Viela Bio宣布，其针对神经肌炎谱系疾病（NMOSD）患者的抗CD19单克隆抗体inebilizumab的关键研究数据被选在2019年美国神经学会（AAN 2019）年会临床试验全体会议中展示。该会议将于2019年5月2日至10日在费城举行。这项研究是NMOSD中进行的最大规模的单一疗法临床试验，Viela Bio期待与医生、患者及罕见病社区分享详细信息。研究的主要终点是从治疗开始到发生NMOSD攻击的时间。NMOSD是一种罕见、严重、复发的神经炎症性自身免疫疾病，约80%的患者存在针对水通道蛋白的自身抗体AQP4。Inebilizumab是一种人源化单克隆抗体，能高亲和力结合CD19蛋白，从而迅速从循环中清除这些细胞。

ViiV Healthcare在2019年CROI会议上公布了cabotegravir和rilpivirine长效注射剂组合的48周数据，来自ATLAS和FLAIR两项关键III期研究。这些研究均达到主要终点，表明每四周注射一次的cabotegravir和rilpivirine组合在维持HIV-1感染成人的病毒抑制方面，与标准每日口服三联疗法相比非劣效。该注射剂每四周给药一次，将每年365次给药天数减少到12次。患者对这种长效注射疗法的满意度显著提高，且耐受性良好。ViiV Healthcare计划在今年晚些时候向监管机构提交申请。

伦敦国王学院和Wellcome与制药公司默克（Merck & Co., Inc.）达成合作协议，旨在开发新型止痛药。该合作基于King's IoPPN的Peter McNaughton教授的研究，其发现有助于治疗慢性疼痛，特别是神经性疼痛。研究显示，阻断HCN2蛋白可提供无副作用的止痛效果。根据协议，King's和Wellcome可获最高3.4亿美元的开发和销售里程碑奖金，以及药品上市后的版税。默克将负责优化药物、进行临床试验，并提供资金支持McNaughton实验室进一步研究。King's Health Partners的Robert Lechler教授表示，该合作有助于将研究成果转化为对病人有实际影响的药物。Wellcome的Daniel Gill博士表示，与默克的合作有望解决慢性疼痛问题。

L'Oréal与微生物基因组学领导者uBiome宣布合作，共同推进对皮肤微生物群的研究。此次合作结合了L'Oréal在护肤科学领域的专业知识和uBiome在微生物组研究方面的领导地位，旨在深入了解皮肤细菌生态系统，为uBiome的全球社区提供更深入的皮肤洞察，并指导L'Oréal未来的产品开发。L'Oréal自十年前开始探索皮肤微生物群，并已发表50篇相关论文，而uBiome则拥有全球最大的微生物组数据库，并拥有多项专利。双方合作将有助于推动个性化护肤的未来发展。

Xencor公司与Genentech达成研发和商业化新型IL-15细胞因子治疗药物的合作与许可协议，包括XmAb24306这一IL-15/IL-15Rα细胞因子复合物。该协议自2019年3月8日起生效，Genentech向Xencor支付了1.2亿美元的首付款。Xencor是一家专注于开发治疗自身免疫疾病、哮喘、过敏性疾病和癌症的工程化单克隆抗体生物制药公司，目前有12个候选药物正在临床开发中。

Mersana Therapeutics公司于2019年3月8日发布财报，宣布其首个抗体偶联药物（ADC）XMT-1536的剂量递增数据将在2019年第二季度报告。公司2018年以7000万美元现金结束，通过股权融资筹集了9800万美元，进一步增强了资产负债表。公司计划利用这些资金推进XMT-1536和潜在下一个ADC候选药物的临床开发。XMT-1536是一款针对NaPi2b的ADC，在剂量递增试验中显示出良好的安全性和耐受性。公司还计划在2019年下半年披露其下一个ADC候选药物，并展示了两个新的ADC平台。此外，公司任命了新的首席医疗官，并通过公开股票发行筹集了9700万美元。

