Eisai将在2021年1月15日至17日举行的胃肠癌研讨会（#GI21）上展示关于lenvatinib和pembrolizumab组合疗法的五项摘要，涉及四种肿瘤类型。这些摘要包括来自LEAP-005试验的结果，该试验评估了先前接受治疗的实体瘤患者，包括胃癌、胆管癌和结直肠癌。此外，还将展示来自REFLECT试验的回顾性分析结果，该试验评估了不可切除性肝细胞癌患者对lenvatinib的进展。Eisai与Merck合作开发lenvatinib，目前已有20项临床试验正在进行，涉及13种不同的肿瘤类型。Eisai致力于探索lenvatinib的潜在治疗作用，并在临床实践中继续积累证据。

Jupiter Orphan Therapeutics公司宣布其新型疾病修改产品JOTROL™的I期剂量递增研究已开始，首名受试者已接受给药。该研究采用健康志愿者，包括食物影响组，预计三月份将公布初步数据。JOTROL™是首个且唯一能够提供治疗有效剂量而不引起严重胃肠道副作用的白藜芦醇产品。该产品有望治疗多种罕见病，如共济失调、溶酶体储存病和线粒体病。公司已获得NIA的资金支持，并计划进行MCI治疗的II期临床试验。公司正在准备MPS-1、弗里德里希共济失调和MELAS的II期临床试验。公司计划通过股权融资、潜在合作以及利用非稀释性资金来源来支持这些试验。

Adverum Biotechnologies完成INFINITY Phase 2试验患者招募，评估ADVM-022单次玻璃体注射治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。公司计划在2021年中启动ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的关键性试验，并计划在2021年第一季度与监管机构讨论。此外，公司新的商业GMP生产基地预计到2023年底将具备生产能力。Adverum首席执行官表示，2021年对Adverum来说是一个激动人心的年份，公司将继续推进ADVM-022的临床试验，并期待在2021年下半年分享试验数据。

Istari Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型病毒免疫疗法PVSRIPO孤儿药资格，用于治疗晚期黑色素瘤（IIIB-IV期）。PVSRIPO基于Sabin 1型脊髓灰质炎疫苗，可激活患者的先天性和适应性免疫系统，促进抗肿瘤反应并建立长期免疫记忆，以帮助预防癌症复发。公司正在招募LUMINOS-102临床试验，旨在评估PVSRIPO在晚期黑色素瘤患者中的安全性和疗效。PVSRIPO旨在解决晚期黑色素瘤的未满足需求，因为大多数患者接受的是检查点抑制剂治疗，而许多患者没有反应或后来产生耐药性，需要其他治疗选择。孤儿药资格的授予旨在鼓励罕见病药物的开发，并提供一系列激励措施。

Axcella公司宣布其首个新药研究申请获得批准，并更新了其产品候选人的研发进展和2021年预期里程碑。公司重点推进AXA1665进入2期临床试验，旨在降低肝性脑病复发的风险。此外，AXA1125针对非酒精性脂肪性肝炎的IND申请正在进行中，预计2021年第二季度启动2b期临床试验。AXA4010针对镰状细胞性贫血的研究进入初步阶段，并计划评估其安全性、耐受性和对血液结构及功能的影响。Axcella致力于开发多种内源性代谢调节剂（EMM）组合，以治疗多种疾病。

Cytokinetics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新一代心脏肌球蛋白抑制剂CK-274孤儿药资格，用于治疗症状性肥厚型心肌病（HCM）。CK-274是一种口服的小分子药物，旨在减少与HCM相关的过度收缩性。FDA的孤儿药资格为CK-274的开发提供了包括美国市场独家权、FDA用户费豁免和临床研究税收抵免等激励措施。Cytokinetics正在进行REDWOOD-HCM二期临床试验，以评估CK-274在HCM患者中的安全性和耐受性，并期望在年中获得结果。肥厚型心肌病是一种心脏肌肉异常增厚的心脏疾病，目前尚无FDA批准的针对其根本病因的治疗方法。

Anavex Life Sciences Corp.获得来自迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）的995,862.51美元研究资助，用于开发ANAVEX®2-73（blarcamesine）治疗帕金森病。该资助将研究利用PET成像生物标志物来测量sigma-1受体（SIGMAR1）在帕金森病患者中的靶点结合和通路激活。此前，MJFF已资助Anavex进行一项预临床研究，证实ANAVEX®2-73可能成为帕金森病的疾病修饰治疗。Anavex正致力于在临床试验中确认ANAVEX®2-73作为帕金森病的疾病修饰干预措施。帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，影响超过1000万人。MJFF致力于加速帕金森病的治愈和改善现有治疗方法。Anavex致力于开发针对神经退行性和神经发育性疾病的差异化疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征和其他中枢神经系统疾病。

