Acurx Pharmaceuticals宣布其新型抗生素ACX-362E在治疗艰难梭菌感染（CDI）的临床试验中取得积极进展。该药物通过抑制细菌酶DNA聚合酶IIIC（pol IIIC）来发挥作用，这一机制在许多革兰氏阳性病原体中是必需的。初步数据显示，ACX-362E在人体内表现出良好的耐受性，并且在高剂量下，其粪便浓度远高于已知抑制艰难梭菌的浓度。Acurx计划在2019年第二季度完成Phase 1临床试验，并在第四季度开始Phase 2临床试验。此外，ACX-362E被认定为合格传染病产品（QIDP），有望获得FDA的优先审查和快速通道资格。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿斯利康公司旗下药物FARXIGA和XIGDUO XR的标签更新，扩大了这两种药物在治疗2型糖尿病（T2D）和轻度肾功能损害（慢性肾病，估算肾小球滤过率[eGFR]为45-59 mL/min/1.73 m²）患者中的使用范围。更新后的标签将eGFR阈值从60 mL/min/1.73 m²降低至45 mL/min/1.73 m²，使更多患有T2D和肾功能受损的患者可能从这些药物中受益。FARXIGA和XIGDUO XR在eGFR低于45 mL/min/1.73 m²时不推荐使用，并在严重肾功能损害（eGFR

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生旗下杨森制药公司研发的单剂量、患者自控注射器TREMFA® One-Press，适用于中重度斑块状银屑病的成人患者。TREMFA®（古塞库单抗）成为首个获得FDA批准采用One-Press患者自控注射器的药物。One-Press设计以人为本，握感舒适，注射过程中隐藏针头。TREMFA®作为每8周一次的100毫克皮下注射，在0周和4周后需先给予起始剂量。TREMFA®应在医生指导和监督下使用，患者经医生批准和培训后可自行注射。TREMFA® One-Press现已在美国上市。

Idera Pharmaceuticals宣布完成了ILLUMINATE-204试验的二期扩展入组，该试验评估了tilsotolimod（Idera的TLR9激动剂）与ipilimumab（Yervoy）联合使用在PD-1抑制剂治疗后失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者中的疗效。试验中，32.4%的患者达到部分缓解或更好，76.5%的患者实现疾病控制。公司正在招募ILLUMINATE-301，这是一项全球多中心随机三期试验，比较tilsotolimod与ipilimumab联合使用与单独使用ipilimumab的疗效和安全性。此外，公司还获得了FDA的批准，可以实施ILLUMINATE-206临床试验，该试验将测试tilsotolimod与ipilimumab和nivolumab联合使用治疗头颈鳞状细胞癌和微卫星稳定结直肠癌的安全性和有效性。

拜耳公司宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交关于实验性药物达鲁他胺的新药申请（NDA）。该申请基于非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者Phase III ARAMIS试验的数据，这些数据最近在旧金山的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上展示，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。拜耳已获得FDA对达鲁他胺在nmCRPC患者中的快速通道指定，并与其他卫生当局就达鲁他胺的提交进行讨论。该药物由拜耳和芬兰制药公司奥利安公司共同开发。ARAMIS试验是一项随机、Phase III、多中心、双盲、安慰剂对照试验，评估口服达鲁他胺在目前接受标准治疗去势治疗（ADT）且高风险发生转移性疾病的患者中的安全性和有效性。主要终点是无转移生存期（MFS），次要终点包括总生存期（OS）、疼痛进展时间、首次细胞毒性化疗开始时间、首次症状性骨骼事件（SSE）时间以及达鲁他胺的安全性和耐受性特征。达鲁他胺是一种实验性非甾体雄激素受体拮抗剂，具有与受体结合并表现出拮抗活性的化学结构，从而抑制受体功能并抑制前列腺癌细胞生长。

Equillium公司计划开发EQ001治疗狼疮性肾炎（LN），并将在2019年下半年启动一项针对难治性LN的1b期证明概念试验。公司还计划在2019年第一季度开始进行急性移植物抗宿主病（aGVHD）的EQUATE 1b/2期试验，并在2019年第二季度开始进行严重哮喘的证明概念试验。EQ001通过阻断CD6-ALCAM通路来抑制T细胞活化和组织迁移，具有针对LN的独特治疗潜力。此外，Equillium还更新了其在GVHD和严重哮喘方面的现有临床项目。

