Strongbridge Biopharma公司宣布，将在2019年3月23日至26日在新奥尔良举行的内分泌学会年会上展示一项关于RECORLEV（左酮康唑）治疗内源性库欣综合征患者的三期临床试验SONICS研究的亚组分析。该分析将展示RECORLEV在患有库欣综合征和糖尿病患者的临床益处，这是SONICS研究的关键次要终点。库欣综合征是一种罕见但严重且可能致命的内分泌疾病，由慢性高皮质醇暴露引起，糖尿病是其常见并发症。SONICS研究是一项开放标签的三期研究，旨在评估RECORLEV作为内源性库欣综合征治疗的效果，共纳入94名患者。强桥生物是一家专注于罕见病治疗的全球商业阶段生物制药公司，其产品组合包括RECORLEV和veldoreotide extended release，均获得孤儿药资格。

BioCryst公司宣布，其口服因子D抑制剂BCX9930在2019年第二季度进入1期临床试验，用于治疗补体介导的疾病。该药物在前期研究中表现出高活性、特异性、抑制溶血和广泛的安全范围。BCX9930有望治疗肾脏、血液和神经系统中的多种补体介导的疾病，目前这些疾病的患者仅限于静脉注射治疗或无治疗。1期临床试验预计在2019年第四季度报告结果。

Athenex公司宣布，其研发的KX2-391软膏在治疗日光性角化病（AK）的II期临床试验中取得了显著疗效，44%和54%的患者在57天后实现了100%的AK病变清除。该产品具有良好的耐受性，超过99%的患者完成了治疗。Athenex计划向美国FDA提交新药申请，并将于今日与关键意见领袖进行电话会议讨论相关数据。

Verastem公司宣布，其药物COPIKTRA（duvelisib）在治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中取得了显著疗效，该药物于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。在23届国际血液学恶性疾病大会上，COPIKTRA在经过至少两次先前治疗的患者中显示出78%的总缓解率和16.4个月的疾病无进展生存期，而使用ofatumumab的患者为9.1个月。COPIKTRA是一种口服的PI3K抑制剂，是首个同时抑制PI3K-delta和PI3K-gamma的双重抑制剂。此外，COPIKTRA还获得了加速批准，用于治疗至少经过两次系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。

Axsome Therapeutics宣布其MOMENTUM研究已招募首位患者，这是一项针对AXS-07（MoSEIC™美洛昔康和利扎曲普坦）治疗急性偏头痛的III期随机对照试验。该研究旨在评估AXS-07在治疗对先前偏头痛治疗反应不足的患者中的有效性和安全性。MOMENTUM研究预计将在2020年第一季度公布初步结果。AXS-07结合了快速吸收的MoSEIC美洛昔康和已知有效的利扎曲普坦，旨在解决急性偏头痛治疗中完全缓解的临床需求。该研究在美国食品药品监督管理局（FDA）特别协议评估（SPA）下进行，旨在支持AXS-07在成人急性治疗偏头痛的监管提交。Axsome Therapeutics首席执行官Herriot Tabuteau表示，AXS-07的进展反映了公司致力于开发对患有严重和难以治疗的神经系统疾病患者产生积极影响的创新药物。

Apellis Pharmaceuticals宣布，在修改了制造工艺后，其新型药物APL-2在Phase 1b临床试验中未观察到炎症，因此已恢复Phase 3临床试验的招募。此前，因观察到APL-2单一制造批次引起的非感染性炎症，公司自愿暂停了DERBY和OAKS Phase 3试验。公司已修改制造工艺，并已生产出足够的新制造工艺APL-2，以进行整个Phase 3 GA项目。目前，公司预计到2020年第一季度末将完成两项试验的全面招募。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）建议批准默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）的新扩展给药方案，适用于欧盟所有批准的单药适应症。KEYTRUDA目前作为单药在欧洲批准用于五种肿瘤类型的八种适应症。CHMP的积极意见支持新的推荐剂量为每六周400毫克（Q6W），通过30分钟的静脉输注给药。如果欧洲委员会批准，Q6W剂量将作为目前批准的每三周200毫克（Q3W）输注30分钟的剂量之外提供。CHMP的建议将提交欧洲委员会审查，预计最终决定将在2019年第二季度做出。默克公司表示，他们致力于改善癌症患者的生命，包括追求创新给药方式，以满足患者和医疗保健提供者的独特需求。如果获得批准，KEYTRUDA 400毫克每六周的剂量将为医生和患者提供更大的治疗计划灵活性。KEYTRUDA是一种抗PD-1疗法，通过增强人体免疫系统检测和对抗肿瘤细胞的能力来发挥作用。默克公司拥有行业内最大的免疫肿瘤学临床研究计划，目前有超过900项试验正在研究KEYTRUDA在各种癌症和治疗环境中的应用。

