口腔黏膜炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染三个不同临床指征的快速通道资格。Brilacidin在人类临床试验中表现出良好的安全性和有效性数据，支持其在抗击新冠病毒危机中发挥重要作用。实验室测试表明，Brilacidin对SARS-CoV-2和多种人类冠状病毒（H-CoVs）具有强大的抗病毒活性。此外，Brilacidin的抗菌特性可能有助于对抗COVID-19患者中高达20%的继发性细菌感染。