台湾J制药公司与上海新索亚生物医药签订了一份价值2600万美元的许可和联合开发合同，将药物候选物JKB-122在亚洲的权益授权给新索亚。JKB-122是一种针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的二期药物，新索亚将负责其在亚洲的临床开发和市场商业化。台湾J制药将获得200万美元的预付款和最高2400万美元的里程碑付款。两家公司还共同进行JKB-122第二代化合物JKB-133的预临床研究。台湾J制药将保留全球临床开发和后续全球市场商业化的权利。JKB-122是一种小分子，具有抗纤维化、免疫调节和抗炎作用，用于治疗包括非酒精性脂肪性肝病、自身免疫性肝炎和非酒精性脂肪性肝炎在内的慢性肝病。全球市场研究公司Research And Markets预测，NASH治疗市场将在2021-2025年以58.4%的复合年增长率增长，从2017年的11.7亿美元增长到2025年的214.7亿美元。NASH是一种严重的肝病，可能影响美国10%的成年人口。这种慢性疾病以代谢功能障碍和肝脏脂肪过度积累为特征，可能促进炎症和肝细胞损伤，进而发展为肝硬化，最终导致肝移植成为唯一可行的治疗选择。

AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物venetoclax第五个突破性疗法指定（BTD），用于与obinutuzumab联合作为固定治疗周期的临床试验组合，治疗未经治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。这一指定旨在加快严重或危及生命条件的疗法审查。该指定与向FDA提交的补充新药申请（sNDA）的完成同步，该申请旨在获得未经治疗的CLL患者的批准。FDA将在其实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划下审查venetoclax和obinutuzumab的组合，该计划旨在探索更高效的审查流程，以确保患者尽早获得安全有效的癌症药物。 AbbVie的全球血液学开发副总裁Mohamed Zaki表示，研究发现，venetoclax和obinutuzumab的固定治疗周期组合可能使某些CLL患者在没有疾病恶化的情况下生存更长，从而延长无进展生存期。 AbbVie与罗氏公司合作开发的VENCLEXTA（venetoclax）是一种首创药物，可选择性地结合并抑制B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白。在某些血液癌症中，BCL-2阻止癌细胞进行其自然死亡或自我破坏过程，称为细胞凋亡。VENCLEXTA靶向

Genentech宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于Venclexta（venetoclax）与Gazyva（obinutuzumab）联合治疗未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的补充新药申请。该申请正在FDA的实时肿瘤学审查试点计划下进行审查，旨在探索更高效的审查流程，以确保患者尽早获得安全有效的治疗。Venclexta由AbbVie和Genentech共同开发，在美国由两家公司共同商业化，在美国以外地区由AbbVie商业化。Gazyva是一种针对CD20蛋白的工程化单克隆抗体，由Roche Glycart AG发现，在美国由Genentech和Biogen合作开发。Venclexta和Gazyva的组合疗法在CLL患者中显示出降低疾病进展或死亡风险的显著效果，且安全性良好。CLL14研究由德国CLL研究组（GCLLSG）牵头，评估了Venclexta与Gazyva固定疗程组合与Gazyva加氯柔比星相比在未经治疗的CLL患者中的疗效。

Samumed公司宣布，其针对膝骨关节炎治疗药物SM04690的2a期临床试验数据已被美国骨科医师学会（AAOS）2019年年会接受，作为海报展示。该研究显示SM04690有潜力改变膝骨关节炎的治疗模式。AAOS年会将于2019年3月12日至16日在拉斯维加斯举行，展示的摘要标题为“A 52-Week, Randomized, Double-Blind, Phase 2 Study of an Intra-articular Wnt Pathway Inhibitor (SM04690) for Osteoarthritis”。SM04690是一种小分子Wnt通路抑制剂，作为关节内注射给药，正在开发为膝骨关节炎的潜在疾病修饰药物。目前，膝骨关节炎尚无批准的疾病修饰治疗方法。

Foamix Pharmaceuticals宣布美国FDA已受理其针对FMX101的新药申请，该药用于治疗9岁及以上非结节性中度至重度寻常痤疮的炎症性皮损。FDA设定的PDUFA行动日期为2019年10月20日。FMX101的临床数据表明，该药在减少炎症性皮损数量和评估治疗成功率方面具有显著效果，且未发现治疗相关的严重不良事件。Foamix是一家专注于开发和创新皮肤科治疗药物的专科制药公司，其产品线包括FMX101和FMX103，用于治疗痤疮和玫瑰糠疹。