Autolus Therapeutics公司宣布将在2019年美国癌症研究协会年会上展示其AUTO1项目的研究成果。AUTO1是一种CD19 CAR T细胞疗法，旨在克服现有CD19 CAR T细胞疗法的局限性，同时保持相似的疗效。该疗法设计有快速的目标结合离率，以减少程序化T细胞的过度激活，从而降低毒性并减少T细胞衰竭，可能增强持久性和提高T细胞对目标癌细胞进行连续杀伤的能力。AUTO1目前正被评估在两个1期临床试验中，一个针对儿童急性淋巴细胞白血病，另一个针对成人急性淋巴细胞白血病。

BioPharmX公司宣布已完成其Phase 2b临床试验的入组工作，该试验针对的是BPX-04，一种新型局部凝胶制剂，用于治疗丘疹脓疱型酒渣鼻。BPX-04利用公司专有的HyantX局部递送系统，旨在提高溶解性米诺环素的生物利用度，并实现更精准的递送以减少刺激。基于前期研究结果，BPX-04可能成为治疗酒渣鼻的有效药物，同时减少口服抗生素的不良反应和局部治疗的耐受性限制，满足美国1600万患者的未满足需求。该研究是一项随机、双盲、对照试验，纳入了207名患有中度至重度丘疹脓疱型酒渣鼻的受试者，主要终点是治疗12周后酒渣鼻面部炎症病变数量的平均变化。

Verona Pharma公司宣布，其研发的干粉吸入剂型ensifentrine在治疗中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中显示出积极的中期疗效和安全性数据。该研究显示，单剂量ensifentrine DPI配方在所有剂量下均表现出统计学上显著且具有临床意义的剂量依赖性支气管扩张剂反应，且耐受性良好。这些数据支持启动该2期临床试验的第二部分，以评估ensifentrine DPI配方在COPD患者中一周内每日两次治疗的疗效。这是首次展示DPI配方的疗效，通过DPI给药可能显著扩大ensifentrine在COPD和哮喘中的临床应用和商业机会。

Novartis宣布，Cosentyx®治疗中重度斑块状银屑病在Phase III研究中显示出显著疗效，87%的患者在治疗首16周内皮肤变得清晰或几乎清晰，其中快速缓解在治疗第3周即可观察到。该研究数据在2019年美国皮肤病学会（AAD）年会上公布。在中国441名中重度斑块状银屑病患者中，接受Cosentyx 300mg治疗的97.7%患者在第12周达到PASI 75，80.9%达到PASI 90，87%患者在第16周达到PASI 90；接受Cosentyx 150mg治疗的87.8%患者在第12周达到PASI 75，66.4%达到PASI 90。Cosentyx作为一种靶向生物制剂，是首个和唯一一种完全人源化的IL-17A抑制剂，在治疗中重度银屑病、银屑病关节炎和银屑病的持久表现（如头皮、掌跖和指甲）方面显示出快速、持久的效果和安全性。该药已在80多个国家获得批准，并支持了100项研究和临床试验。

华志微创完成数千万元A轮融资，用于市场推广、产品临床研究和产能扩大。公司专注于神经外科和腹腔介入手术机器人的研发，核心产品为“CAS-R-2型无框架脑立体定向手术系统”，采用无框架立体定向技术，解决传统手术限制，适用于多种神经外科疾病治疗。产品已通过NMPA注册并纳入医保，在多家医院装机使用，完成近10万例临床验证。华志微创以价格优势替代国外品牌，市场进入成长期，并针对不同应用场景进行定制开发。行业处于市场培养期，需医生建立认知和信任。