Horizon Therapeutics公布了2020年财务结果，包括TEPEZZA供应和KRYSTEXXA新试验的更新。尽管面临挑战，公司业绩创下纪录，超出全年净销售额和调整后EBITDA预期，主要得益于TEPEZZA的显著表现和KRYSTEXXA下半年的强劲表现。公司实现了卓越的股东价值，同时扩展了产品线，预计今年将有六个新项目开始，包括两个新的KRYSTEXXA项目。此外，公司成功完成了首次扩大规模的TEPEZZA批量生产，并计划在本月底前向FDA提交相关数据。TEPEZZA供应因政府强制COVID-19疫苗生产订单而出现短期中断，预计将持续至第一季度。公司已成功完成首次扩大规模的TEPEZZA批量生产，并开始第二批量生产。公司宣布了两个新的KRYSTEXXA开发项目，预计将于2021年开始，使产品线项目总数达到14个。

MediWound Ltd.宣布其EscharEx临床开发项目进展，因COVID-19疫情相关入组延迟，公司将EscharEx的二期适应性设计研究样本量调整为120名患者，原计划为174名。这一调整基于近期体内研究中EscharEx与商业性酶解去痂剂的比较结果以及之前二期临床研究中第一代EscharEx的去痂疗效。公司继续积极招募患者，并期待2021年中进行中期评估。调整后，研究持续时间预计缩短，公司预计将在2021年底完成患者入组。MediWound已向FDA提交了药理学研究方案，并计划在2021年上半年启动该研究。该研究是一项开放标签的单臂研究，评估EscharEx在最多15名患有静脉溃疡或糖尿病足溃疡的患者中的药理学效果，包括对生物膜负担和伤口炎症的影响，以及EscharEx对伤口愈合进展的影响。公司预计将在2021年下半年报告该研究的数据。MediWound首席执行官Sharon Malka表示，尽管COVID-19大流行带来的挑战，公司在2020年EscharEx开发项目上取得了进展。慢性伤口对许多患者来说是一个重大的未满足的医疗需求，公司相信EscharEx可以对慢性伤口管理产生重大影响，为患者、

Exicure公司宣布，其基因调控和免疫治疗药物cavrotolimod（AST-008）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，用于治疗难治性实体瘤。该药物通过SNA™技术激活患者的免疫系统，以产生强大的抗癌免疫反应。Phase 1b/2临床试验结果显示，cavrotolimod在治疗晚期实体瘤患者中表现出良好的安全性和初步疗效，包括部分缓解和肿瘤缩小。这些结果支持了cavrotolimod在治疗难治性非黑色素瘤皮肤癌、局部晚期或转移性梅克尔细胞癌和皮肤鳞状细胞癌中的潜力。

DalCor Pharmaceuticals宣布启动名为dal-COVID的二期概念验证研究，旨在评估dalcetrapib作为口服抗病毒治疗COVID-19的潜力。该研究是一项双盲、安慰剂对照试验，针对轻至中度症状的COVID-19患者，比较三种不同剂量的dalcetrapib与安慰剂的效果和安全性。dalcetrapib能够与SARS-CoV-2病毒的主要蛋白酶（3CLMpro）结合，从而抑制其活性并阻止病毒复制。研究由蒙特利尔的蒙特利尔健康创新协调中心（MHICC）协调，预计2021年第一季度公布结果。同时，dalcetrapib还在进行一项名为dal-GenE的三期心血管精准医疗临床试验，旨在为具有ADCY9 AA基因型的患者提供心血管疾病的首个药基因组精准医疗。