美国制药公司CASI宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其临床试验申请（CTA），允许进行一项注册临床试验，以评估盐酸长春新碱脂质体注射剂（MARQIBO®）的疗效和安全性。MARQIBO®是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的产品，目前由Spectrum Pharmaceuticals，Inc.（Spectrum）在美国市场销售，用于治疗成人Ph染色体阴性（Ph-）急性淋巴细胞白血病（ALL）的二线或更高复发或疾病进展的患者。CASI从Spectrum获得了该药物的更大中国区权利。公司正在审查国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提供的一些要求，满足这些要求后，公司将开始MARQIBO®的注册试验。CASI执行董事长Wei-Wu He博士表示，Ph阴性ALL是一种罕见但侵袭性强的疾病，尽管过去三十年患者的预后有了很大改善，但患者仍然会复发，目前的治疗方法不足，特别是在老龄的中国患者群体中。MARQIBO®是美国唯一批准和上市的长春新碱脂质体，用于治疗成人Ph染色体阴性急性淋巴细胞白血病的二线治疗，自2012年美国批准以来已安全地应用于患者。在中国进行MARQIBO®注册试验的批准是CASI的一

Opthea Limited宣布，其正在进行中的Phase 2b临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）第二次确认，没有修改地继续进行OPT-302在湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者中的研究。DSMB审查了366名患者的安全数据，包括已完成6个月剂量和第24周临床访问的209名患者。DSMB未发现任何安全担忧，并一致建议按计划继续研究。Opthea首席执行官兼总经理Megan Baldwin表示，他们对OPT-302的安全性和耐受性以及Phase 2b开发项目的整体进展感到非常满意。Opthea的Phase 2b湿AMD试验是一项随机、双盲、对照研究，旨在调查在6个月期间将OPT-302添加到Lucentis®疗法中是否可以改善湿AMD患者的临床结果，包括视力。该试验提前几个月完成了366名新诊断、未接受过治疗的患者的招募。Opthea正在开发OPT-302，用于与VEGF-A抑制剂（如Lucentis®/Eylea®）联合使用。OPT-302是一种可溶性血管内皮生长因子受体3（VEGFR-3）或“捕获”分子，可阻断导致血管生长和渗漏的两个蛋白质（VEGF-C和VEGF-D）的活性，这些过程是视网膜

广州高瓴制药有限公司获得数千万人民币融资，由凯泰资本和盛山资产共同投资，专注于研发小分子靶向创新药物，针对自身免疫病和肿瘤未被满足的医疗需求。公司主要产品为口服高选择性JAK抑制剂，预计2019年提交美国临床申请，有望成为best-in-class JAK抑制剂药物。自身免疫病市场前景可观，但现有药物存在局限性，口服小分子新药成为替代原研生物制品的理想对象。高瓴制药的JAK抑制剂有望提高治疗效果并保持安全性，公司核心团队在抗肿瘤和自身免疫病药物研发方面经验丰富，凯泰资本投资后将进一步完善在相关领域的布局。

Forendo Pharma宣布其新型治疗女性健康药物FOR-6219的1a期临床试验成功完成，该药物针对子宫内膜异位症。研究显示，FOR-6219在36名健康绝经后女性中表现出良好的安全性和耐受性，未导致严重不良事件，且药代动力学结果支持进一步研究。公司计划在夏季启动1b期临床试验，旨在证明其机制的有效性。FOR-6219有望成为子宫内膜异位症的新一代治疗方案，具有抑制局部雌激素产生而不影响全身雌激素水平的特点。

Eisai宣布了BAN2401在早期阿尔茨海默病患者的单项确认性3期研究的计划，该研究预计于2019年3月开始，2022年完成主要终点数据解读。同时，一项针对先前在2b期临床试验中入组的患者的开放标签扩展研究也已开始，使用最高剂量BAN2401（每月两次10mg/kg），以提供关于长期治疗耐受性和疾病进展的重要信息。Eisai还在探索在脑部具有淀粉样病理的更早期阿尔茨海默病患者中进行BAN2401的3期研究，并考虑加入Eisai的BACE抑制剂elenbecestat。BAN2401是BioArctic与Eisai之间战略研究联盟的结果，旨在开发一种针对阿尔茨海默病的潜在免疫疗法。在2b期研究中，BAN2401显示出对脑部聚集的淀粉样-β蛋白的显著减少和临床衰退的减缓，具有良好的耐受性。

SanBio集团宣布将在美国神经外科协会年会上公布全球二期临床试验STEMTRA的结果，该试验评估了再生细胞药物SB623治疗脑外伤慢性运动障碍的效果。试验结果显示，接受SB623细胞治疗的受试者运动功能显著改善。集团计划在2019年1月31日结束的财年内提交日本市场批准申请。该集团将于2019年4月16日在美国圣地亚哥举行的神经外科协会年会上进行相关报告。