Heron Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），扩大其CINVANTI（aprepitant）注射用乳剂的静脉（IV）使用范围。CINVANTI是首个无聚山梨酯80的IV型NK1受体拮抗剂（RA），用于预防急性化疗引起的恶心和呕吐（CINV）。该药物通过30分钟IV输注或2分钟IV注射两种方式给药，均已被批准。CINVANTI是基于与EMEND IV（fosaprepitant）的生物等效性数据而获得批准的，支持其在高度致吐性癌症化疗（HEC）和中等致吐性癌症化疗（MEC）后预防急性及延迟性CINV的疗效。新批准的给药方式基于一项研究，该研究证明了CINVANTI以30分钟IV输注和2分钟IV注射给药的生物等效性和相似的安全性。Heron Therapeutics公司表示，这一批准将使医生能够利用这种给药方式的操作优势，并有助于减少患者在输注室的总时间。

Blackstone Life Sciences宣布成立新的生物制药公司Anthos Therapeutics，专注于开发针对高风险心血管患者的下一代靶向疗法。Novartis向Anthos授权了MAA868抗体，针对凝血途径的关键成分因子XI和XIa。Anthos将利用Blackstone Life Sciences提供的2.5亿美元资金，并由Novartis保持少数股权。公司旨在开发具有低或无出血风险的抗血栓疗法，以解决目前传统抗凝疗法未能满足的医疗需求。Anthos的董事会成员包括Blackstone的高级管理人员和Novartis的专家，公司CEO为John Glasspool，他曾在Novartis担任多个高级职位。Anthos致力于开发MAA868，一种具有预防多种血栓性疾病潜力的新型抗血栓疗法。

ASLAN Pharmaceuticals与韩国BioGenetics达成合作协议，共同在韩国商业化varlitinib。ASLAN将获得200万美元的预付款以及至1100万美元的销售和开发里程碑付款，并有权获得净销售额的两位数分成。ASLAN将继续资助varlitinib的临床开发，而BioGenetics将负责获得varlitinib在韩国的所有监管批准。ASLAN正在进行一项全球关键性试验，预计2019年下半年公布结果。此外，varlitinib在韩国获得孤儿药资格，有助于其开发和商业化。ASLAN与BioGenetics的合作旨在最大化varlitinib在韩国BTC和其他肿瘤类型中的价值。

Sarepta公司宣布行使购买权，以1.65亿美元收购临床阶段的基因治疗公司Myonexus，此决定基于Myonexus在LGMD2E项目中的积极初步数据，其中三名患者表现出beta- sarcoglycan蛋白的广泛表达，这是LGMD2E的根本原因。Myonexus与Sarepta于2018年5月达成独家合作协议，共同开发针对LGMD的五种基因疗法候选药物，其中三种处于临床开发阶段，两种处于临床前开发阶段。Sarepta在协议中保留了在预定价格下购买Myonexus的选择权，并承诺在实现某些开发里程碑时支付相关款项。LGMD2E是一种罕见的、进行性的、普遍致命的肌肉萎缩症，由基因突变引起，目前尚无治疗或治愈方法。

Sarepta Therapeutics宣布行使收购权，以1.65亿美元收购Myonexus的五种基因治疗候选产品，用于治疗不同类型的LGMD。这五种LGMD包括LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C和LGMD2L。Sarepta与Myonexus于2018年5月达成独家合作协议，共同开发这五种LGMD基因治疗候选产品。目前，其中三个项目处于临床开发阶段，两个项目处于临床前阶段。Sarepta表示，这次收购将有助于加速LGMD患者的治疗方案，并继续构建和验证其基因治疗引擎。

哈佛大学和北卡罗来纳大学的研究人员获得由阿尔茨海默氏症细菌探索公司资助的拨款，以研究微生物在阿尔茨海默症中的作用。该资助由阿尔茨海默氏症细菌探索公司（AGQ）提供，旨在拓宽对阿尔茨海默症病因的研究，超越了长期关注患者大脑中的两种特征性蛋白质——淀粉样斑块和tau缠结。其中，哈佛医学院的科莱特·西维斯-本特利博士和北卡罗来纳全球公共卫生学院的艾莉森·艾略特博士将分别研究特定化学标记PNAG在阿尔茨海默症中的作用，以及感染相关因素与阿尔茨海默症发展之间的关联。AGQ是一家总部位于佛罗里达州那不勒斯的公益公司，致力于加速和深化对微生物在阿尔茨海默症病因中作用的研究。