ContraFect公司发现了一种名为“amurins”的新型噬菌体来源的裂解剂，旨在治疗最致命的耐药性革兰氏阴性病原体。该公司获得CARB-X高达694万美元的非稀释资金支持，加速开发这种新型肽类化合物作为治疗严重和可能危及生命的感染（包括由抗生素耐药性革兰氏阴性ESKAPE病原体引起的感染）的潜在疗法。ContraFect计划尽快推进这些化合物从“靶点到先导”和优化，直至临床试验阶段，作为治疗囊性纤维化肺加重和医院获得性细菌性肺炎（HABP），包括呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）的潜在治疗方法。Amurins在公司的研究实验室中被发现对所有的革兰氏阴性ESKAPE病原体（铜绿假单胞菌、肺炎克雷伯菌、阴沟肠杆菌和鲍曼不动杆菌）以及大肠杆菌和鼠伤寒沙门氏菌显示出强大的广谱活性。此外，Amurins还能清除生物膜，并与多种标准抗革兰氏阴性抗生素协同作用。

GeoVax Labs与Leidos合作开发疟疾疫苗，项目得到美国国际开发署（USAID）的支持。GeoVax的疫苗技术基于其活性的改良安卡拉痘苗（MVA）平台，通过将目标抗原的基因序列插入MVA基因组中，驱动其表达和从感染细胞中释放多聚蛋白或非感染性VLPs。这种策略模拟自然病毒感染，诱导产生病毒感染细胞和释放的多聚蛋白或VLP蛋白。GeoVax的MVA-VLP平台能够克服抗原构象和转基因容量的限制，通过在体内以VLPs的形式递送多个转基因（例如来自疟原虫的肝期、血期和蚊期）。这一新合作与Leidos的现有疟疾疫苗开发项目互补，提供了成功的机会。GeoVax的疫苗平台支持在接种者细胞中生产非感染性VLPs，刺激免疫系统的体液和细胞臂识别、预防和控制目标感染。

Clinigen Group与Eiger BioPharmaceuticals合作，推出全球lonafarnib管理访问计划，用于治疗Progeria和Progeroid Laminopathies患者。Progeria是一种罕见的遗传性加速衰老疾病，Lonafarnib是一种抑制蛋白质修饰的口服药物，已被FDA和EMA授予孤儿药资格。Eiger BioPharmaceuticals正在准备提交新药申请，预计2019年提交。患者可通过电话或电子邮件联系客户服务团队或Progeria研究基金会获取详细信息。

NantKwest公司与ProMab Biotechnologies合作，获得全球范围内B细胞成熟抗原（BCMA）靶向抗体序列的许可，并有权使用至多五个未公开的靶向序列，用于开发基于嵌合抗原受体（CAR）的NK细胞疗法，针对多发性骨髓瘤和其他癌症。此次合作标志着NantKwest在开发针对多发性骨髓瘤和其他癌症的靶向、下一代NK细胞疗法方面的又一里程碑。NantKwest致力于利用其天然杀伤细胞平台，通过多种机制如先天杀伤、抗体介导杀伤和CAR定向杀伤，治疗癌症和病毒感染。ProMab Biotechnologies专注于开发单克隆抗体及其在细胞疗法中的应用，此次合作将使NantKwest能够利用其单克隆抗体生成和验证平台、人类抗体库筛选能力以及NantKwest在NK细胞工程、制造和临床方面的专业知识。

压力生物科学公司（PBI）与德国著名研究机构Steinbeis生物聚合物分析与生物医学质谱中心合作，利用PBI的专利压力循环技术（PCT）和Steinbeis中心的PROTEX-MS仪器，加速新蛋白治疗药物的开发和现有药物治疗的改进。该平台将有助于揭示免疫反应的细节，包括抗体与抗原之间的相互作用，从而为癌症、自身免疫疾病、克罗恩病和移植排斥等疾病提供更有效的治疗。