Amydis公司宣布与FDA就其领先候选药物AMDX-2011P的开发计划达成一致，该药物是一种小分子视网膜示踪剂，旨在诊断老年性血管性痴呆。FDA支持Amydis的适应性1/2a期临床试验计划，以评估AMDX-2011P作为诊断脑淀粉样血管病的潜在视网膜示踪剂。CAA是55岁以上人群自发脑出血的主要原因，也是年龄相关认知退化的重要因素。目前，CAA的诊断依赖于昂贵的成像测试，但医生无法在没有脑组织样本的情况下自信地诊断CAA。Amydis的技术旨在提供一种负担得起且易于获取的视网膜测试，作为医生可用诊断测试的有益补充。哈佛医学院神经病学教授、麻省总医院出血性卒中研究项目主任、CAA权威专家Greenberg表示，他期待与Amydis合作进行FIH临床试验，认为通过眼睛诊断CAA将对该领域产生重大影响。Amydis是一家混合生物技术公司，正在开发一种新的诊断技术，该技术使眼睛成为通往大脑的窗口，以加速神经、眼科和全身性疾病的早期检测，加速和改善新疗法的临床评估，并革新治疗。

Rakuten Medical公司宣布收购LI-COR Biosciences的酞菁染料，包括IRDye 700DX，这是其产品ASP-1929的关键成分，目前正多癌种进行临床试验。此次战略收购确保了供应链的稳定和灵活性，以进一步推进Illuminox平台上的疗法开发。Rakuten Medical首席执行官表示，此举重申了公司推进核心Illuminox平台治疗癌症的承诺，并确保IRDye 700DX的稳定供应。LI-COR Biosciences首席执行官表示，与Rakuten Medical的合作支持了其长期供应协议，并是对两家公司战略和运营的胜利。Rakuten Medical致力于征服癌症，并致力于实现癌症患者能够过上充实生活的社会。

Cara Therapeutics公司宣布启动一项针对神经性瘙痒症（NP）患者中度至重度瘙痒的Phase 2临床试验，该试验使用口服KORSUVA™（difelikefalin）。NP是一种以背部慢性瘙痒为特征的神经疾病。该试验旨在评估KORSUVA™在治疗NP患者瘙痒方面的有效性和安全性。试验设计为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的8周研究，约120名NP患者将被随机分配接受KORSUVA™或安慰剂治疗。主要疗效终点是治疗期间第8周每周平均24小时最严重瘙痒评分（WI-NRS）的变化。该研究有望为NP患者提供新的治疗选择。

Aerie Pharmaceuticals宣布，欧洲委员会已授予Roclanda®（netarsudil和latanoprost眼药水）0.02%/0.005%的营销授权，用于降低患有原发性开角型青光眼或眼压增高的成年患者的眼内压。该产品是唯一一种不含β阻滞剂的固定剂量组合降眼压疗法，与Ganfort®相比，在Mercury 3临床试验中显示出非劣效性。Roclanda®已在美国以Rocklatan®的名义获得批准，Rhokiinsa®也获得了欧洲委员会的营销授权。该营销授权在欧盟27个国家以及冰岛、挪威和列支敦士登有效。Aerie正在为德国的定价讨论做准备，同时继续评估欧洲的合作机会。

Octapharma在2021年2月3日至5日举办的欧洲血友病和相关疾病协会（EAHAD）第14届年度大会上举办卫星研讨会和海报展示。研讨会主题为“与Nuwiq®一起的家庭旅程：长期健康早期治疗决策”，由Robert F. Sidonio Jr.博士主持，探讨严重血友病A家庭的长期健康治疗决策。研讨会将讨论预防出血、抑制剂风险、抑制剂根除和骨骼关节健康等关键治疗决策。海报展示将由Sylvia Horneff博士介绍46例获得性血友病A患者的出血管理经验。Octapharma强调Nuwiq®在儿童血友病A治疗中的积极影响，并承诺致力于改善血友病A患者的生活。Octapharma是一家总部位于瑞士的大型人类蛋白质制造商，致力于开发和生产人类蛋白质，拥有全球超过10,000名员工，支持118个国家的患者治疗。Nuwiq®是一种重组因子VIII（rFVIII）蛋白，用于治疗和预防血友病A患者的出血。octanate®是一种人类血浆来源的高纯度、冻干、双病毒灭活因子VIII（FVIII）浓缩剂，用于治疗和预防血友病A患者的出血。

ASLAN Pharmaceuticals宣布，其针对中重度特应性皮炎的药物ASLAN004已完成第三、最高剂量组的患者招募，且在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性。基于盲法安全性数据，数据监测委员会批准了开放最高剂量扩展组的方案，加速了研究完成时间表。ASLAN计划立即开始招募至少18名患者进入扩展组，其中至少12名患者每周接受600mg ASLAN004，其余患者接受安慰剂。患者将从美国、澳大利亚和新加坡的站点招募。ASLAN004是一种针对IL-13Rα1的单克隆抗体，有望在特应性皮炎治疗中取得突破。