Horizon Pharma plc在2019年2月27日宣布了2018年第四季度和全年的财务结果，并提供了2019年全年净销售额和调整后EBITDA的指导。公司2018年实现总净销售额增长14%，执行了战略目标，推进了管线并推动KRYSTEXXA净销售额增长65%。公司加速了生物制剂候选药物teprotumumab的3期临床试验，并计划在2019年中提交生物制品许可申请。此外，公司计划在2019年第二季度开始进行两项重要的KRYSTEXXA临床试验，并在2019年下半年开始一项针对未受控痛风肾移植患者的新的研究。第四季度净销售额为3.555亿美元，同比增长30%，主要得益于孤儿药和风湿病学部门的持续强劲增长。预计2019年净销售额将在12.3亿至12.5亿美元之间，调整后EBITDA预计将在4.4亿至4.55亿美元之间。

TARGET PharmaSolutions宣布与诺华制药公司合作，共同推进皮肤病学研究，特别是针对特应性皮炎等免疫介导性炎症性皮肤病。该合作将支持TARGET-DERM注册研究，这是一个全球性的纵向观察性研究，旨在评估成人和儿童免疫介导性炎症性皮肤病（IMISCs）患者。研究初期将聚焦于特应性皮炎患者，并逐步扩展至其他皮肤疾病，如汗腺炎、斑秃和白癜风。这些慢性炎症性皮肤病对美国医疗体系构成重大经济负担，并是全球皮肤疾病负担的主要因素。TARGET PharmaSolutions表示，此次合作将有助于推动免疫皮肤病学领域的研究创新，为患者、家庭和医疗体系带来变革。TARGET PharmaSolutions自2015年以来已发起六个疾病类别的研究，包括非酒精性脂肪性肝炎、肝细胞癌、炎症性肠病、原发性胆汁性胆管炎和慢性乙型肝炎。诺华制药是全球性医疗保健公司，致力于提供创新的医疗解决方案，其研发重点之一即为免疫皮肤病学。

瑞典药物发现公司Beactica AB与VIB和KU Leuven的药物设计发现中心（CD3）宣布建立新的合作伙伴关系，共同开展针对炎症领域的药物发现项目，旨在解决该领域的关键未满足需求。合作目标是通过创新靶点产生针对多种炎症条件的新药候选物。该合作将利用各合作伙伴的核心能力，建立在Savvas Savvides教授（VIB-UGent）的研究基础上，其研究重点为与炎症相关的巨分子信号复合物。合作将利用Beactica专有的药物发现平台，识别针对挑战性靶蛋白的新型小分子调节剂。CD3的药物发现能力，包括其药物化学资源和专业知识，将推动小分子调节剂的优化，以开发新药。VIB发现科学将专注于将验证的小分子治疗药物候选物转化为临床应用的研究。Beactica、VIB和CD3均表示对此次合作充满期待，并认为这将有助于加速创新药物的开发。

CEPI与CureVac达成34亿美元的合作协议，共同开发RNA打印机原型，这是一种便携式、小型化、自动化的mRNA打印设施，用于快速供应针对已知病原体和未知病原体的mRNA疫苗候选药物。该项目将利用CureVac的mRNA平台进行疫苗候选药物的预临床开发，并计划进行临床试验。RNA打印机能在几周内生产大量LNP-formulated mRNA，适用于医院药房和爆发地区。CEPI已与多个国际组织合作，投资超过3.5亿美元用于疫苗候选药物和平台开发。

近日，生物技术公司Hookipa Pharma完成3740万美元D轮融资，基于其专有的沙粒病毒载体平台开发传染病和癌症免疫疗法。该轮融资由Redmile Group领投，Invus和Samsara BioCapital跟投。据悉，这笔资金将用于预防性巨细胞病毒候选疫苗HB-101的二期临床试验，以及人乳头瘤病毒（HPV）相关头部和颈部癌症的治疗药物HB-202的开发。未来，Hookipa Pharma还将计划利用其沙粒病毒载体平台开发更多新型免疫肿瘤药物。